発達性およびてんかん性脳症（DEE）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

市場概要

• スペインのDEE市場は、2035年までに約1億8,000万米ドルから4億8,000万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長は、以下の要因によって支えられています：
• 新規抗てんかん薬の採用拡大
• 精密医療および遺伝子治療の拡大
• 市場の拡大は、高いアンメットニーズと治療の強化によって牽引されています。
• 今後の成長は、遺伝子治療や革新的な疾患修飾治療のアプローチにかかっています。

発達性およびてんかん性脳症（DEE）における新興治療法とTPPに関するインサイト

Thelansis社の「発達性およびてんかん性脳症（DEE）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、臨床試験デザイン、ならびにKOL（キーオピニオンリーダー）のインサイトに関する包括的な分析を提供しています。

発達性およびてんかん性脳症（DEEs）の概要

発達性およびてんかん性脳症（DEEs）は、薬剤抵抗性てんかん、発達の停滞または後退、および認知機能障害を特徴とする、小児期に発症する重篤な神経発達症候群の異質性の高い群です。従来のてんかんと異なり、DEEsは、その根底にある遺伝的または構造的な病因と、継続的かつ破壊的な脳波活動そのもの両方を通じて、神経発達に損傷を与えます。ドラベ症候群、レノックス・ガストー症候群、SCN2A/8A変異などの症候群の典型例は、広範な診断上の推測に取って代わった高度なマルチ遺伝子パネルによって、日常的に確認されています。標準的な広域スペクトルの抗てんかん薬（フェンフルラミンやカンナビジオールなど）が基礎的な症状の緩和をもたらす一方で、この分野は遺伝子型特異的な精密薬理学の時代へと積極的に移行しています。現在の治療の潮流は、特定のイオンチャネル変異に対処するよう設計された、中枢神経系を標的とした治療薬によって支えられています。画期的な変化の一つとして、SCN2AおよびSCN8AのDEEを対象とし、FDAの優先審査（Priority Review）を受けており、2026年12月27日を承認決定予定日とする、持続性ナトリウム電流の選択的阻害剤であるレルトリギンが挙げられます。これには、幅広いDEEを対象とした第3相EMERALD試験が補完的な役割を果たしています。同時に、アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）のパイプラインも目覚ましい成功を収めており、ドラベ症候群を対象としたゾレヴネルセン（STK-001）や、最近、早期発症型SCN2A-DEEにおいてプラセボ対比で月間発作回数が77％減少したことが実証されたエルスネルセンなどがその代表例です。これらの標的分子アプローチは、発作活動と根底にある認知機能の経過の両方を安定化させる、初の真の疾患修飾の可能性をもたらしています。

主なハイライト

• ドイツでは、DEEの患者数は、2025年の約16,265例から、2035年までに16,395例へと増加すると予測されています。
• DEEは、難治性発作と発達障害を特徴とする重篤な神経疾患群です。
• 遺伝子検査の普及により、早期診断と精密な治療法の選択が可能になりつつあります。
• 持続的な発作の負担や認知機能障害により、依然として大きなアンメットニーズが残っています。
• 新たに登場している遺伝子標的療法や疾患修飾療法により、将来の治療の選択肢が広がりつつあります。

医師およびKOLを対象とした調査から得られたインサイト：

• 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られたインサイトによって裏付けられ、さらに充実しています
• 調査は、クライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式：

• PowerPointプレゼンテーション
• MS Excel

主な質問

• 詳細な競合情勢の動向
• パイプライン分析
• 新興治療法の対象患者
• 主要企業
• 主な作用機序
• 発売時期の予測など
• 臨床試験の現状分析
• 対象患者層
• 試験のエンドポイント
• 試験デザイン
• 被験者募集基準など
• アンメットニーズと機会
• 現在の主要な治療法の有効性
• アンメットニーズの主要分野
• 主要なアンメットニーズにおける市場規模の推定
• ターゲット製品プロファイル
• 特性とレベル
• 医師による処方可能性
• 予想される患者シェア
• 主要な新興治療法に関するKOLのインサイト
• 認知度
• 予想される使用状況／治療ライン
• 主要なアンメットニーズへの対応度
• KOLのコメント

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Longboard Pharmaceuticals
• Praxis Precision Medicines
• Neurocrine Biosciences
• Bright Minds Biosciences Pty Ltd.
• Encoded Therapeutics

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法-概要およびKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な新興治療法-概要とKOLのインサイト

第3章 製品属性分析

• 主なポイント
• 科学的属性
• 商業的属性
• 製品のポジショニング

第4章 1次調査

• 現在の治療状況
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特性と利点
• 将来の治療環境
• 現在の課題
• アンメットニーズ
• 新興治療法
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特徴と利点
• 将来の治療の展望
• アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
• TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録