希少疾患契約研究機関（CRO）：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026年～2031年）

Mordor Intelligenceによると、希少疾患契約研究機関（CRO）市場の規模は、2025年の23億2,000万米ドル、2026年の25億7,000万米ドルから、2031年までに38億1,000万米ドルへと拡大すると予測されており、2026年から2031年までの年間平均成長率（CAGR）は8.18％となる見込みです。

本レポートは、サービスタイプ別（医薬品開発戦略、臨床試験管理など）、治療領域（循環器、神経科学、眼科など）、フェーズ（前臨床、第I相など）、エンドユーザー（製薬・バイオテクノロジー企業など）、および地域（北米、欧州など）ごとに分類されています。市場予測は金額（米ドル）で表示されています。

世界の希少疾患契約研究機関（CRO）市場の動向と洞察

希少疾患の有病率と認知度の高まり

患者支援ネットワークや新生児スクリーニングプログラムにより、平均診断までの期間が2015年の7年から2025年には3年未満へと短縮され、CROが対象とする臨床試験適格者層が拡大しています。全米希少疾患機構（NORD）の報告によると、2023年から2025年にかけて会員からの問い合わせが42％増加しており、これは介護者や臨床医の間で疾患に関する理解が深まっていることを示しています。EveryLife Foundationの報告によると、2024年には希少疾患患者の68％が少なくとも1つのレジストリに登録しており、2022年の51％から増加しています。これにより、CROは実現可能性調査のために容易に検索可能なコホートを利用できるようになりました。業界のスポンサーが管理するゴーシェ病の集中型レジストリには、現在世界中で1万人以上の患者が登録されており、第III相試験の被験者登録を、従来の36ヶ月から18ヶ月で完了することが可能になっています。新生児集中治療室（NICU）における遺伝子検査の迅速化により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素欠損症などの超希少疾患の表現型が明らかになりつつあり、CROが調整役を務める酵素補充療法や遺伝子増強療法に関する新たな研究パイプラインが生まれています。

希少疾患治療薬に対する規制上のインセンティブ

2024年6月に最終決定されたFDAの「希少疾患エビデンス原則」により、被験者数が200名未満の臨床試験において、スポンサーは並行する対照群の代わりに厳選された自然経過データを用いることが許可され、開発期間を推定で1年短縮できるようになりました。欧州では、希少疾病用医薬品指定により10年間の独占権と無料のプロトコル支援が与えられ、2024年には312件の申請があり、2023年から19％増加しました。日本では2025年、「SAKIGAKE」迅速審査プログラムの対象を、超希少代謝疾患および神経筋疾患にまで拡大し、対象となる治療法について審査期間を半減させて6ヶ月としました。これらの枠組みは、規制上の障壁を低減し、資本投入を促進するとともに、CROにとってのサービス提供可能な対象市場を拡大します。

被験者募集の困難さと分散

世界の有病数が5,000例未満の超希少疾患では、被験者募集に48ヶ月以上を要するため、申請が遅れ、CROの予算が膨らむことになります。FDAによる2024年の希少疾病用医薬品承認に関する分析によると、10万人に1人未満の患者数に影響を与える疾患の臨床試験では、最初の被験者登録からデータベースロックまで平均4.2年を要したのに対し、より有病数の多い希少疾患では2.8年でした。分散型試験デザインは移動の負担を軽減しますが、それでも施設内エンドポイントとの同等性試験に合格する必要があり、プロトコルの策定期間が6～9ヶ月延長されます。患者支援団体はこうした摩擦を緩和しています。2025年には、代謝性疾患の被験者の73％がこうした経路を通じて臨床試験を知りましたが、がん領域の被験者募集は遅れをとっており、希少がん患者のうち患者支援団体からの紹介に頼っているのはわずか41％にとどまっています。超希少疾患の第III相プログラムにおける被験者1人あたりのCROコストは、専門のナビゲーターの配置や施設立ち上げサイクルの長期化により、標準的ながん臨床試験の2.5倍にも上ります。

セグメント分析

2025年の収益のうち、臨床試験管理が55.10％を占めました。これは、希少疾患CRO市場における分散型の試験ロジスティクスとリアルタイムの監督ニーズを反映したものです。FDAの遠隔データ収集に関するガイダンスにより、在宅でのエンドポイントの検証が義務付けられており、これにより6～9ヶ月分の作業が追加されていますが、その負担はCROが吸収しています。データ管理・生物統計学は、絶対額では小さいもの、ベイズ適応型デザインや単一コホート内で複数の治療法を評価するマスタープロトコルに牽引され、CAGR9.20％と最も急速に成長している事業分野です。規制・コンサルティングサービスは、欧州のシングルポータル制度の下で重要性を増していますが、皮肉なことに、国ごとの倫理審査の修正が相次ぐことで、複雑さが増しています。医薬品開発戦略業務（薬物監視や患者レジストリの設計を含む）は、商業的寿命を延長し、長期的なエビデンスを要求するIRA（インフレ抑制法）の希少疾病用生物製剤免除措置の下で加速しています。

遺伝子・細胞療法は希少疾病用医薬品の承認件数の27％を占めており、CROにはウイルスベクターの取り扱い、同一性管理のロジスティクス、および15年間の追跡調査に関する専門知識が求められます。ブルーバード・バイオ社の「Lyfgenia」はその負担を如実に示しています。FDAが義務付けた10年以上にわたる監視業務を、スポンサーは血液学レジストリの専門業者に委託しました。希少疾患を対象とした低分子化合物プログラムは、従来のモニタリングや規制関連のコンサルティングに依存する傾向が強いです。NIHの資金提供を受ける「Bespoke Gene Therapy Consortium」は、わずか30人の患者からなるコホートにおける個別化ベクターの開発を、完全にCROに委ねています。そのため、スポンサーは治療法に特化した専門知識を重視し、ジェネラリストよりも「Precision for Medicine」や「Novotech」といった中堅企業を好む傾向にあります。

希少疾患CRO市場における2025年の売上高のうち、35.1％を腫瘍学分野が占めており、これはCAR-T療法や低発生率のがんを対象とした精密医療プログラムに支えられています。多発性骨髄腫に対するブリストル・マイヤーズ・スクイブ社の「アベクマ（Abecma）」や、大細胞型B細胞リンパ腫に対するギリアド社の「イェスカрта（Yescarta）」では、20カ所以上の施設にわたる白血球分離採血のロジスティクスや安全性監視が必要とされており、CROへの依存度が高まっています。デュシェンヌ型筋ジストロフィーや脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療を筆頭とする神経科学分野は、2031年までCAGR9.15％で成長すると予測されています。2023年6月にFDAが「エレヴィディス」を承認した際には、15カ国にわたる被験者登録が必要とされ、CROが提供する地理的なカバー範囲が注目されました。

眼科分野は依然としてニッチながら収益性の高い分野です。Spark Therapeutics社の「Luxturna」は網膜遺伝子治療の有効性を立証し、CROの管理下で現在第II/III相試験段階にある後続のパイプラインを促進しました。2024年にタファミディス・メグルミンが承認されたことで、従来の5年かかっていた開発期間が30ヶ月に短縮され、心血管系の希少疾患分野が再び注目を集めています。代謝性疾患の分野では、AAVを用いた臨床試験で生理的レベルを超える酵素濃度が確認されたことを受け、遺伝子増強療法への移行が進んでおり、ベクター配送のロジスティクスに対する需要が高まっています。また、CROが管理する10年間のレジストリの需要も増加しています。あらゆるカテゴリーにおいて、バイオマーカーに基づく被験者選定基準により、被験者登録数は減少する一方で、スクリーニングコストは上昇しています。全エクソームシーケンシングを実施する試験では、表現型のみを基準とする試験に比べて、コストが3.2倍高くなります。

地域別分析

2025年、北米は希少疾患CRO市場の47.5％のシェアを占めました。これは、適格な臨床試験費用の25％を相殺する米国「希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）」に基づく税額控除や、ボストン、サンフランシスコ、リサーチ・トライアングルに集積する遺伝子治療のイノベーター企業群に支えられたものです。2024年第1四半期にFDAが34件の希少疾病指定を行ったことは、規制当局による継続的な優先度の高さを裏付けています。IRA（インフレ抑制法）の免税措置により、対象となる生物学的製剤の商業的寿命が13年延長され、第IV相試験への積極的な投資が促進されています。カナダは「希少疾病用医薬品フレームワーク」を通じて迅速な審査を提供しており、メキシコはラテンアメリカの人口を対象とした費用対効果の高い被験者募集の機会を提供しています。

アジア太平洋地域は、中国のNMPAによる希少疾患のファストトラック審査制度や、インドの2024年加速承認枠組みに後押しされ、2031年までCAGR9.50％という最も急速な成長を達成すると予測されています。中国は2024年上半期に12件の希少疾病用医薬品指定を行い、前年同期比で50％増加し、CROへの需要を後押ししています。日本の「SAKIGAKE」制度の拡大により審査サイクルが半減したことで、CROによる治験施設ネットワークへの投資が促進されています。オーストラリアと韓国では、第I相・第II相試験の倫理審査承認手続きが合理化され、欧米のスポンサーを惹きつけています。中国の「個人情報保護法」に基づくデータローカライゼーションにより、CROは並列サーバーの維持を余儀なくされ、データベースのロック期間が6週間延長されています。

欧州は安定した状況が続いており、ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペインが地域全体の支出の大部分を占めています。EMA（欧州医薬品庁）の希少疾病指定申請件数は、2024年に312件を記録しました。EU臨床試験規則は申請手続きを簡素化しつつも、各国の修正権限は維持されており、これにより規制コンサルティングへの需要が高まっています。ブレグジット後のデータ転送には標準契約条項が必要となり、スケジュールに4～6週間の遅れが生じています。中東・アフリカおよび南米は、主に被験者募集の補完的な地域として機能しています。南アフリカは2024年に希少疾病指定の特別審査プロセスを導入し、ブラジルのANVISAは希少疾患の審査期間を12ヶ月に短縮しましたが、為替相場の変動が熱意を冷ましています。

その他の特典：

• エクセル形式の市場予測（ME）シート
• 3ヶ月間のアナリストによるサポート

よくあるご質問

• 希少疾患契約研究機関（CRO）市場の規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年の23億2,000万米ドル、2026年の25億7,000万米ドルから、2031年までに38億1,000万米ドルへと拡大すると予測されています。CAGRは8.18％です。
• 希少疾患の有病率と認知度の高まりについての影響は何ですか？
  • 患者支援ネットワークや新生児スクリーニングプログラムにより、平均診断までの期間が短縮され、CROが対象とする臨床試験適格者層が拡大しています。
• 希少疾患治療薬に対する規制上のインセンティブは何ですか？
  • FDAの「希少疾患エビデンス原則」により、被験者数が200名未満の臨床試験で自然経過データを用いることが許可され、開発期間を推定で1年短縮できるようになりました。
• 被験者募集の困難さについての影響は何ですか？
  • 超希少疾患では、被験者募集に48ヶ月以上を要し、申請が遅れ、CROの予算が膨らむことになります。
• 希少疾患CRO市場における2025年の収益の内訳はどうなっていますか？
  • 臨床試験管理が55.10％を占めています。
• 希少疾患CRO市場における主要企業はどこですか？
  • Allucent、Caidya、Charles River Labs、Ergomed、Fortrea、ICON plc、IQVIA、Labcorp Drug Development、Linical、Medpace、Novotech、Orphan-Reach、Parexel、Precision for Medicine、PROMETRIKA、Quanticate、Simbec Orion、Syneos Health、Thermo Fisher、Veristat、Worldwide Clinical Trialsなどです。
• 北米の希少疾患CRO市場のシェアはどのくらいですか？
  • 2025年、北米は希少疾患CRO市場の47.5％のシェアを占めました。
• アジア太平洋地域の希少疾患CRO市場の成長予測はどうなっていますか？
  • 2031年までCAGR9.50％という最も急速な成長を達成すると予測されています。
• 欧州の希少疾患CRO市場の状況はどうですか？
  • 安定した状況が続いており、ドイツ、英国、フランス、イタリア、スペインが地域全体の支出の大部分を占めています。

目次

第1章 イントロダクション

• 調査の前提条件と市場の定義
• 調査範囲

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場情勢

• 市場概要
• 市場促進要因
  • 希少疾患の有病率の増加と認知度の向上
  • 規制上のインセンティブ（希少疾病用医薬品法、EU）
  • 遺伝子・細胞療法のパイプラインの急増
  • 複雑な希少疾患臨床試験の外部委託の増加
  • AIを活用した患者マッチング・レジストリ
  • OBBB法によるIRA免税範囲の拡大
• 市場抑制要因
  • 被験者の確保難と分散
  • 多地域マイクロコホート試験の高コスト
  • サプライヤーに対する厳格なESGコンプライアンス
  • 国境を越えたゲノムデータのプライバシーに関する障壁
• バリューチェーン分析
• 規制情勢
• 技術展望
• ポーターのファイブフォース

第5章 市場規模と成長予測

• サービスタイプ別
  • 医薬品開発戦略
  • 臨床試験管理
  • データ管理および生物統計学
  • 規制・コンサルティング
  • その他の専門サービス
• 治療領域別
  • 心血管
  • 神経科学
  • 眼科
  • 腫瘍学
  • 代謝性疾患およびその他
• フェーズ別
  • 前臨床
  • フェーズI
  • フェーズII
  • フェーズIII
  • フェーズIV
• エンドユーザー別
  • 製薬・バイオテクノロジー企業
  • 非営利団体および政府機関
  • 学術研究機関
  • その他
• 地域別
  • 北米
    • 米国
    • カナダ
    • メキシコ
  • 欧州
    • ドイツ
    • 英国
    • フランス
    • イタリア
    • スペイン
    • その他の欧州諸国
  • アジア太平洋
    • 中国
    • インド
    • 日本
    • 韓国
    • オーストラリア
    • その他のアジア太平洋諸国
  • 中東・アフリカ
    • GCC
    • 南アフリカ
    • その他の中東・アフリカ諸国
  • 南米
    • ブラジル
    • アルゼンチン
    • その他の南米諸国

第6章 競合情勢

• 市場集中度
• 市場シェア分析
• 企業プロファイル
  • Allucent
  • Caidya
  • Charles River Labs
  • Ergomed
  • Fortrea
  • ICON plc
  • IQVIA
  • Labcorp Drug Development
  • Linical
  • Medpace
  • Novotech
  • Orphan-Reach
  • Parexel
  • Precision for Medicine
  • PROMETRIKA
  • Quanticate
  • Simbec Orion
  • Syneos Health
  • Thermo Fisher
  • Veristat
  • Worldwide Clinical Trials

第7章 市場機会と将来の展望