脊髄性筋萎縮症治療の世界市場：市場規模・シェア・動向分析 (種類別・治療法別・投与経路別・地域別・セグメント別、2025年～2030年)

脊髄性筋萎縮症治療市場の成長と動向：

Grand View Research Inc.の最新調査によると、世界の脊髄性筋萎縮症治療の市場規模は2025年から2030年にかけてCAGR 18.0%を記録し、2030年までに130億9,000万米ドルに達すると予測されています。

この成長は、製品の承認や発売が増加していることに起因しています。例えば、2020年8月、ジェネンテック社が開発したEvrysdi (risdiplam) が、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の生後2カ月以上の小児患者の治療薬として食品医薬品局から承認されました。

さらに2020年5月、ノバルティスAGは欧州委員会 (EC) より、SMA患者を対象としたSMA候補薬ゾルゲンスマ (onasemnogene abeparvovec) の条件付き承認を取得しました。欧州で承認された唯一の遺伝子治療薬です。2021年3月、PTCセラピューティクス社は、1型、2型、3型の脊髄性筋萎縮症患者の治療薬として、Evrysdi (risdiplam) の販売承認をEMAから取得しました。このように、製品承認数の増加が脊髄性筋萎縮症治療市場を牽引すると予想されます。

ノバルティスAGは、世界マネージド・アクセス・プログラム (MAP) を通じて薬を無料で提供し、SMA患者を支援しています。このプログラムでは、北米、南米、アジア、オーストラリア、欧州、アフリカを含む世界中の対象となるSMA患者にゾルゲンマ100回分を無料で提供しています。このように、ゾルゲンスマに対するこのような支援プログラムの存在は、販促活動を強化し、収益を生み出す助けにもなっています。

世界のSMAの新生児スクリーニングと診断ツールへの容易なアクセスは、日常的なアプローチに含まれるべきです。そうすれば、早期診断と治療へのタイムリーなアクセスが保証されます。例えば、2021年7月、ノースカロライナ州チャペルヒルのUNCメディカルセンターで、シャーロットの赤ちゃんが、アーリーチェック新生児スクリーニングプログラムを通じて脊髄性筋萎縮症と診断された後、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の画期的な遺伝子治療を受けています。このようなスクリーニングプログラムは、疾患の早期診断と治療を促進すると期待されています。

さらに、脊髄性筋萎縮症患者の治療のための新規治療法を開発するために、製薬会社が研究機関と行っている大規模な共同研究がいくつかあります。例えば、2021年3月、PTC Therapeutics, Inc.とThe Spinal Muscular Atrophy Foundationは、脊髄性筋萎縮症患者を治療するための科学的研究と新規治療開発を進めるための研究提携を締結しました。

しかし、治療に関連する費用が高く、臨床試験目的の市場参入企業が少ないことが、予測期間中の市場成長を抑制する可能性があります。希少疾病用医薬品の研究開発に関連する高コストは、製品価格上昇の主な要因です。例えば、最も一般的に使用されているSpinrazaは、注射1本あたり約12万5,000米ドル、年間75万米ドルの費用がかかります。さらに、Zolgensma (AVXS-101) は1回の治療で210万米ドルかかります。

脊髄性筋萎縮症治療市場：分析概要

• 種類別では、1型脊髄性筋萎縮症患者の有病率が高く、治療用製品が広く入手可能であることから、1型セグメントが2024年に最大の市場シェアを占めました。
• 治療法別では、遺伝子治療分野が市場浸透率の上昇により予測期間中に最も急成長すると予想されます。Zolgensmaは、SMA患者を治療するために37カ国で承認された唯一の遺伝子治療薬です。
• 薬剤別では、保険償還政策が充実していることと、製品に対する認知度が高まっていることから、2024年にはスピンラザのセグメンテーションが市場を独占します。現在、スピンラザはイタリア、ノルウェー、オランダの欧州3カ国で全額償還の対象となっています。
• 投与経路別では、注入剤が2024年に市場を席巻しましたが、これはこの投与経路によるSMA患者への輸注薬に関連した高い安全性、有効性、忍容性によるものです。
• 予測期間中、アジア太平洋が最も急成長する見込みです。同地域の成長は、同地域への新製品の参入に起因します。例えば、2021年7月、F.ホフマン・ラ・ロシュ社はインドで脊髄性筋萎縮症患者の治療薬としてEvrysdi (risdiplam) を発売しました。

目次

第1章 分析方法・範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 脊髄性筋萎縮症治療市場：変動要因・傾向・範囲

• 市場連関の見通し
• 市場力学
  • 市場促進要因の分析
  • 市場抑制要因の分析
• ビジネス環境分析
  • 業界分析：ポーターのファイブフォース分析
  • PESTEL分析

第4章 脊髄性筋萎縮症治療市場：種類別のビジネス分析

• 市場シェア：種類別 (2024年・2030年)
• 種類別ダッシュボード
• 市場規模の予測と動向分析：種類別 (2018～2030年)
• 1型
• 2型
• 3型
• 4型

第5章 脊髄性筋萎縮症治療市場：治療法別のビジネス分析

• 市場シェア：治療法別 (2024年・2030年)
• 治療法別ダッシュボード
• 市場規模の予測と動向分析：治療法別 (2018～2030年)
• 遺伝子治療
• 投薬療法

第6章 脊髄性筋萎縮症治療市場：投与経路別のビジネス分析

• 市場シェア：投与経路別 (2024年・2030年)
• 投与経路別ダッシュボード
• 市場規模の予測と動向分析：投与経路別 (2018～2030年)
• 経口
• 注入

第7章 脊髄性筋萎縮症治療市場：地域別のビジネス分析

• 市場シェア分析：地域別 (2024年・2030年)
• 市場ダッシュボード：地域別
• 市場規模の予測と動向分析 (2018～2030年)
• 北米
  • 国別、2018年-2030年
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • 国別、2018年-2030年
  • 英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • ノルウェー
  • デンマーク
  • スウェーデン
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • 韓国
  • オーストラリア
  • タイ
• ラテンアメリカ
  • 国別、2018年-2030年
  • ブラジル
  • アルゼンチン
• 中東・アフリカ
  • 国別、2018年-2030年
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • クウェート

第8章 競合情勢

• 市場参入企業の概要
• 企業の市場ポジション分析
• 企業分類
• 戦略マッピング
• 企業プロファイル/上場企業
  • Biogen
  • Novartis AG
  • Pfizer Inc.
  • Ionis Pharmaceuticals
  • Biohaven, Ltd.
  • F. Hoffmann-La Roche Ltd
  • Cytokinetics
  • Scholar Rock, Inc.
  • PTC Therapeutics
  • NMD PHARMA A/S