遺伝性血管性浮腫（HAE）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

市場概要

• スペインのHAE市場は、2025年の1億2,600万米ドルから、2035年までに3億1,500万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引しているのは、以下の要因です：
• 予防用バイオ医薬品および標的療法の普及が進んでいること
• 診断技術の向上と患者の特定
• 今後の市場拡大は、利便性の高い長時間作用型治療法や遺伝子治療アプローチの普及にかかっています。

遺伝性血管性浮腫（HAE）の新規治療法とTPPに関するインサイト

Thelansis社の「遺伝性血管性浮腫（HAE）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、臨床試験デザイン、ならびにキーオピニオンリーダー（KOL）のインサイトに関する包括的な分析を提供しています。

遺伝性血管性浮腫（HAE）の概要

遺伝性血管性浮腫（HAE）は、主に皮膚、消化管、上気道に影響を及ぼす、再発性で自然治癒する非掻痒性の皮下および粘膜下浮腫を特徴とする、希少な常染色体優性遺伝性疾患です。SERPING1遺伝子の変異によって引き起こされるI型HAEではC1インヒビター（C1-INH）の血中濃度が低下し、II型ではC1-INHタンパク質の機能不全が生じます。いずれも、ブラジキニンの無制御な産生と血管透過性の亢進につながります。正常なC1-INHの変異体も存在します。発作は局所的な腫脹や激しい腹痛として現れ、喉頭浮腫の場合は致命的な窒息のリスクを伴います。診断は、C4濃度の低下およびC1-INHの定量または機能検査に基づきます。2026年時点での治療では、急性発作に対して血漿由来または組換えC1-INH濃縮製剤、ならびにブラジキニンB2受容体拮抗薬であるイカチバントが用いられます。一方、最新の長期予防療法では、血漿カリクレイン阻害薬であるベオトラルスタットや、モノクローナル抗体であるラナデルマブが推奨されています。

主なハイライト

• 韓国では、診断済みのHAE患者数は、2025年の186例から2035年までに230例へと増加すると予測されています。
• HAEは、再発性で生命を脅かす可能性のある腫脹発作を特徴とする希少な遺伝性疾患です。
• 認知度の向上と遺伝子検査の普及により、世界的に診断率が上昇しています。
• 長期予防療法により、疾患管理が変革され、発作の頻度が減少しています。

医師およびKOLを対象とした調査から得られたインサイト：

• 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られたインサイトによって裏付けられ、さらに充実しています
• 調査は、クライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式：

• PowerPointプレゼンテーション
• MS Excel

主な質問

• 詳細な競合情勢の動向
• パイプライン分析
• 新興治療法の対象患者
• 主要企業
• 主な作用機序
• 発売時期の見通しなど
• 臨床試験の動向分析
• 対象患者層
• 試験のエンドポイント
• 試験デザイン
• 被験者募集基準など
• アンメットニーズと機会
• 現在の主要治療法の有効性
• アンメットニーズの主要分野
• 主要なアンメットニーズにおける市場規模の推定
• ターゲット製品プロファイル
• 属性とレベル
• 医師による処方可能性
• 予想される患者シェア
• 主要な新興治療法に関するKOLのインサイト
• 認知度
• 予想される使用状況／治療ライン
• 主要なアンメットニーズへの対応度
• KOLのコメント

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Intellia Therapeutics
• Astria Therapeutics, Inc.
• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• CSL Behring
• ADARx Pharmaceuticals, Inc.
• KalVista Pharmaceuticals, Ltd.
• BioCryst Pharmaceuticals
• Shanghai Argo Biopharmaceutical Co., Ltd.
• Pharvaris Netherlands B.V.
• Nang Kuang Pharmaceutical Co., Ltd.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法-概要およびKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な新興治療法-概要とKOLのインサイト

第3章 製品属性分析

• 主なポイント
• 科学的属性
• 商業的属性
• 製品のポジショニング

第4章 1次調査

• 現在の治療状況
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特性と利点
• 将来の治療環境
• 現在の課題
• アンメットニーズ
• 新興治療法
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特徴と利点
• 将来の治療の展望
• アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
• TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録