脊髄性筋萎縮症の世界市場レポート2025年

脊髄性筋萎縮症の市場規模は近年急速に拡大しています。2024年の35億3,000万米ドルから2025年には40億米ドルへと、CAGR13.3％で拡大します。実績期間の成長は、診断と早期発見の増加、希少遺伝病の有病率の増加、ヘルスケアインフラの改善、政府と規制当局の支援、アンメットヘルスケアニーズの増加に起因しています。

脊髄性筋萎縮症市場規模は今後数年で急成長が見込まれます。2029年にはCAGR13.0％で65億3,000万米ドルに成長します。予測期間の成長は、認知度と診断の向上、治療アクセスの拡大、希少疾患に対するヘルスケア投資の増加、良好な規制環境、医療費の増加に起因すると考えられます。予測期間における主な動向としては、経口療法の進歩、遺伝子治療の採用、ドラッグデリバリーシステムの技術進歩、SMA治療開発における人工知能の統合、遺伝子編集技術などが挙げられます。

脊髄性筋萎縮症（SMA）は、脊髄の運動ニューロンが進行性に変性し、筋力低下と萎縮をきたす遺伝性神経筋疾患です。SMAはSMN1遺伝子の変異によって発症し、生存運動ニューロン（SMN）蛋白が欠損します。SMAは主に随意筋の運動、特に歩行、嚥下、呼吸に必要な運動に影響を及ぼします。

SMAは1型（重症）、2型（中等症）、3型（軽症）、4型（成人）の4つに分類されます。1型（重度SMA）は最も重篤な病型で、深い筋力低下と自立して座ったり動いたりすることができないことが特徴で、多くの場合、治療なしでは2歳未満で死に至る。この疾患は、小児および成人の患者に発症します。治療の選択肢には薬物療法や遺伝子治療があり、病院薬局、オンライン薬局、小売薬局など様々なエンドユーザーを通じて入手できます。

2025年春の米国関税の急上昇とそれに伴う貿易摩擦は、ヘルスケア分野、特に必要不可欠な医療機器、診断機器、医薬品の供給に大きな影響を及ぼしています。病院やヘルスケアプロバイダーは、輸入される手術器具、画像診断システム、注射器やカテーテルなどの消耗品のコスト上昇に悩まされており、その多くは国内での代替品が限られています。こうした費用の高騰が医療予算を圧迫しているため、一部の医療機関は機器のアップグレードを遅らせたり、コスト増を患者に転嫁したりしています。さらに、原材料や部品にかかる関税は、重要な医薬品や医療機器の製造に支障をきたし、サプライチェーンの遅れにつながっています。これに対し、業界は多様な調達戦略を採用し、可能な限り現地生産を拡大し、重要な医療製品の関税免除を働きかけています。

この調査レポートは、脊髄性筋萎縮症業界の世界市場規模、地域シェア、脊髄性筋萎縮症市場シェアを有する競合企業、詳細な脊髄性筋萎縮症市場セグメント、市場動向、ビジネスチャンスなど、脊髄性筋萎縮症市場統計を提供するThe Business Research Companyの新刊レポートシリーズの一つです。この脊髄性筋萎縮症市場調査レポートは、業界の現在と将来のシナリオを詳細に分析し、必要なあらゆるもの完全な展望を提供します。

今後5年間の成長率13.0%という予測は、この市場の前回予測から0.2%の小幅な減少を反映しています。この減少は主に米国と他国との間の関税の影響によるものです。関税の引き上げは、イタリアやカナダから調達する遺伝子補充療法やアンチセンス・オリゴヌクレオチドのコストを押し上げ、希少疾患治療の自己負担額を悪化させ、治療へのアクセスを制限することによって、米国の患者に負担を強いる可能性が高いです。また、相互関税や、貿易の緊張と制限の高まりによる世界経済と貿易への悪影響により、その影響はより広範囲に及ぶと思われます。

希少遺伝性疾患の有病率の増加は、脊髄性筋萎縮症（SMA）市場の成長を促進すると予想されます。遺伝子の突然変異によって引き起こされる希少遺伝性疾患は、人口のごく一部に影響を及ぼし、しばしば深刻で慢性的な健康問題につながります。このような希少遺伝性疾患の増加は、診断技術の進歩、認知度の向上、遺伝子検査へのアクセスの改善が、より多くの症例の特定と報告をもたらしたことに起因しています。希少遺伝性疾患である脊髄性筋萎縮症は、遺伝性疾患の理解に伴う課題と機会の一例であり、遺伝性疾患における継続的研究の必要性を浮き彫りにしています。例えば、2023年7月、英国の国家統計局は、SMN1の遺伝子検査により、より正確な疫学調査が可能になり、SMAは1万人から2万人に1人の割合で発生し、罹患患者の95％以上がホモ接合性のSMN1欠失を有すると報告しました。その結果、希少遺伝性疾患の有病率の上昇がSMA市場の成長を促進すると予想されています。

脊髄性筋萎縮症市場の各社は、特に小児患者や嚥下困難な患者向けに、服薬アドヒアランスと服薬のしやすさを向上させる革新的な治療法を開発しています。そのような革新的な治療法のひとつがドライシロップで、粉末状の薬剤を水で再構成してから使用するもので、錠剤やカプセルを飲み込むのに苦労する小児や患者に処方されることが多いです。例えば、2024年9月、日本の製薬会社である中外製薬株式会社は、厚生労働省からエブリスディ（リスディプラム）の適応拡大承認を取得しました。今回の承認により、前症候性SMAへの使用が認められ、生後2ヶ月未満の乳児への投与が拡大されました。この承認は、症状発現前の治療が可能となり、患児の治療成績が改善する可能性があることから、重要なマイルストーンとなります。この決定は、SMAと診断されたがまだ症状の出ていない乳児を対象に、本剤の安全性と有効性を評価したRAINBOWFISH試験のデータによって裏付けられました。その結果、治療を受けた乳幼児は12ヶ月までに、支えのない座位や運動能力の向上といった発達のマイルストーンに到達したことが示され、早期に投与することで病気の進行を変える可能性があることが実証されました。

2024年1月、米国のバイオテクノロジー企業であるボイジャー・セラピューティクス社は、ハンチントン病および脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療を進めるため、ノバルティス社とパートナーシップを締結しました。この提携は、ボイジャー社独自のTRACERカプシドと先端技術を活用するもので、スイスの製薬会社であるノバルティス社は、医薬品と眼科用製品の開発における専門知識をもたらすものです。

脊髄性筋萎縮症市場は、遺伝子導入サービス、診断サービス、支持療法サービスなどのサービスを提供する事業体が得る収益で構成されています。市場価値には、サービス提供者が販売する、あるいはサービス提供に含まれる関連商品の価値も含まれます。脊髄性筋萎縮症市場には、治療製品、診断キット、医療機器、栄養製品の販売も含まれます。この市場の価値は、「ファクトリーゲート（工場出荷時の）」価値、すなわち、商品の製造者または製造者が、他の事業体（川下の製造者、卸売業者、流通業者、小売業者を含む）または直接最終顧客に販売した商品の価値です。この市場における商品の価値には、商品の作り手によって販売される関連サービスも含まれます。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税、そしてコロナ禍と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界の脊髄性筋萎縮症：PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：成長率分析
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場の実績：規模と成長、2019年～2024年
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場の予測：規模と成長、2024年～2029年、2034年
• 世界の脊髄性筋萎縮症：総潜在市場規模（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• タイプ1（重症）
• タイプ2（中等度）
• タイプ3（軽症）
• タイプ4（成人）
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：年齢別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 小児
• 成人
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：治療別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 薬物療法
• 遺伝子治療
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：エンドユーザー別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 病院薬局
• オンライン薬局
• 小売薬局
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：サブセグメンテーション タイプ1（重症）、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 乳児発症型SMA
• 重度進行性SMA
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：サブセグメンテーション タイプ2（中等度）、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 早期発症SMA
• 非進行性SMA
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：サブセグメンテーション タイプ3（軽症）、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 若年性SMA
• 軽度進行性SMA
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：サブセグメンテーション タイプ4（成人）、タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 成人発症型SMA
• 遅発性SMA

第7章 地域別・国別分析

• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：地域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 世界の脊髄性筋萎縮症市場：国別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• 脊髄性筋萎縮症市場：競合情勢
• 脊髄性筋萎縮症市場：企業プロファイル
  • Pfizer Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Bayer AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Novartis AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Biogen Inc. Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• Chugai Pharmaceutical Co. Ltd.
• Genentech Inc.
• PTC Therapeutics Inc.
• Ionis Pharmaceuticals Inc.
• Biohaven Ltd.
• Catalyst Pharmaceuticals Inc.
• RegenXBio Inc.
• Cytokinetics Inc.
• AveXis Inc.
• Scholar Rock Inc.
• Genethon
• CANbridge Pharmaceuticals Inc.
• NMD Pharma A/S
• Hanugen Therapeutics Inc.
• Beijing Jinlan Gene Technology Co. Ltd.

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• 脊髄性筋萎縮症市場2029年：新たな機会を提供する国
• 脊髄性筋萎縮症市場2029年：新たな機会を提供するセグメント
• 脊髄性筋萎縮症市場2029年：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録