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表紙:原発性高シュウ酸尿症:新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

原発性高シュウ酸尿症:新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

Primary Hyperoxaluria - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026

発行日
ページ情報
英文 53 Pages
納期
2~3営業日
商品コード
2138164
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市場概要

  • スペインの原発性高シュウ酸尿症市場は、2025年の1,000万米ドルから、2035年までに2,200万米ドルへと成長すると予測されています。
  • 市場の成長を牽引する要因は以下の通りです:
  • RNAを標的とした治療法や疾患修飾療法の採用拡大
  • 遺伝子検査の精度向上と早期診断
  • 今後の成長は、シュウ酸の生成を効果的に抑制し、長期的な腎機能の転帰を改善する治療法にかかっています。

原発性高シュウ酸尿症:新興治療法およびTPPに関するインサイト

Thelansis社の「原発性高シュウ酸尿症:新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル(TPP)、臨床試験デザイン、およびキーオピニオンリーダー(KOL)のインサイトに関する包括的な分析を提供しています。

原発性高シュウ酸尿症の概要

原発性高シュウ酸尿症(PH)は、肝臓のグリオキシル酸代謝に関わる希少な遺伝性疾患であり、過剰なシュウ酸により、再発性のシュウ酸カルシウム結石、腎石灰化症、慢性腎臓病、および全身性シュウ酸症を引き起こします。PH1、PH2、PH3は重症度が異なり、特にPH1は腎不全のリスクが高いとされています。治療法には、多量の水分摂取、尿のアルカリ化、結石管理、および進行期における透析や移植が含まれます。治療の潮流は、標的を絞ったRNA干渉(RNAi)へと移行しています。グリオキシル酸オキシダーゼを標的とするRNAi療法であるルマシランは、PH1の小児および成人患者を対象に、尿中および血漿中のシュウ酸濃度を低下させる目的でFDAの承認を受けています。肝臓の乳酸脱水素酵素Aを標的とするネドシランは、腎機能が比較的保たれている9歳以上のPH1患者に対してFDAの承認を受けています。長期追跡研究により、シュウ酸値の持続的な低下が裏付けられていますが、基質低減や遺伝子ベースの戦略については、依然として研究段階にあります。これらの治療法により、腎機能をより長く維持できる可能性があります。

主なハイライト

  • ドイツでは、原発性高シュウ酸尿症(PH)の診断例が、2025年の168例から2035年には171例に増加すると予測されています。
  • 原発性高シュウ酸尿症は、シュウ酸の過剰産生を特徴とする希少な遺伝性代謝疾患であり、再発性の腎結石や進行性の腎障害を引き起こします。
  • 診断の遅れは、不可逆的な腎機能障害や全身性の合併症を引き起こす可能性があります。
  • 疾患の進行を予防し、腎機能を維持する治療法については、依然として大きなアンメットニーズが存在します。

医師およびKOLを対象とした調査から得られたインサイト:

  • 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られたインサイトによって裏付けられ、さらに充実しています
  • 調査は、クライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式:

  • PowerPointプレゼンテーション
  • MS Excel

主な質問

  • 詳細な競合情勢の動向
  • パイプライン分析
  • 新興治療法の対象患者
  • 主要企業
  • 主な作用機序
  • 発売時期の予測など
  • 臨床試験の現状分析
  • 対象患者層
  • 試験のエンドポイント
  • 試験デザイン
  • 被験者募集基準など
  • アンメットニーズと機会
  • 現在の主要な治療法の有効性
  • アンメットニーズの主要分野
  • 主要なアンメットニーズにおける市場規模の推定
  • ターゲット製品プロファイル
  • 属性とレベル
  • 医師による処方可能性
  • 予想される患者シェア
  • 主要な新興治療法に関するKOLのインサイト
  • 認知度
  • 予想される使用状況/治療ライン
  • 主要なアンメットニーズを満たす程度
  • KOLのコメント

対象国

  • G8
    • 米国
    • EU5
      • フランス
      • ドイツ
      • イタリア
      • スペイン
      • 英国
    • 日本
    • 中国

主な企業

  • Alnylam Pharmaceuticals
  • YolTech Therapeutics Co., Ltd.
  • Arbor Biotechnologies
  • Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

  • 主な動向:市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

  • 現在の治療法
  • 主なポイント
  • 診断・治療のプロセス/アルゴリズム
  • 主要な現行治療法-概要およびKOLのインサイト
  • 新興治療法
  • 主なポイント
  • 診断・治療のプロセス/アルゴリズム
  • 主要な新興治療法-概要とKOLのインサイト

第3章 製品属性分析

  • 主なポイント
  • 科学的属性
  • 商業的特性
  • 製品のポジショニング

第4章 1次調査

  • 現在の治療状況
  • 主要な治療法と対象患者層の比較
  • 主な特性と利点
  • 将来の治療環境
  • 現在の課題
  • アンメットニーズ
  • 新興治療法
  • 主要な治療法と対象患者層の比較
  • 主な特徴と利点
  • 将来の治療の展望
  • アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

  • 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
  • TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録