中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法のインサイトと動向

• 中枢神経系（CNS）治療は、高分子が脳に浸透しにくいという特性から、従来は低分子薬剤に限定されていました。また、神経疾患に対するモノクローナル抗体の初期の試みでは限定的な成果しか得られず、薬剤送達の課題が依然として存在することが浮き彫りになりました。
• こうした制約に加え、対症療法への依存度が高かったことが相まって、分子生物学の進歩が促進され、遺伝的要因の特定が可能となり、より標的を絞った治療アプローチの基盤が築かれました。
• この変化を契機に、中枢神経系疾患を分子レベルで治療するための代替戦略として遺伝子治療の研究が進められましたが、特定の脳領域への効率的な送達という課題は依然として大きな障壁となっていました。
• 安全性への懸念やベクターの限界に起因する初期の遺伝子治療における挫折は、重要な知見をもたらし、有効性と忍容性が向上した改良型のAAVベースの送達システムの開発につながりました。並行して、幹細胞研究の進展により再生の可能性が示され、希少な単一遺伝子疾患における臨床的成功は、1回限りの疾患修飾治療の実現可能性を裏付けました。
• アルツハイマー病、パーキンソン病、脊髄性筋萎縮症（SMA）、ハンチントン病、筋萎縮性側索硬化症（ALS）、多発性硬化症、脳副腎白質ジストロフィー（CALD）などの疾患の有病率の増加を背景に、中枢神経系疾患に対する遺伝子療法および細胞療法は急速に進展しています。患者の負担の増大と現行治療の有効性の限界により、革新的な疾患修飾療法への需要が高まっています。
• 中枢神経系疾患に対して承認されている細胞・遺伝子治療には、オナセムノジェン・アベパルボベック（ZOLGENSMA；脊髄性筋萎縮症）、髄腔内投与用オナセムノジェン・アベパルボベック（ITVISMA；脊髄性筋萎縮症）、エリバルドゲーン・オートテムセル（SKYSONA；脳性副腎白質ジストロフィー）、アティダルサジェン・オートテムセル（LENMELDY；メタクロマチック白質ジストロフィー）、エラドカジェン・エクスパルボベック（KEBILIDI；芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症）、およびティビドノフスプ・アルファ-eknm（AVLAYAH；神経学的症状を伴うハンター症候群）などがあります。
• 遺伝子治療にはリスクも伴います。遺伝子治療による治療の潜在的なリスクを特定するため、現在、さまざまなカテゴリーの人々を対象に臨床試験が進行中です。リスクは、遺伝子治療の種類、ベクターの種類、投与方法によって異なり、中には深刻なものもあります。

数値は、レポートの更新や臨床情報の更新などにより変更される可能性があります。

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法市場レポートは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の市場情勢に関する包括的な分析を提供します。本レポートでは、中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療における患者負担の動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入状況の分析を評価するとともに、世界各地域における市場規模の詳細な評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提供します。本レポートでは、中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療における主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床状況を分析して高付加価値の成長機会を明らかにすることで、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

中枢神経系（CNS）標的遺伝子および細胞療法市場を牽引する主な要因

中枢神経系（CNS）疾患の有病率の上昇

高齢化、生活習慣に関連するリスク要因、診断技術の向上、および生存率の向上により、中枢神経系（CNS）疾患の有病率は世界的に増加しており、これらは障害や疾病負担の主要な原因となっています。

中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療における機会の拡大

中枢神経系（CNS）分野における機会の拡大は、神経疾患の根本原因を標的とする細胞・遺伝子治療の進歩によって牽引されています。これらの治療法は、対症療法ではなく、潜在的に1回限りの疾患修飾治療を提供します。ウイルスベクターや髄腔内投与などの送達技術の向上により、脳内での有効性が高まっています。臨床的成功例や規制当局による承認の増加は、この分野への投資と開発をさらに加速させています。

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：理解と治療アルゴリズム

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の概要

中枢神経系（CNS）標的遺伝子および細胞療法は、神経疾患の根本的な遺伝的および細胞的原因に対処することに焦点を当てた、急速に進化する分野です。これらのアプローチには、神経機能を回復または改変するための遺伝子置換、遺伝子サイレンシング、および細胞ベースの再生戦略が含まれます。ウイルスベクター（AAVなど）の進歩や、髄腔内投与や脳内投与といった投与法の改善により、脳へのアクセスが向上しました。特に希少遺伝性疾患を対象としたいくつかの治療法はすでに規制当局の承認を取得しており、その高い臨床的潜在力を示しています。全体として、この分野は中枢神経系（CNS）の治療を、対症療法から、長期的な、潜在的に根治的な解決策へと転換しつつあります。

中枢神経系（CNS）疾患の診断

中枢神経系（CNS）疾患の診断には、臨床評価、神経学的検査、および高度な診断ツールを組み合わせて行われます。主な方法としては、脳の構造を評価するためのMRIやCTスキャンなどの神経画像診断技術に加え、脳活動を評価するための脳波検査（EEG）などの電気生理学的検査が含まれます。脳脊髄液（CSF）の分析や遺伝子検査などの臨床検査は、感染症、炎症、あるいは遺伝性疾患の特定に役立ちます。バイオマーカーや分子診断法の活用が進むにつれ、早期発見や疾患の特性解明が向上しています。

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法による治療

中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療は、単なる症状の緩和にとどまらず、疾患の根本原因に対処する画期的な治療法として台頭しています。これらの治療法では、遺伝子置換、遺伝子編集、および細胞を用いた再生療法を活用し、神経細胞の機能を回復または改変します。AAV（アデノ随伴ウイルス）ベースのベクターや標的送達法（例：髄腔内投与や脳内投与）の進歩により、脳への到達能力が向上しました。いくつかの治療法では、特に希少遺伝性疾患において、1回の治療で効果が持続する可能性を示し、長期的な臨床的利益が確認されています。全体として、これらの治療法は中枢神経系治療を、長期的かつ疾患修飾的、さらには治癒の可能性を秘めた方向へと転換しつつあります。

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の疫学

中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法に関する疫学的分析および予測からの主な知見

• DelveInsightの分析によると、2025年時点で、米国におけるパーキンソン病の診断済み有病者数は129万人であり、その数はCAGR約3％で増加すると予想されています。
• 2025年、米国における筋萎縮性側索硬化症（ALS）の症例数は約3万件でした。
• 米国におけるハンチントン病の診断済み有病者数は、2025年に2万5,000人であり、予測期間（2026年～2036年）にかけて増加すると見込まれています。
• 2025年、主要7ヶ国諸国におけるアルツハイマー病の診断済み有病者総数は1,700万人でした。主要7ヶ国諸国のうち、アルツハイマー病の診断済み有病者数が最も多かったのは米国で、全体の約45％を占めており、一方、2025年の症例数が最も少なかったのは英国でした。

中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療市場の展望

中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療市場は、神経疾患の有病率の上昇や、疾患修飾治療へのニーズの高まりを背景に、大幅な成長が見込まれています。従来の治療法は主に症状の緩和にとどまるため、遺伝子置換、遺伝子編集、細胞を用いた再生治療といった革新的なアプローチへの移行が、強い勢いをもって進んでいます。

ベクター技術の進歩、疾患の生物学的メカニズムに対する理解の深化、そして臨床パイプラインの拡大が、これらの治療法を実験段階から商業化へと移行させる後押しとなっています。投資の増加、戦略的提携、そして支援的な規制経路が開発をさらに加速させており、承認済み治療法が限られている一方で、新興治療法の堅調なパイプラインも相まって、市場は強い勢いを見せています。

新興治療法は、この市場の形成において極めて重要な役割を果たしており、ベムダネプロセル（BRT-DA01）、AB-1005、LX1001、AMT-130といった候補薬は、遺伝子および細胞を用いた治療法への注目が高まっていることを浮き彫りにしています。これらの治療法は、AAVを介した遺伝子導入や幹細胞由来の神経細胞置換といった先進技術を活用し、パーキンソン病、アルツハイマー病、ハンチントン病といった複雑な疾患を対象としています。

同時に、ベクター設計、遺伝子編集、再生医療における継続的な進歩により、開発パイプラインが強化され、治療の精度も向上しています。しかし、血液脳関門を通じた送達、高額な治療費、製造の複雑さ、長期的な安全性の懸念など、市場の普及を妨げるいくつかの課題が依然として残っています。さらに、製造および品質（CMC）に関する問題が大きなボトルネックとして浮上しており、2025年には、化学・製造・品質管理（CMC）データの不備に起因する複数の規制上の遅延や、FDAからの完全回答要求書（CRL）が発行されました。遺伝子治療研究における患者の死亡事例を含む臨床試験の安全性への懸念により、AAV（アデノ随伴ウイルス）を基盤とする神経治療に対する監視の目がさらに厳しくなっています。さらに、希少遺伝性疾患では成功が収められているもの、アルツハイマー病やパーキンソン病などの主要な神経変性疾患については、複雑な疾患の生物学的特性や治療介入の時期が遅いことによる課題から、依然として高い失敗率を示し続けています。

こうした制約があるにもかかわらず、見通しは依然として明るいものであり、継続的なイノベーションと多様化する新薬開発パイプラインに後押しされ、細胞・遺伝子治療は中枢神経系（CNS）疾患の治療のあり方を再定義する上で、変革的な役割を果たすと期待されています。

• 推計によると、2025年には、中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療の市場規模において、米国が最大のシェアを占める見込みです。
• 2025年には、SMA、CALD、MLD、AADC欠損症といった主要な適応症が、アンメットニーズの高さと疾患修飾療法の利用可能性に支えられ、中枢神経系（CNS）の細胞・遺伝子治療市場を牽引することになります。
• 中期～後期段階の治療法の参入により、競合と承認件数の増加が見込まれ、パーキンソン病、アルツハイマー病、ハンチントン病におけるパイプラインの拡大が、将来の市場成長と普及を牽引すると予想されます。

数値は、レポートの更新や臨床情報の更新などにより変更される可能性があります。詳細については、レポート内でご説明いたします……。

新興の治療法は、次世代AAVベクター、中枢神経系（CNS）に最適化された送達システム、および細胞ベースの神経細胞置換アプローチにますます焦点を当てています。さらに、神経疾患における遺伝的異常を正確かつ長期的に修正することを可能にするため、CRISPRなどの遺伝子編集技術の研究が進められています。BRT-DA01、AB-1005、LX1001、AMT-130などの主要なパイプライン候補は、パーキンソン病、アルツハイマー病、ハンチントン病といった複雑な神経変性疾患を標的とする取り組みがますます重視されていることを示しています。

全体として、この分野は、中枢神経系（CNS）への標的化の向上、反応の持続性、および長期的な治療効果に重点を置きながら、1回投与で済む疾患修飾治療や、潜在的に根治的な治療法へと進化しています。

よくあるご質問

• 中枢神経系（CNS）疾患の有病率はどのように変化していますか？
  • 高齢化、生活習慣に関連するリスク要因、診断技術の向上、および生存率の向上により、中枢神経系（CNS）疾患の有病率は世界的に増加しています。
• 中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療の市場はどのように成長していますか？
  • 中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療市場は、神経疾患の有病率の上昇や、疾患修飾治療へのニーズの高まりを背景に、大幅な成長が見込まれています。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年には、米国が最大のシェアを占める見込みです。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法における主要な治療法は何ですか？
  • オナセムノジェン・アベパルボベック（ZOLGENSMA）、エリバルドゲーン・オートテムセル（SKYSONA）、アティダルサジェン・オートテムセル（LENMELDY）などがあります。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法のリスクは何ですか？
  • 遺伝子治療の種類、ベクターの種類、投与方法によって異なり、中には深刻なものもあります。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の治療アルゴリズムはどのように進化していますか？
  • 神経疾患の根本的な遺伝的および細胞的原因に対処することに焦点を当てた、急速に進化する分野です。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の臨床試験はどのように進行していますか？
  • さまざまなカテゴリーの人々を対象に臨床試験が進行中です。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の市場における新興治療法は何ですか？
  • ベムダネプロセル（BRT-DA01）、AB-1005、LX1001、AMT-130などの候補薬があります。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の市場における課題は何ですか？
  • 血液脳関門を通じた送達、高額な治療費、製造の複雑さ、長期的な安全性の懸念などがあります。
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の将来の見通しはどうですか？
  • 継続的なイノベーションと多様化する新薬開発パイプラインに後押しされ、細胞・遺伝子治療は中枢神経系（CNS）疾患の治療のあり方を再定義する上で、変革的な役割を果たすと期待されています。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：疫学および市場予測の調査手法

第6章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：市場概要

• 臨床状況の分析
• 市場シェア（％）：2025年における主要7ヶ国市場の中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療の適応別内訳
• 市場シェア（％）：2036年の主要7ヶ国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別内訳

第7章 疾患の背景および中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療の概要

• 種類
• 症状
• 原因
• 病態生理
• 診断
• 治療

第8章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：治療ガイドライン

第9章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：疫学および患者人口

• 前提と根拠
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の選定適応症における総有病者数

• 米国
  • 米国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の選定適応症の診断済み有病者総数
  • 米国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別対象症例総数
  • 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：適応症別総治療症例数、米国
• EU4および英国
  • EU4および英国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の選定適応症の診断済み有病症例総数
  • EU4および英国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別対象症例総数
  • 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：適応症別総治療症例数、EU4および英国
• 日本
  • 日本における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の選定適応症の診断済み有病者総数
  • 日本における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別対象患者総数
  • 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：適応症別総治療症例数、日本

第10章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：患者の経過

第11章 市販治療薬

• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：競合情勢
• ティビデノフスプ・アルファ-eknm（AVLAYAH）：Denali Therapeutics
  • 薬剤の概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • 臨床開発
  • アナリストの見解
• エリバルドゲン・オートテムセル（SKYSONA）：Kyowa Kirin

第12章 新興治療法

• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：新たな競合情勢
• ベムダネプロセル（BRT-DA01）：BlueRock Therapeutics（Bayerの子会社）
  • 薬剤の概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解
• AB-1005：Bayerとアスクバイオ
  • その他の開発活動

第13章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：主要7ヶ国分析

• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：市場の見通し
• 市場予測の主な前提条件
  • コストに関する前提
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：コンジョイント分析
• 主要7ヶ国における中枢神経系（CNS）疾患を対象とした細胞・遺伝子治療の適応別総市場規模
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：治療法別市場規模、主要7ヶ国
• 米国
  • 米国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別総市場規模
  • 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：治療法別市場規模、米国
• EU4および英国
  • EU4および英国における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別総市場規模
  • 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：治療法別市場規模、EU4および英国
• 日本
  • 日本における中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法の適応別総市場規模
  • 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：治療法別市場規模、日本

第14章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：アンメットニーズ

第15章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：SWOT分析

第16章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：KOLの見解

第17章 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：市場参入および償還

• 米国
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• 中枢神経疾患標的遺伝子および細胞療法：市場参入および償還

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項

第21章 DelveInsightについて