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市場調査レポート
商品コード
1549553
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)：KOLの洞察Duchenne Muscular Dystrophy - KOL Insight |
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| デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD)：KOLの洞察 |
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出版日: 2024年08月22日
発行: FirstWord Group
ページ情報: 英文
納期: 即日から翌営業日
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- 全表示
- 概要
- 目次
デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 治療における最新の進歩とは何か？Agamree、Elevidys、Duvyzatのような新しい治療法は、DMD治療の将来をどのように左右するのか？当レポートでは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬の最新動向や将来展望に対する主要なKOLの洞察を取りまとめると共に、主要な治療薬の有効性・安全性・可能性、昨今のDMD治療環境の変動などに関する洞察を提供いたします。
当レポートの調査対象の主要ブランド
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企業
Roche、Pfizer、BioMarin Pharmaceutical、Capricor、PTC Therapeutics、Sarepta、Nippon Shinyaku、Solid Biosciences、Genethon、Italfarmaco、Santhera Pharmaceuticals、Wave Life Sciences、Edgewise Therapeutics、Regenxbio、Dyne Therapeutics、Avidity Biosciences、Catalyst Pharmaceuticals、NS Pharma、ITF Therapeutics、PepGen、Percheron Therapeutics。
主な質問にお答えします：
- 現在、医師はDMDをどのように治療しているか？
- KOLは、現在利用可能な治療オプションが満足のいくものであると考えているか？
- DMDの治療法は、は患者の種類 (年齢、病期など) によってどのように異なるか？
- DMDに関する現在の主なアンメットニーズとは何か？また、利用可能な/将来の治療法は、患者の種類によってどう異なるのか？
- DMDの治療法に関して、支払者にとってどのような課題があるのか？
- 遺伝子治療やエキソンスキッピング治療は、現在の治療に取って代わるのか？
- 新たな治療法の長期的課題は何か？
- 次世代治療は、現在のDMD治療を大幅に改善するか？
- 併用戦略はDMDの将来の治療展望をどのように左右するか？
目次
エグゼクティブサマリー
治療アルゴリズム
調査目的
上市済み治療薬
- ステロイド治療薬
- Emflaza (デフラザコルト、PTC Therapeutics)
- 次世代ステロイド治療薬
- Agamree (バモロロン、Santhera Pharmaceuticals/Catalyst Pharmaceuticals)
- その他の経口治療薬
- Translarna (アタルレン、PTC Therapeutics)
- エクソンスキップ治療薬
- Exondys 51 (エテプリルセン、Sarepta Therapeutics)
- Vyondys 53 (ゴロジルセン、Sarepta Therapeutics)
- Viltepso (ビルトラルセン、Nippon Shinyaku/NS Pharma)
- Amondys 45 (カシメルセン、Sarepta Therapeutics)
- 遺伝子療法
- Elevidys (SRP-9001/デランディストロゲンモキセパルボベック、Sarepta Therapeutics/Roche)
パイプライン製品 (第III相・第II相)
- 遺伝子治療薬
- Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926、Pfizer)
- RGX-202 (REGENXBIO)
- GNT0004 (Genethon/Sarepta Therapeutics)
- SGT-003 (Solid Biosciences)
- 経口小分子
- Duvyzat (ジビノスタット、Italfarmaco/ITF Therapeutics)
- Sevasemten (EDG-5506、Edgewise Therapeutics)
- 細胞療法
- Deramiocel (CAP-1002; Capricor Therapeutics)
- 次世代エクソンスキッピング療法
- Vesleteplirsen (SRP-5051、Sarepta Therapeutics)
- DYNE-251 (Dyne Therapeutics)
- PGN-EDO51 (PepGen)
- BMN 351 (BioMarin Pharmaceutical)
- WVE-N531 (Wave Life Sciences)
- AOC 1044 (Avidity Biosciences)
- Brogidirsen (NS-089/NCNP-02、Nippon Shinyaku/NS Pharma)
- その他のオリゴヌクレオチド
- ATL1102 (Percheron Therapeutics)
DMDの今後の治療動向
- 重要な洞察の要約
- 遺伝子治療の改善は (そしておそらく遺伝子編集も)、今後3～5年でDMD治療の極めて重要な要素となり、併用療法も大きな役割を果たすことになる
KOLの詳細
- 米国のKOL
- 欧州のKOL
What are the latest advancements in Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) treatments? How are new therapies like Agamree, Elevidys and Duvyzat shaping the future of DMD care? Insights from leading KOLs provide a detailed analysis of current and emerging treatments, featuring expert opinions from leading KOLs. Gain insights into the efficacy, safety, and potential of these therapies, and understand the evolving treatment landscape for DMD.
Key brands covered in this report:
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Companies:
Roche, Pfizer, BioMarin Pharmaceutical, Capricor, PTC Therapeutics, Sarepta, Nippon Shinyaku, Solid Biosciences, Genethon, Italfarmaco, Santhera Pharmaceuticals, Wave Life Sciences, Edgewise Therapeutics, Regenxbio, Dyne Therapeutics, Avidity Biosciences, Catalyst Pharmaceuticals, NS Pharma, ITF Therapeutics, PepGen, Percheron Therapeutics.
Key questions answered:
- How do physicians currently treat DMD?
- Do KOLs think the currently available treatment options are satisfactory?
- How does DMD treatment vary by patient type (age, disease stage, etc.)?
- What are the primary unmet needs in DMD today, and how will the various available and future treatments align with different patient types?
- What payer challenges exist in treating DMD?
- Will gene or exon-skipping therapies displace current treatments?
- What are the long-term challenges of emerging treatments?
- Will next-generation therapies significantly improve current DMD treatments?
- How might combination strategies shape the future treatment landscape for DMD?
Table of Contents
Executive summary
Treatment algorithm
Research objectives
Marketed therapies
- Steroid treatments
- Emflaza (deflazacort; PTC Therapeutics)
- Next-generation steroid treatments
- Agamree (vamorolone; Santhera Pharmaceuticals/Catalyst Pharmaceuticals)
- Other oral treatments
- Translarna (ataluren; PTC Therapeutics)
- Exon-skipping treatments
- Exondys 51 (eteplirsen; Sarepta Therapeutics)
- Vyondys 53 (golodirsen; Sarepta Therapeutics)
- Viltepso (viltolarsen; Nippon Shinyaku/NS Pharma)
- Amondys 45 (casimersen; Sarepta Therapeutics)
- Gene therapies
- Elevidys (SRP-9001/delandistrogene moxeparvovec; Sarepta Therapeutics/Roche)
Pipeline products (Phase III and Phase II)
- Gene therapies
- Fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926; Pfizer)
- RGX-202 (REGENXBIO)
- GNT0004 (Genethon/Sarepta Therapeutics)
- SGT-003 (Solid Biosciences)
- Small oral molecules
- Duvyzat (givinostat; Italfarmaco/ITF Therapeutics)
- Sevasemten (EDG-5506; Edgewise Therapeutics)
- Cell therapies
- Deramiocel (CAP-1002; Capricor Therapeutics)
- Next-generation exon-skipping therapies
- Vesleteplirsen (SRP-5051; Sarepta Therapeutics)
- DYNE-251 (Dyne Therapeutics)
- PGN-EDO51 (PepGen)
- BMN 351 (BioMarin Pharmaceutical)
- WVE-N531 (Wave Life Sciences)
- AOC 1044 (Avidity Biosciences)
- Brogidirsen (NS-089/NCNP-02; Nippon Shinyaku/NS Pharma)
- Other oligonucleotides
- ATL1102 (Percheron Therapeutics)
Future treatment trends in DMD
- Key insights summary
- Improved gene therapies, and perhaps even gene editing, will be pivotal to DMD treatment over the next three to five years, with a larger role also for combination approaches
KOL details
- KOLs from the USA
- KOLs from Europe
