デュシェンヌ型筋ジストロフィー：世界市場シェアとランキング、総売上高および需要予測2025-2031年

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの世界市場規模は、2024年に20億6,700万米ドルと推定され、2025年から2031年の予測期間中にCAGR13.1％で成長し、2031年までに44億4,900万米ドルに拡大すると予測されています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、主に男児に影響を与えるX連鎖性遺伝性疾患です。デュシェンヌ型では、男児は早ければ2歳から5歳の時点で筋力低下の兆候を示し始めます。この疾患は、腕、脚、体幹の骨格筋（随意筋）を徐々に弱めます。進行性の筋力低下により、デュシェンヌ型患者は7歳から13歳の間に車椅子生活となることが多くあります。さらに進行すると、呼吸筋や心筋も影響を受け、多くの患者の場合、呼吸不全や心不全が主な死因となり、20歳までに死亡するケースが少なくありません。

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー市場における主要企業には、Sarepta Therapeutics, PTC Therapeuticsなどが挙げられます。北米が最大の市場であり、シェアは70％を超え、次いで欧州と日本がそれぞれ25％超のシェアを占めています。製品別ではExondys 51が最大のセグメントであり、シェアは55％を超えています。用途別では、病院が最大の用途であり、次いで診療所、在宅医療などが続きます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）市場は、主に以下の要因によって牽引されております：

1.疾病負担と疫学データ

• 1.1発生率と患者人口

世界データ：DMDはX連鎖性遺伝疾患であり、世界的な発生率は約10万人あたり6例です。患者の大多数は男性です（X染色体の劣性遺伝のため、女性が発症するには欠陥のある遺伝子を2つ保有する必要があります）。

中国データ：中国におけるDMDの発生率は約3,853人に1人で、全国で約60,000～7万人の患者がいます。患者の大半は小児および青年期であり、発生のピークは3歳から5歳の間に見られます。

地域分布：欧州（スウェーデン、ノルウェー）、北米（米国、カナダ）、中国が最も有病率の高い地域であり、アジア太平洋地域（オーストラリア、日本など）では臨床試験の約30％が実施されています。

• 1.2疾患の特徴と影響

症状と予後：患者様は通常、2～3歳頃に運動発達の遅れ（例：座ることや歩くことの困難）を経験し、12歳頃に歩行能力を失い、最終的には呼吸不全または心肺不全により亡くなられます。平均余命は約40年です。合併症：患者の約30％が軽度の知的障害を経験し、骨格変形（側弯症など）や筋萎縮が生活の質に大きな影響を与えます。

2.治療の進歩と開発中の薬剤

• 2.1市販薬

コルチコステロイド：デフラザコート（エムフラザ）やバモロロンなどのコルチコステロイドは、抗炎症作用により疾患進行を遅らせる従来の治療法ですが、副作用（体重増加や成長抑制など）を引き起こす可能性もあります。

エクソンスキッピング療法：アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）を用いて変異エクソンをスキップし、ジストロフィン機能を部分的に回復させます。承認済み薬剤は以下の通りです：

エクソンディス51（エクソン51スキップ、DMD患者の13%に影響）、ビョンディス53（エクソン53スキップ、8%に影響）、アモンドイス45（エクソン45スキップ）。

ビルテプシソ（エクソン53スキップ、日本製薬株式会社製造）。遺伝子治療：エレビディス（SRP-9001）はDMD治療として初めて承認された遺伝子治療です。AAVベクターを介してジストロフィン遺伝子を導入します。2024年には適応が4歳以上の患者（歩行能力の有無を問わず）に拡大される予定です。

• 2.2開発中の薬剤と技術

遺伝子治療：複数の企業（サレプタ・セラピューティクス社やロシュ社など）が、根本的な遺伝子欠損を治療する遺伝子治療の開発を進めております。

細胞治療および遺伝子編集：CRISPR技術などの遺伝子編集ツールは、前臨床試験で有望な結果を示していますが、大規模な応用には至っていません。

HDAC阻害剤：例えば、ギビノスタット（Duvyzat）はヒストン脱アセチル化酵素を阻害し筋萎縮を遅らせる作用があり、2024年に6歳以上の患者様を対象にFDAの承認を得ました。

3.政策支援と希少疾病用医薬品指定

• 3.1世界の政策の違い

米国：FDAは複数のDMD治療薬（エクソンディス51、エレビディスなど）を迅速承認で承認していますが、有効性を確認するための確認試験を要求しています。欧州連合（EU）は一部の薬剤（エクソンディス51など）の承認更新を拒否した一方、英国のMHRAは一部の薬剤へのアクセスを維持しており、地域ごとの政策の違いが反映されています。

中国はDMDを初の希少疾病リストに指定し、研究開発支援のための専用資金を拠出するとともに、新薬（バルモロロンなど）の優先審査・償還を推進しています。

• 3.2希少疾病用医薬品に対する優遇措置

税制優遇と迅速承認：多くの国では、米国オーファン・ドラッグ法などの指定制度を通じて、税制優遇、研究開発補助金、迅速承認を提供し、企業の研究開発リスクを軽減しています。

セーフティネットプログラム：一部の国（フランスやドイツなど）では、予算への影響が最小限の医薬品について経済分析を免除し、患者のアクセスを迅速化しています。

4.患者のニーズと組織的活動

• 4.1患者の要望と生活の質

進化する治療ニーズ：患者様やご家族からは、従来のホルモン剤（バルモロロンなどの新しい解離性ステロイドなど）の副作用を軽減する治療法に対する強い要望があり、革新的な治療の開発が推進されています。疾患認知度の向上：患者団体（デュシェンヌ型筋ジストロフィー協会など）は、アドボカシー活動を通じてDMDの認知度を高め、より多くの治療選択肢と医療保険適用を提唱しています。

• 4.2臨床管理の最適化

多職種連携による統合管理：例えば、北京小児病院では神経科、リハビリテーション科、心臓科などを含むDMD専門チームを設置し、生涯にわたる個別化治療を提供しております。

早期診断と介入：運動機能評価、筋酵素プロファイル（クレアチンキナーゼ値が20～200倍上昇）、遺伝子検査を活用し、早期診断と治療の最適化を図っています。

5.資本投資と研究開発の動向

• 5.1製薬企業の戦略

国際的な大手企業：Sarepta Therapeutics（エクソンスキッピング療法のリーダー）、Roche（遺伝子治療の共同研究）、Italfarmaco（HDAC阻害剤）などの企業が、革新的な治療法の開発を推進しています。

中国企業：舒芳製薬（国内でバルモロロンを発売）、ニュー・スプラウト・ジェン、金威科は遺伝子治療に投資し、提携による買収や独自研究開発を通じて新薬を市場に投入しています。5.2ベンチャーキャピタルとM&A

資本動向：2023年から2024年にかけて、複数の国際製薬企業が中国のDMD研究開発企業と提携（例：クランベリー・ファーマシューティカルズ社がデフラザコートのジェネリック薬を導入）し、遺伝子治療などの革新的治療法の開発を促進しています。

市場予測：中国のDMD医薬品市場は2024年から2030年にかけて成長を継続すると予測され、革新的な治療法（例：遺伝子治療）が市場を主導し、市場浸透率の向上を牽引する見込みです。

6.技術的進歩と今後の方向性

• 6.1遺伝子治療の進展

エレヴィディスの画期的進展：初のDMD遺伝子治療薬であるエレヴィディスは、単回治療で根本的な遺伝的要因に対処します。免疫反応や禁忌事項に関する課題はあるもの、将来の方向性を示すものです。

長期有効性の検証：確認試験（例：EMBARK試験）では、患者の機能改善（例：ノーススター歩行評価、起立までの時間）を継続的に追跡し、遺伝子治療の持続性を検証します。

• 6.2個別化治療とデジタル化

精密医療：患者の遺伝子変異タイプに基づく個別化治療計画（例：エクソンスキッピング療法）の開発により、治療効果が向上します。デジタルヘルスケアアプリケーション：オンライン診療、遠隔モニタリング（北京小児病院の「グリーンチャンネル」システムなど）といった技術は、患者管理を最適化し、医療体験を向上させます。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）市場の成長は、主に疾病負担、治療の進歩（特に遺伝子治療）、政策支援、高まる患者ニーズ、資本投資によって牽引されています。今後、より革新的な治療法の承認と医療保険適用範囲の拡大により、市場需要はさらに喚起され、遺伝子治療などの先端技術が主流治療となることが期待されます。

本レポートは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの世界市場について、総売上高、主要企業の市場シェアと順位に焦点を当て、地域・国別、タイプ別、用途別の分析を包括的に提示することを目的としています。

デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場の規模、推定値、予測値は、売上収益ベースで提示され、2024年を基準年とし、2020年から2031年までの期間における過去データと予測データを含みます。定量的・定性的分析の両面から、読者の皆様がデュシェンヌ型筋ジストロフィーに関する事業戦略・成長戦略の策定、市場競争の評価、現在のマーケットプレースにおける自社の位置付けの分析、情報に基づいた事業判断を行うお手伝いをいたします。

市場セグメンテーション

企業別

• Sarepta Therapeutics
• PTC Therapeutics
• Pfizer
• Bristol-Myers Squibb
• Italfarmaco
• Santhera Pharmaceuticals

タイプ別セグメント

• エクソンディス51
• エムフラザ
• トランスラーナ

用途別セグメント

• 病院
• 診療所
• 在宅医療

地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • 韓国
  • 東南アジア
  • インド
  • オーストラリア
  • その他アジア太平洋地域
• 欧州
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • オランダ
  • 北欧諸国
  • その他欧州
• ラテンアメリカ
  • メキシコ
  • ブラジル
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • トルコ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • その他中東・アフリカ