ゲノム編集市場：採用されている決済方法別、遺伝子編集技術別、遺伝子編集アプローチ別、遺伝子導入方法別、遺伝子導入様式別、エンドユーザー別、地域別、および主要企業別 - 2035年までの動向と予測

ゲノム編集市場：概要

世界のゲノム編集の市場規模は、2035年までの予測期間において、CAGR 10.8％という目覚ましい伸びを示し、今年の52億9,000万米ドルから2035年には133億6,000万米ドルに達すると推定されています。

ゲノム編集市場：成長と動向

ゲノム編集とは、研究者が生物のゲノム内のDNA断片を挿入、削除、または置換することを可能にする一連の遺伝子工学技術を指します。過去30年間にわたり、遺伝子編集分野では、ジンクフィンガーヌクレアーゼ（ZFN）、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼ（TALEN）、およびCRISPR-Casシステムの3つの主要なツールが登場しました。現在、CRISPRゲノム編集ツールは、その精度、費用対効果、および設計の容易さから、遺伝子編集に広く利用されています。

遺伝性疾患による世界の疾病負担の大きさや、乳児死亡率に遺伝性疾患が占める割合の高さを背景に、ゲノム編集の臨床的根拠は著しく強まっています。こうした疾病負担に加え、細胞療法や遺伝子治療に関する規制の枠組みが成熟しつつあることから、ゲノム編集は単なる研究ツールから、商業的に実現可能な治療法へと発展しました。現在、1,000件を超える臨床プログラムが進行中であり、遺伝子編集や遺伝子に基づく治療法が評価されています。

製薬会社やバイオテクノロジー企業は、自社での創薬開発にかかる高額な費用や、遺伝子編集製品開発における規制上の複雑さを理由に、独自のツールキットを構築するよりも、外部の編集プラットフォームのライセンシングを行う傾向が強まっています。これにより、ゲノム編集のバリューチェーンの中核に位置する独自の技術ライセンシング経済が形成されており、これは、ディストリビューターやチャネルパートナーがこの分野に参入する前に理解しておくべき重要な構造的特徴です。

成長の原動力：世界のゲノム編集市場の拡大を後押しする要因

市場の成長は、CRISPRに基づく細胞療法および遺伝子治療の着実な臨床的検証によって牽引されています。さらに、ゲノム編集の対象疾患が単一遺伝子疾患から腫瘍学、神経学、代謝性疾患へと拡大していること、および技術開発元によるライセンシング活動の活発化が、市場の主要な促進要因となっています。オフターゲット効果を低減しつつ、より精密な編集を可能にする次世代のベース編集およびプライム編集ツールへの移行により、この分野で対象となり得る治療範囲は拡大しています。また、農業や診断分野におけるゲノム編集の応用が拡大していることも、中核となる治療分野以外でのこの成長軌道を後押ししています。

市場の課題：進展を阻む重大な障壁

勢いは強いもの、業界関係者は市場の成長を阻害するいくつかの課題に直面しています。生体内ゲノム編集は、免疫原性、オフターゲット効果、および不十分な組織特異性によって依然として制約を受けています。一方、生体外アプローチは、高コストと運用上の複雑さによって妨げられています。さらに、CRISPRに関する知的財産権の分散や、変化し続ける規制の枠組みにより、ライセンシングに関する課題や製品承認をめぐる不確実性が依然として生じています。

ゲノム編集市場のセグメント

市場規模および機会の分析は、以下のパラメータに基づいてセグメント化されています：

採用されている決済方法別

• 前払い
• マイルストーン支払い

遺伝子編集技術別

• CRISPR-Casシステム
• TALEN
• メガヌクレアーゼ
• ZFN
• その他の技術

遺伝子編集アプローチ別

• 遺伝子ノックアウト
• 遺伝子ノックイン

遺伝子導入方法別

• エク・ヴィヴォ
• 生体内

遺伝子導入様式別

• ウイルスベクター
• 非ウイルス性ベクター

治療法別

• 細胞治療
• 遺伝子治療
• その他

用途別

• 創薬および医薬品開発
• 診断

エンドユーザー別

• 製薬・バイオテクノロジー企業
• 学術・研究機関

地域別

• 北米
• 米国
• カナダ
• 欧州
• ドイツ
• フランス
• アイルランド
• アジア太平洋
• 中国
• 日本
• 韓国

ゲノム編集市場：主要な市場セグメンテーションに関する洞察

決済方法別

現在、市場シェアの最大を占めているのは前払い方式です。短期的な資本投入は、独自のゲノム編集プラットフォームを確保するための技術の即時取得やライセンシング権の取得に依然として重点が置かれています。しかし、将来的には、ライセンシング契約が成熟し、より多くのプログラムが臨床および商業的なマイルストーンを達成するにつれて、2035年までにマイルストーンに基づく支払いセグメントが世界市場で最大のシェアを占めるものと予測されています。

遺伝子編集技術別

CRISPR-Casシステムが技術分野を支配しています。この高いシェアは、同システムの汎用性に加え、精度やオフターゲット効果といった従来の課題を解決する、ベースエディティングやプライムエディティングといった洗練された派生技術の登場によるものです。特に、このセグメントは今後も勢いを増し続け、予測期間中に高いCAGRを記録すると見込まれています。

市場の主導的地位は、このプラットフォームが本来持つ汎用性と、急速な構造的改良によって維持されています。次世代ツール、特にベースエディティングやプライムエディティングは、オフターゲット切断や二本鎖DNA切断といった初期の安全性・精度上の課題を軽減しており、CRISPRを主要な臨床標準として確固たる地位に据えています。

遺伝子編集アプローチ別

遺伝子ノックアウト手法は、世界市場で最大のシェアを占めています。この高いシェアは、正確な配列挿入を実現するためにより複雑な最適化を必要とするノックイン戦略と比較して、技術的に比較的単純であることに起因しています。

遺伝子導入方法別

エク・ヴィヴォ（体外）送達法が市場で最大のシェアを占めています。この優位性は、主に体外で細胞を改変することで、イン・ヴィヴォ（体内）送達法に比べてより厳格な品質管理が可能となり、オフターゲットリスクを低減できることに起因しています。エク・ヴィヴォゲノム編集では、患者由来の細胞を分離し、管理された実験室条件下で遺伝子改変を行い、編集効率と安全性について厳格な試験を行った後、患者に再注入します。

このアプローチにより、精密な品質管理が可能となり、オフターゲット編集が最小限に抑えられ、ゲノム編集成分への全身曝露が低減されるため、全体的な安全性プロファイルが向上します。さらに、エク・ヴィヴォ送達法は、造血幹細胞や免疫細胞を標的とするCRISPR-Cas、TALEN、および亜鉛指ヌクレアーゼに基づく治療法に非常に適しており、これらは有望な臨床結果を示しています。

遺伝子導入法別

ウイルスベクターは、その高い遺伝子導入効率、堅牢なトランスジーン発現、および広範な臨床的検証により、現在、ゲノム編集市場において最大のシェアを占めています。アデノ随伴ウイルス（AAV）、レンチウイルスベクター、アデノウイルスベクターなどの送達プラットフォームは、臨床試験および承認済みの遺伝子・細胞治療の両方で、特にex vivo用途において広く使用されています。確立された製造プロセス、十分に解明された安全性プロファイル、および規制当局による理解が、これらの市場での地位をさらに強固なものにしています。

しかし、予測期間中は、非ウイルス性送達法が最も高いCAGRを示すと予想されています。この変化は、より安全で、スケーラビリティが高く、費用対効果に優れた送達プラットフォームへの需要の高まりによって牽引されています。脂質ナノ粒子（LNP）、高分子系ナノ粒子、エレクトロポレーション、その他の物理的送達法といった技術は、挿入変異誘発のリスクを排除し、免疫原性を低減し、反復投与を可能にするため、特に生体内ゲノム編集用途において非常に魅力的です。

治療法別

細胞療法は、最大のシェアを占める主要な応用分野です。この高いシェアは、複数の疾患領域にわたる幅広い有用性を反映しています。ゲノム編集を施した細胞療法、特にCAR-T、TCR-T、および造血幹細胞ベースの療法は、著しい臨床的成功を収めており、正確な遺伝子改変、厳格な品質管理、および安全性の向上を可能にする「ex vivo（体外）編集」の活用による恩恵を受けています。自家および同種細胞療法のパイプラインの拡大に加え、規制当局による承認の増加、製造への投資、戦略的提携の進展が相まって、このセグメントの市場における主導的地位は引き続き強化されています。

一方、希少疾患や単一遺伝子疾患に焦点を絞った遺伝子治療は、予測期間中に高いCAGRで成長すると見込まれています。この成長は、CRISPRベースの技術、塩基編集、プライム編集、およびmRNAを活用したゲノム編集技術の急速な進歩によって牽引されており、これらの技術により、治療の機会が希少な単一遺伝子疾患を超えて、より一般的な遺伝性疾患、代謝性疾患、眼科疾患、心血管疾患、神経疾患にまで拡大しています。

用途別

創薬・開発が市場を牽引しています。この最大のシェアは、新規薬剤ターゲットを特定するためのCRISPRベースのスクリーニングの利用によって支えられています。一方、診断用途は、現在は規模が小さいもの、ゲノム編集ツールが疾患の早期発見に応用されるにつれて、予測期間中に高いCAGRで拡大すると予想されます。

エンドユーザー別

製薬会社およびバイオテクノロジー企業が市場で最大のシェアを占めており、この分野における技術ライセンシングおよび統合契約の約90％が、学術機関ではなく民間企業と締結されているという事実と一致しています。

北米が最大のシェアを占め、アジア太平洋地域はより高いCAGRで成長

当社の予測によると、北米は世界市場をリードしており、今後も支配的な地位を維持する見込みです。この成長は、技術開発企業の集中、ライセンシング取引件数の最多、および同分野に向けられるベンチャー資本や機関投資家の資金が最も多いことによって支えられています。

ゲノム編集市場の主要企業例

• Arcturus Therapeutics
• ArsenalBio
• Avectas
• Beam Therapeutics
• Bio-Sourcing
• Caribou Biosciences
• Century Therapeutics
• CRISPR Therapeutics
• Editas Medicine
• Flash BioSolutions
• Graphite Bio
• Intellia Therapeutics
• NTrans Technologies
• OXGENE
• Prime Medicine
• Revvity
• Vor Biopharma

専門家インタビューと業界考察

本調査で提示された見解や洞察は、複数の利害関係者との議論に基づいています。当調査レポートには、以下の業界関係者へのインタビューの詳細な記録が掲載されています：

• 米国大手組織最高経営責任者
• 米国の中堅企業　最高科学責任者
• 欧州の大手企業　最高技術責任者（CTO）
• 米国大手組織事業開発担当副社長
• アジア太平洋地域の学術機関、調査責任者
• 米国・中規模組織最高医療責任者

ゲノム編集市場：調査範囲

• 市場規模および機会分析：採用されている決済方法の種類、遺伝子編集技術の種類、遺伝子編集アプローチ、遺伝子導入方法の種類、遺伝子導入モダリティ、治療法の種類、応用分野、エンドユーザーの種類、地域など、主要セグメントにわたるゲノム編集市場の規模と予測に関する詳細な分析です。
• 技術および開発企業の動向：ゲノム編集に関する現在の技術動向を、遺伝子編集技術の種類、遺伝子編集アプローチ、遺伝子送達方法、遺伝子送達モダリティ、対応可能な開発段階の最高フェーズ、治療領域、および応用分野ごとに詳細に評価するとともに、設立年、企業規模、本社所在地、事業モデルに基づく技術プロバイダーの分析を行います。
• 企業の競争力分析：ゲノム編集技術プロバイダーに対する洞察に富んだ競争力分析です。企業の強みと技術力を基準にベンチマークを行い、北米、欧州、アジア太平洋地域に本社を置く同業他社グループごとに分類しています。
• 企業プロファイル：北米、欧州、アジア太平洋地域でゲノム編集技術を開発している主要企業の詳細および概要プロファイルです。各企業の概要、技術ポートフォリオ、最近の動向、および情報に基づいた将来展望を掲載しています。
• 提携・共同研究の分析：2018年以降のゲノム編集技術プロバイダー間の提携活動を、年次、提携の種類、重点分野、地域、および最も活発な企業ごとに評価した包括的な分析です。
• 特許分析：2018年以降、ゲノム編集技術プロバイダー別出願および付与された特許について、公開年、地域、CPC分類、出願人の種類ごとに評価した詳細な分析に加え、特許のベンチマーク、評価、および被引用分析を行います。
• 資金調達および投資分析：2018年以降のゲノム編集技術プロバイダー間の資金調達および投資活動に関する包括的な評価であり、年次、資金調達の種類、投資額、地域、および最も活発なプレイヤーや投資家ごとに評価されています。
• 市場影響分析：ゲノム編集市場の成長に影響を与える促進要因、制約要因、機会、課題に関する詳細な分析です。

目次

第1章 背景

第2章 調査手法

第3章 市場力学

第4章 マクロ経済指標

第5章 エグゼクティブサマリー

第6章 イントロダクション

第7章 市場情勢：ゲノム編集技術

第8章 技術競争力分析

第9章 ゲノム編集市場：北米に拠点を置く主要企業の企業プロファイル

• 章の概要
• Arcturus Therapeutics
• Arsenal Bio
• Beam Therapeutics
• Caribou Biosciences
• Century Therapeutics
• CRISPR Therapeutics
• Editas Medicine
• Intellia Therapeutics
• Prime Medicine
• Vor Biopharma

第10章 ゲノム編集市場：欧州に拠点を置く主要企業の企業プロファイル

• 章の概要
• Avectas
• Bio-Sourcing
• Flash Therapeutics
• NTrans Technologies
• OXGENE（Acquired by WuXi AppTec）
• Revvity（formerly known as Horizon Discovery）

第11章 ゲノム編集市場：アジア太平洋および世界のその他の地域に拠点を置く主要企業の企業プロファイル

• 章の概要
• Edigene
• Fortgen
• G+FLAS Life Sciences
• TargetGene Biotechnologies

第12章 パートナーシップと協力関係

第13章 特許分析

第14章 資金調達と投資分析

第15章 市場影響分析：促進要因、阻害要因、機会、課題

第16章 ゲノム編集技術市場

第17章 ゲノム編集技術市場（決済方法別）

第18章 ゲノム編集技術市場（遺伝子編集技術別）

第19章 ゲノム編集技術市場（遺伝子編集手法別）

第20章 ゲノム編集技術市場（遺伝子導入方法別）

第21章 ゲノム編集技術市場（遺伝子導入アプローチ別）

第22章 ゲノム編集技術市場（治療法別）

第23章 ゲノム編集技術市場（用途別）

第24章 ゲノム編集技術市場（エンドユーザー別）

第25章 ゲノム編集技術市場（主要地域別）

第26章 ゲノム編集技術市場：主要業界参入企業

第27章 結論

第28章 経営幹部の洞察

第29章 付録1：表形式データ

第30章 付録2：企業および組織一覧