脊髄性筋萎縮症：機会評価と予測（2023年～2033年）

主要7ヶ国市場全体で脊髄性筋萎縮症（SMA）と診断済み有病者数は、2023年の18,621例から2033年には19,202例に増加すると予測されます。

主要7ヶ国全体のSMA市場は、2023年の基準年で27億米ドルとなりました。10年間の予測期間では、市場はCAGR1.2％で成長し、2033年には30億米ドルに達すると予測されます。

SMA市場の成長促進要因は、予測期間中に上市が予定されている3種類のミオスタチン阻害剤であり、2033年までに2億5,940万米ドルの売上が見込まれます。ゾルゲンマの静脈内製剤の適応拡大とゾルゲンマの髄腔内製剤の承認により、遺伝子導入療法の対象人口が増加します。予測期間中にスピンラザの特許切れが予想されるため、安価なヌシネルセンバイオシミラーが市場に参入し、売上が減少します。

当レポートでは、主要7ヶ国（米国、フランス、ドイツ、イタリア、スペイン、英国、日本）における脊髄性筋萎縮症市場について調査し、市場および疾患の概要とともに、患者動向、パイプライン分析、2033年までの予測などをまとめています。

目次

第1章 序文

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 疾患の概要

第4章 疫学

• SMA（全タイプ）の診断済み有病者数、男女、全年齢、2023年～2033年
• 2023年、全年齢の男女別SMA診断症例数
• SMN2コピー数別I型SMAの診断済み有病率、男女、0～1歳、2023年
• SMN2コピー数別II型SMAの診断済み有病率、男性と女性、全年齢、2023年
• SMN2コピー数別III型SMAの診断例数、男性および女性、年齢1歳以上、2023年
• SMN2コピー数別IV型SMAの診断例数、男性および女性、年齢18歳以上、2023年
• SMAの診断例の情報源と調査手法（タイプ別）
• SMN2コピー数別有病率診断例の情報源と調査手法
• 情報源と調査手法-タイプ別診断済みSMAの有病率
• 情報源と調査手法-SMAの診断済み有病例タイプ特異的SMN2コピー数

第5章 現在の治療オプション

• 治療パラダイム
• SMA新生児スクリーニング治療概略図
• 現在の治療オプション
• 製品プロファイル：スピンラザ（ヌシネルセン）
• 製品プロファイル：Evrysdi（risdiplam）
• 製品プロファイル：ゾルゲンスマ（オナセムノゲンアベパルボベック）- 静脈内
• 患者フロー：2023年の主要7ヶ国市場におけるSMA

第6章 アンメットニーズと機会

• SMAにおけるアンメットニーズ
• 筋力と機能の向上に効果のある製品
• 高齢SMA患者に対するケアと治療の改善
• 病気の早期発見と治療

第7章 研究開発戦略

• SMAにおける臨床試験デザインの動向
• SMAにおける取引動向

第8章 パイプライン評価

• SMAパイプラインの概要
• SMAの後期パイプラインエージェント
• 製品プロファイル：Scholar Rockのアピテグロマブ
• 製品プロファイル：RocheのRG-6237
• 製品プロファイル：Biohavenのタルディテルセプトアルファ
• 製品プロファイル：Novartisのゾルゲンスマ（オナセムノゲンアベパルボベック）- 脊髄内
• SMA：臨床試験（第II/III相）の概要

第9章 市場見通し

• SMA市場予測
• 市場促進要因と抑制要因

第10章 付録

第11章 お問い合わせ

The diagnosed prevalent cases of SMA across the seven major markets are expected to increase from 18,621 cases in 2023 to 19,202 cases by 2033.

The SMA market across the 7MM was valued at $2.7 billion in the 2023 baseline year. Over the 10-year forecast period, the market is projected to grow at a compound annual growth rate (CAGR) of 1.2%, reaching $3.0 billion by 2033.

A key driver of growth for the SMA market is the launch of three myostatin inhibitors anticipated to launch during the forecast period will contribute $259.4 million in sales by 2033. Label expansion of the intravenous formulation of Zolgensma and approval of an intrathecal formulation of Zolgensma will increase the eligible population for gene transfer therapy. Spinraza's expected patent expiry during the forecast period will see cheap nusinersen biosimilars enter the market and reduce sales.

This report covers the 7MM (US, France, Germany, Italy, Spain, UK, Japan) and provides an Excel-based forecast model for the Spinal Muscular Atrophy (SMA) market through 2033.

Scope

• Overview of spinal muscular atrophy (SMA), including epidemiology, symptoms, diagnosis, and disease management.
• Annualized SMA therapeutics market revenue, cost of therapy per patient, and treatment usage patterns forecast from 2023 to 2033.
• Key topics covered include strategic competitor assessment, market characterization, unmet needs, clinical trial mapping, and implications of these factors for the SMA market.
• Pipeline analysis: comprehensive data assessing emerging trends and mechanisms of action under development for SMA. The most promising candidates in late-stage development are profiled.
• Analysis of the current and future market competition in the 7MM SMA therapeutics market. Insightful review of the key industry drivers, restraints and challenges. Each trend is independently researched to provide qualitative analysis of its implications.

Reasons to Buy

• Develop and design your in-licensing and out-licensing strategies through a review of pipeline products and technologies, and by identifying the companies with the most robust pipeline.
• Develop business strategies by understanding the trends shaping and driving the 7MM SMA therapeutics market.
• Drive revenues by understanding the key trends, innovative products and technologies, market segments, and companies likely to impact the SMA therapeutics market in the future.
• Formulate effective sales and marketing strategies by understanding the competitive landscape and by analyzing the performance of various competitors.
• Identify emerging players with potentially strong product portfolios and create effective counter-strategies to gain a competitive advantage.
• Organize your sales and marketing efforts by identifying the market categories and segments that present maximum opportunities for consolidations, investments and strategic partnerships.

Table of Contents

Table of Contents

1. Preface

• 1.1. Contents
• 1.2. Abbreviations
• 1.3. Related Reports

2. Executive Summary

3. Disease Overview

• 3.1. Overview of SMA
• 3.2. Etiology and Pathophysiology of SMA
• 3.3. Classification of SMA
• 3.4. SMA SWOT Analysis

4. Epidemiology

• 4.1. Diagnosed Prevalent Cases of SMA (All Types), Men and Women, All Ages, 2023-33
• 4.2. Diagnosed Prevalent Cases of SMA by Type, Men and Women, All Ages, 2023
• 4.3. Diagnosed Prevalent Cases of Type I SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, Ages 0-1 Years, 2023
• 4.4. Diagnosed Prevalent Cases of Type II SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, All Ages, 2023
• 4.5. Diagnosed Prevalent Cases of Type III SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, Ages >=1 Years, 2023
• 4.6. Diagnosed Prevalent Cases of Type IV SMA by SMN2 Copy Number, Men and Women, Ages >=18 Years, 2023
• 4.7. Sources and Methodology for Diagnosed Prevalent Cases of SMA by Type
• 4.8. Sources and Methodology for Diagnosed Prevalent Cases by SMN2 Copy Number
• 4.9. Sources and Methodology - Diagnosed Prevalent Cases of SMA by Type
• 4.10. Sources and Methodology - Diagnosed Prevalent Cases of SMA Type-Specific SMN2 Copy Number

5. Current Treatment Options

• 5.1. Treatment Paradigm
• 5.2. SMA Newborn Screening Treatment Schematic
• 5.3. Current Treatment Options
• 5.4. Product Profile: Spinraza (nusinersen)
• 5.5. Product Profile: Evrysdi (risdiplam)
• 5.6. Product Profile: Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) - Intravenous
• 5.7. Patient Flow: SMA in 2023 across 7MM

6. Unmet Needs and Opportunities

• 6.1. Unmet Needs in SMA
• 6.2. Products with Improved Efficacy on Muscle Strength and Function
• 6.3. Improved Care and Treatment for Older SMA Patients
• 6.4. Early Disease Detection and Treatment

7. R&D Strategies

• 7.1. Trends in Clinical Trial Design in SMA
• 7.2. Trends in Deal-Making in SMA

8. Pipeline Assessment

• 8.1. SMA Pipeline Overview
• 8.2. Late-Stage Pipeline Agents for SMA
• 8.3. Product Profile: Scholar Rock's apitegromab
• 8.4. Product Profile: Roche's RG-6237
• 8.5. Product Profile: Biohaven's talditercept alfa
• 8.6. Product Profile: Novartis' Zolgensma (onasemnogene abeparvovec)- intrathecal
• 8.7. SMA: Clinical Trials (Phase II/III) Overview

9. Market Outlook

• 9.1. SMA Market Forecast
• 9.2. Market Drivers and Barriers

10. Appendix

• 10.1. Primary Research: KOL Information
• 10.2. Bibliography
• 10.3. About the Authors

11. Contact Us