トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTR）：市場見通し、疫学、競合情勢、市場予測レポート、2025年～2035年

市場概要

• フランスのATTR市場は、2035年までに約4億8,000万米ドルから16億米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長は、以下の要因によって支えられています：
• トランスサイレチン安定化剤およびRNA標的療法の採用拡大
• 診断技術の向上と疾患への認知度向上
• 市場の拡大は、希少疾患向けの高付加価値治療法と治療期間の長期化によって牽引されています。
• 今後の成長は、次世代の遺伝子サイレンシングおよび遺伝子編集アプローチにかかっています。

トランスサイレチン型アミロイドーシスの概要

トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRアミロイドーシス）は、トランスサイレチンタンパク質の誤った折りたたみとアミロイド線維への凝集により、複数の臓器に沈着が生じる進行性の生命を脅かす全身性疾患です。病原性TTR遺伝子変異による遺伝性型と、加齢に伴うTTRの不安定性に起因する野生型があり、主に心臓と末梢神経系に影響を及ぼします。心臓への関与により、駆出率が保たれた拘束型心筋症、進行性心不全、伝導障害、不整脈が生じます。一方、神経学的関与は末梢神経障害および自律神経障害を特徴とし、特にVal30Met変異やその他の病原性変異を有する遺伝性ATTRにおいて顕著です。診断には、臨床評価、非侵襲的な心臓ATTRの確認を可能にするテクネチウムピロリン酸シンチグラフィー、軽鎖アミロイドーシスを除外するための血清および尿の免疫固定法、ならびに遺伝性疾患と野生型疾患を区別するためのTTR遺伝子シーケンシングが統合されます。タファミディスは、心臓ATTRに対する確立された承認済みTTR安定化剤の標準治療です。ATTRibute-CM試験において、優れたTTR安定化作用と有意な生存利益を示したアコラミディスは、再申請を経て現在FDAの優先審査を受けており、PDUFAに基づく審査完了予定日は2026年11月となっています。これは、心臓ATTRの治療選択肢として、間もなく加わるものと期待されている薬剤です。RNAサイレンシング療法であるパティシランおよびヴトリシラン、ならびにアンチセンスオリゴヌクレオチドであるエプロンテルセンは、循環TTRの産生を大幅に減少させ、遺伝性ATTR多発神経障害に対して承認されており、ヴトリシランはさらに心臓性ATTRに対しても承認されています。新たな遺伝子編集アプローチは、最も重要な研究の最前線となっています。疾患修飾療法により予後は大幅に改善しました。長期的な転帰を最適化するためには、循環器内科、神経内科、遺伝カウンセリングを網羅した多職種による専門的なケアが不可欠です。

主なハイライト

• ドイツでは、ATTRの疾病負担は依然として大きく、家族性アミロイド多発神経障害（FAP）が症例の約48.2％を占めており、家族性アミロイド心筋症（FAC）は2035年までに約51.8％に増加すると予測されています。
• ATTRは、トランスサイレチンタンパク質の誤折り畳みとアミロイド沈着を特徴とする、進行性で致命的な疾患です。
• 心臓および神経学的症状は、依然として罹患率および死亡率に大きく寄与しています。
• 診断能力の向上により、疾患の早期発見が可能になっています。
• 新規のトランスサイレチン安定化剤や遺伝子サイレンシング療法により、患者の予後は大きく変化しつつあります。

形式と更新情報

• 詳細レポート（PDF）
• 市場予測モデル（MS Excelベース）
• 疫学データ（MS Excel、インタラクティブツール）
• エグゼクティブ・インサイト（PowerPointプレゼンテーション）
• その他：定期的な更新、カスタマイズ、コンサルタントによるサポート
• Thelansisの方針に基づき、レポートの内容および市場モデルを公開する前に、最新の更新情報をすべて反映させるよう徹底。

主な質問

• G8市場（米国、EU5、日本、中国）において、医薬品開発およびライフサイクル管理戦略をどのように最適化できるでしょうか？
• 罹患率、有病率、セグメント、および薬物治療を受けている患者の観点から、患者数はどのくらいでしょうか？
• 売上高および患者シェアに関する10年間の市場見通しはどのくらいでしょうか？
• 市場の動向に最も大きな影響を与える要因は何ですか？
• インタビューに応じた専門家たちは、現在および新興の治療法についてどのような見解を示していますか？
• どのパイプライン製品が最も有望であり、その上市の可能性や将来のポジショニングはどうなるでしょうか？
• 主要なアンメットニーズと、ターゲットプロファイルに対するKOLの期待はどのようなものでしょうか？
• 医薬品の承認と有利な市場参入を確保するために、どのような主要な規制要件や支払者側の要件を満たす必要がありますか？

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Alnylam Pharmaceuticals
• Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
• Intellia Therapeutics
• Lantheus Germany GmbH
• Pfizer
• Alexion Pharmaceuticals, Inc.

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 疾患の背景

• 疾患の定義、分類、病因および病態生理、薬剤標的など

第3章 疫学

• 主なポイント
• 罹患率／有病率
• 診断済みおよび薬物治療を受けている患者数
• 併存疾患
• その他の関連する患者層

第4章 市場規模と予測

• 主なポイント
• 市場促進要因と抑制要因
• 薬剤クラス別の動向
• 国別の動向

第5章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法- 概要とKOLの洞察
• 新興治療法
• 主なポイント
• 注目すべき後期段階の新たな治療法- 概要、上市への期待、KOLの洞察
• 注目すべき初期段階のパイプライン

第6章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成可能性
• TPP分析とKOLの展望

第7章 規制および償還環境

第8章 付録