トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場- 世界の産業規模、シェア、動向、機会、予測：タイプ別、治療法別、疾患タイプ別、流通チャネル別、地域別＆競合、2021年～2031年

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場は、2025年の77億8,000万米ドルから2031年までに178億2,000万米ドルへと大幅に拡大し、CAGR14.81％を示すと予測されています。

この分野には、トランスサイレチンタンパク質の安定化や肝臓での産生抑制を目的とした薬理学的治療が含まれ、心臓や神経組織におけるアミロイド線維の蓄積を阻止します。成長の主な要因は、世界の高齢化と、従来の生検技術に比べて診断精度を大幅に向上させた非侵襲的な核医学シンチグラフィーの普及です。例えば、欧州心臓病学会は2025年、原因不明の肥大型心筋症を患う高齢患者の約19%がトランスサイレチンアミロイド心筋症と診断されたと報告しており、対象を絞ったスクリーニングによってより多くの患者層が明らかになっていることを示しています。

市場概要
予測期間	2027-2031
市場規模：2025年	77億8,000万米ドル
市場規模：2031年	178億2,000万米ドル
CAGR：2026年～2031年	14.81％
最も成長が速いセグメント	病院薬局
最大の市場	北米

しかしながら、疾患修飾療法に関連する高コストが大きな障壁となっており、償還上の重大な障害を生み出し、予算制約のあるヘルスケアシステム内でのアクセスを制限しています。こうした財政的制約により、治療開始の遅延や保険適用の一律拒否が頻発し、世界的に診断症例数が増加し続けているにもかかわらず、収益成長を事実上抑制しています。

市場促進要因

世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の成長を牽引する主な要因は、革新的な疾患修飾療法の導入と利用拡大です。医療専門家は、トランスサイレチン四量体を安定化させるか、その肝臓での合成を抑制する標的治療を処方する頻度を高めており、これにより疾患の自然経過を修飾しています。この動向は、既存の標準治療の堅調な商業的実績と新製品の急速な普及によって顕著に示されています。例えば、ファイザー社は2024年第3四半期決算報告において、Vyndaqel製品群の世界売上高が14億5,000万米ドルに達し、高い需要により63％の営業成長率を達成したと発表しております。さらに、アストラゼネカ社が2024年11月に発表した通期および2024年第3四半期業績では、新たに発売した治療薬「Wainua」が四半期売上高2,300万米ドルを達成し、多発性神経障害領域において強力な初期採用実績を示しました。

この商業的勢いは、強力な臨床パイプラインと、適応症の拡大および生存率向上を目的とした研究開発投資の増加によってさらに強化されています。製薬企業は、従来治療が困難であったより広範な心筋症患者群を対象とした次世代RNA干渉療法およびアンチセンスオリゴヌクレオチド療法の開発を積極的に進めています。心臓疾患に対する遺伝子サイレンサーの有効性を確認するデータが発表され、大きな進展がありました。アルニラム・ファーマシューティカルズ社の2024年6月のHELIOS-B第III相試験結果によると、ブトリシランはATTRアミロイドーシスと心筋症を併発する患者において、全死因死亡率と心血管イベント再発の複合リスクを統計的に有意な28％減少させました。これらの進歩は、近い将来に市場規模を大幅に拡大すると予想される規制当局の承認にとって不可欠です。

市場の課題

市場拡大の主要な障壁は、トランスサイレチンアミロイドーシスに対する疾患修飾療法の法外な費用であり、これが診断能力の向上と収益創出の連携を阻害しています。スクリーニングプログラムによりより多くの患者が特定される一方で、これらの生涯にわたる治療薬の高額な価格が、公的・民間保険者に厳格な償還プロトコルの実施を余儀なくさせています。こうした財政的障壁は、複雑な事前承認手続きや保険適用拒否という形で現れ、増加する診断患者層が治療を受けられない状況を生み出しています。その結果、メーカーは臨床需要が増加しているにもかかわらず、経済的な障壁によって実際の製品採用が人為的に制限される状況に直面しています。

この経済的負担による乖離は、患者の治療アクセスに直接影響を及ぼします。2024年のアミロイドーシス研究コンソーシアム（ARCC）のデータによれば、トランスサイレチンアミロイドーシス患者の5人に1人が、費用や保険適用上の問題が原因で治療開始を遅らせたと報告しています。患者集団の相当数が治療の延期や断念を余儀なくされる中、経済的負担の問題は実用的な市場規模を直接縮小させ、この分野の商業的発展を阻害しています。

市場動向

生体内CRISPR-Cas9遺伝子編集治療薬の進展により、市場は根本的な変革を遂げています。これにより治療パラダイムは慢性管理から、潜在的に単回投与による根治的解決策へと移行しつつあります。継続的な投与を必要とする現行の遺伝子サイレンサーとは異なり、これらの次世代薬剤は脂質ナノ粒子を用いて肝細胞内のTTR遺伝子を恒久的に不活性化し、疾患原因タンパク質の産生を効果的に停止させます。単回投与による疾患進行停止の可能性は、最近の持続性データによって裏付けられています。例えば、インテリア・セラピューティクス社は2024年11月の第1相臨床試験データにおいて、治験薬ネクシグラン・ジクルメランが全患者において、ベースライン値に関わらず12ヶ月時点で平均血清TTRを90％深くかつ一貫して減少させたことを発表しました。

同時に、次世代高親和性TTR安定化剤の商業化は、従来の選択肢と比較してほぼ完全な四量体安定化を達成することで、有効性の新たな基準を確立しています。これらの新規低分子化合物は、血中結合占有率を最大化するよう設計されており、心臓におけるアミロイド沈着の原因となる毒性単量体の放出を大幅に低減します。この優れた安定化への進化は、最近の規制当局の承認によって裏付けられました。BridgeBio Pharma社が2024年11月に発表したAttrubyのFDA承認に関する内容によれば、第III相主要試験ATTRibute-CM試験のデータは、アコラミディスが30ヶ月時点で、プラセボと比較して全死因死亡率および心血管関連再入院の複合リスクを42％減少させたことを示しています。

よくあるご質問

• 世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に77億8,000万米ドル、2031年までに178億2,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは14.81%です。
• トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の最も成長が速いセグメントはどこですか？
  • 病院薬局です。
• トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の最大の市場はどこですか？
  • 北米です。
• トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の成長を牽引する主な要因は何ですか？
  • 革新的な疾患修飾療法の導入と利用拡大です。
• ファイザー社のVyndaqel製品群の世界売上高はどのくらいですか？
  • 14億5,000万米ドルに達しました。
• アストラゼネカ社の新たに発売した治療薬「Wainua」の四半期売上高はどのくらいですか？
  • 2,300万米ドルを達成しました。
• トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場の主要な障壁は何ですか？
  • 疾患修飾療法の法外な費用です。
• トランスサイレチンアミロイドーシス患者の治療開始を遅らせた要因は何ですか？
  • 費用や保険適用上の問題です。
• 生体内CRISPR-Cas9遺伝子編集治療薬の進展は市場にどのような影響を与えていますか？
  • 治療パラダイムが慢性管理から、潜在的に単回投与による根治的解決策へと移行しています。
• 次世代高親和性TTR安定化剤の商業化はどのような効果を持っていますか？
  • 従来の選択肢と比較してほぼ完全な四量体安定化を達成し、有効性の新たな基準を確立しています。
• トランスサイレチンアミロイドーシス治療市場に参入している主要企業はどこですか？
  • Alnylam Pharmaceuticals、Bridgebio Pharma、Pfizer、Ionis Pharmaceuticals、Astrazeneca、Alexion Pharmaceuticalなどです。

目次

第1章 概要

第2章 調査手法

第3章 エグゼクティブサマリー

第4章 顧客の声

第5章 世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場展望

• 市場規模・予測
  • 金額別
• 市場シェア・予測
  • タイプ別（ATTR-PN、ATTR-CM）
  • 治療法別（標的療法（オンパトロ、イノテルセン、ヴィンダケル／ヴィンダマックス）、支持療法、開発中の治療法）
  • 疾患タイプ別（遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（多発性神経障害、心筋症、混合型）、野生型アミロイドーシス）
  • 流通チャネル別（病院薬局、専門薬局、小売薬局、オンライン薬局）
  • 地域別
  • 企業別（2025）
• 市場マップ

第6章 北米のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 北米：国別分析
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ

第7章 欧州のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 欧州：国別分析
  • ドイツ
  • フランス
  • 英国
  • イタリア
  • スペイン

第8章 アジア太平洋地域のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• アジア太平洋地域：国別分析
  • 中国
  • インド
  • 日本
  • 韓国
  • オーストラリア

第9章 中東・アフリカのトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 中東・アフリカ：国別分析
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • 南アフリカ

第10章 南米のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場展望

• 市場規模・予測
• 市場シェア・予測
• 南米：国別分析
  • ブラジル
  • コロンビア
  • アルゼンチン

第11章 市場力学

• 促進要因
• 課題

第12章 市場動向と発展

• 合併と買収
• 製品上市
• 最近の動向

第13章 世界のトランスサイレチンアミロイドーシス治療市場：SWOT分析

第14章 ポーターのファイブフォース分析

• 業界内の競合
• 新規参入の可能性
• サプライヤーの力
• 顧客の力
• 代替品の脅威

第15章 競合情勢

• Alnylam Pharmaceuticals
• Bridgebio Pharma
• Pfizer
• Ionis Pharmaceuticals
• Astrazeneca
• Alexion Pharmaceutical
• Proliferan
• Enobio Pharma
• Moderna
• Intellia Therapeutics
• Regeneron Pharmaceuticals

第16章 戦略的提言

第17章 調査会社について・免責事項