原発性高シュウ酸尿症：世界市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート（主要32市場）、2025年～2035年

市場概要

• スペインの原発性高シュウ酸尿症市場は、2025年の1,000万米ドルから、2035年までに2,200万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引する要因は以下の通りです：
• RNAを標的とした治療法や疾患修飾療法の採用拡大
• 遺伝子検査の精度向上と早期診断
• 今後の成長は、シュウ酸の生成を効果的に抑制し、長期的な腎機能の転帰を改善する治療法にかかっています。

原発性高シュウ酸尿症の概要

原発性高シュウ酸尿症は、希少な遺伝性代謝異常症であり、最も一般的なのは1型です。この疾患では、肝臓の酵素の欠損により過剰なシュウ酸が産生されます。これにより、再発性の腎結石、進行性のシュウ酸カルシウム沈着、腎機能の低下が生じ、病状が進行すると、複数の臓器に影響を及ぼす全身性シュウ酸症に至ります。従来、腎不全を呈する患者さんには、基礎となる代謝異常を是正する唯一の手段が肝臓の置換であったため、肝腎同時移植が必要となる場合が多くありました。RNA干渉療法の導入により、移植を行わずに肝臓でのシュウ酸生成を抑制できるようになり、治療のあり方は一変しました。これは、遺伝子サイレンシング技術が小児を含む日常的な臨床現場に導入された最も顕著な事例の一つと言えます。ルマシランとネドシランは、シュウ酸生成経路における異なる酵素を標的としていますが、承認された適応症は疾患の亜型や規制地域によって異なります。

主なハイライト

• ドイツでは、原発性高シュウ酸尿症（PH）の診断例が、2025年の168例から2035年には171例に増加すると予測されています。
• 原発性高シュウ酸尿症は、シュウ酸の過剰産生を特徴とする希少な遺伝性代謝疾患であり、再発性の腎結石や進行性の腎障害を引き起こします。
• 診断が遅れると、不可逆的な腎機能障害や全身性の合併症を引き起こす可能性があります。
• 疾患の進行を防ぎ、腎機能を維持する治療法については、依然として大きなアンメットニーズが存在しています。

市場の定義：

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• 32の市場（北米、欧州、中東、アジア太平洋、アフリカ、南米／ラテンアメリカ）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• 北米（米国、カナダ）
• 欧州（オーストリア、ベルギー、チェコ共和国、デンマーク、フィンランド、フランス、ドイツ、ギリシャ、イタリア、オランダ、ノルウェー、ポーランド、ポルトガル、ロシア、スペイン、スウェーデン、スイス、英国）
• 中東（サウジアラビア、アラブ首長国連邦、クウェート、トルコ）
• アジア太平洋地域（オーストラリア、中国、香港、インド、インドネシア、日本、マレーシア、ニュージーランド、フィリピン、シンガポール、韓国、台湾、タイ、ベトナム）
• アフリカ（エジプト、ナイジェリア、南アフリカ、モロッコ）
• 南米・ラテンアメリカ（アルゼンチン、ブラジル、チリ、コロンビア、メキシコ、ペルー）

主な企業

• Alnylam Pharmaceuticals
• YolTech Therapeutics Co., Ltd.
• Arbor Biotechnologies
• Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概要、SWOT分析、商業上のメリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤の標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 発生率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者数
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 現在の主要な治療法-概要とKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新興治療法-概要、上市への期待、KOLのインサイト
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成見込み
• TPP分析およびKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録