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市場調査レポート
商品コード
2017507
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）：市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート、2025年～2035年Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) - Market Outlook, Epidemiology, Competitive Landscape, and Market Forecast Report - 2025 To 2035 |
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| 筋強直性ジストロフィー1型（DM1）：市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート、2025年～2035年 |
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出版日: 2025年10月24日
発行: Thelansis Knowledge Partners
ページ情報: 英文 153 Pages
納期: 2～3営業日
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概要
市場概要
- ドイツのDM1市場は、患者数が少ないにもかかわらず、パイプラインの革新や新たな治療法の登場に牽引され、2025年の約7,800万米ドルから2035年には約2億4,500万米ドルへと成長すると予測されており、二桁台の高いCAGR（約12～13％）を示しています。
- 患者数はごくわずかな伸び（CAGR約0.4%）にとどまっており、これは疾患の有病率が安定していること、および罹患率の変化が市場拡大に与える影響が限定的であることを示しています。
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の概要
筋強直性ジストロフィー1型（DM1）は、DMPK遺伝子（19番染色体q13.3）の3'非翻訳領域におけるCTGトリヌクレオチド反復配列の不安定な伸長によって引き起こされる、多系統性の常染色体優性神経筋疾患です。この変異は、毒性RNAの蓄積および広範な細胞機能障害を引き起こし、複数の臓器系に影響を及ぼします。
DM1は、骨格筋、平滑筋、心臓、眼、内分泌系、および中枢神経系に影響を及ぼし、臨床的に最も異質性の高い筋ジストロフィーの一つとなっています。疾患の重症度と発症年齢は、CTG反復配列の長さと強い相関関係があります。
臨床的には、DM1は3つの表現型に分類されます：
軽症型- 白内障、軽度の筋強直
典型型- 筋力低下、筋強直、心臓への関与
先天型- 重度の筋緊張低下、呼吸不全、発達遅延
診断は分子遺伝学的検査によって確定されますが、特に遠位筋の筋力低下、筋強直、および多臓器障害を呈する患者において重要です
現在、承認された疾患修飾療法はなく、治療は対症療法および多職種連携による管理が中心であり、これには心機能モニタリング、呼吸支援、および支持療法が含まれます。
主なハイライト
- DM1は、希少で慢性の進行性疾患であり、患者数は比較的安定していますが、徐々に増加しています。
- イタリアでは、DM1の患者数は2025年の3,800人から2035年には4,000人へと緩やかに増加すると予想されており、これは低い成長率（CAGR 0.4％）を反映しています。
- 遺伝子治療やRNAを標的とした治療への注目が高まることで、将来の治療パラダイムが再構築されると予想されます。
形式と更新情報
- 詳細レポート（PDF）
- 市場予測モデル（MS Excelベース）
- 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
- エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
- その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
- Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。
主な質問
- G8市場（米国、EU5、日本、中国）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
- 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
- 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
- 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
- インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
- どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
- 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
- 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？
対象国
- G8
- 米国
- EU5
- フランス
- ドイツ
- イタリア
- スペイン
- 英国
- 日本
- 中国
主な企業
- Avidity Biosciences, Inc.
- Lupin Ltd.
- PepGen Inc
- Sanofi
- Arrowhead Pharmaceuticals
- Dyne Therapeutics
- Vertex Pharmaceuticals Incorporated
- Harmony Biosciences Management, Inc.
目次
第1章 主な調査結果とアナリストの解説
- 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど
第2章 疾患の背景
- 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤標的など
第3章 疫学
- 主なポイント
- 罹患率／有病率
- 診断済みおよび薬物治療を受けている患者数
- 併存疾患
- その他の関連する患者層
第4章 市場規模と予測
- 主なポイント
- 市場促進要因と抑制要因
- 薬剤クラス別の動向
- 国別の動向
第5章 競合情勢
- 現在の治療法
- 主なポイント
- 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
- 主要な現行治療法- 概要とKOLの洞察
- 新興治療法
- 主なポイント
- 注目すべき後期段階の新たな治療法- 概要、上市への期待、KOLの洞察
- 注目すべき初期段階のパイプライン
第6章 アンメットニーズとTPP分析
- 主要なアンメットニーズと新興治療法による将来的な達成可能性
- TPP分析とKOLの展望
