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市場調査レポート
商品コード
1851706
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療：市場シェア分析、産業動向、統計、成長予測（2025年～2030年）Duchenne Muscular Dystrophy Treatment - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2025 - 2030) |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療：市場シェア分析、産業動向、統計、成長予測（2025年～2030年） |
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出版日: 2025年07月15日
発行: Mordor Intelligence
ページ情報: 英文 115 Pages
納期: 2～3営業日
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概要
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、2025年に34億2,000万米ドルの市場規模に達し、CAGR 19.08％で拡大し、2030年には81億9,000万米ドルに達すると予測されています。
画期的な遺伝子治療、規制の強化、持続的なベンチャー投資によって治療基準が再定義され、緩和的レジメンから持続的な疾患修飾介入へと治療がシフトしています。FDAによる4歳以上の小児に対するデランジストロゲン・モキセパルボベックの拡大承認、ファーストインクラスの非ステロイド薬ジビノスタット、副腎皮質ステロイド代替薬バモロロンなどが、分子的アプローチが支配的なマルチモーダル・エコシステムを支えています。投資家の投資意欲は、オリゴヌクレオチドやCRISPRのイノベーターが記録的な増資を行ったことに示されるように、プラットフォーム技術が成熟するにつれて堅調に推移しています。大企業のプログラム廃止に端を発した競合再編は、スケーラブルなベクター製造への注力を強める一方で、新興プレーヤーにホワイトスペースの機会を与えています。アジア太平洋地域は、日本と中国の規制当局が審査を加速させており、平均を上回る売上成長と多様な臨床試験活動が期待できます。
世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の動向と洞察
DMDの疾病負担の増加
男性出生児の3,500～6,000人に1人が罹患しているとの認識が広まりつつあることから、全国的な登録や新生児スクリーニング・プログラムが推進され、臨床試験の適格集団が拡大し、早期の治療介入が奨励されています。英国における点有病率調査では、現在10万人当たり3.23例が報告されているが、患者が外来から人工呼吸器補助下に移行するにつれて、直接的な医療費は3倍近くに増加しています。平均寿命は1970年以前生まれの18.2歳から1990-1999年のコホートでは24歳まで延びた。
新規治療への投資の増加
CureDuchenneは2014年以降、30億米ドルを超える追加資金を調達し、Dyne Therapeuticsは2024年の一度の資金調達で3億米ドルを確保しました。サレプタとアローヘッドによるsiRNA、サノフィとフルクラムによるエピジェネティック修飾などの提携は、希少疾患ポートフォリオに対する大手製薬会社のコミットメントを示すものであり、一方、慈善的なベンチャー部門は早期発見に不可欠な存在であり続けています。
標準化された臨床有効性評価項目の欠如
クレアチンキナーゼのようなバイオマーカーにはばらつきがあり、試験間の比較が複雑であるため、マイクロジストロフィンの発現とより密接な相関がある尿中N末端チチンのような代替物質の検証努力が必要です。FDA（米国食品医薬品局）とEMA（欧州医薬品庁）のガイダンスが異なるため、計画も複雑になり、小児の歩行分類が更新されたことで、過去のアウトカム指標と現代の基準との間にギャップがあることが明らかになりました。
セグメント分析
分子ベースの介入が2024年の売上に最も寄与し、デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場の61.34%を占める。このセグメントは、遺伝子治療、エクソンスキッピング化学療法の効率化、リードスルー薬剤の登場により、2030年までCAGR 19.89％で拡大すると予測されています。分子カテゴリーのデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は、デランジストロゲン・モキセパルボベックに対する持続的な償還とCRISPRコンストラクトのパイプライン成熟を反映して、2030年までに57億米ドルに達する見込みです。変異抑制アプローチは引き続き拡大表示の恩恵を受け、ジストロフィンを発現するキメラ細胞はウイルスベクターに依存することなく初期臨床試験を進行中です。
DYNE-251は、従来のエテプリルセンによる0.3%の発現に対し、3.71%の発現を示しました。製造技術革新は依然としてゲーティングファクターであるが、ポリA配列と導入遺伝子カセット構造における最近の最適化により、バイオリアクター容量1リットルあたりの機能的収率が向上しています。ステロイド系抗炎症薬と非ステロイド系抗炎症薬は、特に遺伝子治療へのアクセスが遅れている場合に補完的な役割を果たし、慢性期治療プロトコルの収益基盤を維持し、併用療法の検討を支えます。
地域分析
北米は、確立されたオーファンドラッグの枠組み、広範な民間保険適用、ベンチャーファンドの厚みに支えられ、2024年の売上寄与率41.29％で首位に立ちました。同地域のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は14億米ドルを超え、新生児スクリーニングの着実な実施により、治療対象人口の拡大が期待されます。カナダとメキシコは調和の取れた表示を採用し、国境を越えた治療の継続を促進する一方、遺伝子治療の償還のためのローカルな道を切り開いています。
アジア太平洋地域は、2030年までのCAGRが19.98%と最も急速に成長する地域と予測されます。日本は2025年5月、再生医療パスウェイに基づきデランジストロゲンモキセパルボベックを承認し、7年間の条件付き販売権を付与しました。バモロロンに対する中国の優先審査は、製造移管が完了すれば、中国本土での第一波の取り込みに位置付けられ、国家が支援するCRISPR構想は、現地生産能力のための合弁事業に世界的スポンサーを引き寄せています。インド、韓国、オーストラリアは、治験責任医師ネットワークと希少疾患登録の規模を拡大し、臨床試験への参加を総体的に拡大しています。
欧州は、協調的な薬事アクセラレーターと密度の高い学術・医療ネットワークを通じて、極めて重要な役割を担っています。2025年4月にジビノスタットが条件付きで承認されたことは、EMAがサロゲートエンドポイントを積極的に容認する一方で、市販後の確固としたコミットメントを規定していることを明確に示しています。ドイツとフランスは、アウトカムベースの契約に基づいて高額の治療費を払い戻す法定保険制度に支えられ、依然として早期導入国です。東欧諸国は徐々に試験的な償還プロジェクトを導入しており、代替治療が市場に出回るようになれば、価格交渉が行われることが予想されます。
その他の特典：
- エクセル形式の市場予測（ME）シート
- 3ヶ月間のアナリストサポート
よくあるご質問
目次
第1章 イントロダクション
- 調査の前提条件と市場の定義
- 調査範囲
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 市場情勢
- 市場概要
- 市場促進要因
- DMDの疾病負担の増加
- 新規治療への投資の増加
- アンチセンスエキソンスキッピング薬の承認機運
- 希少薬優遇措置と優先審査バウチャー
- 遺伝子編集パイプラインを加速するCRISPRプラットフォーム取引
- 患者募集を改善する分散型臨床試験
- 市場抑制要因
- 標準化された臨床有効性評価項目の欠如
- 高い治療費と償還のハードル
- 高用量AAVベクターの製造ボトルネック
- オフターゲット遺伝子編集に関する規制の不確実性
- 規制情勢
- ポーターのファイブフォース分析
- 買い手の交渉力
- 供給企業の交渉力
- 新規参入業者の脅威
- 代替品の脅威
- 競争企業間の敵対関係
第5章 市場規模と成長予測
- 治療アプローチ別
- 分子ベース
- 突然変異抑制
- エクソンスキッピング
- ステロイド療法
- 非ステロイド性抗炎症薬
- その他
- 分子ベース
- 投与経路別
- 静脈注射
- 皮下
- オーラル
- 流通チャネル別
- 病院薬局
- 小売薬局
- オンライン薬局
- 地域別
- 北米
- 米国
- カナダ
- メキシコ
- 欧州
- ドイツ
- 英国
- フランス
- イタリア
- スペイン
- その他欧州地域
- アジア太平洋地域
- 中国
- 日本
- インド
- オーストラリア
- 韓国
- その他アジア太平洋地域
- 中東・アフリカ
- GCC
- 南アフリカ
- その他中東・アフリカ地域
- 南米
- ブラジル
- アルゼンチン
- その他南米
- 北米
第6章 競合情勢
- 市場集中度
- 市場シェア分析
- 企業プロファイル
- Sarepta Therapeutics
- PTC Therapeutics
- Nippon Shinyaku（NS Pharma）
- Pfizer
- Italfarmaco
- Santhera Pharmaceuticals
- FibroGen
- BioMarin
- Roche/Genentech
- Wave Life Sciences
- Solid Biosciences
- Dyne Therapeutics
- Edgewise Therapeutics
- Regenxbio
- Alexion（AstraZeneca Rare Disease）
- Genethon
- Eli Lilly
- Dystrogen Therapeutics
- Entrada Therapeutics
