PNHおよびAhus市場レポート：2035年までの動向、予測、および競合分析

PNHおよびAHUS市場

世界のPNHおよびAHUS市場の将来は、病院、専門クリニック、研究機関の各市場における機会により、明るい見通しとなっています。世界のPNHおよびaHUS市場は、2027年の74億米ドルから2035年には推定122億米ドルに達すると見込まれており、2027年から2035年までのCAGRは6.4％となる見込みです。この市場の主な促進要因としては、希少血液疾患の有病率の増加、標的療法への需要の高まり、およびPNHとaHUSに対する認識の高まりが挙げられます。

• Lucintelの予測によると、治療法別カテゴリーにおいて、エクリズマブは、臨床現場での確立された有効性と長期にわたる使用実績により、予測期間中に高い成長が見込まれています。
• 最終用途別では、希少な補体介在性疾患の入院患者における診断件数の増加により、予測期間を通じて病院部門が最も高い成長を示すと予想されます。
• 地域別では、希少疾患の診断体制と保険償還制度が整っていることから、予測期間において北米が最も高い成長率を示すと予想されます。

PNHおよびaHUS市場の新たな動向

2025年から2027年にかけて、PNHおよびaHUS市場は、救命療法よりも診断と治療に重点が置かれるようになるでしょう。競合するパイプラインの増加により、より優れた阻害剤や、より利便性の高い治療選択肢が生まれると見込まれます。保険償還や入手可能性に関する制限が引き続き存在することは、これらの治療法の使用に影響を与える見込みです。個々の疾患ごとに市場を分析することが最善であると考えられます。

• 精密診断：aHUS患者の評価を支援するため、次世代遺伝子シーケンシングや補体経路検査の利用が増加する見込みです。PNHの診断においては、フローサイトメトリーが依然として不可欠です。特に今後3～5年間でこれらの疾患の診断精度が向上することで、患者は最適な治療へと導かれることになります。
• 長時間作用型治療：2024年にクロバリマブが承認されることを皮切りに、PNHに対する利便性が高く、投与頻度の少ない治療法が注目されるでしょう。C5を標的とする他の治療法も承認され、PNHの治療の利便性に影響を与えることになります。
• 経口療法：2023年または2024年にイプタコパンが承認されることで、aHUSおよびPNHの治療における利便性にも焦点が当てられるでしょう。その他の経口療法も承認され、これらの疾患に対する静脈内投与の生物学的製剤の使用状況に影響を与えることになります。
• 転帰に基づくアクセス：保険者は、成功の評価基準を拡大し、腎機能の転帰や、aHUS治療が透析の必要性をどの程度低減するかを評価対象に含めるようになりました。入院期間の短縮、輸血や腎代替療法の回避は、依然として成功の重要な評価指標となっています。
• サプライチェーンに関する考察：aHUSの治療薬は依然として極めて高額です。この治療に伴う多額の初期費用により、保険者はaHUS治療の保険適用を躊躇しており、各治療コースの価値について徹底的な評価を行うよう促されています。今後5年から7年の間、aHUS治療薬のメーカーは、世界の保険適用範囲の拡大よりも、地域ごとの保険適用に注力することになるでしょう。

今後5年間で、補体阻害剤の作用時間が延長され、投与の柔軟性が高まるにつれて、aHUSおよびPNHの両方の治療負担は軽減されるでしょう。製薬業界が経口補体阻害剤の開発を進めるにつれ、競合は激化していくでしょう。市場での差別化を図る最大の機会は、信頼性の高い医薬品供給体制の構築と、対象となる専門医の関与によって裏付けられた、患者転帰の改善を示すエビデンスを組み合わせることによって生まれるでしょう。

PNHおよびaHUS市場の最近の動向

2025年から2027年にかけて、経口補体阻害剤、長時間作用型抗体、その他の標的療法の導入に伴い、PNHおよびAHUS市場における競合が激化すると予想されます。また、異なる投与方法を可能にし、より広範な地域をカバーできるよう、製造および規制承認プロセスにも変化が見込まれます。こうした変化により、Lucintel社は、最初に承認を取得したメーカーは、突発性溶血やその他の腎障害、有害事象を抑制し、治療負担を軽減できる企業からの競合に直面すると考えています。

• 規制の拡大：PNH市場における、おそらく数多くの変化の第一弾は、クロバリマブの発売に伴い発生するでしょう。2025年5月に米国食品医薬品局（FDA）から、PNHの成人および13歳以上の小児の治療薬として承認されたこの薬剤により、多くの患者がC5療法の頻度を月1回に減らすことができるようになります。
• 経口療法の導入：ノバルティスのイプタコパンは、因子B阻害剤としては初の経口薬であり、承認されればPNH治療市場に変化をもたらすでしょう。発売されれば、医師は、他の利用可能な治療法と比較して患者の自律性を高める薬剤を処方する選択肢を得ることになります。患者が自ら治療の決定を下せるかどうかは、血栓塞栓症のリスクを最小限に抑えるための治療およびモニタリング計画に従う、各個人の能力と意欲にかかっています。
• 皮下投与薬の競合：2025年にペグセタコプラン（Pegcetaco）やダニコパン（Danicopan）による補体不完全遮断治療をめぐる従来の競合に加え、aHUSやその他の補体媒介性疾患の治療を目的とした補体遮断の追加療法を提供する新たな参入企業が市場に参入しました。2025年には、各社は概して治療を受けていない患者層をターゲットとしていましたが、同年からは難治性症例の管理を目的として自社製品を位置づけ始めました。
• 希少疾患アクセスプログラム：2025年、製薬企業や患者団体は、先進国および新興市場の両方において、希少疾患の保険償還プログラムへのアクセス拡大に注力しました。診断技術の向上とより標的を絞った治療法の登場により、治療対象となる患者数は増加しました。これらの治療法に対するアンメットニーズが高いことを踏まえ、製薬企業は市場参入を果たすため、治療法が患者の生活の質（QOL）を向上させることを実証するエビデンスの蓄積に注力しました。
• 製品パイプラインの拡大：現在、PNHおよびaHUSの両方に対する治療法は生物学的製剤であり、そのため長期的な管理には限界があり、医療制度や患者に経済的負担を強いています。2027年には、遺伝子治療やその他の新規治療アプローチの活用を含め、両疾患の診断および治療ケアの改善が見込まれています。

患者への付加価値こそが、補体阻害剤市場で事業を展開する企業の成長における主要な原動力となるでしょう。豊富な製品ラインナップ、より利便性の高い投与方法、そして腎機能に関するアウトカムデータを有する企業が、市場を主導する可能性が高いと考えられます。市場の規模は拡大すると予想されますが、企業が治療成果を向上させるためには、依然として高いハードルが課されることになるでしょう。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場概要

• 背景と分類
• サプライチェーン

第3章 市場動向と予測分析

• マクロ経済動向と予測
• 業界の促進要因と課題
• PESTLE分析
• 特許分析
• 規制環境

第4章 世界のPNHおよびAhus市場：治療タイプ別

• 魅力度分析：治療タイプ別
• エクリズマブ
• ラヴリズマブ
• その他

第5章 世界のPNHおよびAhus市場：診断別

• 魅力度分析：診断別
• フローサイトメトリー
• 遺伝子検査
• その他

第6章 世界のPNHおよびAhus市場：最終用途別

• 魅力度分析：最終用途別
• 病院
• 専門クリニック
• 研究機関
• その他

第7章 地域別分析

第8章 北米のPNHおよびAhus市場

• 北米のPNHおよびaHUS市場：治療法別
• 北米のPNHおよびaHUS市場：最終用途別
• 米国のPNHおよびAhus市場
• カナダのPNHおよびAhus市場
• メキシコのPNHおよびAhus市場

第9章 欧州のPNHおよびAhus市場

• 欧州のPNHおよびaHUS市場：治療法別
• 欧州のPNHおよびaHUS市場：用途別
• ドイツのPNHおよびAhus市場
• フランスのPNHおよびAhus市場
• イタリアのPNHおよびAhus市場
• スペインのPNHおよびAhus市場
• 英国のPNHおよびAhus市場

第10章 アジア太平洋地域のPNHおよびAhus市場

• アジア太平洋のPNHおよびaHUS市場：治療法別
• アジア太平洋のPNHおよびaHUS市場：最終用途別
• 中国のPNHおよびAhus市場
• インドのPNHおよびAhus市場
• 日本のPNHおよびAhus市場
• 韓国のPNHおよびAhus市場
• インドネシアのPNHおよびAhus市場

第11章 RoWのPNHおよびAhus市場

• その他地域におけるPNHおよびaHUS市場：治療法別
• その他地域のPNHおよびaHUS市場：最終用途別
• 中東のPNHおよびAhus市場
• 南アメリカのPNHおよびAhus市場
• アフリカのPNHおよびAhus市場

第12章 競合分析

• 製品ポートフォリオ分析
• 業務統合
• ポーターのファイブフォース分析
• 市場シェア分析

第13章 機会と戦略分析

• バリューチェーン分析
• 成長機会分析
• 新たな動向：世界のPNHおよびAhus市場
• 戦略的分析

第14章 バリューチェーン全体における主要企業の企業プロファイル

• 競合分析概要
• Alexion Pharmaceuticals
• Apellis Pharmaceuticals
• Roche Holding AG
• Novartis AG
• Pfizer Inc.
• Sanofi S.A.
• Johnson & Johnson
• Amgen Inc.
• Takeda Pharmaceutical Company Limited
• Regeneron Pharmaceuticals

第15章 付録