トランスサイレチンアミロイドーシス：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

市場概要

• フランスのATTR市場は、2035年までに約4億8,000万米ドルから16億米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長は、以下の要因によって支えられています：
• トランスサイレチン安定化剤およびRNA標的療法の採用拡大
• 診断技術の向上と疾患への認知度向上
• 市場の拡大は、希少疾患向けの高付加価値治療法と治療期間の長期化によって牽引されています。
• 今後の成長は、次世代の遺伝子サイレンシングおよび遺伝子編集アプローチにかかっています。

トランスサイレチンアミロイドーシスの新興治療法とTPPインサイト

Thelansis社の「トランスサイレチンアミロイドーシス：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、試験デザイン、およびKOL（キーオピニオンリーダー）のインサイトに関する包括的な分析を提供します。

トランスサイレチンアミロイドーシスの概要

トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）は、トランスサイレチンタンパク質の誤折り畳みおよびアミロイド線維への凝集により、複数の臓器に沈着が生じる進行性の生命を脅かす全身性疾患です。病原性TTR遺伝子変異による遺伝性型と、加齢に伴うTTRの不安定化に起因する野生型があり、主に心臓および末梢神経系に影響を及ぼします。心臓への関与により、駆出率が保たれた拘束型心筋症、進行性心不全、伝導障害、不整脈が生じます。一方、神経学的関与は末梢神経障害および自律神経障害を特徴とし、特にVal30Met変異やその他の病原性変異を有する遺伝性ATTRにおいて顕著です。診断には、臨床評価、非侵襲的な心臓ATTRの確認を可能にするテクネチウムピロリン酸シンチグラフィー、軽鎖アミロイドーシスを除外するための血清および尿の免疫固定法、ならびに遺伝性疾患と野生型疾患を区別するためのTTR遺伝子シーケンシングが統合されます。タファミディスは、心臓ATTRに対する確立された承認済みTTR安定化剤の標準治療です。ATTRibute-CM試験において、優れたTTR安定化作用と有意な生存利益を示したアコラミディスは、再申請を経て現在FDAの優先審査を受けており、PDUFAに基づく審査完了予定日は2026年11月となっています。これは、心臓ATTRの治療選択肢として、間もなく追加されることが強く期待されている薬剤です。RNAサイレンシング療法であるパティシランおよびヴトリシラン、ならびにアンチセンスオリゴヌクレオチドであるエプロンテルセンは、循環TTRの産生を大幅に減少させ、遺伝性ATTR多発神経障害に対して承認されており、ヴトリシランはさらに心臓性ATTRに対しても承認されています。新たな遺伝子編集アプローチは、最も重要な研究の最前線を代表しています。疾患修飾療法により予後は大幅に改善しました。長期的な転帰を最適化するためには、循環器内科、神経内科、遺伝カウンセリングを網羅した多職種による専門的なケアが不可欠です。

主なハイライト

• ドイツでは、ATTRの疾病負担は依然として大きく、家族性アミロイド多発神経障害（FAP）が症例の約48.2％を占めており、家族性アミロイド心筋症（FAC）は2035年までに約51.8％に増加すると予測されています。
• ATTRは、トランスサイレチンタンパク質の誤折り畳みとアミロイド沈着を特徴とする、進行性で致命的な疾患です。
• 心臓および神経学的症状は、依然として罹患率および死亡率に大きく寄与しています。
• 診断能力の向上により、疾患の早期発見が可能になっています。
• 新規のトランスサイレチン安定化剤や遺伝子サイレンシング療法が、患者の転帰を一変させつつあります。

医師およびKOLへの調査から得られた洞察：

• 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られた洞察によって裏付けられ、さらに充実しています
• 調査はクライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式：

• PowerPointプレゼンテーション
• MS Excel

主な質問

• 詳細な競合情勢の動向
• パイプライン分析
• 新興治療法の対象患者
• 主要企業
• 主な作用機序
• 発売時期の予測など
• 臨床試験の動向分析
• 対象患者層
• 試験のエンドポイント
• 試験デザイン
• 被験者募集基準など
• アンメットニーズと機会
• 現在の主要な治療法の有効性
• アンメットニーズの主要領域
• 主要なアンメットニーズに対する市場規模の推定
• ターゲット製品プロファイル
• 属性とレベル
• 医師による処方可能性
• 予想される患者シェア
• 主要な新興治療法に関するKOLの洞察
• 認知度
• 予想される使用状況／治療ライン
• 主要なアンメットニーズへの充足度
• KOLのコメント

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Alnylam Pharmaceuticals
• Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
• Intellia Therapeutics
• Lantheus Germany GmbH
• Pfizer
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法- 概要およびKOLの洞察
• 新興治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な新興治療法- 概要とKOLの洞察

第3章 製品属性分析

• 主なポイント
• 科学的属性
• 商業的属性
• 製品のポジショニング

第4章 1次市場調査

• 現在の治療状況
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特性と利点
• 将来の治療環境
• 現在の課題
• アンメットニーズ
• 新興治療法
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特徴と利点
• 将来の治療の展望
• アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
• TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録