希少疾患臨床試験の世界市場レポート 2025年

希少疾患臨床試験の市場規模は近年急速に拡大しています。2024年の120億6,000万米ドルから2025年には133億米ドルへとCAGR10.3％で拡大します。過去の調査期間中に見られた成長は、ヘルスケア提供者の遺伝性疾患に対する意識の高まり、臨床試験中の専門的な患者モニタリングに対する需要の高まり、個別化医療アプローチの開発の進展、患者中心の臨床試験手法の幅広い採用、世界的な多施設臨床試験に対するニーズの高まりに関連しています。

希少疾患臨床試験市場規模は今後数年で急成長が見込まれます。2029年にはCAGR10.0％で194億5,000万米ドルに成長します。予測期間に予測される成長は、臨床試験に参入する希少疾患治療薬の数の増加、希少医薬品の承認に対する規制当局の支援の強化、疾患別患者登録とデータベースの拡大、国境を越えた臨床試験と多施設研究の増加、希少疾患研究インフラに対する資金調達イニシアチブの強化に起因すると考えられます。予測期間中の主な動向としては、分散型臨床試験モデルの利用拡大、患者募集戦略の革新、臨床試験デザインへの実臨床エビデンスの統合、精密医療アプローチの開発、デジタルヘルス技術の広範な採用などが挙げられます。

希少疾患臨床試験市場の成長は、個別化医療の台頭によって牽引されると予測されます。このアプローチでは、遺伝、ライフスタイル、環境など、患者一人ひとりの特性に合わせた治療が行われます。個別化医療は、それぞれの患者にとってより効果的で安全な治療を提供することで、治療結果を改善することができるため、勢いを増しています。希少疾患臨床試験は、患者固有の遺伝的・分子的プロファイルに基づいた標的療法の創出を導く知見を提供することで、この分野の発展に重要な役割を果たしています。例えば、個別化医療連合（PMC）は、2022年にはFDA承認の34％を個別化医薬品が占め、2023年には38％に上昇すると報告しています。その結果、個別化医療の採用拡大が希少疾患の臨床試験の成長を促進しています。

希少疾患臨床試験市場の主要企業は、バイオテクノロジーおよび製薬企業の顧客特有のニーズや嗜好を満たすことに重点を置いた顧客中心モデルを採用し、イノベーションを重視しています。このアプローチにより、個別化された臨床試験ソリューションの開発が可能になり、患者エンゲージメントが向上し、希少疾患の治療法開発が加速します。その顕著な例が、2025年3月にEMAS Pharmaの新しいブランド・アイデンティティとして導入されたEvestia Clinical Limitedです。このブランド名の変更は、同社のグローバル展開への戦略的転換と、希少疾患の治療法開発へのコミットメントを示すものです。エベスティア・クリニカルは、希少疾患特有の課題に対応する個別化された臨床試験ソリューションの提供に重点を置き、これをサービス提供とブランド・アイデンティティの中核としています。

よくあるご質問

• 希少疾患臨床試験の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2024年に120億6,000万米ドル、2025年には133億米ドル、2029年には194億5,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRはそれぞれ10.3%、10.0%です。
• 希少疾患臨床試験市場の成長要因は何ですか？
  • ヘルスケア提供者の遺伝性疾患に対する意識の高まり、専門的な患者モニタリングの需要増、個別化医療アプローチの進展、患者中心の臨床試験手法の採用、国境を越えた臨床試験のニーズの高まりが要因です。
• 希少疾患臨床試験市場の主な動向は何ですか？
  • 分散型臨床試験モデルの利用拡大、患者募集戦略の革新、臨床試験デザインへの実臨床エビデンスの統合、精密医療アプローチの開発、デジタルヘルス技術の広範な採用が挙げられます。
• 希少疾患臨床試験市場の主要企業はどこですか？
  • F. Hoffmann-La Roche AG、Pfizer Inc.、Novartis AG、AstraZeneca plc、Takeda Pharmaceutical Company Limitedなどです。
• 希少疾患臨床試験市場における個別化医療の役割は何ですか？
  • 個別化医療は、患者一人ひとりの特性に合わせた治療を提供し、治療結果を改善することで、希少疾患臨床試験の成長を促進しています。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の希少疾患臨床試験：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の希少疾患臨床試験市場：成長率分析
• 世界の希少疾患臨床試験市場の実績：規模と成長、2019年～2024年
• 世界の希少疾患臨床試験市場の予測：規模と成長、2024年～2029年、2034年
• 世界の希少疾患臨床試験：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の希少疾患臨床試験市場：フェーズ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• フェーズI
• フェーズII
• フェーズIII
• フェーズIV
• 世界の希少疾患臨床試験市場：治療領域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• オンコロジー
• 心血管疾患
• 神経疾患
• 感染症
• 遺伝子疾患
• 自己免疫・炎症
• 血液疾患
• 筋骨格系疾患
• その他の治療領域
• 世界の希少疾患臨床試験市場：試験デザイン別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• インターベンション
• 観察
• 拡張アクセス
• 世界の希少疾患臨床試験市場：エンドユーザー別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 製薬企業
• バイオテクノロジー企業
• 研究機関
• その他のエンドユーザー
• 世界の希少疾患臨床試験市場：サブセグメンテーション フェーズI、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• First-in-Human試験
• 用量エスカレーション試験
• 安全性・忍容性試験
• 世界の希少疾患臨床試験市場：サブセグメンテーション フェーズII、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 概念実証試験
• 用量反応試験
• 有効性および安全性試験
• 世界の希少疾患臨床試験市場：サブセグメンテーション フェーズIII、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• ランダム化比較試験
• 比較有効性試験
• 大規模多施設試験
• 世界の希少疾患臨床試験市場：サブセグメンテーション フェーズIV、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 市販後調査
• 長期安全性試験
• リアルワールドエビデンス研究

第7章 地域別・国別分析

• 世界の希少疾患臨床試験市場：地域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 世界の希少疾患臨床試験市場：国別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 希少疾患臨床試験市場：競合情勢
• 希少疾患臨床試験市場：企業プロファイル
  • F. Hoffmann-La Roche AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Pfizer Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Novartis AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • AstraZeneca plc Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Takeda Pharmaceutical Company Limited Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• IQVIA Holdings Inc.
• Laboratory Corporation of America Holdings
• ICON plc
• Moderna Inc.
• Charles River Laboratories International Inc.
• Parexel International Corporation
• Revvity Inc.
• Sarepta Therapeutics Inc.
• TFS HealthScience
• Inventiva S.A.
• Tonix Pharmaceuticals Holding Corp.
• SpringWorks Therapeutics Inc.
• OrphAI Therapeutics Inc.
• BBCR Consulting LLC
• Credevo Inc.

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 希少疾患臨床試験市場2029年：新たな機会を提供する国
• 希少疾患臨床試験市場2029年：新たな機会を提供するセグメント
• 希少疾患臨床試験市場2029年：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録