デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

市場概要

• ドイツのDMD市場は、2025年の2億9,400万米ドルから、2035年までに8億1,900万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引しているのは、以下の要因です：
• 高額な遺伝子治療およびエクソンスキッピング療法の普及
• 治療対象の拡大と診断技術の向上
• 将来の市場規模は、次世代の遺伝子治療によって大きく左右される見込みです。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の新規治療法およびTPPに関するインサイト

Thelansis社の「デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、臨床試験デザイン、ならびにキーオピニオンリーダー（KOL）のインサイトに関する包括的な分析を提供しています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、構造タンパク質の欠損により進行性の筋萎縮を引き起こす重篤な遺伝性神経筋疾患であり、従来はコルチコステロイドや支持療法、および遺伝的に特定された患者群に対しては、欠損したタンパク質を部分的に回復させることを目的としたエクソンスキッピング療法によって管理されてきました。この分野における最近の動向の中で最も重要な進展は、欠損しているタンパク質の短縮版でありながら機能的なものを筋細胞に送達する、1回限りの遺伝子治療です。これは、臨床試験の結果にばらつきがあったにもかかわらず、迅速承認経路を通じて市場に投入された新規のメカニズムです。この承認については賛否両論があります。治療を受けた患者における致命的な肝毒性の報告が初期の熱狂を冷ました一方で、最近公開された長期追跡データでは、未治療のDMDの典型的な経過と比較して疾患の進行が持続的に遅延していることが示され、信頼が回復しつつあります。現在、競合各社は独自の次世代遺伝子治療の開発を進めており、適応対象の拡大と、この先駆的な治療法の安全性プロファイルの改善を目指しています。利害関係者にとって、DMDは、遺伝子治療が規制当局や家族に求める「期待」と「現実的なリスク許容度」の両面を体現する疾患となっています。

主なハイライト

• ドイツでは、DMDの有病者数が2025年の2,171人から2035年までに2,193人へと増加すると予測されています。
• DMDは、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる希少な進行性神経筋疾患であり、不可逆的な筋萎縮を招きます。
• 支持療法の向上により生存率が向上し、その結果、成人DMD患者数が増加しています。
• 遺伝子治療や変異を標的とした治療法が、治療のあり方を一変させつつあります。

医師およびKOLを対象とした調査から得られたインサイト：

• 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られたインサイトによって裏付けられ、さらに充実しています
• 調査は、クライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式：

• PowerPointプレゼンテーション
• MS Excel

主な質問

• 詳細な競合情勢の動向
• パイプライン分析
• 新興治療法の対象患者
• 主要企業
• 主な作用機序
• 発売時期の見通しなど
• 臨床試験の動向分析
• 対象患者層
• 試験のエンドポイント
• 試験デザイン
• 被験者募集基準など
• アンメットニーズと機会
• 現在の主要な治療法の有効性
• アンメットニーズの主要分野
• 主要なアンメットニーズにおける市場規模の推定
• ターゲット製品プロファイル
• 属性とレベル
• 医師による処方可能性
• 予想される患者シェア
• 主要な新興治療法に関するKOLのインサイト
• 認知度
• 予想される使用状況／治療ライン
• 主要なアンメットニーズを満たす程度
• KOLのコメント

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Solid Biosciences Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• REGENXBIO Inc.
• Edgewise Therapeutics, Inc.
• Santhera Pharmaceuticals
• Daiichi Sankyo Co., Ltd.
• Pfizer
• Hoffmann-La Roche
• Insmed Gene Therapy LLC
• BioMarin Pharmaceutical
• Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
• Capricor Inc.
• NS Pharma, Inc.
• PTC Therapeutics
• Entrada Therapeutics, Inc.
• Satellos Bioscience, Inc.
• Dyne Therapeutics
• Nippon Shinyaku Co., Ltd.
• Avidity Biosciences, Inc.
• Cumberland Pharmaceuticals
• Precision BioSciences, Inc.
• Belief BioMed（Beijing）Co., Ltd.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法-概要およびKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な新興治療法-概要とKOLのインサイト

第3章 製品属性分析

• 主なポイント
• 科学的属性
• 商業的属性
• 製品のポジショニング

第4章 1次調査

• 現在の治療状況
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特性と利点
• 将来の治療環境
• 現在の課題
• アンメットニーズ
• 新興の治療法
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特徴と利点
• 将来の治療の展望
• アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
• TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録