希少疾患向け遺伝子治療市場：薬剤別、治療用途別、地域別

希少疾患向け遺伝子治療市場は、2026年に2億4,250万米ドルの規模になると推定されており、2033年までに19億7,870万米ドルに達すると予想されています。2026年から2033年にかけては、CAGR35％で成長すると見込まれています。

近年、遺伝子治療の多くは希少疾病用医薬品（オーファン・ドラッグ）の指定を受けています。希少疾病用医薬品とは、一般的に1983年の「希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）」に基づき、1つ以上の適応症について承認された医薬品と定義されています。同法は、希少疾患患者のための革新的な治療法の開発を支援するものです。1983年の希少疾病用医薬品法の成立に伴い、希少疾病用医薬品の指定制度が創設されたことで、希少疾患治療薬の開発と承認が促進され、2017年と2018年には、これまでで最多となる希少疾病用医薬品および適応症の承認が行われました。遺伝子治療の製造には、最先端技術の活用、高額な研究開発費、そして熟練した科学者や研究者の参画が必要であり、それがこれらの治療法の高価格に反映されています。

市場力学

市場の主要企業は、特定の承認薬が存在しないハンチントン病などの新規適応症に対する遺伝子治療法の開発に注力しています。例えば、uniQure N.V.は、希少で致死的な神経変性遺伝性疾患であるハンチントン病（HD）に対する新規遺伝子治療法「AMT-130」を開発しています。AMT-130は現在、前臨床試験段階にあり、近い将来に承認が得られると見込まれています。さらに、各社はB型血友病やA型血友病といった希少疾患に対する新規遺伝子治療法を開発しており、これらは長期的な治療を可能にし、これらの疾患に対する生涯にわたる投薬を代替する可能性があります。近い将来にこうした新規治療法が市場に投入されることで、市場の成長に向けた極めて有望な機会が大幅に創出されると予想されます。さらに、償還支援の拡充に加え、メーカー各社は「成果連動型支払い（pay for performance）」などの革新的な支払いオプションを導入しています。しかし、これらの治療法の高価格や、アジア太平洋地域やラテンアメリカなどの新興経済圏における商業化における潜在的な課題が、市場の成長を抑制する可能性があります。

当レポートの主な特徴

• 当レポートは、各セグメントの潜在的な収益機会を明らかにし、この市場の魅力的な投資提案のマトリックスについて説明しています。
• また、市場の促進要因・抑制要因や機会、新製品の上市や承認、市場動向、地域別の展望、主要企業が採用する競争戦略などに関する重要な考察も提供しています。
• 世界の希少疾患向け遺伝子治療市場における主要企業プロファイルを、各種パラメーター（企業概要、製品ポートフォリオ、主な動向、財務実績、戦略など）に基づいて掲載しています。
• 当レポートの洞察を用いて、マーケティング担当者や企業の経営陣が、将来の製品発売・技術更新・市場拡大・マーケティング戦術に関する、十分な情報に基づいた意思決定を下すことができます。
• 「世界の希少疾患向け遺伝子治療市場」レポートは、投資家、サプライヤー、製品メーカー、流通業者、新規参入企業、財務アナリストなど、この業界のさまざまな利害関係者に対応しています。
• 利害関係者は、世界の希少疾患向け遺伝子治療市場の分析に使用される様々な戦略マトリックスを通じて、意思決定を容易にすることができます。

目次

第1章 分析目的と前提条件

• 分析目的
• 前提条件
• 略語

第2章 市場の展望

• レポートの説明
  • 市場の定義と範囲
• エグゼクティブサマリー
• Coherent Opportunity Map（COM）

第3章 市場力学・規制・動向分析

• 市場力学
  • 促進要因
  • 抑制要因
  • 市場機会
• 影響分析
• 市場動向
• 主な発展
• 製品の承認
• 提携・合併・買収
• 規制状況
• PEST分析
• ポーターのファイブフォース分析
• 疫学
• 堅牢なパイプライン分析

第4章 世界の希少疾患向け遺伝子治療市場：薬剤別（2021～2033年）

• 承認済み医薬品
• 開発中の医薬品

第5章 世界の希少疾患向け遺伝子治療市場：治療用途別（2021～2033年）

• 腫瘍
• 神経障害
• 眼科疾患
• 血液疾患
• 免疫不全症
• 代謝性疾患
• その他

第6章 世界の希少疾患向け遺伝子治療市場：地域別（2021～2033年）

• 北米
  • 米国
  • カナダ
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他のラテンアメリカ諸国
• 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • イタリア
  • フランス
  • スペイン
  • ロシア
  • その他の欧州諸国
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • ASEAN
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他のアジア太平洋諸国
• 中東
  • GCC
  • イスラエル
  • その他の中東諸国
• アフリカ
  • 北部アフリカ
  • 中部アフリカ
  • 南部アフリカ

第7章 競合情勢

• ヒートマップ分析
• 市場シェア分析
• 企業プロファイル
  • Kite Pharma, Inc.（Gilead Sciences, Inc.）
  • Novartis International AG
  • Juno Therapeutics Inc.（Celgene Corporation）
  • Bluebird Bio, Inc.
  • Spark Therapeutics, Inc.
  • uniQure N.V.
  • Orchard Therapeutics Plc.
  • PTC Therapeutics, Inc.
  • BioMarin Pharmaceutical Inc.
• アナリストの見解

第8章 セクション

• 参考文献
• 分析手法
• Coherent Market Insightsについて