筋萎縮性側索硬化症市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、予測：薬物タイプ、治療タイプ、エンドユーザー、地域別＆競合、2021年～2031年

世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場は、2025年の7億8,781万米ドルから2031年までに11億2,705万米ドルへと拡大し、CAGRは6.15％になると予測されています。

この市場には、この神経変性疾患の症状を管理し、進行を遅らせることを目的とした医薬品治療法と支援技術の両方が含まれます。この成長は、主に高齢化に伴う患者数の増加と、特定の遺伝子変異を標的とした精密医療の台頭によって牽引されています。さらに、科学研究への多額の投資や、潜在的な治療法のパイプラインの拡大もこの分野を後押ししており、その一例として、ALS協会が2024年に13カ国で149件の進行中の研究プロジェクトを支援し、医薬品開発の加速を図っていることが挙げられます。

こうした進展にもかかわらず、業界は、第III相臨床試験における候補薬の脱落率の高さという大きな課題に直面しています。ALSの複雑な生物学的メカニズムにより、重要な試験段階での有効性確認に失敗することが多く、開発者や投資家双方に不確実性をもたらしています。この長引く課題は、規制当局の承認を遅らせ、有効な治療法の導入を妨げ、ひいては当該分野における潜在的な収益源を制限しています。

市場促進要因

市場拡大の主要な原動力となっているのは、効果的な疾患修飾治療法への切実なニーズに後押しされ、研究開発への公的・民間投資が拡大していることです。この資金流入は、臨床試験にかかる多額の費用を賄い、治療候補物質を初期発見段階から商業化可能な段階へと進めるために不可欠です。例えば、2024年11月、Trace Neuroscience社は、神経変性疾患に対するゲノム治療を臨床段階へと進めるため、1億100万米ドルの投資を確保しました。同様に、非営利セクターは初期の科学的探索におけるリスク軽減において極めて重要であり、2024年11月にFightMNDが調査およびケアの取り組みに追加で1,889万米ドルを拠出することを表明したことは、有効性の障壁を克服するために世界的に多額の資金が投入されていることを浮き彫りにしています。

2つ目の重要な促進要因は、遺伝子研究と精密医療の進歩です。これらは、業界の焦点を症状管理から標的を絞った生物学的介入へと根本的に変えつつあります。SOD1遺伝子などの特定の変異を特定したことで、疾患の根本原因を標的とするアンチセンスオリゴヌクレオチドの開発が可能になりました。この進歩により、より層別化された臨床試験が可能となり、最も反応が期待できる患者グループを対象に治療法を試験することで、失敗率を低減できる可能性があります。この変化を示す例として、LifeArcは2024年5月、ヒトの遺伝的治療標的の検証に焦点を当てた新たなパートナーシップに対し150万ポンドを拠出することを約束しました。これにより、医薬品開発におけるトランスレーショナル・ギャップを埋めること、および個別化ソリューションに対する利害関係者の関心を集めることを目指しています。

市場の課題

臨床開発の後期段階における治療候補化合物の著しい脱落率は、世界のALS市場の成長にとって大きな障壁となっています。この困難は主に、この疾患の複雑かつ不均一な性質に起因しており、薬効を評価するための信頼性の高い生物学的マーカーの特定を困難にしています。その結果、製薬企業は、有望な初期段階の化合物が第III相主要試験において統計的に有意な効果を示せない場合、しばしば挫折に直面します。こうした後期段階での失敗は、臨床開発コストの指数関数的な増加により多大な財務的損失をもたらし、ひいてはリスク回避的な投資家を遠ざけ、将来の科学的研究に必要な資金流入を減少させています。

この失敗の連鎖は、有効な治療法の商品化を遅らせ、製品パイプラインにボトルネックを生じさせることで、市場拡大を直接的に阻害しています。規制当局の承認に関する不確実性により、開発者は開発期間を延長し、研究予算を大幅に増額せざるを得ず、その結果、潜在的な利益率が低下し、市場に参入できる成功事例の数が制限されています。ALS協会によると、2025年には様々な作用機序を標的とする50種類以上のALS治療薬が開発中でしたが、これらの候補薬を承認された治療法へと転換させるという業界の歴史的な苦戦により、実際に収益を生み出す選択肢の導入は依然としてごくわずかであり、これが同セクターの財務的進展を直接的に阻害しています。

市場の動向

人工知能（AI）と機械学習（ML）の統合は、新規治療標的の発見に革命をもたらしており、複雑な疾患生物学がもたらす課題に効果的に対処しています。広範なゲノムデータセットを分析することで、これらのプラットフォームは従来の動物モデルよりも高い精度で因果メカニズムを予測でき、それによって発見プロセスを効率化します。このアプローチでは、AIを活用した検証を用いて臨床試験開始前の候補化合物選定におけるリスクを低減し、成功の可能性が最も高い化合物にリソースが向けられるようにします。例えば、Verge Genomicsは2024年11月、同社のAI搭載プラットフォームが疾患関連モデルにおいて優先順位付けされた標的に対し83%の検証率を達成したと報告しており、これは業界の標準的なベンチマークを大幅に上回るものです。

同時に、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）バイオマーカーの導入は、疾患モニタリングのための客観的な基準を提供することで、臨床試験のデザインを変革しつつあります。主観的な機能評価尺度とは対照的に、NfLレベルは神経軸索損傷の定量的な指標となり、研究者が治療に対する患者の反応をより迅速かつ正確に検出することを可能にします。この調査手法は、創薬における意思決定の早期化を促進し、患者集団の層別化を支援することで、試験の有効性を向上させます。2024年7月の『ALS News Today』が報じたように、血液中のNfLレベルは、ALS患者の約80％を正確に特定できることが示され、この疾患の鑑別において他の潜在的なタンパク質マーカーを大幅に上回る性能を発揮しました。

よくあるご質問

• 世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年の7億8,781万米ドルから2031年までに11億2,705万米ドルへと拡大すると予測されています。CAGRは6.15%です。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の最も成長が著しいセグメントはどこですか？
  • 病院・診療所です。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場で最大の市場はどこですか？
  • 北米です。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の成長を促進する要因は何ですか？
  • 効果的な疾患修飾治療法へのニーズの高まりと、研究開発への公的・民間投資の拡大です。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の課題は何ですか？
  • 第III相臨床試験における候補薬の脱落率の高さです。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の動向にはどのようなものがありますか？
  • 人工知能（AI）と機械学習（ML）の統合、ニューロフィラメント軽鎖（NfL）バイオマーカーの導入です。
• 筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Sanofi S.A.、Brainstorm Cell Therapeutics Inc.、Biogen Inc.、Bausch Health Cos Inc.、F Hoffmann-la Roche Ltd、Ionis Pharmaceuticals、Mylan Pharma Inc.、Sun Pharmaceutical Industries Inc、Orion Pharma A/S、AB Science SAです。

目次

第1章 概要

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 顧客の声

第5章 世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の見通し

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェア・予測
  • 薬剤タイプ別（リルテック（リルゾール）、エダラボン（ラディカバ））
  • 治療法別（理学療法、言語療法、薬物療法、呼吸療法、その他）
  • エンドユーザー別（病院・クリニック、研究・学術機関、その他）
  • 地域別
  • 企業別（2025）
• 市場マップ

第6章 北米筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の見通し

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 北米：国別分析
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ

第7章 欧州の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の見通し

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 欧州：国別分析
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン

第8章 アジア太平洋地域の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場の見通し

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• アジア太平洋地域：国別分析
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • オーストラリア

第9章 中東・アフリカの筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場見通し

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 中東・アフリカ：国別分析
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • 南アフリカ

第10章 南米筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場見通し

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 南米：国別分析
  • ブラジル
  • コロンビア
  • アルゼンチン

第11章 市場力学

• 促進要因
• 課題

第12章 市場動向と発展

• 合併と買収
• 製品上市
• 最近の動向

第13章 世界の筋萎縮性側索硬化症（ALS）市場：SWOT分析

第14章 ポーターのファイブフォース分析

• 業界内の競合
• 新規参入の可能性
• サプライヤーの力
• 顧客の力
• 代替品の脅威

第15章 競合情勢

• Sanofi S.A.
• Brainstorm Cell Therapeutics Inc.
• Biogen Inc.
• Bausch Health Cos Inc.
• F Hoffmann-la Roche Ltd
• Ionis Pharmaceuticals
• Mylan Pharma Inc.
• Sun Pharmaceutical Industries Inc
• Orion Pharma A/S
• AB Science SA

第16章 戦略的提言

第17章 調査会社について・免責事項