肢帯型筋ジストロフィーの世界市場：2024年～2031年

概要

肢帯型筋ジストロフィーの世界市場は、2023年に13億米ドルに達し、2031年には24億米ドルに達すると予測され、予測期間2024年～2031年のCAGRは7.4%で成長する見込みです。

肢帯型筋ジストロフィー（LGMD）は、四肢の近位筋の筋力低下と消耗を引き起こす疾患群です。この疾患は、本来の役割は筋肉の成長と筋力の維持に必要な必須成分をコードする、疾患を引き起こす変異遺伝子の遺伝によって引き起こされます。LGMDにはLGMD1とLGMD2と呼ばれる2つの大きなグループがあり、それぞれの遺伝パターンと遺伝的原因に基づいて分類されます。異常遺伝子が1コピーで十分な場合は常染色体優性遺伝、2コピー必要な場合は常染色体劣性遺伝といわれます。

この病気は小児期、青年期、成人期、老年期など、どのライフステージにおいても発症する可能性があります。小児期に発症した場合、進行は早く、障害レベルも高くなります。

現在、肢帯型筋ジストロフィーの治療法は確立されておらず、理学療法、症状を緩和する副腎皮質ステロイド、運動を補助する補助具などが治療の選択肢となっています。現在、この疾患に対する新しい治療法として、遺伝子治療などの疾患修飾療法が検討されています。

市場力学：

促進要因

肢帯型筋ジストロフィーに対する先進的治療法の開発の高まり

現在、肢帯型筋ジストロフィーに対する特異的な治療法は存在しないです。既存の治療法としては、理学療法、呼吸ケア、心臓ケア、行動療法、症状緩和のための薬物療法などがあります。これらの治療はすべて、症状を緩和し、患者に一時的な安らぎを与えることを目的としています。病気を改善し、症状の回復に役立つ新しい治療法を市場に送り出すべき時が来ています。複数の企業がこれらの新規療法に投資し開拓を進めており、現在治験中で、市場投入が期待されています。これらの新規治療薬が発売されれば、肢帯型筋ジストロフィー市場に革命を起こすことができます。

例えば、Sarepta Therapeutics, Inc.は、肢帯型筋ジストロフィーの治療を目的として、Bidridistrogene Xeboparvovecと呼ばれる遺伝子治療の第3相臨床試験を実施しています。この臨床試験は2025年1月までに終了し、2029年には全試験が終了する予定です。

さらに、MLバイオ・ソリューションズ社はBBP-418（リビトール）という新薬を開発し、現在第3相臨床試験を実施中です。この試験は、肢帯型筋ジストロフィー患者におけるBBP-418の長期投与の安全性と有効性を評価することを目的としています。試験は2027年半ばまでに終了する予定です。

抑制要因

治療費の高さが予測期間における市場成長の抑制要因となる可能性があります。肢帯型筋ジストロフィー患者は長期的な治療が必要となる場合があり、患者集団によっては高額な治療費が必要となる場合があります。これは、低・中所得国に住む患者にとっては厄介なことです。

市場セグメント分析

世界の肢帯型筋ジストロフィー市場は、タイプ、治療タイプ、エンドユーザー、地域によって区分されます。

治療タイプ別では、理学療法が肢帯型筋ジストロフィーの世界市場シェアの約34.2%を占めています。

肢帯型筋ジストロフィーに対する特異的な治療法はないです。この疾患は、四肢、特に脚の近位筋の進行性筋力低下を特徴とします。このため、痛み、脱力感、歩行や昇降ができない、重いものを持ち上げられないなどの症状が現れ、最終的には歩行補助具が必要になります。現在、この疾患に対する治療法は、理学療法、作業療法、炎症を抑えるための副腎皮質ステロイドなどの薬物療法、呼吸器や心臓のケアなど、サポート的なものに限られています。

理学療法はこの疾患の症状を管理する上で重要な役割を果たします。定期的な運動は可動性を維持し、筋力低下を遅らせるのに役立ちます。理学療法の主な目的は、関節の動きを改善し、関節が固くなるのを防ぐことです。このような問題は動きが制限されることで生じるため、患者さんはできる限り動き続ける必要があります。有酸素運動、最大筋力以下の筋力トレーニング、上肢の運動、コーディネーション活動などの活動は、患者が活動的になり、可動性を維持するのに役立ちます。

市場地域別シェア

肢帯型筋ジストロフィーの世界市場において、北米が41.3%のシェアを占め、市場を独占すると予想されます。

この地域は、患者に合わせた治療オプションを提供できるヘルスケア施設が確立されています。北米の先進的なヘルスケアシステムにより、患者は早期段階でスクリーニングを受けることができ、患者のニーズに応じてオーダーメイドの治療を計画することができます。米国やカナダといったこの地域の国々は、高度に発達したリハビリテーション・センターを有しており、この症状に苦しむ患者へのアクセスが容易です。

さらに米国には、患者にヘルスケアを提供し、先進的な研究活動を支援し、ケアセンターを支援するために努力している組織があります。例えば、筋ジストロフィー協会（MDA）はそのような組織のひとつで、米国内の150以上のトップヘルスケア機関に設置されています。MDAのケアセンター・ネットワークは、筋ジストロフィー、ALS、その他の神経筋疾患患者を対象に、専門家による集学的ケアや臨床試験へのアクセス、MDAや神経筋コミュニティーとの交流のために、毎年何万件もの予約を受け付けています。

さらに、いくつかの医療機関、研究センター、製薬会社やバイオ製薬会社が、肢帯型筋ジストロフィーの治療におけるイノベーションを生み出しています。例えば、カリフォルニア再生医療研究所は、肢帯型筋ジストロフィー2b患者の健康的な筋肉の成長を促進することを目的とした新しい幹細胞治療の開発で助成金を獲得しました。これらすべての要因が、予測期間におけるこの地域の優位性に寄与しています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 定義と概要

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 市場力学

• 影響要因
  • 促進要因
    • 肢帯型筋ジストロフィーに対する先進的治療法の開発の高まり
    • 診断率および患者数の増加
  • 抑制要因
    • 治療費の高騰
  • 機会
  • 影響分析

第5章 産業分析

• ポーターのファイブフォース分析
• サプライチェーン分析
• 価格分析
• 規制分析
• アンメットニーズ
• PESTEL分析
• 特許分析
• SWOT分析

第6章 タイプ別

• 肢帯型筋ジストロフィー1型
• 肢帯型筋ジストロフィー2型

第7章 治療タイプ別

• 理学療法
• 薬物療法
• 作業療法
• 呼吸器および心臓ケア
• 移動補助
• その他

第8章 エンドユーザー別

• 病院および診療所
• 在宅介護
• その他

第9章 地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • その他欧州
• 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • その他南米
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • その他アジア太平洋地域
• 中東・アフリカ

第10章 競合情勢

• 競合シナリオ
• 市況/シェア分析
• M&A分析

第11章 企業プロファイル

• Horizon Therapeutics plc
  • 会社概要
  • 製品ポートフォリオと説明
  • 財務概要
  • 主な発展
• Teva Pharmaceuticals USA, Inc.
• Pfizer Inc.
• Viatris Inc.
• Atamyo Therapeutics
• Sarepta Therapeutics, Inc.
• Asklepios BioPharmaceutical, Inc.
• ML Bio Solutions, Inc.
• Genethon
• Edgewise Therapeutics.（*LIST NOT EXHAUSTIVE）

第12章 付録

Overview

The global limb-girdle muscular dystrophy market reached US$ 1.3 billion in 2023 and is expected to reach US$ 2.4 billion by 2031, growing at a CAGR of 7.4% during the forecast period 2024-2031.

Limb-girdle muscular dystrophy (LGMD) is a group of diseases that cause proximal muscle weakness and wasting in the limbs. The condition is caused by the inheritance of a disease-causing mutated gene whose original role is to encode the essential components required for muscle growth and maintaining muscle strength. There are two major groups of LGMDs called LGMD1 and LGMD2, which are classified based on respective inheritance patterns and genetic causes. If one copy of the abnormal gene is sufficient to cause the disease, it is said to be autosomal dominant and if two copies are needed, then the inheritance pattern is autosomal recessive.

The disease can affect the person at any life stage like childhood, adolescence, adulthood, and geriatric. If the condition affects the childhood phase, the progression can be rapid and the level of disability is higher.

There is no cure for limb-girdle muscular dystrophy at present, the current treatment options include physical therapy, corticosteroids, which provide symptomatic relief, and mobility aids which can help with movement. Currently, disease-modifying therapies such as gen therapies are being explored as a novel treatment option for this condition.

Market Dynamics: Drivers

Rising development of advanced therapies for limb-girdle muscular dystrophy

Currently, there is no specific treatment available for limb-girdle muscular dystrophy. Existing therapies such as physical therapy, respiratory and heart care, behavioral therapy, and some medication for symptomatic relief. All these treatments aim at alleviating symptoms and providing temporary relief to the patient. It is high time to bring novel therapies into the market that can modify the disease and help in the reversal of the condition. Several companies have been investing in and developing these novel therapies, which are currently in investigational trials and are anticipated to be launched into the market. These novel therapies, once launched, can revolutionize the limb-girdle muscular dystrophy market.

For instance, Sarepta Therapeutics, Inc. has been conducting phase 3 clinical trials for its gene therapy called Bidridistrogene Xeboparvovec for the treatment of limb-girdle muscular dystrophy. The primary completion date for the study is by January 2025 and the whole study is anticipated to be finished by 2029.

Moreover, ML Bio Solutions, Inc. has developed a novel drug called BBP-418 (Ribitol) which is currently being investigated in phase 3 of clinical trials. The study aims to evaluate the safety and efficacy of long-term administration of BBP-418 in limb-girdle muscular dystrophy patients. The study is anticipated to be finished by mid-2027.

Restraints

The high cost of treatment can be a restraining factor for the market growth in the forecast period. The patient with limb-girdle muscular dystrophy may need long-term treatment, which can be expensive for some patient populations. This can be troublesome to patients living in low and middle-income countries.

Market Segment Analysis

The global limb-girdle muscular dystrophy market is segmented based on type, treatment type, end-users, and region.

Physical therapy in the treatment type segment accounted for approximately 34.2% of the global limb-girdle muscular dystrophy market share

There is no specific treatment for limb-girdle muscular dystrophy. The condition is characterized by progressive proximal muscle loss in the limbs especially in the legs. This can cause symptoms such as pain, weakness, inability to walk and climb, and inability to lift heavy objects, eventually leading to the necessity of walking aids. The currently available treatment for this condition is only supportive in terms of physical therapy, occupational therapy, medication like corticosteroids to manage inflammation and respiratory and cardiac care.

Physical therapy plays a crucial role in managing the symptoms of this condition. Regular physical exercise can help to maintain mobility and delay muscle loss. The primary goal of physical therapy is to improve movement in the joints and to prevent their tightening. These problems can arise when movement is limited, so patients need to continue to move as much as they can. Activities such as aerobic exercise, submaximal strength training, upper limb exercises, and coordination activities can help the patient to be active and retain their mobility.

Market Geographical Share

North America is expected to dominate the market with a share of 41.3% in the global limb-girdle muscular dystrophy market

The region has well-established healthcare facilities that can provide tailored treatment options to patients. North America's advanced healthcare system enables patients to undergo screening at an early stage so that a tailored treatment can be planned according to their needs. The countries in the region such as the U.S. and Canada have highly advanced rehabilitation centers with ease of access to patients suffering from this condition.

In addition, the U.S. has organizations that strive to provide healthcare access to patients, support advanced research activities, and support care centers. For instance, The Muscular Dystrophy Association (MDA) is one such organization located in the U.S. in more than 150 of the top healthcare institutions. MDA's Care Center Network offers tens of thousands of appointments each year for individuals living with muscular dystrophy, ALS, and other neuromuscular diseases to access expert multidisciplinary care, and clinical trials, and to connect with MDA and the neuromuscular community.

Moreover, several medical institutes, research centers, and pharmaceutical and biopharmaceutical companies are creating innovations in the treatment of limb-girdle muscular dystrophy. For instance, the California Institute of Regenerative Medicine had received a grant for developing novel stem cell therapy which is aimed to promote healthy muscle growth in limb-girdle muscular dystrophy 2b patients. All these factors contribute to the region's dominance in the forecast period.

Market Segmentation

By Type

Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 1

Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2

By Treatment Type

Physical Therapy

Medication

Occupational Therapy

Respiratory and Cardiac Care

Mobility Aids

Others

By End-Users

Hospitals & Clinics

Homecare

Others

By Region

North America

The U.S.

Canada

Mexico

Europe

Germany

U.K.

France

Spain

Italy

Rest of Europe

South America

Brazil

Argentina

Rest of South America

Asia-Pacific

China

India

Japan

South Korea

Rest of Asia-Pacific

Middle East and Africa

Market Competitive Landscape

The major players in the limb-girdle muscular dystrophy market include Horizon Therapeutics plc, Teva Pharmaceuticals USA, Inc., Pfizer Inc., Viatris Inc., Atamyo Therapeutics, Sarepta Therapeutics, Inc., Asklepios BioPharmaceutical, Inc., ML Bio Solutions, Inc., Genethon and Edgewise Therapeutics among others.

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Target Audience 2024

Manufacturers/ Buyers

Industry Investors/Investment Bankers

Research Professionals

Emerging Companies

Table of Contents

1. Methodology and Scope

• 1.1. Research Methodology
• 1.2. Research Objective and Scope of the Report

2. Definition and Overview

3. Executive Summary

• 3.1. Snippet by Type
• 3.2. Snippet by Treatment Type
• 3.3. Snippet by End-Users

4. Dynamics

• 4.1. Impacting Factors
  • 4.1.1. Drivers
    • 4.1.1.1. Rising development of advanced therapies for limb-girdle muscular dystrophy
    • 4.1.1.2. Rising diagnosis rate and patient population
  • 4.1.2. Restraints
    • 4.1.2.1. High cost of treatment
  • 4.1.3. Opportunity
  • 4.1.4. Impact Analysis

5. Industry Analysis

• 5.1. Porter's Five Force Analysis
• 5.2. Supply Chain Analysis
• 5.3. Pricing Analysis
• 5.4. Regulatory Analysis
• 5.5. Unmet Needs
• 5.6. PESTEL Analysis
• 5.7. Patent Analysis
• 5.8. SWOT Analysis

6. By Type

• 6.1. Introduction
  • 6.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 6.1.2. Market Attractiveness Index, By Type
• 6.2. Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 1*
  • 6.2.1. Introduction
  • 6.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 6.3. Limb-Girdle Muscular Dystrophy Type 2

7. By Treatment Type

• 7.1. Introduction
  • 7.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 7.1.2. Market Attractiveness Index, By Treatment Type
• 7.2. Physical Therapy*
  • 7.2.1. Introduction
  • 7.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 7.3. Medication
• 7.4. Occupational Therapy
• 7.5. Respiratory and Cardiac Care
• 7.6. Mobility Aids
• 7.7. Others

8. By End-Users

• 8.1. Introduction
  • 8.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-Users
  • 8.1.2. Market Attractiveness Index, By End-Users
• 8.2. Hospitals & Clinics*
  • 8.2.1. Introduction
  • 8.2.2. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%)
• 8.3. Homecare
• 8.4. Others

9. By Region

• 9.1. Introduction
  • 9.1.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Region
  • 9.1.2. Market Attractiveness Index, By Region
• 9.2. North America
  • 9.2.1. Introduction
  • 9.2.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.2.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.2.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 9.2.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-Users
  • 9.2.6. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.2.6.1. The U.S.
    • 9.2.6.2. Canada
    • 9.2.6.3. Mexico
• 9.3. Europe
  • 9.3.1. Introduction
  • 9.3.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.3.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.3.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 9.3.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-Users
    • 9.3.5.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.3.5.2. Germany
    • 9.3.5.3. UK
    • 9.3.5.4. France
    • 9.3.5.5. Italy
    • 9.3.5.6. Spain
    • 9.3.5.7. Rest of Europe
• 9.4. South America
  • 9.4.1. Introduction
  • 9.4.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.4.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.4.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 9.4.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-Users
    • 9.4.5.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.4.5.2. Brazil
    • 9.4.5.3. Argentina
    • 9.4.5.4. Rest of South America
• 9.5. Asia-Pacific
  • 9.5.1. Introduction
  • 9.5.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.5.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.5.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 9.5.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-Users
    • 9.5.5.1. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Country
    • 9.5.5.2. China
    • 9.5.5.3. India
    • 9.5.5.4. Japan
    • 9.5.5.5. South Korea
    • 9.5.5.6. Rest of Asia-Pacific
• 9.6. Middle East and Africa
  • 9.6.1. Introduction
  • 9.6.2. Key Region-Specific Dynamics
  • 9.6.3. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Type
  • 9.6.4. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By Treatment Type
  • 9.6.5. Market Size Analysis and Y-o-Y Growth Analysis (%), By End-Users

10. Competitive Landscape

• 10.1. Competitive Scenario
• 10.2. Market Positioning/Share Analysis
• 10.3. Mergers and Acquisitions Analysis

11. Company Profiles

• 11.1. Horizon Therapeutics plc*
  • 11.1.1. Company Overview
  • 11.1.2. Product Portfolio and Description
  • 11.1.3. Financial Overview
  • 11.1.4. Key Developments
• 11.2. Teva Pharmaceuticals USA, Inc.
• 11.3. Pfizer Inc.
• 11.4. Viatris Inc.
• 11.5. Atamyo Therapeutics
• 11.6. Sarepta Therapeutics, Inc.
• 11.7. Asklepios BioPharmaceutical, Inc.
• 11.8. ML Bio Solutions, Inc.
• 11.9. Genethon
• 11.10. Edgewise Therapeutics. (*LIST NOT EXHAUSTIVE)

12. Appendix

• 12.1. About Us and Services
• 12.2. Contact Us