代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：競合情勢および臨床試験の分析、2026年

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）（旧称：非アルコール性脂肪性肝炎（NASH））は、代謝機能障害関連脂肪性肝疾患（MASLD）の進行性炎症型です。その特徴は、肝細胞障害（特に肝細胞のバルーニング）および小葉性炎症を伴う脂肪肝であり、さまざまな程度の線維化が見られます。MASHはMASLDのより広範なスペクトルの中に位置づけられ、代謝異常や脂質蓄積が著しい肝炎症および組織損傷と関連している段階を表しています。

MASHの病因は複雑で、多因子性です。調査によると、肝臓への過剰な脂質蓄積は、肝臓への脂肪酸の供給増加、デ・ノボ脂質生合成の亢進、および脂質酸化と排出の障害に起因することが示されています。これらの異常は脂質毒性や細胞ストレスを引き起こし、その結果、肝細胞の損傷、炎症反応、および線維化経路の活性化を促進します。肝細胞、免疫細胞、肝星細胞間の相互作用、および肝外組織からのシグナル伝達も、疾患の進行と線維化の進展にさらに寄与しています。

MASHは、心代謝リスク因子、特に肥満、インスリン抵抗性、2型糖尿病、および脂質異常症と強く関連しています。疾患の進行は不均一であり、一部の患者では病状が安定したり改善したりする一方で、他の患者ではMASHから線維化の進行、肝硬変、肝機能不全、さらには肝細胞がんへと進行する場合があります。組織学的特徴の中でも、肝線維化の進行段階は、長期的な臨床転帰および死亡率の主要な決定要因と考えられています。

代謝性疾患の負担が増大していることから、MASHは臨床および治療調査における重要な分野となっています。現在の調査は、疾患進行の根底にある相互に関連した代謝、炎症、線維化のメカニズムを標的とすると同時に、非侵襲的な評価手法を通じて臨床的に有意な線維化を有する患者の同定を改善することに焦点を当てています。MASHの生物学的メカニズムに関する理解の進展や、疾患特異的治療法の開発により、特に非肝硬変性MASHおよび中等度から進行した線維化を有する患者における治療のあり方は、さらに大きく変化しました。

レポートのハイライト：

• 2026年8月、Altimmune社は、MASHを対象とした世界の第III相臨床試験「PERFORMA」の開始を発表しました。52週間のデータ解析結果は2029年に得られる見込みです。
• 2026年7月、D&D;Pharmatech社は、MASLD/MASH患者を対象にザボペグドゥチド（DD01）を評価した第II相DD01-DN-2試験の12週間の結果が、『The Lancet Gastroenterology &Hepatology』誌に掲載されたことを発表しました。
• 2026年7月、ノボノルディスク社は、インドの医薬品規制当局が、同社の肥満治療薬「ウェゴヴィ」について、重篤な脂肪肝疾患の一種である代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）の治療薬として承認したと発表しました。
• 2026年6月、Zealand Pharma社は、提携の下で開発が進められているグルカゴン／GLP-1デュアルアゴニスト「サーヴォデュタイド」について、ベーリンガーインゲルハイム社が報告した第III相試験の良好な結果を発表しました。「SYNCHRONIZE-MASLD」試験では、肝機能関連パラメータの改善が示され、さらに追加データでは肝脂肪が最大63.1％減少したことが示され、代謝性肝疾患全般におけるサーヴォデュタイドの治療的潜在能力がさらに裏付けられました。
• 2026年5月27日、MetaVia社は、グルカゴン様ペプチド-1受容体（GLP1R）およびグルカゴン受容体（GCGR）を標的とする新規オキシントモデュリン（OXM）アナログ二重アゴニスト「DA-1726」に関する新たな第I相試験データを、5月27日から30日までスペイン・バルセロナで開催される「2026年欧州肝臓学会（EASL 2026）（EASL 2026）において、新たな第I相試験データが「最新速報」ポスター発表として発表されたことを発表しました。同データは、良好な安全性と忍容性、用量調整を行わずに48 mg投与群で認められた臨床的に有意な体重およびウエスト周囲径の減少、ならびに代謝機能障害関連脂肪肝炎における継続的な評価を裏付ける探索的な非侵襲的肝機能関連所見を強調するものでした。
• 2026年5月、Altimmune社は、2026年下半期にペムビドゥチドのグローバル第III相登録試験「PERFORMA」を開始する計画を発表しました。同社は、試験プロトコルが最終確定され、FDAに提出済みであり、試験デザインはFDAおよびEMAからのフィードバックに沿ったものであると述べました。また同社は、最近の資金調達により財務基盤が強化されたことを報告し、2026年4月30日時点で現金、現金同等物、および短期投資が5億3,500万米ドルに達したとしました。同社は、この資金調達が、計画されているMASHを対象とした第III相試験を含む、ペムビドゥチドの開発プログラムの継続的な実施を支えるものになると示しました。
• 2026年5月、マドリガル・ファーマシューティカルズ社は、MASHの主要な遺伝的要因であるパタチン様ホスホリパーゼドメイン含有タンパク質3（PNPLA3）を標的とする臨床段階のsmall interfering RNA（siRNA）資産「ARO-PNPLA3」について、アローヘッド・ファーマシューティカルズ社との間で独占的なグローバルライセンス契約を締結したと発表しました。
• 2026年5月、D&D;ファーマテック社は、代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）患者を対象にザボペグデュチド（DD01）を評価した第II相試験（DD01-DN-02）において、48週間の組織学的トップライン結果が良好であったことを発表しました。
• 2026年4月、GSKは、エフィモスフェルミンがMASHに対してFDAの「ブレークスルー・セラピー指定」およびEMAの「優先医薬品（PRIME）指定」を受けたことを発表しました。これらの規制上の指定は、肝線維化の改善を示した第II相試験データに基づいており、同社が開発中の月1回投与の治験薬の開発を加速させることを目的としています。
• 2026年2月、ノボノルディスク社は、MASHを対象に開発が進められている後期段階のFGF21アナログであるエフルキシフェルミンを含む、アケロ・セラピューティクス社の買収を完了したことを明らかにしました。この買収により、線維症および代償性肝硬変患者を対象としたエフルキシフェルミンの開発を含め、ノボノルディスク社のMASHパイプラインが拡大しました。
• 2026年2月、蘇州リボ・ライフ・サイエンス株式会社およびその子会社であるリボキュア・ファーマシューティカルズABは、代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）の治療を目的とした6つの前臨床段階のsmall interfering RNA（siRNA）プログラムについて、マドリガル・ファーマシューティカルズ社と全世界における独占的ライセンシング契約を締結したと発表しました。
• 2026年1月、アルトイミューン社は、MASHの治療薬であるペムビドゥチドに対し、FDAが「ブレークスルー・セラピー指定」を付与したと発表しました。この指定は、同社が実施した第IIb相IMPACT試験の臨床的エビデンスに基づくものであり、計画されている第III相登録試験プログラムに先立ち、重要な規制上のマイルストーンとなりました。
• 2026年1月、マドリガル・ファーマシューティカルズ社は、臨床段階にある経口DGAT-2阻害剤であるエルボガスタットについて、ファイザー社と世界独占的ライセンス契約を締結したと発表しました。これにより、次世代のMASH治療法および併用療法の確立における同社のリーダーシップがさらに強化されました。DGAT-2阻害剤は、トリグリセリドの合成および蓄積の最終段階を阻害することで作用し、その結果、肝臓内のトリグリセリドの減少、脂質毒性による脂肪の減少、および肝臓の炎症の軽減をもたらします。

よくあるご質問

• 代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）とは何ですか？
  • 代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）は、代謝機能障害関連脂肪性肝疾患（MASLD）の進行性炎症型で、肝細胞障害や小葉性炎症を伴う脂肪肝が特徴です。
• MASHの病因は何ですか？
  • MASHの病因は複雑で多因子性であり、肝臓への過剰な脂質蓄積が肝臓への脂肪酸の供給増加、デ・ノボ脂質生合成の亢進、脂質酸化と排出の障害に起因します。
• MASHはどのようなリスク因子と関連していますか？
  • MASHは心代謝リスク因子、特に肥満、インスリン抵抗性、2型糖尿病、および脂質異常症と強く関連しています。
• MASHの進行はどのように異なりますか？
  • MASHの進行は不均一で、一部の患者では病状が安定したり改善したりする一方で、他の患者では線維化の進行、肝硬変、肝機能不全、肝細胞がんへと進行する場合があります。
• MASHに関する最近の臨床試験の進展は何ですか？
  • 2026年8月、Altimmune社はMASHを対象とした第III相臨床試験「PERFORMA」の開始を発表しました。
• MASHの市場における主要企業はどこですか？
  • Altimmune社、D&D;Pharmatech社、ノボノルディスク社、Zealand Pharma社、マドリガル・ファーマシューティカルズ社などです。
• MASHの治療に関する新しい薬剤は何ですか？
  • エフィモスフェルミン、ザボペグデュチド、サーヴォデュタイドなどがMASHの治療に関する新しい薬剤です。
• MASHの市場規模はどのように予測されていますか？
  • 具体的な市場規模の数値は記載されていませんが、MASHは臨床および治療調査における重要な分野として注目されています。

目次

イントロダクション

エグゼクティブサマリー

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：概要

• 原因
• 病態生理
• 診断
• 治療

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：分析的視点ー詳細な市場評価

• 代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）市場：企業別提携分析

競合情勢

• 各社の比較評価（治療領域および開発段階別）

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：企業プロファイルおよび製品プロファイル（市販治療法）

• Madrigal Pharmaceuticals
  • 会社概要
• レズディフラ
  • 製品概要
  • 研究開発活動
  • 製品開発活動

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：企業プロファイルおよび製品概要（開発中の治療法）

• 開発後期段階の製品（フェーズIII）
  • 比較分析
  • GSK
    • 会社概要
  • エフィモスフェルミン・アルファ
    • 製品概要
    • 研究開発活動
    • 製品開発活動
• 中期段階の製品（フェーズII）
  • 比較分析
  • D and D Pharmatech
    • 会社概要
  • ザボペグデュチド
    • 製品概要
    • 研究開発活動
    • 製品開発活動
• 初期段階の製品（フェーズI）
  • 比較分析
  • Tasly Pharmaceutical Group
    • 会社概要
  • B1344
    • 製品概要
    • 研究開発活動
    • 製品開発活動
• 前臨床段階の製品
  • 比較分析
• 創薬段階の製品
  • 比較分析
• 開発段階不明の製品
  • 比較分析

治療評価

• 評価：製品タイプ別
• 評価：ステージおよび製品タイプ別
• 評価：投与経路別
• 評価：投与段階および投与経路別
• 評価：分子タイプ別
• 評価：病期および分子タイプ別

臨床試験の評価

臨床試験の分析

• 評価：状況別
• 評価：開発の状況と段階別
• 評価：エンドポイントの状況別
• 評価：年齢別の登録患者数別
• 評価：研究完了年別

臨床試験の設計分析

• 評価：臨床試験の被験者割り当て別
• 評価：臨床試験の介入モデル別
• 評価：ステータス別の登録患者数別
• 評価：臨床試験における盲検化別

スポンサーおよび地域分析

• 評価：主要スポンサー別
• 評価：国別および治験段階別のスポンサーによる治験総数別
• 評価：国別の臨床治療法別

販売終了商品

• 比較分析

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：アンメットニーズ

代謝機能障害関連脂肪肝炎（MASH）：市場促進要因と障壁