デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬：世界市場シェアとランキング、総売上高および需要予測2025-2031年

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の世界市場規模は、2024年に21億7,000万米ドルと推定され、2025年から2031年の予測期間中にCAGR13.1％で拡大し、2031年までに47億7,600万米ドルに再調整される見込みです。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMDまたは単にデュシェンヌとも呼ばれます）は、まれな遺伝性疾患です。主に男性に影響を及ぼしますが、まれに女性にも発症する場合があります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、時間の経過とともに体内の筋肉が弱体化し損傷を受ける原因となり、最終的には致命的となります。デュシェンヌ型筋ジストロフィーを引き起こす遺伝的変化（DMD遺伝子の変異）は出生前に発生し、遺伝する場合もあれば、遺伝子に新たな突然変異が自然発生する場合もあります。筋力低下は3歳から5歳の間に顕著になり始め、ほとんどの患者様は12歳までに車椅子を使用するようになります。思春期には心臓や呼吸筋が弱まり、重篤な生命を脅かす合併症を引き起こします。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療市場は、主に以下の要因によって牽引されております：

I.疾病負担とアンメットニーズ

高い障害率と死亡率：

DMDは進行性の筋萎縮疾患です。患者様は通常10歳前後で歩行能力を失い、20歳から30歳の間に心肺機能不全により亡くなられます。世界中で約30万例、中国では7万例以上が報告されており、社会的に大きな負担となっています。

女性保因者が男子を出産した場合、その子が疾患を遺伝する確率は50％であり、家族内での遺伝リスクが非常に高くなります。

既存治療法の限界：

現在の主流治療であるコルチコステロイド（デフラザコートなど）や局所エクソンスキッピング薬（エクソンディス51など）は、疾患の進行を遅らせることはできても根治は不可能であり、長期使用が必要で重大な副作用を伴います。

特定の遺伝子変異タイプ（エクソン51/53スキッピングなど）にのみ適用されるため、適用対象となる患者層が限定されており、普遍的な治療が不足しております。

診断率の向上：

医療インフラの整備と都市化の進展に伴い、中国のDMD診断率は2022年の約30%から2025年には50%以上に上昇すると予測され、より多くの患者様が治療を必要とする層に加わることになります。

II.研究開発の進捗とパイプラインにおける画期的な進展

遺伝子治療およびオリゴヌクレオチド技術におけるブレークスルー：

遺伝子治療分野では、サレプタ社のSRP-9001（AAVrh74ベクターによるマイクロジストロフィン導入）やフェイスファーマシューティカルズ社のBBM-D101（改変AAVベクター）など、単回投与で長期的なタンパク質発現を実現する治療法が開発されています。臨床試験では、陽性筋線維の割合が大幅に増加することが確認されています。

Huida Gene社のCRISPR-Cas12遺伝子編集療法は、遺伝子変異修復を標的として臨床試験段階に入りました。

ペプジェンのPGN-EDO51やエントラーダのENTR-601-44など、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）や次世代ペプチド結合オリゴヌクレオチド（PPMO）を含むオリゴヌクレオチド療法は、細胞内取り込みとリソソーム脱出を強化し、有効性を向上させるとともに投与量を削減します。

国内における活発な研究開発パイプライン：

中国では10種類以上のDMD治療薬が臨床試験段階に入っており、遺伝子編集（例：慧達遺伝子のCRISPR-Cas12）、AAV遺伝子治療（金威生物のJWK007）、ミニタンパク質薬（信仰医薬のBBM-D101）などが含まれます。一部はFDAの希少疾病用医薬品指定を受けており、2026年以降の発売が期待されています。

III.政策支援と支払い環境の最適化

希少疾患に対する政策支援：

米国：DUX法によりDMD希少疾病用医薬品の市場独占期間が7.5年に延長され、迅速承認プロセスにより上市期間が34%短縮されました。

中国：2024年に実施予定の第二回希少疾病リストにDMDが追加され、国内研究開発が促進されます。医療保険適用範囲が拡大し、バモロロンは全国医療保険交渉対象に選定されました。国産遺伝子治療薬の価格は2026年までに200万元を下回る見込みです。

費用対効果の向上：

北米：ユナイテッドヘルスケアなどの民間保険会社がDMD遺伝子治療の保険適用を優先し、医療保険適用率は80％を超えています。欧州ではHTA評価を通過した製品の償還率は80％を超えますが、製品発売は米国より9～15ヶ月遅れています。

アジア太平洋：中国、日本、韓国などの市場は著しい成長を遂げており、政策と資本が相まって治療へのアクセスを促進しています。

DMD治療市場は、疾患の重篤性、技術的ブレークスルー、有利な政策によって牽引されています。遺伝子編集療法やRNA療法が将来を主導する見込みですが、高コストや生産能力のボトルネック（AAVベクター生産など）は依然として克服すべき課題です。企業はアンメットニーズに対応するため、技術革新と支払いモデルの最適化に注力する必要があります。

本レポートは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の世界市場について、総売上高、主要企業の市場シェアと順位に焦点を当て、地域・国別、タイプ別、用途別の分析を包括的に提示することを目的としています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬市場の規模、推定・予測は、売上収益ベースで提示され、2024年を基準年とし、2020年から2031年までの期間における過去データと予測データを含みます。定量的・定性的分析の両方を用いて、読者の皆様がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬に関する事業/成長戦略の策定、市場競争の評価、現在のマーケットプレースにおける自社の位置付けの分析、情報に基づいた事業判断を行うことを支援します。

市場セグメンテーション

企業別

• Sarepta Therapeutics
• PTC Therapeutics
• Pfizer
• Bristol-Myers Squibb
• Italfarmaco
• Santhera Pharmaceuticals

タイプ別セグメント

• エクソンディス
• エムフラザ
• トランスラーナ

用途別セグメント

• 病院
• 診療所
• 在宅医療

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • 韓国
  • 東南アジア
  • インド
  • オーストラリア
  • その他アジア太平洋地域
• 欧州
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • オランダ
  • 北欧諸国
  • その他欧州
• ラテンアメリカ
  • メキシコ
  • ブラジル
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • トルコ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • その他中東・アフリカ