肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）：市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート、2025年～2035年

市場概要

• フランスのLGMD市場は、2035年までに約1億7,000万米ドルから5億1,000万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を支えている要因は以下の通りです：
• 遺伝子治療の開発の進展
• 精密診断および支持療法の導入拡大
• 市場拡大の原動力となるのは、高付加価値の希少疾患治療法であると見込まれています。
• 今後の成長は、遺伝子治療および疾患修飾治療の商業化の成否にかかっています。

肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の概要

肢帯型筋ジストロフィーは、筋膜、筋節、または核タンパク質に影響を及ぼす変異によって引き起こされる、異質性の高い遺伝性筋疾患群であり、進行性の近位筋変性を招きます。患者には、肩帯および骨盤帯の筋力低下、よちよち歩行、および程度が異なる心機能や呼吸機能への影響が見られます。特に、ラミノパチーおよびサルコグリカノパチーの亜型では不整脈のリスクが高いため、早期のペースメーカーまたはICDの導入を検討する必要があります。診断には、CK値の上昇、筋生検による免疫組織化学検査、および遺伝子パネル検査を組み合わせて行います。普遍的な根治法は存在しませんが、AAV（アデノ随伴ウイルス）を用いた遺伝子治療や、現在積極的に評価が進められている糖鎖形成経路調節薬など、遺伝子型を標的とした治療法へのパラダイムシフトが進んでいます。理学療法、装具によるサポート、および心肺機能のモニタリングは、依然として基礎的な治療法です。多職種によるケアにより、機能と生活の質を維持します。

主なハイライト

• フランスでは、LGMDの有病者数が2025年の約1,402人から、2035年までに1,499人へと増加すると予測されています。
• LGMDは、進行性の筋力低下や機能障害を伴う希少な遺伝性神経筋疾患であり続けています。
• 遺伝子検査の進歩により、早期診断とサブタイプの特定が容易になっています。
• 広く有効な疾患修飾療法が存在しないため、依然として大きなアンメットニーズが残っています。
• 新たな遺伝子治療や遺伝子医療のアプローチが、治療のあり方を変えつつあります。

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• G8市場（米国、EU5、日本、中国）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Sarepta Therapeutics, Inc.
• ML Bio Solutions, Inc.
• AskBio Inc.
• Atamyo Therapeutics

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的なメリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤の標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者集団
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 現在の主要な治療法-概要とKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新興治療法-概要、上市への期待、KOLのインサイト
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成見込み
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録