脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場、機会、成長促進要因、産業動向分析と予測、2024年～2032年

世界の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療市場は73億米ドルと評価され、2024年から2032年にかけてCAGR 19.1％で成長すると予測されています。

主な促進要因としては、新生児スクリーニングプログラムの拡大が挙げられ、早期診断と治療適格性の向上につながります。早期診断は患者の予後を改善し、神経学的治療薬の需要を高めます。Health Union, LLCの報告によると、SMAは世界の新生児6,000～10,000人に1人の割合で発症し、1型SMAが最も重篤で全症例の半数以上を占める。現在、約25,000人のアメリカ人がSMAを患っています。診断技術の進歩と医療従事者や患者の意識の向上が、市場成長の原動力になると予想されます。

世界のSMA治療市場は、タイプ別に乳児SMA、Werdnig-Hoffmann病、成人SMA、Kugelberg-Welander病に区分されます。Werdnig-Hoffmann病分野は2023年に29億米ドルで市場をリードしました。新生児スクリーニングの義務化によって早期発見が容易になり、運動ニューロンが著しく失われる前に最も効果的な治療を迅速に行うことができるようになった。この動向は市場成長の原動力となると思われます。研究開発は、治療費削減のための製薬企業との提携とともに、患者へのアクセスを拡大し、市場成長をさらに活性化させています。SMA1型治療のための早期アクセスプログラムやコンパッショネートユースプログラムも市場の勢いを強めています。

治療タイプ別では、薬物療法、支持療法、脊髄手術があります。アンチセンスオリゴヌクレオチド、遺伝子治療、その他の薬剤を含む薬物療法分野が、2023年には64.2%のシェアを占めています。Spinraza（Nusinersen）やEvrysdi（Risdiplam）のような革新的な治療薬は、遺伝的な根源を標的とし、SMNタンパク質の産生を増強することでSMA治療を一変させ、市場成長を牽引しています。注射剤と経口剤の両方が利用できるようになったことで、治療へのアクセスが向上し、多様な患者のニーズや嗜好に応えることができるようになり、市場の成長に拍車をかけています。

北米、特に米国は、2023年に世界のSMA治療市場の45.6%という大きなシェアを獲得し、今後もその優位性を維持すると予想されています。希少疾患に対する支援政策、先進ヘルスケア施設、進行中の臨床試験が、同地域の市場成長を促進する主な要因です。さらに、主要製薬企業の存在と研究開発資金の増加が市場をさらに強化しています。脊髄性筋萎縮症の認知度の向上と早期診断も、治療状況の拡大に寄与しています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 業界洞察

• エコシステム分析
• 業界への影響要因
  • 成長促進要因
    • 乳幼児および小児における脊髄性筋萎縮症の診断率の増加
    • 遺伝子治療の進歩
    • ヘルスケアプロバイダーによる認知度の向上とスクリーニングプログラム
  • 業界の潜在的リスク＆課題
    • 新規治療に対する規制当局の厳しい承認
    • 治療費の高騰
• 成長可能性分析
• 規制状況
• 今後の市場動向
• パイプライン分析
• ポーター分析
• PESTEL分析

第4章 競合情勢

• イントロダクション
• 企業シェア分析
• 企業マトリックス分析
• 主要市場プレーヤーの競合分析
• 競合ポジショニングマトリックス
• 戦略ダッシュボード

第5章 市場推計・予測：タイプ別、2021年～2032年

• 主要動向
• ウェルドニッヒ・ホフマン病
• 乳児SMA
• クーゲルベルグ・ウェランダー病
• 成人SMA

第6章 市場推計・予測：治療タイプ別、2021年～2032年

• 主要動向
• 薬物療法
  • 遺伝子治療
  • アンチセンスオリゴヌクレオチド
  • その他の薬物療法
• 支持療法
  • 理学療法
  • 呼吸器サポート
  • 栄養サポート
• 脊椎手術

第7章 市場推計・予測：投与経路別、2021年～2032年

• 主要動向
• 経口
• 非経口

第8章 市場推計・予測：最終用途別、2021年～2032年

• 主要動向
• 病院
• 専門クリニック
• 在宅医療の現場
• その他のエンドユーザー

第9章 市場推計・予測：地域別、2021年～2032年

• 主要動向
• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他アジア太平洋地域
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • その他中東とアフリカ

第10章 企業プロファイル

• American Physical Therapy Association
• Astellas Pharma
• Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
• Biogen Inc.
• Boston's Children Hospital
• Children's Hospital of The King's Daughters
• F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• Hanugen Therapeutics
• Nationwide Children's Hospital
• NMD Pharma A/S
• Novartis AG
• Pfizer, Inc.
• Sanofi（Genzyme Corporation）
• Scholar Rock, Inc

The Global Spinal Muscular Atrophy (SMA) Treatments Market was valued at USD 7.3 billion and is projected to grow at a CAGR of 19.1% from 2024-2032. Key drivers include the expansion of newborn screening programs, leading to earlier diagnoses and increased treatment eligibility. Early diagnosis enhances patient outcomes and boosts demand for neurological medications. Health Union, LLC reports that SMA affects 1 in every 6,000 to 10,000 newborns globally, with Type 1 SMA being the most severe and accounting for over half of all cases. Approximately 25,000 Americans currently live with SMA. Advancements in diagnostic technologies and increased awareness among healthcare providers and patients are anticipated to drive market growth.

The overall spinal muscular atrophy treatment industry is classified based on type, treatment type, route of administration, and region.

The global SMA treatment market is segmented by type into infant SMA, Werdnig-Hoffmann disease, adult SMA, and Kugelberg-Welander disease. The Werdnig-Hoffmann disease segment led the market with USD 2.9 billion in 2023. Mandatory newborn screenings have facilitated earlier detections, enabling prompt treatments that are most effective before significant motor neuron loss. This trend is set to drive market growth. Research and development, along with pharmaceutical collaborations to reduce treatment costs, have broadened patient access, further energizing market growth. Early access or compassionate use programs for SMA Type 1 treatment also bolster market momentum.

By treatment type, the market includes medication, supportive care, and spinal surgery. The medication segment, which includes antisense oligonucleotides, gene therapy, and other drugs, dominated with a 64.2% share in 2023. Innovative drugs like Spinraza (Nusinersen) and Evrysdi (Risdiplam) have transformed SMA treatment by targeting the genetic root and enhancing SMN protein production, driving market growth. The availability of both injectable and oral formulations has increased treatment accessibility, catering to diverse patient needs and preferences, thus fueling market growth.

North America, particularly the U.S., captured a significant 45.6% share of the global SMA treatment market in 2023 and is expected to maintain its dominance. Supportive policies for rare diseases, advanced healthcare facilities, and ongoing clinical trials are key factors driving market growth in the region. Additionally, the presence of leading pharmaceutical companies and increased funding for research and development are further bolstering the market. Rising awareness and early diagnosis of spinal muscular atrophy are also contributing to the expanding treatment landscape.

Table of Contents

Chapter 1 Methodology and Scope

• 1.1 Market scope and definitions
• 1.2 Research design
  • 1.2.1 Research approach
  • 1.2.2 Data collection methods
• 1.3 Base estimates and calculations
  • 1.3.1 Base year calculation
  • 1.3.2 Key trends for market estimation
• 1.4 Forecast model
• 1.5 Primary research and validation
  • 1.5.1 Primary sources
  • 1.5.2 Data mining sources

Chapter 2 Executive Summary

• 2.1 Industry 360°synopsis

Chapter 3 Industry Insights

• 3.1 Industry ecosystem analysis
• 3.2 Industry impact forces
  • 3.2.1 Growth drivers
    • 3.2.1.1 Increase in diagnosis rate of spinal muscular atrophy in infants and children
    • 3.2.1.2 Advancement in gene therapy
    • 3.2.1.3 Growing awareness and screening programs by healthcare providers
  • 3.2.2 Industry pitfalls and challenges
    • 3.2.2.1 Stringent regulatory approval for new treatments
    • 3.2.2.2 High cost of treatment
• 3.3 Growth potential analysis
• 3.4 Regulatory landscape
• 3.5 Future market trends
• 3.6 Pipeline analysis
• 3.7 Porter's analysis
• 3.8 PESTEL analysis

Chapter 4 Competitive Landscape, 2023

• 4.1 Introduction
• 4.2 Company market share analysis
• 4.3 Company matrix analysis
• 4.4 Competitive analysis of major market players
• 4.5 Competitive positioning matrix
• 4.6 Strategic dashboard

Chapter 5 Market Estimates and Forecast, By Type, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 5.1 Key trends
• 5.2 Werdnig-Hoffmann disease
• 5.3 Infant SMA
• 5.4 Kugelberg-Welander disease
• 5.5 Adult SMA

Chapter 6 Market Estimates and Forecast, By Treatment Type, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 6.1 Key trends
• 6.2 Medication
  • 6.2.1 Gene therapy
  • 6.2.2 Antisense oligonucleotide
  • 6.2.3 Other medications
• 6.3 Supportive care
  • 6.3.1 Physical therapy
  • 6.3.2 Respiratory support
  • 6.3.3 Nutritional support
• 6.4 Spinal surgery

Chapter 7 Market Estimates and Forecast, By Route of Administration, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 7.1 Key trends
• 7.2 Oral
• 7.3 Parenteral

Chapter 8 Market Estimates and Forecast, By End-Use, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 8.1 Key trends
• 8.2 Hospitals
• 8.3 Specialty clinics
• 8.4 Homecare settings
• 8.5 Other end-users

Chapter 9 Market Estimates and Forecast, By Region, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 9.1 Key trends
• 9.2 North America
  • 9.2.1 U.S.
  • 9.2.2 Canada
• 9.3 Europe
  • 9.3.1 Germany
  • 9.3.2 UK
  • 9.3.3 France
  • 9.3.4 Spain
  • 9.3.5 Italy
  • 9.3.6 Netherlands
  • 9.3.7 Rest of Europe
• 9.4 Asia Pacific
  • 9.4.1 Japan
  • 9.4.2 China
  • 9.4.3 India
  • 9.4.4 Australia
  • 9.4.5 South Korea
  • 9.4.6 Rest of Asia Pacific
• 9.5 Latin America
  • 9.5.1 Brazil
  • 9.5.2 Mexico
  • 9.5.3 Rest of Latin America
• 9.6 Middle East and Africa
  • 9.6.1 South Africa
  • 9.6.2 Saudi Arabia
  • 9.6.3 UAE
  • 9.6.4 Rest of Middle East and Africa

Chapter 10 Company Profiles

• 10.1 American Physical Therapy Association
• 10.2 Astellas Pharma
• 10.3 Beijing Jinlan Gene Technology Co., Ltd.
• 10.4 Biogen Inc.
• 10.5 Boston's Children Hospital
• 10.6 Children's Hospital of The King's Daughters
• 10.7 F. Hoffmann-La Roche Ltd.
• 10.8 Hanugen Therapeutics
• 10.9 Nationwide Children's Hospital
• 10.10 NMD Pharma A/S
• 10.11 Novartis AG
• 10.12 Pfizer, Inc.
• 10.13 Sanofi (Genzyme Corporation)
• 10.14 Scholar Rock, Inc