デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場規模は2030年までに297億米ドルに達する見込み

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬の世界市場は、2024年に44億米ドルと推定されており、2024年から2030年の分析期間においてCAGR37.7％で成長し、2030年までに297億米ドルに達すると予測されています。本レポートで分析対象となったセグメントの一つである病院薬局は、35.9%のCAGRを記録し、分析期間終了までに165億米ドルに達すると予測されています。ドラッグストア・小売薬局セグメントの成長率は、分析期間において40.5%のCAGRと推定されています。

米国市場は18億米ドルと推定される一方、中国は43.6%のCAGRで成長すると予測されています

米国のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場は、2024年に18億米ドルと推定されています。世界第2位の経済大国である中国は、2024年から2030年の分析期間において43.6%のCAGRで推移し、2030年までに24億米ドルの市場規模に達すると予測されています。その他の注目すべき地域市場としては、日本とカナダが挙げられ、それぞれ分析期間中に30.9％、30.0％のCAGRで成長すると予測されています。欧州では、ドイツが約32.5％のCAGRで成長すると予測されています。

世界のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場- 主な市場動向と促進要因の概要

デュシェンヌ型筋ジストロフィーとは何か、その影響は？

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、進行性の筋変性と筋力低下を特徴とする重篤な遺伝性疾患です。主に男児に発症し、症状は通常2歳から5歳の間に現れます。この疾患は、筋肉機能に不可欠なジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされます。ジストロフィンが欠如すると、筋線維が損傷し、最終的には脂肪組織や結合組織に置き換わります。DMDの進行により、歩行能力の喪失、呼吸器および心臓の合併症、そして著しい平均余命の短縮がもたらされます。患者様とそのご家族への影響は甚大であり、継続的な医療ケアと支援が必要となります。

治療アプローチはどのように進化しているのでしょうか？

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療は、遺伝子治療、分子標的薬、対症療法の進歩により急速に進化しています。従来、コルチコステロイドは筋ジストロフィー治療の主軸であり、筋変性の進行を遅らせる役割を果たしてきました。しかしながら近年、DMDの根本的な遺伝的要因に対処することを目的とした遺伝子治療やエクソンスキッピング薬剤において、著しい進展が見られています。これらの革新的な治療法は、欠陥のあるジストロフィン遺伝子を修復または置換するよう設計されており、より効果的で持続的な治療成果をもたらす可能性を秘めています。さらに、理学療法、呼吸ケア、心臓管理などの支持療法は、生活の質を向上させ、疾患合併症を管理する上で依然として極めて重要です。

臨床試験と規制当局の承認はどのような役割を果たすのでしょうか？

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規治療の開発と普及において、臨床試験と規制当局の承認は極めて重要です。新規治療の安全性と有効性を実証するには、厳格な臨床試験が不可欠です。こうした試験は複数の段階を経て実施され、研究者、ヘルスケアプロバイダー、患者間の連携が求められます。FDA（米国食品医薬品局）やEMA（欧州医薬品庁）などの規制当局は、新薬の評価と承認において重要な役割を担い、厳格な安全性と有効性の基準を満たしていることを確認します。DMDのような希少疾患の治療開発を迅速化するため、迅速承認制度や希少疾病用医薬品指定が活用されることが多く、患者様が有望な治療に早期にアクセスできるよう支援しています。

市場の成長を牽引する要因は何か？

デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬市場の成長は、遺伝子研究の進展、資金調達と投資の増加、疾患の有病率上昇など、複数の要因によって牽引されています。遺伝子編集や分子生物学における技術革新は、より標的を絞った効果的な治療法の道を開いています。政府、非営利団体、製薬企業からの資金増加が研究開発努力を加速させています。DMDの認知度向上と診断率の上昇も、より多くの患者が治療を求めることで市場成長に寄与しています。さらに、バイオテクノロジー企業と学術機関との連携が革新的な治療法の開発を促進しています。希少疾病用医薬品の承認を迅速化する取り組みを含む規制環境は、市場の拡大をさらに後押しし、DMD患者の治療成果向上の希望をもたらしています。

セグメント：

セグメント（エクソンスキッピング療法、ステロイド療法、変異抑制療法、その他のセグメント）

調査対象企業の例

• FibroGen, Inc.
• ITALFARMACO S.p.A.
• NS Pharma Inc.
• PTC Therapeutics, Inc.
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Satellos Bioscience, Inc.

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目次

第1章 調査手法

第2章 エグゼクティブサマリー

• 市場概要
• 主要企業
• 市場動向と促進要因
• 世界市場の見通し

第3章 市場分析

• 米国
• カナダ
• 日本
• 中国
• 欧州
• フランス
• ドイツ
• イタリア
• 英国
• その他欧州
• アジア太平洋地域
• 世界のその他の地域

第4章 競合