デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）：市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート、2025年～2035年

市場概要

• ドイツのDMD市場は、2025年の2億9,400万米ドルから、2035年までに8億1,900万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引しているのは、以下の要因です：
• 高額な遺伝子治療およびエクソンスキッピング療法の普及
• 治療対象の拡大と診断技術の向上
• 将来の市場規模は、次世代の遺伝子治療によって大きく左右される見込みです。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、DMD遺伝子の変異によりジストロフィンの産生が阻害されることで引き起こされる、重篤なX連鎖劣性神経筋疾患です。これにより、筋膜の進行性脆弱化、慢性炎症、および骨格筋、心筋、呼吸筋における線維脂肪性置換が生じます。男児では、幼児期に近位筋の筋力低下、ガウアーズ徴候、下腿の偽肥大、運動発達の遅れが現れ、思春期初期までに歩行能力の喪失へと進行し、その後、呼吸不全や心筋症が主な死因となります。診断には、クレアチンキナーゼ値の著しい上昇、ジストロフィン免疫染色、および確定診断のためのDMD遺伝子シーケンシングが組み合わされます。治療の基盤は依然としてコルチコステロイドであり、デフラザコートとバモロロンはそれぞれ異なる忍容性プロファイルを示します。エテプリルセン、ゴロディルセン、ヴィルトラルセン、カシメルセンなどのエクソンスキッピング型アンチセンスオリゴヌクレオチドは、変異適格患者においてジストロフィンを部分的に回復させます。AAV（アデノ随伴ウイルス）を基盤とする遺伝子治療薬であるデランディストロジェン・モクセパルボベックは、適格な患者の広範囲にわたり、機能的な短縮型ジストロフィンを導入します。6歳以上の患者に対して承認されたファースト・イン・クラスのHDAC阻害剤であるギビノスタットは、下流の線維脂肪性筋変性を直接標的とし、ジストロフィン回復戦略を補完します。心臓モニタリング、非侵襲的換気支援、理学療法、および整形外科的治療は不可欠です。現代の多職種連携によるアプローチにより、予後は著しく改善しています。遺伝カウンセリング、心理的サポート、および家族中心の教育は、思いやりのある長期的な管理に不可欠です。

主なハイライト

• ドイツでは、DMDの有病者数が2025年の2,171人から2035年までに2,193人へと増加すると予測されています。
• DMDは、ジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる希少な進行性神経筋疾患であり、不可逆的な筋変性を招きます。
• 支持療法の向上により生存率が向上し、その結果、成人DMD患者数が増加しています。
• 遺伝子治療や変異を標的とした治療法が、治療のあり方を一変させつつあります。

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• G8市場（米国、EU5、日本、中国）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Solid Biosciences Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• REGENXBIO Inc.
• Edgewise Therapeutics, Inc.
• Santhera Pharmaceuticals
• Daiichi Sankyo Co., Ltd.
• Pfizer
• Hoffmann-La Roche
• Insmed Gene Therapy LLC
• BioMarin Pharmaceutical
• Taiho Pharmaceutical Co., Ltd.
• Capricor Inc.
• NS Pharma, Inc.
• PTC Therapeutics
• Entrada Therapeutics, Inc.
• Satellos Bioscience, Inc.
• Dyne Therapeutics
• Nippon Shinyaku Co., Ltd.
• Avidity Biosciences, Inc.
• Cumberland Pharmaceuticals
• Precision BioSciences, Inc.
• Belief BioMed（Beijing）Co., Ltd.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業上のメリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤の標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者集団
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 現在の主要な治療法-概要とKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新興治療法-概要、上市への期待、KOLのインサイト
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成見込み
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録