デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）：世界市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート（主要32市場）、2025年～2035年

市場概要

• ドイツのDMD市場は、2025年の2億9,400万米ドルから、2035年までに8億1,900万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引しているのは、以下の要因です：
• 高額な遺伝子治療およびエクソンスキッピング療法の普及
• 治療対象の拡大と診断技術の向上
• 将来の市場規模は、次世代の遺伝子治療によって大きく左右される見込みです。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、DMD遺伝子の変異によりジストロフィン産生が阻害されることで引き起こされる重篤なX連鎖劣性疾患であり、筋膜の脆弱化、慢性炎症、および線維脂肪性筋変性を引き起こします。男子患者には、近位筋の筋力低下、ガウアーズ徴候、ふくらはぎの偽肥大が見られ、進行すると歩行不能、呼吸不全、そして致死的な心筋症に至ります。診断には、クレアチンキナーゼ値の上昇、免疫染色、または遺伝子配列解析が必要です。デフラザコートやバモロロンなどのコルチコステロイドは、依然として基礎治療となっています。標的療法としては、特定の変異に対するエクソンスキッピング型アンチセンスオリゴヌクレオチドや、AAVを基盤とする遺伝子治療薬デランディストロジェン・モクセパルボベックなどが挙げられます。2026年時点の治療では、生後6ヶ月以上の患者を対象に、下流の線維脂肪性筋変性を直接抑制する承認済みHDAC阻害剤ギビノスタットも活用されています。積極的な心臓モニタリング、非侵襲的換気、および理学療法は、長期ケアにおいて不可欠な要素です。

主なハイライト

• ドイツにおけるDMDの有病者数は、2025年の2,171人から2035年までに2,193人へと増加すると予測されています。
• DMDは、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる希少な進行性神経筋疾患であり、不可逆的な筋変性を招きます。
• 支持療法の向上により生存率が向上し、その結果、成人DMD患者数が増加しています。
• 遺伝子治療や変異を標的とした治療法が、治療のあり方を変革しつつあります。

市場の定義：

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• 32の市場（北米、欧州、中東、アジア太平洋、アフリカ、南米／ラテンアメリカ）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

主な企業

• Solid Biosciences Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• REGENXBIO Inc.
• Edgewise Therapeutics, Inc.
• Santhera Pharmaceuticals
• Daiichi Sankyo Co., Ltd.
• Pfizer
• Hoffmann-La Roche
• Insmed Gene Therapy LLC
• BioMarin Pharmaceutical
• Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
• Capricor Inc.
• NS Pharma, Inc.
• PTC Therapeutics
• Entrada Therapeutics, Inc.
• Satellos Bioscience, Inc.
• Dyne Therapeutics
• Nippon Shinyaku Co., Ltd.
• Avidity Biosciences, Inc.
• Cumberland Pharmaceuticals
• Precision BioSciences, Inc.
• Belief BioMed（Beijing）Co., Ltd.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的なメリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤の標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者集団
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 現在の主要な治療法-概要とKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新興治療法-概要、上市への期待、KOLのインサイト
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成見込み
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録