希少疾患治療薬市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、予測、2018～2028年

世界の希少疾患治療薬市場は2022年に986億1,000万米ドルと評価され、2028年までのCAGRは10.42％に達すると予測されています。

世界の希少疾患治療市場は、医療領域においてダイナミックかつ重要性を増している分野です。希少疾患は希少疾病とも呼ばれ、人口に占める有病率が低く、限られた数の患者が罹患することが特徴です。その希少性にもかかわらず、希少疾患は世界中で数百万人に影響を及ぼしています。この市場は、しばしば生命を左右し、生命を脅かすこれらの疾患に対する特殊な治療法の開拓と提供に重点を置くことで定義されます。

この市場の成長促進要因のひとつは、遺伝子研究と理解の進歩です。科学者が希少疾患の遺伝的背景を深く掘り下げるにつれて、遺伝子治療や精密医療アプローチなどの革新的な治療法の潜在的な標的が明らかになります。このような画期的な進歩により、治療法開発の新たな道が開かれ、これまで治療不可能であった希少疾患の患者に新たな希望をもたらしています。米国の希少疾病用医薬品法や他の地域の同等の法律などの規制上の優遇措置は、希少疾病治療薬への投資を促進する上で極めて重要な役割を果たしています。このような優遇措置は、希少疾患の治療開発に注力する製薬企業や研究者に財政的・規制的なメリットをもたらし、より魅力的な取り組みとなっています。さらに、患者支援団体や医療組織が希少疾患に対する認知度を高めたことで、この領域におけるアンメット・メディカル・ニーズがより認識されるようになりました。このような認識の高まりにより、希少疾患の研究や治療開発により多くの資源が向けられるようになりました。

希少疾患専用に設計された標的治療薬も市場成長の原動力となっています。これらの治療薬は、疾患特有の遺伝的・分子的特徴に合わせたものであり、従来の治療法と比べて有効性の向上と副作用の軽減が期待できます。より多くの希少疾患の症例が同定・診断されるにつれて患者数が拡大していることも、市場の重要性をさらに高めています。さらに、CRISPR-Cas9のような革新的なアプローチを特徴とする遺伝子治療の進歩は、これらの疾患の遺伝的原因に直接対処することで、希少疾患治療に革命をもたらす可能性を秘めています。

学術界と産業界の連携、世界医療構想の関与により、希少疾患治療薬の開発を加速させる協力的な環境が醸成されています。希少疾患治療薬市場は、科学的進歩、規制当局の支援、希少疾患患者のニーズへの対応へのコミットメントの高まりに後押しされ、進化と拡大を続けており、希少疾患に罹患している人々に新たな希望と生活の質の向上をもたらしています。

市場促進要因

希少疾患患者の増加

医療の世界には多くの希少疾患が存在します。嚢胞性線維症や猫目症候群のようによく知られているものもあれば、もっと曖昧なものもあります。ほとんどのがんは希少であり、脳や神経系の希少疾患、代謝疾患、染色体異常、皮膚、骨、骨格、心臓、血管、肺、腎臓、その他の臓器やシステムに影響を及ぼす疾患もあります。希少疾患の多くは、それを最初に診断した医師の名前にちなんで命名される一方、患者の名前や、最初に診断された病院の名前にちなんで命名されるものもあります。

政府と市場参入企業の取り組み

市場の開拓は、製薬会社が開発した新薬候補に希少疾病用医薬品の分類を付与する希少疾病用医薬品法（オーファンドラッグ法）など、製品開発を促進する政府の規制によって支えられると予想されます。この制度は、研究開発の進展を通じて希少疾病の治療を促進するものです。

さらに2021年には、医薬品評価研究センター（CDER）が希少疾患の治療薬として約26の新希少疾病用医薬品を承認しました。これらの新希少疾病治療薬には、ルマクラス、Scelendrix、Welireg、Amondys、Cytalux、Besremi、Empavelli、Evkeeza、Exkivity、fexinodazole、Zymontaなどがあります。

COVID-19「クリティカル・リリーフ」プログラムは、パンデミックの影響を受けた希少疾患患者のために、希少疾患国家政策（NPRD）によって2020年4月に開始されました。このプログラムでは、NPRDは希少疾病患者および保護者に対し、医療以外のニーズに対応するため、年間1,000米ドルを上限とする経済的支援を行っています。このようなプログラムにより、今後数年間は希少疾病治療の普及が進むと期待されています。

インド政府の「希少疾病2021」に関する国家政策は、統合的かつ包括的な予防戦略を通じて希少疾病の有病率と発生率を低下させることを目的としています。これには、希少疾患を持つ子どもの出生を予防するための意識啓発、結婚前、結婚後、妊娠前、妊娠後のスクリーニングとカウンセリング・プログラムが含まれ、また、資源の制限や相反する医療の優先順位の範囲内で、1回限りの治療や比較的安価な治療を受けることのできる希少疾患を持つ人々に安価な医療を提供することが含まれています。

2020年、米国FDAは、脊髄損傷や多発性硬化症の患者にみられる神経因性脱十字過活動と呼ばれる膀胱機能障害を伴う疾患の治療薬を承認しました。

2022年5月、米国食品医薬品局（FDA）は、希少疾患の新たな治療法の開発を加速するための新たなプログラム「希少疾患治療加速プログラム（ARC）」を創設し、医薬品評価研究センター（CDER）が管理します。

2022年5月、欧州医薬品庁（EMA）は、希少な変性遺伝性疾患である酸性スフィンゴミエリナーゼ欠乏症（ASMD）の症状である非中枢神経系（NCS）の治療薬であるゼンポザイム（オリプダゼアルファ）の販売承認を与えました。

希少疾患治療のための非生物学的薬剤の需要増加

希少疾患の非生物学的治療薬とは、生物学的な供給源から得るのではなく、通常の製薬プロセスによって化学的に合成または生産された治療薬のことです。これらの薬剤は一般に低分子薬剤と呼ばれ、医療において最も広く使用され、認知されている薬剤クラスです。

非生物学的製剤は、免疫原性や副作用の少なさから、予測期間中に著しい成長が見込まれています。これらの薬剤は、APDS（活性化ホスホイノシチド3キナーゼデルタ症候群）やフェルティ症候群を含む特定の疾患の治療に有効であると考えられています。これらの要因は、費用対効果や臨床試験における非複雑性とともに、希少疾患患者における非生物学的製剤の消費を増大させると予測されます。

非生物学的製剤は一般に、化学構造のよく解明された分子で構成されています。これらの分子は通常、実験室で化学反応によって合成されます。ほとんどの非生物学的医薬品は経口投与、すなわち錠剤、カプセル剤、液剤の形で口から服用します。これは患者にとって便利で自己投与が可能な投与経路です。

非生物学的薬剤は、広範な分子および細胞経路に対処する可能性を持っており、希少疾患のような様々な病態の治療に用いられています。非生物学的薬剤は安定性が高く、冷蔵の必要なく室温で保存できることが知られています。さらに、これらの医薬品の製造工程は確立されており、大量生産に適しています。

非生物学的製剤の特許が切れれば、他の製薬会社がそのジェネリック医薬品を製造・販売することができるため、入手可能性と価格が向上します。

低分子医薬品は、病気のプロセスに関与する酵素の阻害剤として機能することができます。例えば、イマチニブはある種の白血病や消化管間質腫瘍の治療に用いられます。また、レボチロキシンを用いた甲状腺機能低下症やヒドロコルチゾンを用いた副腎機能不全などのまれな内分泌疾患の治療にも合成ホルモンが用いられています。

ある種の低分子医薬品は免疫系反応を調節する可能性があり、希少な自己免疫疾患の治療に有用です。

中枢神経系疾患の負担増が希少疾患の精密治療開発を促進する

中枢神経系（CNS）における希少疾患の発生率と有病率が増加するにつれ、これらの疾患の遺伝的、分子的、生化学的基質について理解を深める必要性が高まっています。遺伝学と神経科学は、研究者が中枢神経系希少疾患の複雑性をより深く理解することを可能にし、疾患を誘発する変異や経路の特定を可能にしています。

脊髄や脳の神経細胞に影響を及ぼし、筋肉を制御できなくなる疾患の有病率が上昇していることから、中枢神経系の希少疾患治療市場価値は予測期間中に加速すると予想されます。国立医学図書館のデータによると、筋萎縮性側索硬化症は世界で約10万人に5人が罹患しています。さらに、精密医療の発展への強い関心は、希少疾患を治療する治療法の需要をさらに押し上げると思われます。

精密医療とは、遺伝、生活習慣、環境などの要因を考慮し、患者一人ひとりの固有のニーズに合わせた医療のことです。中枢神経系（CNS）の希少疾患では、それぞれの疾患が明確な遺伝子変異によって引き起こされるため、標的治療の実現可能性が高まっています。患者の疾患の遺伝子構成を理解することで、臨床医は特定の分子欠損に対処する標的療法をデザインすることができます。

精密医療はバイオマーカーに大きく依存しています。バイオマーカーとは、病気の存在や進行を示すために測定できるものです。中枢神経系の希少疾患に対する精密治療の開発には、特定の疾患に関連するバイオマーカーを見つけ、検査することがしばしば含まれます。これらのバイオマーカーは、早期診断、疾患の進行状況の追跡、治療効果の測定に役立ちます。

中枢神経系の希少疾患に対する治療の選択肢は限られているため、精密医療のアプローチでは、他の疾患用に開発された薬剤が希少疾患の治療に使用できる可能性を検討します。希少疾患と他の一般的疾患の両方に関連する分子経路を解明することで、研究者は希少中枢神経疾患を治療できる可能性のある薬剤を特定できるかもしれないです。

中枢神経系（CNS）に希少疾患が多いことから、研究者や製薬メーカーは、これらの疾患により大きな注意を払うようになっています。プレシジョン・メディシンの技術が開発されたことで、希少疾患の特定研究がよりシンプルになり、薬剤の研究開発と市場全体の成長が加速しています。

主な市場課題

正確な診断

診断の発見は、治療を成功させ、場合によっては臨床試験に参加するための鍵となります。しかし、希少疾患の正確かつタイムリーな診断は患者にとって困難であり、場合によっては正確な診断に5年を要することもあります。

稀なケースでは、医療専門家が疾患に関連している、あるいは疾患が原因であると特定できない徴候や症状を患者が示すことがあります。そのような場合には、疾患の発現に関連する可能性のある遺伝的変異を同定するために、広範な遺伝子検査が実施されることがあります。患者には、臨床遺伝専門医か、あるいは／あるいは遺伝データの解釈に伴う困難さに精通している医師が担当するようにすることが常に有益です。

患者の確保と募集

希少疾病用医薬品の分野における臨床試験に参加する患者の募集は、困難な課題です。対象となる患者集団を決定することが困難であるだけでなく、これらの患者の治療を専門とする治験責任医師を見つけることも困難です。このような困難がリクルートリスクとなる可能性があり、希少疾病の試験ごとにリスクを軽減するためにカスタマイズされた実現可能性のアプローチが必要となります。

患者集団は地理的に分散している可能性が高いため、希少疾病臨床試験の実施施設にアクセスするために、患者はかなりの距離を移動する必要があるかもしれません。旅費の払い戻しによってこのリスクを軽減できる可能性がある一方で、組織は自宅からデータを収集し、治験施設への訪問を最小限に抑えるための新たなソリューションや技術も検討すべきです。

エンドポイントの選択

希少疾患の治療薬を設計する場合、臨床試験のエンドポイントが、薬剤が患者の疾患の進行をどのように変化させるかを測定するものであることが重要です。薬効を標準的な疾患の進行と区別するためには、臨床試験とエンドポイントのデザインは、規制上の要件と支払者の配慮を適切に反映したものでなければならないです。

スポンサーは、臨床試験に先立ち、規制当局と協力して有効性のエンドポイントを決定することが推奨されます。食品医薬品局は、患者または介護者の視点から関連性のあるエンドポイントを特定し、議論するために疾患別のフォーラムを開催しています。これらのエンドポイントには、患者の声を含む検証された患者報告アウトカムが含まれる場合があります。希少疾患では、多くの地域にわたる多数の施設からの参加が必要となることが多いです。

主要市場動向

高まる製品イノベーション

希少疾患に対する需要の高まりにより、さまざまな治療法が開発されています。例えば、2023年2月、サノフィは希少疾患治療薬2品目を今年か来年の早い時期にインドで発売する予定です。同社は、インドにおける2つの新規製品の輸入と上市について、対象専門家委員会から推薦を受けている：ポンペ病治療薬のネクスビアザイム（アベログルコシダーゼ・アルファ粉末）とニーマン・ピック病治療薬のゼンポザイムとオリプダーゼ・アルファ粉末です。同社ノートによると、両製品は希少疾病用医薬品に指定されており、米国、オーストラリア、欧州連合、英国、日本を含む数カ国で承認されています。また、同社は後期臨床試験（第III相および第IV相）の免除を受けています。

プレシジョン・メディシン（PPM）、ビッグデータ、ゲノミクスの進歩

現在の医薬品開発の状況は新興の医療分野に適しているため、希少疾患領域が将来的に人気が低下するという兆候はないです。個別化精密医療（PPM）、ビッグデータ、ゲノミクスの発展により、診断や治療が困難な疾患のターゲティングが大幅に改善され、一方、病態の遺伝的基質の理解が深まったことで、希少疾患の特定とターゲティングが可能になっています。

規制のゲームチェンジャー

1983年の米国希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）の制定は、希少疾病用医薬品開発の歴史における転換点として広く知られています。この法律は、少数の患者にしか利益をもたらさない可能性のある医薬品への投資に消極的であった製薬会社にインセンティブを与えることで、市場の失敗に対処しようとするものでした。製薬業界団体（PhRMA）によると、希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）の制定以来、600以上の希少疾病用医薬品がFDAの承認を得ているが、FDAが承認した治療法がある希少疾病は全体のわずか5％に過ぎず、今後数年間は未開拓の成長ポテンシャルがまだ多く残されていることになります。例えば、2022年、FDAは新たな希少疾患治療促進（ARC）プログラムの開始を発表しました。

イニシアティブ・プログラムを開始する企業

希少疾患患者を支援するために、企業はさまざまな取り組みを行っています。例えば、2022年、Horizon社は、希少疾病に苦しむ成人および10代の若者のための新たな支援イニシアチブを開始しました。希少疾患の患者であることは、困難で孤独なことです。米国で500～600人と推定される嚢胞性線維症患者を救済するため、ホライズン・セラピューティック社は2つの異なるイニシアチブを立ち上げました。さらに2021年、ホライゾン・セラピューティック社は、希少疾患とともに生きる子供たちのコミュニティの声や物語に焦点を当て、メイク・ア・ウィッシュ・ミッドアトランティックとメイク・ア・ウィッシュ・カナダのための意識向上と資金調達を目的とした、毎月のバーチャルストーリーテリング体験「#RAREis」の開始を発表しました。このフォトブースは、命にかかわる希少疾病と闘う子どもたちの願いを支援し、困難な時期にある子どもたちに笑顔を届けるというHorizonの世界の使命の一環です。さらに、希少疾患コミュニティを支援するため、イリノイ州ディアフィールドにあるホライズン米国本社とアイルランドのダブリンにある世界本社は、希少疾患の日の公式カラーである紫、ピンク、緑、青でライトアップされました。

セグメント別洞察

治療領域別洞察

血液疾患は、血液および関連組織に影響を及ぼす幅広い疾患を包含し、いくつかの説得力のある理由により、世界の希少疾患治療市場において圧倒的な地位を占めています。第一に、これらの疾患は世界的に希少疾患のかなりの割合を占めており、市場のかなりの部分を占めています。例えば、鎌状赤血球貧血、血友病、各種希少血液疾患などが挙げられます。

第二に、研究と治療開発の進歩が、血液希少疾患の新規治療法の出現を後押ししています。特に遺伝子治療と精密医療のアプローチは、これまで治療不可能であった疾患や管理不十分であった疾患に対して有望な結果を示しています。このような治療法の革新は、製薬会社や研究者の多大な投資と関心を集めています。さらに、血液学的希少疾患は患者のQOLや寿命に大きな影響を与えることが多く、効果的な治療法に対する医学的・社会的な緊急性が高まっています。このような切迫感は、医療プロバイダー、研究者、アドボカシーグループの連携を促進し、治療開発への取り組みをさらに加速させます。

最後に、規制当局が血液希少疾患のアンメット・メディカル・ニーズを認識し、迅速な承認経路を導入したことで、治療薬への迅速なアクセスが可能になりました。これらの要因が相まって、血液希少疾患は世界の希少疾患治療市場において圧倒的な力を持ち、研究、技術革新、患者転帰の改善を促進しています。

投与経路別洞察

注射剤が世界の希少疾患治療薬市場で優位な地位を占めているのには、いくつかの説得力のある理由があります。第一に、多くの希少疾患は複雑な病態生理を特徴とし、正確かつ制御された薬物送達を必要とするため、注射剤が最適な選択肢となります。このような投与経路では、薬物が血流に速やかに到達するため、治療効果がより即効的に得られ、重篤な希少疾患や生命を脅かす希少疾患の管理には極めて重要です。

第二に、吸収不良、消化管合併症、高い生物学的利用能の必要性などの問題により、経口投与や他の投与方法では効果が低い場合に、注射剤が好まれることが多いです。治療法の選択肢が限られている希少疾患では、注射剤は治療薬を血流に直接送り込む信頼性の高い手段であり、治療効果を最適化することができます。さらに、規制当局は、革新的な治療法の承認を迅速に行うことで、希少疾患の治療における注射剤の重要性を認識しています。このことは、製薬企業や研究者が希少疾患の注射剤治療法の開発に注力することを促し、この分野でのさらなる進歩や投資を促進しています。

最後に、注射剤は高い特異性と標的への送達が可能であるため、酵素補充療法や遺伝子治療など、多くの希少疾患の治療に欠かせない治療薬として好まれています。その結果、注射剤は世界の希少疾患治療薬市場を独占し続け、これらの課題を抱える患者に希望と転帰の改善をもたらしています。

地域別洞察

北米が世界の希少疾患治療薬市場で優位な地位を占めているのには、いくつかの説得力のある理由があります。第一に、この地域は強固な医療・インフラと高度な研究施設の恩恵を受けており、希少疾患治療薬の開発と普及のための肥沃な土壌を育んでいます。北米には、希少疾患の治療に専念する有名な医療機関、製薬会社、研究機関が豊富にあります。

第二に、この地域のイノベーションへのコミットメントは、研究開発への多額の投資によって実証されています。北米の政府機関、非公開会社、製薬会社は、希少疾患の研究や治療開発に対して多額の資金を割り当てており、最先端の治療法の創出を後押ししています。さらに、北米は患者数が多く、製薬企業にとって希少疾患治療への投資が魅力的な市場となっています。例えば、米国の希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）は、希少疾病に特化した医薬品開発に対するインセンティブを提供し、研究開発と商業化の努力をさらに刺激しています。

さらに、北米の規制環境は希少疾患治療薬の開発に適しており、迅速な承認プロセスや希少疾病用医薬品の指定により、革新的な治療薬への迅速なアクセスが可能となっています。このような要因が、医療革新や卓越した研究の文化と相まって、世界の希少疾患治療薬市場における北米の優位性を確固たるものにしています。

主要市場参入企業

• Novartis AG
• Treatment Offerings
• AstraZeneca PLC
• Pfizer Inc
• Sanofi SA
• AbbVie Inc
• Bristol-Myers Squibb Co
• Bayer AG
• F Hoffmann-La Roche Ltd
• Amgen Inc
• Eisai Co Ltd
• Novo Nordisk A/S

調査範囲

本レポートでは、世界の希少疾患治療薬市場を以下のカテゴリーに分類し、さらに業界動向についても詳述しています：

希少疾患治療薬市場：治療領域別

• 血液疾患
• がん
• 感染症
• 心血管疾患
• 代謝疾患
• 内分泌疾患
• 筋骨格系疾患
• その他

希少疾患治療薬市場：投与経路別

• 注射剤
• 経口剤
• その他

希少疾患治療薬市場：薬剤タイプ別

• 生物製剤
• バイオシミラー
• 低分子化合物

希少疾患治療薬市場：流通チャネル別

• 専門薬局
• 病院薬局
• オンライン薬局

希少疾患治療薬市場：地域別

• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • ドイツ
  • スペイン
• アジア太平洋
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • オーストラリア
  • 韓国
• 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • コロンビア
• 中東＆アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦

競合情勢

企業プロファイル：希少疾患治療薬市場に参入している主要企業の詳細分析

カスタマイズ

Tech Sci Research社は、所定の市場データを使用した希少疾患治療薬の世界市場レポートにおいて、企業固有のニーズに応じたカスタマイズを提供しています。レポートでは以下のカスタマイズが可能です。

企業情報

• 追加市場参入企業（最大5社）の詳細分析とプロファイリング

目次

第1章 概要

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 顧客の声

第5章 希少疾患治療薬の世界市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェアと予測
  • 治療領域別（血液疾患、がん、感染症、心血管疾患、代謝疾患、内分泌疾患、筋骨格系疾患、その他）
  • 投与経路別（注射剤、経口剤、その他）
  • 薬剤タイプ別（生物製剤、バイオシミラー、低分子化合物）
  • 流通チャネル別（専門薬局、病院薬局、オンライン薬局）
  • 地域別
  • 企業別（主要5社シェア）
• 市場マップ
  • 治療領域別
  • 投与経路別
  • 薬剤タイプ別
  • 流通チャネル別
  • 地域別

第6章 北米の希少疾患治療薬市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェアと予測
  • 治療領域別
  • 投与経路別
  • 薬剤タイプ別
  • 流通チャネル別
  • 国別

第7章 欧州の希少疾患治療薬市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェアと予測
  • 治療領域別
  • 投与経路別
  • 薬剤タイプ別
  • 流通チャネル別
  • 国別

第8章 アジア太平洋の希少疾患治療薬市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェアと予測
  • 治療領域別
  • 投与経路別
  • 薬剤タイプ別
  • 流通チャネル別
  • 国別

第9章 南米の希少疾患治療薬市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェアと予測
  • 治療領域別
  • 投与経路別
  • 薬剤タイプ別
  • 流通チャネル別
  • 国別

第10章 中東・アフリカの希少疾患治療薬市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェアと予測
  • 治療領域別
  • 投与経路別
  • 薬剤タイプ別
  • 流通チャネル別
  • 国別

第11章 市場力学

• 促進要因
• 課題

第12章 市場動向と発展

• 最近の展開
• 合併・買収
• 技術発表

第13章 競合情勢

• Novartis AG
• Treatment Offerings
• AstraZeneca PLC
• Pfizer Inc
• Sanofi SA
• AbbVie Inc
• Bristol-Myers Squibb Co
• Bayer AG
• F Hoffmann-La Roche Ltd
• Amgen Inc
• Eisai Co Ltd
• Novo Nordisk A/S

第14章 戦略的提言

第15章 調査会社について・免責事項

Global Rare Disease Therapeutics Market has valued at USD 98.61 billion in 2022 and is anticipated to reach a CAGR of 10.42% through 2028. The global rare disease therapeutic market is a dynamic and increasingly significant sector in the realm of healthcare. Rare diseases, also known as orphan diseases, are characterized by their low prevalence in the population, affecting a limited number of individuals. Despite their rarity, collectively, rare diseases impact millions of people worldwide. This market is defined by its focus on developing and providing specialized treatments for these often life-altering and life-threatening conditions.

One of the key drivers of this market's growth is the advances in genetic research and understanding. As scientists delve deeper into the genetic underpinnings of rare diseases, they uncover potential targets for innovative therapies, including gene therapies and precision medicine approaches. These breakthroughs have opened new avenues for therapeutic development and offer renewed hope for patients with previously untreatable rare diseases. Regulatory incentives, such as the Orphan Drug Act in the United States and equivalent laws in other regions, have played a pivotal role in spurring investment in rare disease therapeutics. These incentives provide financial and regulatory advantages to pharmaceutical companies and researchers focused on developing treatments for rare diseases, making it a more attractive endeavor. Furthermore, increased awareness of rare diseases, driven by patient advocacy groups and healthcare organizations, has led to greater recognition of the unmet medical needs within this space. This heightened awareness has resulted in more resources being directed toward rare disease research and treatment development.

Targeted therapies designed specifically for rare diseases are another driving force behind market growth. These therapies are tailored to the unique genetic and molecular characteristics of the disease, promising improved efficacy and fewer side effects compared to traditional treatments. Expanding patient populations, as more rare disease cases are identified and diagnosed, further amplify the market's significance. Moreover, gene therapy advancements, characterized by innovative approaches like CRISPR-Cas9, have the potential to revolutionize rare disease treatment by directly addressing the genetic causes of these conditions.

Collaborations between academia and industry, as well as the involvement of global healthcare initiatives, are fostering a collaborative environment that accelerates rare disease therapeutic development. The market for rare disease therapeutics, driven by scientific progress, regulatory support, and a growing commitment to addressing the needs of rare disease patients, continues to evolve and expand, offering renewed hope and improved quality of life for those affected by these conditions.

Key Market Drivers

Rising Number of Patients with Rare Diseases

There are a lot of rare diseases in the medical world. Some are well-known, like cystic fibrosis or cat eye syndrome, while others are more obscure. Most cancers are rare and there are rare diseases of the brain and nervous system, metabolic diseases, chromosome disorders, skin, bone and skeletal, and diseases that affect the heart, blood vessels, lungs, kidneys and other organs and systems. A lot of rare diseases are named after the doctors who first diagnosed them, while others are named after patients or even the hospitals where they were first diagnosed.

An article published in the Journal of Rare Disorders in 2020 estimates that approximately 7,000 rare diseases have been diagnosed, with approximately 70% of them having no treatment available. As a result, research into unmet need of rare disease treatments will ensure that the market continues to expand in the future.

It is estimated that 6% to 8% of the population of the European Union is afflicted with a rare disease, as reported by EURORDIS. Furthermore, EURORDIS states that between 50-60% of rare diseases begin in infancy, and some of these conditions can be fatal. Consequently, it is expected that in the coming years, the demand for certain therapeutic drugs will rise significantly due to the growing pediatric population affected by rare diseases.

Initiatives taken by Government and Market Players

The growth of the market is expected to be supported by government regulations that promote the development of products, such as the orphan drug law, which allocates the classification of an orphan drug to drug candidates developed by pharmaceutical companies. This program facilitates the treatment of orphan diseases through the advancement of research and development.

Additionally, in 2021, Center for Drug Evaluation and Research (CDER) approved about 26 new orphan drugs to treat rare diseases. Some of these new orphan drugs include Lumakras, Scelendrix, Welireg, Amondys, Cytalux, Besremi, Empavelli, Evkeeza, Exkivity, fexinodazole, and Zymonta.

The COVID-19 "Critical Relief" program was launched in April 2020 by the National Policy for rare disorders (NPRD) for patients with rare diseases affected by the pandemic. Under this program, the NPRD provided orphan disease patients and guardians with financial assistance of up to USD 1,000 per year to cover their non-medical needs. These programs are expected to increase the adoption of rare disease treatment in the coming years.

The Indian government's National Policy on 'Rare Diseases 2021' was designed to reduce the prevalence and incidence of rare diseases through an integrated and comprehensive prevention strategy. This includes awareness generation, pre-marriage, post-marriage, pre-pregnancy, and post-pregnancy screening and counselling programs to prevent the birth of children with rare conditions, and, within the limitations of resources and conflicting health care priorities, to provide affordable health care to those with rare diseases who are eligible for one-time treatments or relatively inexpensive therapy.

In 2020, the U.S. FDA approved drugs to treat a disease with bladder dysfunction called neurogenic detrusor overactivity, observed in patients with spinal cord injury and multiple sclerosis.

In May 2022, the U.S. Food and Drug Administration (FDA) created a new program to accelerate the development of new treatments for rare diseases called the "Accelerating Rare Disease Cures" (ARC) Program, which is managed by the Center for Drug Evaluation and Research (CDER).

In May 2022, the European Medicines Agency (EMA) granted a marketing authorization for Xenpozyme (olipudasealfa), a therapy for the treatment of Non-Central Nervous System (NCS), manifestations of Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD), a rare and degenerative genetic disorder.

Increasing Demand of Non-Biological Drugs to Treat Rare Diseases

Non-biologic drugs for rare diseases are therapeutic agents that have been chemically synthesized or produced through conventional pharmaceutical processes, rather than being obtained from biological sources. These drugs are commonly referred to as small molecule drugs and are the most widely used and recognized drug class in medicine.

Non-biologics drug segment is expected to grow at an impressive rate during the forecast period, on account of the immunogenicity and minimal side effects associated with such products. These drugs are deemed effective for treating certain conditions including APDS (activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome) and Felty Syndrome. These factors, alongside cost-effectiveness and non-complexity in clinical studies, are projected to augment the consumption of non-biologic medications among rare disease patients.

Non-biological medicinal products are generally composed of molecules with well-characterized chemical structure. These molecules are usually synthesized in the laboratory through chemical reactions. Most non-biological medications are orally administered, i.e., taken by mouth in tablet, capsule, or liquid form. This is a convenient and self-administered route of administration for patients.

Non-biologic drugs have the potential to address a broad range of molecular and cellular pathways and are employed in the treatment of a variety of medical conditions, such as rare diseases. Non-biological drugs are known to be highly stable and can be kept at room temperature without the need for refrigeration. Furthermore, the manufacturing process for these drugs is well-established, making them more suitable for large-scale production.

Once the patent protection of a non-biologic drug has expired, other pharmaceutical companies can produce and sell generic versions of the drug, thus increasing its availability and affordability.

Small molecule drugs are capable of functioning as inhibitors of enzymes that are involved in the process of disease. For example, imatinib is used to treat certain forms of leukemia and gastroenterological stromal tumors. Synthetic hormones are also used to treat rare endocrine disorders, such as hypothyroidism, with the aid of levothyroxine, and adrenal insufficiencies with the aid of hydrocortisone.

Certain small molecule drugs have the potential to modulate the immune system response, thus making them useful for the treatment of rare autoimmune conditions.

Growing Burden of CNS disorders can Drive the Development of Precision Treatments for Rare Diseases

As the incidence and prevalence of rare diseases in the central nervous system (CNS) increase, there is an amplified need to gain a better understanding of the genetic, molecular, and biochemical substrates of these diseases. Genetics and neuroscience have enabled researchers to gain a greater understanding of the complexities of rare CNS disorders, allowing for the identification of disease-inducing mutations and pathways.

Rare disease treatment market value from the central nervous system is expected to accelerate in the forecast period, given the rising prevalence of disorders that affect nerve cells in the spinal cord and brain, causing loss of muscle control. Based on data from the National Library of Medicine, amyotrophic lateral sclerosis affects around 5 in 100,000 people worldwide. Moreover, the strong focus on the development of precision medicine will further drive the demand for therapies to treat rare diseases.

Precision medicine is a form of medical treatment that is tailored to the unique needs of each individual patient, considering factors such as genetics, lifestyle, and environment. In rare diseases of the central nervous system (CNS), where each condition is caused by a distinct genetic mutation, targeted therapies are becoming increasingly feasible. Understanding the genetic makeup of a patient's disorder allows clinicians to design targeted therapies that address specific molecular defects.

Precision medicine is heavily reliant on biomarkers. These are things that can be measured to show the presence or progress of a disease. Developing precision treatments for rare diseases of the central nervous system often involves finding and testing biomarkers related to certain disorders. These biomarkers can help early diagnosis, track disease progress, and measure how well treatment is working.

As treatment options for rare CNS diseases are limited, precision medicine approaches involve examining the potential of drugs that have been developed for other conditions to treat a rare disease. By elucidating the molecular pathways associated with both the rare condition and other common conditions, researchers may be able to identify drugs that could potentially treat the rare CNS disorder.

The prevalence of rare diseases in the central nervous system (CNS) has prompted researchers and pharmaceutical manufacturers to pay greater attention to these conditions. The development of precision medicine techniques has made it simpler to conduct specific research on rare diseases, thus accelerating the development of drugs and overall market growth.

Key Market Challenges

Accurate Diagnosis

Finding a diagnosis is the key to successful treatment and, in some cases, clinical trial involvement. However, accurate and timely diagnosis of a rare condition can be challenging for patients and in some cases an accurate diagnosis may take up to five years.

In rare cases, patients may present signs and symptoms that a medical professional may not be able to identify as being related to or caused by the disease. In such cases, extensive genetic testing may be conducted to identify genetic variations that may be associated with the manifestation of the disease. It is always beneficial to ensure that the patient is either assigned to a clinical geneticist or/or a physician who is familiar with the difficulties associated with interpreting genetic data.

Patient Availability and Recruitment

Recruiting patients to participate in clinical trials in the field of orphan medicinal products is a challenging task. Not only is it challenging to determine the target patient population, but also finding investigators who specialize in treating these patients is challenging. These difficulties may pose a recruitment risk and necessitate a customized feasibility approach to reduce risk for each rare disease study.

Because the patient population is likely to be geographically distributed, patients may be required to travel considerable distances to access the study site for an orphan disease clinical trial. While travel reimbursement could potentially reduce this risk, organizations should also explore novel solutions and technologies to collect data from home and minimize site visits.

Endpoint Selection

When designing therapeutics for rare conditions, it is important to ensure that clinical study endpoints measure how the drug changes the progression of patient's disease. To distinguish a drug effect from standard disease progression, clinical studies and endpoint design must adequately reflect regulatory requirements and payer considerations.

It is recommended that sponsors collaborate with regulatory agencies to determine efficacy endpoints prior to the clinical study. The Food and Drug Administration organizes disease-specific forums to identify and discuss endpoints that are relevant from the patient or caregiver's point of view; these endpoints may include verified patient-reported outcomes that include the patient's voice. Rare disease often requires participation from numerous sites across many regions

Key Market Trends

Growing Product Innovation

Rising demand for rare diseases has led to the development of various therapies for the disease. For instance, in February 2023, Sanofi is planning to launch two of its medicines for rare diseases in India early this year or next year. The company has been recommended by the Subject Expert Committee for the import and placing on the market of the two novel products in India: Nexviazyme (Aveloglucosidase Alfa powder) for the treatment of Pompe disease and Xenpozyme and Olipudase Alfa powder, for the treatment of Niemann Pick disease (ASMD). According to a company note, both products have orphan drug status and are approved in several countries including the United States, Australia, the European Union, the United Kingdom, and Japan. In addition, the company has waivers for late-stage clinical trials (Phase III and IV).

Advancements In Precision Medicine (PPM), Big Data, and Genomics

There are no indications that the rare disease space will experience a decline in popularity in the future, as the current drug development landscape is well-suited to the emerging field of medicine. The development of Personalized Precision Medicine (PPM), Big Data, and Genomics has enabled a significant improvement in the targeting of challenging diagnostic and therapeutic forms of disease, while a better comprehension of the genetic substrates of pathologies has enabled the delineation and targeting of rare disorders

Regulatory Game-Changers

The 1983 enactment of the United States Orphan Drug Act is widely regarded as the turning point in the history of rare disease drug development. The legislation sought to address market failure by providing incentives to pharmaceutical companies that would otherwise be reluctant to invest in a drug that could potentially benefit only a small number of patients. According to pharmaceutical trade organization (PhRMA), more than 600 orphan drugs have received FDA approval since Orphan Drug Act's inception, yet only 5 percent of rare conditions have an FDA-approved treatment, meaning there's still plenty of untapped growth potential for years to come. For instance, in 2022, FDA announced the launch of the new Accelerating Rare Disease Cure (ARC) Program.

Companies Launching Initiative Programs

There are various initiatives being taken by companies to help people living with rare diseases. For instance, in 2022, Horizon launched new support initiatives for adults and teens living with rare disease. Being a rare disease sufferer can be challenging and lonely. To provide relief to the estimated 500-600 individuals living with cystic fibrosis in the United States, Horizon Therapeutic launched two distinct initiatives. Additionally in 2021, Horizon Therapeutics announced the launch of monthly virtual storytelling experience, #RAREis, to highlight the voices and stories of the community of children living with rare diseases and to raise awareness and funds for Make-A- Wish Mid-Atlantic and Make-A-Wish Canada. This photobooth is part of Horizon's global mission to support the wishes of children living with life-altering rare diseases and to bring smiles to their faces during a difficult time. Further, in support for the rare disease community, Horizon's U.S headquarters in Deerfield, Illinois and global headquarters in Dublin, Ireland was lit in purple, pink, green, and blue, the official colors of rare disease day.

Segmental Insights

Therapeutic Area Insights

Hematologic diseases, which encompass a wide range of conditions affecting the blood and related tissues, hold a dominant position in the global rare disease therapeutic market for several compelling reasons. Firstly, these diseases collectively represent a significant proportion of rare diseases globally, making them a substantial part of the market. Examples include sickle cell anemia, hemophilia, and various rare blood disorders.

Secondly, advancements in research and therapeutic development have propelled the emergence of novel treatments and therapies for hematologic rare diseases. Gene therapy and precision medicine approaches, in particular, have shown promising results in addressing previously untreatable or poorly managed conditions. This therapeutic innovation has attracted substantial investment and interest from pharmaceutical companies and researchers. Furthermore, hematologic rare diseases often have a significant impact on patients' quality of life and longevity, driving both medical and societal urgency for effective treatments. This sense of urgency fosters collaborations among healthcare providers, researchers, and advocacy groups, further accelerating therapeutic development efforts.

Lastly, regulatory agencies, recognizing the unmet medical need in hematologic rare diseases, have implemented expedited approval pathways, facilitating quicker access to therapies. These factors collectively make hematologic rare diseases a dominant force in the global rare disease therapeutic market, driving research, innovation, and improved patient outcomes.

Route of Administration Insights

Injectables hold a dominant position in the global rare disease therapeutic market for several compelling reasons. Firstly, many rare diseases are characterized by complex pathophysiology and require precise and controlled drug delivery, making injectable formulations an optimal choice. This route of administration ensures that the medication reaches the bloodstream rapidly, allowing for more immediate therapeutic effects, crucial in managing severe or life-threatening rare diseases.

Secondly, injectables are often preferred in cases where oral or other delivery methods may be less effective due to issues like poor absorption, gastrointestinal complications, or the need for high bioavailability. In the context of rare diseases, where treatment options are limited, injectables provide a reliable means of delivering therapies directly to the bloodstream, optimizing their efficacy. Furthermore, regulatory agencies have recognized the importance of injectables in the treatment of rare diseases by expediting approvals for innovative therapies. This has encouraged pharmaceutical companies and researchers to focus on developing injectable treatments for rare diseases, driving further advancements and investments in this area.

Lastly, the high specificity and targeted delivery achievable with injectables make them a favored choice for therapies, including enzyme replacement therapies and gene therapies, which are essential in managing many rare diseases. As a result, injectables continue to dominate the global rare disease therapeutic market, offering hope and improved outcomes for patients with these challenging conditions.

Regional Insights

North America occupies a dominant position in the global rare disease therapeutic market for several compelling reasons. Firstly, the region benefits from a robust healthcare infrastructure and advanced research facilities, which foster a fertile ground for the development and adoption of rare disease treatments. North America boasts a wealth of renowned medical institutions, pharmaceutical companies, and research organizations dedicated to addressing rare diseases.

Secondly, the region's commitment to innovation is exemplified by its significant investments in research and development. Government agencies, private foundations, and pharmaceutical companies in North America allocate substantial funding towards rare disease research and therapeutic development, incentivizing the creation of cutting-edge treatments. Additionally, North America possesses a sizeable patient population, making it an attractive market for pharmaceutical companies to invest in rare disease therapies. The Orphan Drug Act in the United States, for instance, provides incentives for drug developers to focus on rare diseases, further stimulating research and commercialization efforts.

Furthermore, North America's regulatory environment is conducive to rare disease therapeutic development, with expedited approval processes and orphan drug designations facilitating quicker access to innovative treatments. These factors, combined with a culture of medical innovation and research excellence, solidify North America's dominant role in the global rare disease therapeutic market.

Key Market Players

• Novartis AG

• AstraZeneca PLC

• Pfizer Inc.

• Sanofi SA

• AbbVie Inc

• Bristol-Myers Squibb Co

• Bayer AG

• F Hoffmann-La Roche Ltd.

• Amgen Inc

• Eisai Co Ltd

• Novo Nordisk A/S

Report Scope:

In this report, the Global Rare Disease Therapeutics Market has been segmented into the following categories, in addition to the industry trends which have also been detailed below:

Rare Disease Therapeutics Market, By Therapeutic Area:

• Hematologic Diseases
• Cancer
• Infectious Diseases
• Cardiovascular Diseases
• Metabolic Diseases
• Endocrine Diseases
• Musculoskeletal Diseases
• Others

Rare Disease Therapeutics Market, By Route of Administration:

• Injectable
• Oral
• Others

Rare Disease Therapeutics Market, By Drug Type:

• Biologics
• Biosimilar
• Small Molecules

Rare Disease Therapeutics Market, By Distribution Channel:

• Specialty Pharmacies
• Hospital Pharmacies
• Online Pharmacies

Rare Disease Therapeutics Market, By Region:

• North America
• United States
• Canada
• Mexico
• Europe
• France
• United Kingdom
• Italy
• Germany
• Spain
• Asia-Pacific
• China
• India
• Japan
• Australia
• South Korea
• South America
• Brazil
• Argentina
• Colombia
• Middle East & Africa
• South Africa
• Saudi Arabia
• UAE

Competitive Landscape

• Company Profiles: Detailed analysis of the major companies present in the Rare Disease Therapeutics Market.

Available Customizations:

• Global Rare Disease Therapeutics market report with the given market data, Tech Sci Research offers customizations according to a company's specific needs. The following customization options are available for the report:

Company Information

• Detailed analysis and profiling of additional market players (up to five).

Table of Contents

1. Product Overview

• 1.1. Market Definition
• 1.2. Scope of the Market
  • 1.2.1. Markets Covered
  • 1.2.2. Years Considered for Study
  • 1.2.3. Key Market Segmentations

2. Research Methodology

• 2.1. Objective of the Study
• 2.2. Baseline Methodology
• 2.3. Key Industry Partners
• 2.4. Major Association and Secondary Sources
• 2.5. Forecasting Methodology
• 2.6. Data Triangulation & Validations
• 2.7. Assumptions and Limitations

3. Executive Summary

• 3.1. Overview of the Market
• 3.2. Overview of Key Market Segmentations
• 3.3. Overview of Key Market Players
• 3.4. Overview of Key Regions/Countries
• 3.5. Overview of Market Drivers, Challenges, Trends

4. Voice of Customer

5. Global Rare Disease Therapeutics Market Outlook

• 5.1. Market Size & Forecast
  • 5.1.1. By Value
• 5.2. Market Share & Forecast
  • 5.2.1. By Therapeutic Area (Hematologic Diseases, Cancer, Infectious Diseases, Cardiovascular Diseases, Metabolic Diseases, Endocrine Diseases, Musculoskeletal Diseases, Others)
  • 5.2.2. By Route of Administration (Injectable, Oral, Others)
  • 5.2.3. By Drug Type (Biologics, Biosimilar, Small Molecules)
  • 5.2.4. By Distribution Channel (Specialty Pharmacies, Hospital Pharmacies, Online Pharmacies)
  • 5.2.5. By Region
  • 5.2.6. By Company (Shares of Top 5 Market Players)
• 5.3. Market Map
  • 5.3.1. By Therapeutic Area
  • 5.3.2. By Route of Administration
  • 5.3.3. By Drug Type
  • 5.3.4. By Distribution Channel
  • 5.3.5. By Region

6. North America Rare Disease Therapeutics Market Outlook

• 6.1. Market Size & Forecast
  • 6.1.1. By Value
• 6.2. Market Share & Forecast
  • 6.2.1. By Therapeutic Area
  • 6.2.2. By Route of Administration
  • 6.2.3. By Drug Type
  • 6.2.4. By Distribution Channel
  • 6.2.5. By Country
    • 6.2.5.1. United States Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 6.2.5.1.1. Market Size & Forecast
      • 6.2.5.1.1.1. By Value
      • 6.2.5.1.2. Market Share & Forecast
      • 6.2.5.1.2.1. By Therapeutic Area
      • 6.2.5.1.2.2. By Route of Administration
      • 6.2.5.1.2.3. By Drug Type
      • 6.2.5.1.2.4. By Distribution Channel
    • 6.2.5.2. Canada Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 6.2.5.2.1. Market Size & Forecast
      • 6.2.5.2.1.1. By Value
      • 6.2.5.2.2. Market Share & Forecast
      • 6.2.5.2.2.1. By Therapeutic Area
      • 6.2.5.2.2.2. By Route of Administration
      • 6.2.5.2.2.3. By Drug Type
      • 6.2.5.2.2.4. By Distribution Channel
    • 6.2.5.3. Mexico Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 6.2.5.3.1. Market Size & Forecast
      • 6.2.5.3.1.1. By Value
      • 6.2.5.3.2. Market Share & Forecast
      • 6.2.5.3.2.1. By Therapeutic Area
      • 6.2.5.3.2.2. By Route of Administration
      • 6.2.5.3.2.3. By Drug Type
      • 6.2.5.3.2.4. By Distribution Channel

7. Europe Rare Disease Therapeutics Market Outlook

• 7.1. Market Size & Forecast
  • 7.1.1. By Value
• 7.2. Market Share & Forecast
  • 7.2.1. By Therapeutic Area
  • 7.2.2. By Route of Administration
  • 7.2.3. By Drug Type
  • 7.2.4. By Distribution Channel
  • 7.2.5. By Country
    • 7.2.5.1. France Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 7.2.5.1.1. Market Size & Forecast
      • 7.2.5.1.1.1. By Value
      • 7.2.5.1.2. Market Share & Forecast
      • 7.2.5.1.2.1. By Therapeutic Area
      • 7.2.5.1.2.2. By Route of Administration
      • 7.2.5.1.2.3. By Drug Type
      • 7.2.5.1.2.4. By Distribution Channel
    • 7.2.5.2. Germany Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 7.2.5.2.1. Market Size & Forecast
      • 7.2.5.2.1.1. By Value
      • 7.2.5.2.2. Market Share & Forecast
      • 7.2.5.2.2.1. By Therapeutic Area
      • 7.2.5.2.2.2. By Route of Administration
      • 7.2.5.2.2.3. By Drug Type
      • 7.2.5.2.2.4. By Distribution Channel
    • 7.2.5.3. United Kingdom Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 7.2.5.3.1. Market Size & Forecast
      • 7.2.5.3.1.1. By Value
      • 7.2.5.3.2. Market Share & Forecast
      • 7.2.5.3.2.1. By Therapeutic Area
      • 7.2.5.3.2.2. By Route of Administration
      • 7.2.5.3.2.3. By Drug Type
      • 7.2.5.3.2.4. By Distribution Channel
    • 7.2.5.4. Italy Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 7.2.5.4.1. Market Size & Forecast
      • 7.2.5.4.1.1. By Value
      • 7.2.5.4.2. Market Share & Forecast
      • 7.2.5.4.2.1. By Therapeutic Area
      • 7.2.5.4.2.2. By Route of Administration
      • 7.2.5.4.2.3. By Drug Type
      • 7.2.5.4.2.4. By Distribution Channel
    • 7.2.5.5. Spain Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 7.2.5.5.1. Market Size & Forecast
      • 7.2.5.5.1.1. By Value
      • 7.2.5.5.2. Market Share & Forecast
      • 7.2.5.5.2.1. By Therapeutic Area
      • 7.2.5.5.2.2. By Route of Administration
      • 7.2.5.5.2.3. By Drug Type
      • 7.2.5.5.2.4. By Distribution Channel

8. Asia Pacific Rare Disease Therapeutics Market Outlook

• 8.1. Market Size & Forecast
  • 8.1.1. By Value
• 8.2. Market Share & Forecast
  • 8.2.1. By Therapeutic Area
  • 8.2.2. By Route of Administration
  • 8.2.3. By Drug Type
  • 8.2.4. By Distribution Channel
  • 8.2.5. By Country
    • 8.2.5.1. China Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 8.2.5.1.1. Market Size & Forecast
      • 8.2.5.1.1.1. By Value
      • 8.2.5.1.2. Market Share & Forecast
      • 8.2.5.1.2.1. By Therapeutic Area
      • 8.2.5.1.2.2. By Route of Administration
      • 8.2.5.1.2.3. By Drug Type
      • 8.2.5.1.2.4. By Distribution Channel
    • 8.2.5.2. India Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 8.2.5.2.1. Market Size & Forecast
      • 8.2.5.2.1.1. By Value
      • 8.2.5.2.2. Market Share & Forecast
      • 8.2.5.2.2.1. By Therapeutic Area
      • 8.2.5.2.2.2. By Route of Administration
      • 8.2.5.2.2.3. By Drug Type
      • 8.2.5.2.2.4. By Distribution Channel
    • 8.2.5.3. South Korea Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 8.2.5.3.1. Market Size & Forecast
      • 8.2.5.3.1.1. By Value
      • 8.2.5.3.2. Market Share & Forecast
      • 8.2.5.3.2.1. By Therapeutic Area
      • 8.2.5.3.2.2. By Route of Administration
      • 8.2.5.3.2.3. By Drug Type
      • 8.2.5.3.2.4. By Distribution Channel
    • 8.2.5.4. Japan Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 8.2.5.4.1. Market Size & Forecast
      • 8.2.5.4.1.1. By Value
      • 8.2.5.4.2. Market Share & Forecast
      • 8.2.5.4.2.1. By Therapeutic Area
      • 8.2.5.4.2.2. By Route of Administration
      • 8.2.5.4.2.3. By Drug Type
      • 8.2.5.4.2.4. By Distribution Channel
    • 8.2.5.5. Australia Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 8.2.5.5.1. Market Size & Forecast
      • 8.2.5.5.1.1. By Value
      • 8.2.5.5.2. Market Share & Forecast
      • 8.2.5.5.2.1. By Therapeutic Area
      • 8.2.5.5.2.2. By Route of Administration
      • 8.2.5.5.2.3. By Drug Type
      • 8.2.5.5.2.4. By Distribution Channel

9. South America Rare Disease Therapeutics Market Outlook

• 9.1. Market Size & Forecast
  • 9.1.1. By Value
• 9.2. Market Share & Forecast
  • 9.2.1. By Therapeutic Area
  • 9.2.2. By Route of Administration
  • 9.2.3. By Drug Type
  • 9.2.4. By Distribution Channel
  • 9.2.5. By Country
    • 9.2.5.1. Brazil Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 9.2.5.1.1. Market Size & Forecast
      • 9.2.5.1.1.1. By Value
      • 9.2.5.1.2. Market Share & Forecast
      • 9.2.5.1.2.1. By Therapeutic Area
      • 9.2.5.1.2.2. By Route of Administration
      • 9.2.5.1.2.3. By Drug Type
      • 9.2.5.1.2.4. By Distribution Channel
    • 9.2.5.2. Argentina Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 9.2.5.2.1. Market Size & Forecast
      • 9.2.5.2.1.1. By Value
      • 9.2.5.2.2. Market Share & Forecast
      • 9.2.5.2.2.1. By Therapeutic Area
      • 9.2.5.2.2.2. By Route of Administration
      • 9.2.5.2.2.3. By Drug Type
      • 9.2.5.2.2.4. By Distribution Channel
    • 9.2.5.3. Colombia Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 9.2.5.3.1. Market Size & Forecast
      • 9.2.5.3.1.1. By Value
      • 9.2.5.3.2. Market Share & Forecast
      • 9.2.5.3.2.1. By Therapeutic Area
      • 9.2.5.3.2.2. By Route of Administration
      • 9.2.5.3.2.3. By Drug Type
      • 9.2.5.3.2.4. By Distribution Channel

10. Middle East & Africa Rare Disease Therapeutics Market Outlook

• 10.1. Market Size & Forecast
  • 10.1.1. By Value
• 10.2. Market Share & Forecast
  • 10.2.1. By Therapeutic Area
  • 10.2.2. By Route of Administration
  • 10.2.3. By Drug Type
  • 10.2.4. By Distribution Channel
  • 10.2.5. By Country
    • 10.2.5.1. South Africa Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 10.2.5.1.1. Market Size & Forecast
      • 10.2.5.1.1.1. By Value
      • 10.2.5.1.2. Market Share & Forecast
      • 10.2.5.1.2.1. By Therapeutic Area
      • 10.2.5.1.2.2. By Route of Administration
      • 10.2.5.1.2.3. By Drug Type
      • 10.2.5.1.2.4. By Distribution Channel
    • 10.2.5.2. Saudi Arabia Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 10.2.5.2.1. Market Size & Forecast
      • 10.2.5.2.1.1. By Value
      • 10.2.5.2.2. Market Share & Forecast
      • 10.2.5.2.2.1. By Therapeutic Area
      • 10.2.5.2.2.2. By Route of Administration
      • 10.2.5.2.2.3. By Drug Type
      • 10.2.5.2.2.4. By Distribution Channel
    • 10.2.5.3. UAE Rare Disease Therapeutics Market Outlook
      • 10.2.5.3.1. Market Size & Forecast
      • 10.2.5.3.1.1. By Value
      • 10.2.5.3.2. Market Share & Forecast
      • 10.2.5.3.2.1. By Therapeutic Area
      • 10.2.5.3.2.2. By Route of Administration
      • 10.2.5.3.2.3. By Drug Type
      • 10.2.5.3.2.4. By Distribution Channel

11. Market Dynamics

• 11.1. Drivers
• 11.2. Challenges

12. Market Trends & Developments

• 12.1. Recent Development
• 12.2. Mergers & Acquisitions
• 12.3. Technology Launches

13. Competitive Landscape

• 13.1. Novartis AG
  • 13.1.1. Business Overview
  • 13.1.2. Treatment Offerings
  • 13.1.3. Recent Developments
  • 13.1.4. Key Personnel
  • 13.1.5. SWOT Analysis
• 13.2. AstraZeneca PLC
• 13.3. Pfizer Inc
• 13.4. Sanofi SA
• 13.5. AbbVie Inc
• 13.6. Bristol-Myers Squibb Co
• 13.7. Bayer AG
• 13.8. F Hoffmann-La Roche Ltd
• 13.9. Amgen Inc
• 13.10. Eisai Co Ltd
• 13.11. Novo Nordisk A/S

14. Strategic Recommendations

15. About Us & Disclaimer