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市場調査レポート
商品コード
1886146
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）Limb Girdle Muscular Dystrophy (LGMD) - Market Insight, Epidemiology, and Market Forecast - 2034 |
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カスタマイズ可能
適宜更新あり
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| 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年） |
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出版日: 2025年12月01日
発行: DelveInsight
ページ情報: 英文 200 Pages
納期: 2～10営業日
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概要
主なハイライト：
- 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）は、疾患遺伝子と遺伝様式別分類される多くの亜型を含む多様な疾患群であり、通常は股関節や肩周辺の近位筋に症状が現れます。
- DelveInsightの推計によれば、四肢帯型筋ジストロフィーの総罹患数は男女同数です。罹患率は不明ですが、1万4,500人に1人から12万3,000人に1人の範囲と推定され、調査期間（2020年～2034年）中に増加すると予想されています。推定別と、四肢帯型筋ジストロフィーの有病率が最も高いのは米国であり、次いで欧州が続きます。
- 米国は、EU4ヶ国（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、日本に比べ、肢帯型筋ジストロフィーの市場規模が最大です。
- 調査結果によれば、発症年齢は同一家族内でも大きく異なる場合があります。LGMDの異なるタイプの相対頻度は症例ごとに異なりますが、世界的に見てLGMD2G、2H、2Jは非常に稀です。
- 現在、承認された治療法は存在しませんが、Bridge Bio、Sarepta Therapeutics、Asklepios Biopharmaceuticalsなどの複数の製薬・バイオテクノロジー企業が、BBP-418、SRP-9003、LION-101（i.）といった有望な開発パイプライン薬を携え、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場で積極的に活動しています。
DelveInsightの「肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場 - 市場の洞察、疫学、市場予測（2034年）」レポートは、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）に関する深い理解、過去および予測される疫学データ、ならびに米国、EU4ヶ国（ドイツ、スペイン、イタリア、フランス）、英国、および日本における肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場の動向を提供します。
当肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場レポートでは、実際の処方パターン分析、新興薬剤、個別治療法の市場シェア、ならびに2020年から2034年までの主要7ヶ国肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場規模の過去データと予測を提供します。当レポートでは、現在の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療の実践/アルゴリズムとアンメット医療ニーズについても取り上げており、最適な機会を選定し、市場の基本的な潜在力を評価することを目的としています。
対象地域：
- 米国
- EU4ヶ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）および英国
- 日本
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の理解と治療アルゴリズム
四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の概要、国別治療ガイドラインおよび診断
筋ジストロフィーは、正常な筋肉機能に不可欠なジストロフィンが不足することにより、時間の経過とともに筋肉の損傷や衰弱を引き起こす一連の疾患群です。この欠乏は、歩行、嚥下、筋肉の協調運動に支障をきたす可能性があります。
四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）は、骨盤大腿型筋ジストロフィーまたは近位型筋ジストロフィーとも呼ばれ、まれな進行性の遺伝性疾患です。股関節および肩周辺の随意筋の萎縮と筋力低下を特徴とします。筋力低下と筋萎縮は進行性であり、体内の他の筋肉へ広がる可能性があります。
LGMDには主に2つのグループが存在します。LGMD1およびLGMD2と呼ばれるこれらのグループは、それぞれの遺伝様式（常染色体優性遺伝と常染色体劣性遺伝）によって分類されます。異常な遺伝子のコピーが1つで疾患を引き起こす場合、常染色体優性遺伝とされます。2つのコピーが必要な場合は、常染色体劣性遺伝となります。
四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）レポートでは、四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の病態生理、診断アプローチ、詳細な治療アルゴリズムの概要に加え、最初の症状から診断までの期間、そして治療プロセス全体に至る患者の経過を実例とともにご説明いたします。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の治療
肢帯型筋ジストロフィーの治療法には以下が含まれます：
- 症状緩和のための薬剤
- 呼吸障害に対する呼吸療法
- 嚥下障害に対する作業療法
- 咀嚼や嚥下に困難がある患者様向けの食事・栄養指導
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の疫学
当レポートにおける四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の疫学に関する章では、米国、EU4ヶ国カ国（ドイツ、フランス、イタリア、スペイン）、英国、日本を対象とした主要7ヶ国（主要7市場）における2024年から2034年までの過去データおよび予測データを提供しております。四肢帯型筋ジストロフィーの疫学は、以下の詳細な分析により区分されています（四肢帯型筋ジストロフィーの総有病症例数、タイプ別四肢帯型筋ジストロフィー有病症例数、サブタイプ別四肢帯型筋ジストロフィー有病症例数、診断済みかつ治療可能な四肢帯型筋ジストロフィー症例数[2020年～2034年]）。
- LGMDは筋緊張性ジストロフィー、ジストロフィン病、顔肩甲上腕型ジストロフィーに次いで4番目に多い筋ジストロフィーと推定され、プール有病率は10万人あたり1.63人です。有病率はサブタイプや地域別異なります。
- DelveInsightの推計によれば、欧州におけるLGMDの有病率は10万人あたり0.8～6の範囲です。
- 調査結果によれば、英国では優性遺伝性のLGMDは比較的稀であり、全LGMD症例のわずか5～10％を占めると報告されています。また、イングランド北部地域においては、神経筋疾患患者全体の6.2％がLGMDであると推定されています。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）医薬品章
当肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）レポートの医薬品章では、後期段階（第III相および第II相）のパイプライン薬剤について詳細な分析を掲載しています。また、四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の重要な臨床試験の詳細、最近および予想される市場承認、特許の詳細、最新ニュース、最近の取引および提携についても深く掘り下げています。
開発中の薬剤
BBP-418 - Bridge Bio
BridgeBioは、肢帯型筋ジストロフィー2I型/R9型（LGMD2I/R9）に対する経口治療薬BBP-418の開発を先導しております。本治療法は、機能不全に陥ったα-ジストログリカンタンパク質を標的とし、筋力低下の根本原因に対処します。第II相試験データは、機能改善の可能性と筋分解の抑制を示唆しております。
BBP-418はFDAよりファストトラック指定および希少疾病用医薬品指定を受けており、現在第III相臨床試験を実施中です。
SRP-9003 - Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeuticsは、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）に対する遺伝子治療の開発に積極的に取り組んでおります。同社では、LGMD2E/R4、LGMD2D、LGMD2C、LGMD2B、LGMD2L、LGMD2Aを含む複数のLGMD遺伝子治療プログラムを進行中であり、これらは既知のLGMD症例の70％以上を網羅しております。
現在、当該治療薬は第III相臨床試験段階にあります。
AB-1003（LION-101） - Asklepios Biopharmaceuticals/Ask Bio
Asklepios BiopharmaceuticalsのLION-101は、機能的なFKRP遺伝子を体内の細胞に導入することでLGMDに対処する最先端の治療法です。この革新的なアプローチでは、安全性と実験室環境での操作の容易さで知られるウイルスベクターである組換えアデノ随伴ウイルス（AAV）が利用されています。
AB-1003は米国FDAより治験薬（IND）承認およびファストトラック指定を取得済みです。現在、第I/II相臨床試験を進めております。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場の見通し
Bridge Bio、Sarepta Therapeutics、Asklepios Biopharmaceuticalsといった主要企業は、それぞれ臨床開発の異なる段階において主力候補薬の評価を進めております。各社は、四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療薬としての自社製品の有効性調査を目指しております。
主要7市場における四肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の市場規模は、2024年以降大幅に拡大すると予測されております。
- 現在、四肢帯型筋ジストロフィーに対する根治的治療法は存在せず、管理は主に支持療法、理学療法、症状緩和に重点が置かれております。
- 医療従事者や一般の方々の間で四肢帯型筋ジストロフィーに対する認識が高まることで、早期診断と早期介入が可能となります。
- 四肢帯型筋ジストロフィー市場は依然として発展途上にあり、治療法の開発に積極的に取り組む企業は限られています。しかしながら、希少疾患への関心の高まりとバイオテクノロジーの進歩により、より多くの企業が参入する可能性があります。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）治療薬の導入状況
本セクションでは、2024年から2034年にかけて市場投入が予定される潜在的な薬剤の導入率に焦点を当てます。これは競争環境、安全性および有効性データ、ならびに市場参入のタイミングに依存します。重要な点は、主要企業が自社の新規治療法を基幹試験および確認試験で評価する際、規制当局からの肯定的な見解を得る可能性を最大化し、承認、円滑な市場投入、迅速な普及につなげるためには、適切な比較対象を選択する際に細心の注意を払う必要があるということです。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）関連動向
当レポートでは、第III相および第II相段階にある様々な治療候補薬に関する知見を提供します。また、標的治療薬の開発に携わる主要企業についても分析しています。
パイプライン開発活動
当レポートでは、肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の新興治療法に関する、提携、買収・合併、ライセンシング、特許の詳細情報について取り上げております。
市場アクセスと償還
希少疾患治療薬の償還は、支援政策や資金不足、高価格という課題、限られたエビデンスに基づく希少疾患薬評価の具体的な手法の欠如、支払者側の予算影響への懸念などにより制限される場合があります。希少疾患治療薬の高コストは、通常、処方対象となる適格患者数が少ないため、予算への影響は限定的です。米国FDAは近年、複数の希少疾患治療法を承認しています。患者視点では、希少疾患治療を取り巻く健康保険および支払者側のカバー範囲ガイドラインが広範なアクセスを制限しており、保険を迂回して製品を自己負担で購入できる患者はごく少数に留まっています。
当レポートではさらに、国別のアクセス可能性と償還シナリオ、現行治療法の費用対効果シナリオ、アクセス向上と自己負担軽減を図るプログラム、連邦政府または州政府の処方薬プログラムに加入する患者に関する洞察などについて詳細な分析を提供します。
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）レポートの主な見解
- 患者症例
- 治療アプローチ
- 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）パイプライン分析
- 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場規模と動向
- 既存および将来の市場機会
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）レポートの主な強み
- 10年間の予測
- 主要7ヶ国を対象
- 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の疫学的セグメンテーション
- 各国固有の治療ガイドラインの掲載
- 新興治療法に関するキーオピニオンリーダー（KOL）のフィードバック
- 主要競合製品
- コンジョイント分析
- 薬剤の採用状況と主要市場予測の前提条件
肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）レポート評価
- 現在の治療実践
- アンメットニーズ
- パイプライン製品プロファイル
- 市場の魅力
- 定性分析（SWOT分析およびコンジョイント分析）
よくあるご質問
目次
第1章 重要な洞察
第2章 報告書の概要
第3章 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）のエグゼクティブサマリー
第4章 主要な出来事
第5章 疫学と市場予測の調査手法
第6章 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）市場概要
- 2020年の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の市場シェア（％）分布
- 2034年の肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の市場シェア（％）分布
第7章 疾患の背景と概要：肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）
- イントロダクション
- 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の臨床的特徴
- 症状
- 合併症と危険因子
- 診断
- 診断の確定
- 鑑別診断
第8章 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の診断アルゴリズム
第9章 疫学と患者症例：主要7ヶ国
- 主な調査結果
- 仮定と根拠
- 主要7ヶ国における肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の有病率
- 米国
- EU4ヶ国と英国
- 日本
第10章 治療
- 対症療法
- 一次症状の予防
- 二次合併症の予防
第11章 ペーシェントジャーニー
第12章 アンメットニーズ
第13章 新興医薬品
第14章 肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）：主要7ヶ国市場分析
- 主な調査結果
- 市場見通し
- 主要な市場予測の前提条件
- コンジョイント分析
- 主要7ヶ国における肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）の市場規模
- 米国の市場規模
- EU4ヶ国と英国の市場規模
- 日本市場規模
