遺伝子サイレンシング治療の世界市場レポート 2026年

遺伝子サイレンシング治療薬の市場規模は、近年急速に拡大しています。2025年の40億米ドルから、2026年には46億4,000万米ドルへと、CAGR 16.1％で成長すると見込まれています。過去数年間の成長要因としては、遺伝性疾患の有病率の増加、分子医学研究への投資拡大、標的療法への需要の高まり、RNAベースの治療法における臨床的成功例の拡大、および希少疾患治療法の開発への注目の高まりが挙げられます。

遺伝子サイレンシング治療薬の市場規模は、今後数年間で急速に拡大すると予想されます。CAGR 16.3％で成長し、2030年には84億9,000万米ドルに達する見込みです。予測期間における成長は、遺伝子サイレンシング治療薬の商業化の進展、精密遺伝子医薬品のパイプラインの拡大、新規遺伝子治療に対する規制当局の承認増加、腫瘍学および神経疾患分野における適応範囲の拡大、ならびに個別化医療戦略の採用拡大に起因すると考えられます。予測期間における主な動向としては、RNA干渉に基づく治療薬の採用拡大、アンチセンスオリゴヌクレオチド治療プラットフォームの開発進展、希少疾患に対する標的遺伝子発現調節への注目の高まり、遺伝子サイレンシング治療薬向けの先進的な送達技術の拡大、次世代遺伝子サイレンシング療法における臨床研究活動の活発化などが挙げられます。

個別化ヘルスケアへの注目が高まっていることが、今後、遺伝子サイレンシング治療薬市場の成長を後押しすると予想されます。個別化ヘルスケアとは、治療効果と臨床転帰を向上させるために、個人の遺伝子プロファイル、バイオマーカー、および特定の疾患特性に基づいてヘルスケアをカスタマイズするアプローチを指します。個別化ヘルスケアへの注目が高まっている背景には、個々の患者の特性に基づいたオーダーメイド治療を可能にする、遺伝子および分子プロファイリング技術の進歩があります。遺伝子サイレンシング治療薬は、個人の遺伝子プロファイルに基づいて疾患の原因となる遺伝子を選択的に標的とすることで、パーソナライズド・メディシンを支えており、有効性の向上と副作用の低減を伴う、より精密な治療を可能にします。例えば、2024年2月、米国を拠点とする非営利団体「パーソナライズド・メディシン・コアリション（Personalized Medicine Coalition）」によると、2023年にFDAは希少疾患患者向けの新たなパーソナライズド治療法を16件承認しましたが、これは2022年の6件から増加したものです。したがって、個別化医療の普及が進んでいることが、遺伝子サイレンシング治療薬市場の成長を牽引しています。

遺伝子サイレンシング治療薬市場で事業を展開する主要企業は、リガンド結合型siRNA技術などの先進的なRNA送達プラットフォームを採用し、組織特異的なターゲティングを改善するとともに、遺伝性疾患や腎疾患に対する治療の精度を高めています。リガンド結合型siRNA技術とは、小干渉RNA分子にターゲティングリガンドを結合させる特殊なRNA送達手法を指し、これにより受容体を介した取り込みが可能となり、特定の組織や細胞タイプにおける選択的な遺伝子サイレンシングが実現されます。例えば、2025年6月、米国を拠点とするバイオテクノロジー企業であるJudo Bio, Inc.は、腎臓疾患を対象とした精密遺伝子治療薬の開発を推進するため、Atlas Venture、TCG、およびDroia Venturesが主導するシリーズA資金調達で1億米ドルを調達しました。同社は、腎臓の細胞種への受容体媒介性取り込みを目的として設計されたリガンド結合型siRNA送達技術である「STRIKE（Selectively Targeting RNA Into Kidney）」プラットフォームを発表しました。このプラットフォームにより、腎組織における選択的な遺伝子サイレンシングが可能となります。同プラットフォームの初期プログラムである「megalin-STRIKER」は、腎臓の近位尿細管細胞にsiRNA治療薬を送達し、全身性および腎疾患に関連する溶質輸送タンパク質のmRNA発現を抑制するように設計されています。

よくあるご質問

• 遺伝子サイレンシング治療薬の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に40億米ドル、2026年には46億4,000万米ドル、2030年には84億9,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは16.1%から16.3%です。
• 遺伝子サイレンシング治療薬市場の成長要因は何ですか？
  • 遺伝性疾患の有病率の増加、分子医学研究への投資拡大、標的療法への需要の高まり、RNAベースの治療法における臨床的成功例の拡大、希少疾患治療法の開発への注目の高まりが挙げられます。
• 個別化ヘルスケアとは何ですか？
  • 治療効果と臨床転帰を向上させるために、個人の遺伝子プロファイル、バイオマーカー、および特定の疾患特性に基づいてヘルスケアをカスタマイズするアプローチを指します。
• 遺伝子サイレンシング治療薬市場で事業を展開する主要企業はどこですか？
  • Novartis AG、Alnylam Pharmaceuticals Inc.、Ionis Pharmaceuticals Inc.、Sarepta Therapeutics Inc.、Arrowhead Pharmaceuticals Inc.などです。
• 遺伝子サイレンシング治療薬市場の主な動向は何ですか？
  • RNA干渉に基づく治療薬の採用拡大、アンチセンスオリゴヌクレオチド治療プラットフォームの開発進展、希少疾患に対する標的遺伝子発現調節への注目の高まり、先進的な送達技術の拡大、次世代遺伝子サイレンシング療法における臨床研究活動の活発化が挙げられます。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

• 市場定義と範囲
• 市場セグメンテーション
• 主要製品・サービスの概要
• 世界の遺伝子サイレンシング治療市場：魅力度スコアと分析
• 成長可能性分析、競合評価、戦略適合性評価、リスクプロファイル評価

第3章 市場サプライチェーン分析

• サプライチェーンとエコシステムの概要
• 一覧：主要原材料・資源・供給業者
• 一覧：主要な流通業者、チャネルパートナー
• 一覧：主要エンドユーザー

第4章 世界の市場動向と戦略

• 主要技術と将来動向
  • バイオテクノロジー、ゲノミクス、および精密医療
  • 人工知能と自律知能
  • デジタル化、クラウド、ビッグデータ、サイバーセキュリティ
  • Industry 4.0とインテリジェントマニュファクチャリング
  • IoT、スマートインフラストラクチャ、コネクテッド・エコシステム
• 主要動向
  • RNA干渉に基づく治療薬の採用拡大
  • アンチセンスオリゴヌクレオチド治療プラットフォームの開発の進展
  • 希少疾患に対する標的遺伝子発現制御への注目が高まっています
  • 遺伝子サイレンシング治療薬向けの先進的な送達技術の拡大
  • 次世代遺伝子サイレンシング療法における臨床調査活動の活発化

第5章 最終用途産業の市場分析

• 病院
• 研究機関
• 製薬・バイオテクノロジー企業
• 受託研究機関
• その他のエンドユーザー

第6章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税の影響、関税戦争と貿易保護主義によるサプライチェーンへの影響、コロナ禍が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第7章 世界の戦略分析フレームワーク、現在の市場規模、市場比較および成長率分析

• 世界の遺伝子サイレンシング治療市場：PESTEL分析
• 世界の遺伝子サイレンシング治療市場：規模、比較、成長率分析
• 世界の遺伝子サイレンシング治療市場実績：規模と成長、2020年-2025年
• 世界の遺伝子サイレンシング治療市場予測：規模と成長、2025年-2030年、2035年

第8章 市場における世界の総潜在市場規模（TAM）

第9章 市場セグメンテーション

• 技術別
• リボ核酸干渉、アンチセンスオリゴヌクレオチド、その他の技術
• 配送方法別
• ナノ粒子、ウイルスベクター、リポソーム、その他の送達法
• 用途別
• 腫瘍学、遺伝性疾患、感染症、神経疾患、その他の用途
• エンドユーザー別
• 病院、研究機関、製薬・バイオテクノロジー企業、その他のエンドユーザー
• サブセグメンテーション、タイプ別：リボ核酸干渉
• スモール・インターフェリング・リボ核酸（siRNA）治療薬、ショート・ヘアピン・リボ核酸（shRNA）治療薬、マイクロ・リボ核酸（miRNA）治療薬、ダイサー基質型スモール・インターフェリング・リボ核酸（siRNA）治療薬
• サブセグメンテーション、タイプ別：アンチセンスオリゴヌクレオチド
• エクソンスキッピングオリゴヌクレオチド、スプライススイッチングオリゴヌクレオチド、ギャップマーアンチセンスオリゴヌクレオチド、ホスホロチオエートオリゴヌクレオチド、ペプチド結合オリゴヌクレオチド
• サブセグメンテーション、タイプ別：その他の技術
• アプタマーを用いた遺伝子サイレンシング、亜鉛指ヌクレアーゼ技術、転写活性化因子様エフェクターヌクレアーゼを用いた遺伝子サイレンシング、メッセンジャーリボ核酸分解技術、エピジェネティックな遺伝子サイレンシング技術

第10章 地域別・国別分析

第11章 アジア太平洋市場

第12章 中国市場

第13章 インド市場

第14章 日本市場

第15章 オーストラリア市場

第16章 インドネシア市場

第17章 韓国市場

第18章 台湾市場

第19章 東南アジア市場

第20章 西欧市場

第21章 英国市場

第22章 ドイツ市場

第23章 フランス市場

第24章 イタリア市場

第25章 スペイン市場

第26章 東欧市場

第27章 ロシア市場

第28章 北米市場

第29章 米国市場

第30章 カナダ市場

第31章 南米市場

第32章 ブラジル市場

第33章 中東市場

第34章 アフリカ市場

第35章 市場規制状況と投資環境

第36章 競合情勢と企業プロファイル

• 遺伝子サイレンシング治療市場：競合情勢と市場シェア、2024年
• 遺伝子サイレンシング治療市場：企業評価マトリクス
• 遺伝子サイレンシング治療市場：企業プロファイル
  • Novartis AG
  • Alnylam Pharmaceuticals Inc.
  • Ionis Pharmaceuticals Inc.
  • Sarepta Therapeutics Inc.
  • Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

第37章 その他の大手企業と革新的企業

• Silence Therapeutics plc, Wave Life Sciences Ltd., ProQR Therapeutics N.V., Dyne Therapeutics Inc., Stoke Therapeutics Inc., Arbutus Biopharma Corporation, PepGen Inc., Sirnaomics Ltd., OliX Pharmaceuticals Inc., Benitec Biopharma Inc., ADARx Pharmaceuticals Inc., Tune Therapeutics Inc., Sylentis S.A., Isarna Therapeutics GmbH, City Therapeutics Inc.

第38章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第39章 市場に登場予定のスタートアップ

第40章 主要な合併と買収

第41章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 遺伝子サイレンシング治療市場、2030年：新たな機会を提供する国
• 遺伝子サイレンシング治療市場、2030年：新たな機会を提供するセグメント
• 遺伝子サイレンシング治療市場、2030年：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第42章 付録