遺伝性血管性浮腫治療薬市場：薬剤クラス別、治療法別、投与経路別、エンドユーザー別、国別、地域別―世界の業界分析、市場規模、市場シェアおよび2026年から2033年までの予測

遺伝性血管性浮腫治療薬市場の規模は、2025年に34億9,060万米ドルと評価され、2026年から2033年にかけてCAGR 10.6％で拡大すると見込まれています。

遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬市場は、カリクレイン・キニン系の調節異常を特徴とする希少な遺伝性疾患である遺伝性血管性浮腫（HAE）による再発性の腫脹を予防または治療する薬剤で構成されています。C1エステラーゼ阻害薬、ブラジキニンB2受容体拮抗薬、カリクレイン阻害薬をはじめ、より新しく特異性の高い生物学的製剤など、さまざまな種類の治療法が利用可能です。これらの薬剤は、発作時に投与される「オンデマンド治療」と、発作の頻度を低減させる「予防治療」に分類されます。市場では、標的を絞った治療や、皮下投与や経口投与を含む利便性の高い投与法への注目が高まっています。

遺伝性血管性浮腫治療薬市場―市場力学

HAE発作に対する効果的な長期予防および迅速な治療へのニーズの高まり

生命を脅かす恐れのある発作を予防し、急性期のHAEを治療するという臨床的ニーズの高まりが、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療薬市場の成長における重要な要因となっています。HAEでは、皮膚、消化管、上気道の腫脹が繰り返し発生することがあります。生命を脅かす可能性のある合併症としては、喉頭発作が挙げられます。この疾患は慢性的かつ再発性であるため、患者はオンデマンド治療に加え、慢性的な治療や予防を必要とする場合があります。HAEは人口5万人に約1人の割合で発症すると考えられており、明らかに特別なケアを必要とする希少疾患です。

また、特定の経路を標的とする医薬品も、治療環境における注目の的となっています。C1エステラーゼ阻害剤は、欠損したC1-INHを補充または代替するために使用され、カリクレイン阻害剤やブラジキニン受容体拮抗薬は、腫脹を引き起こす下流の成分を標的として使用されます。在宅投与や経口投与がますます好まれる傾向にあることから、経口製剤、皮下投与製剤、およびプレフィルドデバイス製剤の開発がさらに促進されています。

遺伝性血管性浮腫治療薬市場- 市場セグメンテーション分析：

世界の遺伝性血管性浮腫治療薬市場は、薬剤クラス別、治療タイプ、投与経路、エンドユーザー、および地域に基づいてセグメント化されています。

薬剤クラス別を見ると、血漿カリクレインはHAEの炎症に関連するブラジキニン経路の主要な構成要素と考えられているため、カリクレイン阻害薬が市場の主要な構成要素になると予想されます。このカテゴリーには、HAEの発作および予防のための経口薬および注射薬が含まれます。FDAは2025年7月、急性HAE発作に対する経口血漿カリクレイン阻害薬であるEKTERLY（セベトラルスタット）を承認しました。この薬剤は、20カ国の66施設で110名の被験者を対象としたKONFIDENT試験の結果に基づき承認されました。本治療薬は、発作に気づいた直後に経口で服用する錠剤であり、オンデマンド治療における経口カリクレイン阻害の重要性を浮き彫りにしています。

予防療法の重要性は高まっています。これは、患者や医師が、単なる緊急治療にとどまらず、発作頻度の恒久的な低減をますます求めているためです。例えば、2025年6月には、FDAがHAE発作の予防を目的として「ANDEMBRY（ガラダシマブ）」を承認しました。この治療法は、初期投与量の後に月1回の皮下投与が行われます。

遺伝性血管性浮腫治療薬市場- 地域別分析

北米の遺伝性血管性浮腫治療薬市場は、希少疾患に対する専門的なサービス、充実した保険償還および治療ケア、臨床試験、そして新規治療法に対する迅速な規制当局の承認が実現していることから、最も進んだ地域の一つとなっています。2025年には、「ANDEMBRY」（6月）、「EKTERLY」（7月）、「DAWNZERA」（8月）など、いくつかの主要なHAE治療薬が米国FDAによって承認されました。これらの承認により、モノクローナル抗体による予防療法、経口オンデマンド療法、およびRNAを標的とした予防療法といった、新たな治療選択肢が市場にもたらされました。

欧州地域もまた、希少疾患に対する治療インフラが十分に整備されており、希少疾患の免疫学やアレルギーの専門医へのアクセスが容易であることから、重要な市場となっています。例えば、CSL社はオーストラリアと英国で規制当局の承認を取得したと発表しており、欧州委員会は2025年2月11日に「ANDEMBRY」を承認しました。HAEの予防療法として、第XIIa因子標的型月1回投与療法の欧州での使用が承認されました。

目次

第1章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場概要

• 分析範囲
• 市場推定期間

第2章 エグゼクティブサマリー

• 市場内訳
• 競合考察

第3章 遺伝性血管性浮腫治療薬主要市場動向

• 市場促進要因
• 市場抑制要因
• 市場機会
• 市場の将来動向

第4章 遺伝性血管性浮腫治療薬産業分析

• PEST分析
• ポーターのファイブフォース分析
• 市場成長の見通しマッピング
• 規制体制の分析

第5章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場：高まる地政学的緊張の影響

• COVID-19パンデミックの影響
• ロシア・ウクライナ戦争の影響
• 中東紛争の影響

第6章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場情勢

• 遺伝性血管性浮腫治療薬市場シェア分析、2025年
• 主要メーカー別の内訳データ
  • 既存企業の分析
  • 新興企業の分析

第7章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場：薬剤クラス別

• 概要
  • セグメント別シェア分析：薬剤クラス別
  • C1-エステラーゼ阻害剤
  • 血漿カリクレイン阻害薬
  • ブラジキニンB2受容体拮抗薬
  • 第XIIa因子阻害剤
  • RNAを標的とした治療法
  • その他

第8章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場：治療タイプ別

• 概要
  • セグメント別シェア分析：治療タイプ別
  • オンデマンド治療
  • 予防治療

第9章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場：投与経路別

• 概要
  • セグメント別シェア分析：投与経路別
  • 静脈内
  • 皮下
  • 経口

第10章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場：エンドユーザー別

• 概要
  • セグメント別シェア分析：治療タイプ別
  • 病院
  • 専門クリニック
  • 在宅ヘルスケア
  • その他

第11章 遺伝性血管性浮腫治療薬市場：地域別

• イントロダクション
• 北米
  • 概要
  • 主要メーカー：北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • 概要
  • 主要メーカー：欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • オランダ
  • スウェーデン
  • ロシア
  • ポーランド
  • デンマーク
  • その他の欧州諸国
• アジア太平洋
  • 概要
  • 主要メーカー：アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • オーストラリア
  • インドネシア
  • タイ
  • フィリピン
  • 台湾
  • ベトナム
  • その他のアジア太平洋諸国
• ラテンアメリカ
  • 概要
  • 主要メーカー：ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • コロンビア
  • その他のラテンアメリカ諸国
• 中東・アフリカ
  • 概要
  • 主要メーカー：中東・アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • イスラエル
  • トルコ
  • アルジェリア
  • エジプト
  • イラン
  • カタール
  • その他の中東・アフリカ諸国

第12章 主要ベンダー分析：遺伝性血管性浮腫治療薬産業

• 競合ベンチマーク
  • 競合ダッシュボード
  • 競合ポジショニング
• 企業プロファイル
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited
  • CSL Behring
  • Pharming Group N.V.
  • BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
  • Chiesi Group
  • Ionis Pharmaceuticals, Inc.
  • Pharvaris N.V.
  • Sanofi
  • Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
  • Intellia Therapeutics, Inc.
  • Grifols, S.A.
  • Octapharma AG
  • Swedish Orphan Biovitrum（Sobi）
  • Kedrion Biopharma Inc.
  • Adverum Biotechnologies, Inc.
  • Attune Pharmaceuticals, Inc.
  • BioMarin Pharmaceutical Inc.
  • Regeneron Pharmaceuticals, Inc.
  • ADARx Pharmaceuticals, Inc.
  • Others

第13章 AnalystViewの全方位展望