脊髄性筋萎縮症治療市場-2024年から2029年までの予測

脊髄性筋萎縮症治療市場は予測期間中12.35%のCAGRで成長すると推定されます。

約1万人に1人が脊髄性筋萎縮症（SMA）として知られる遺伝性疾患です。SMAの大半は、SMN1セグメントの欠損によって引き起こされ、遺伝子がタンパク質を産生できなくなります。規則正しい運動ニューロンの活動を維持するために不可欠な生存運動ニューロン（SMN）タンパク質は、ほとんどがSMN1によって産生されます。SMAの重症度は様々です。SMAの乳児は、呼吸、嚥下、座位、歩行が困難です。SMAは、治療が遅れると早期に死に至る可能性があります。

脊髄性筋萎縮症治療市場の成長促進要因

脊髄性筋萎縮症治療業界は、遺伝学の発見、独創的な治療アプローチ、社会的認知度の向上により急速に変化しています。患者運動、新生児スクリーニングプログラム、規制当局の支援はすべて、SMA治療の進歩の加速に寄与しています。より多くの研究が行われ、より利用しやすい治療法が増えたことで、SMA患者にとってより良い結果とより高い生活水準への希望が高まっています。

治療法に対する意識の高まり

脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療には数多くの方法が用いられています。SMNタンパク質の合成を増加させることを目的としたスピンラザによるアンチセンスオリゴヌクレオチド治療や、SMN1遺伝子を機能させるゾルゲンスマのような遺伝子置換療法などがあります。Evrysdiやその他の低分子薬も、SMNタンパク質の発達を標的としています。SMAの治療には、単に体内のSMNタンパク質のレベルを上げるだけでは不十分です。他のシステム、経路、プロセスもSMNタンパク質の喪失によって影響を受けるため、これらのシステムがさらなる治療の焦点となります。これらの方法は、しばしば非SMN法と呼ばれます。多くの非SMN法は神経や筋肉に集中しています。

高まる研究開発への取り組み

医療分野では、脊髄性筋萎縮症（SMA）の治療を目的とした研究開発プロジェクトの増加が、脊髄性筋萎縮症治療市場成長の重要な成長要因となっています。これらのプロジェクトは、遺伝子治療から低分子薬や遺伝子編集技術まで多岐にわたるが、効率的な治療と脊髄性筋萎縮症の遺伝的原因の理解を深めることが急務であることが背景にあります。例えば、FDAはZolgensma（R）（onasemnogene abeparvovec-xioi）とEvrysdiTM（risdiplam）の2つの医薬品をそれぞれ2019年と2020年に承認しています。さらに、複数の研究開発パイプラインが現在臨床段階にあり、SMAからの完全回復に期待が持てる。さらに、DEVOTE、RESPOND、ASCENDを含む現在の研究開発プロジェクトにより、バイオジェン社は代替治療法を評価し、SMAコミュニティが選択できるような指針を提供したいと考えています。

脊髄性筋萎縮症治療の臨床試験

脊髄性筋萎縮症治療市場は、臨床試験の増加によってさらに牽引されています。成人や小児に影響を及ぼす神経疾患の臨床試験の迅速な作成と実施を奨励するため、NINDSはNeuroNext（NINDS Network for Excellence in Neuroscience Clinical Trials）ネットワークを形成しました。このネットワークの目標は、新しい治療法を評価し、バイオマーカーを発見する早期段階の研究を行うことです。バイオマーカーとは、しばしば血液のような生理的液体に含まれる物理的特徴や物質のことで、病気の有無や重症度を評価するのに使用されます。SMAのバイオマーカーを見つけ、病気の根本的なメカニズムと原因を理解することは、こうしたプロジェクトのひとつでした。この調査から得られた情報は、ヌシネルセン（SpinrazaTM）を承認するかどうかの判断に用いられました。SMAの次の臨床試験のデザインも、この研究で得られた知識によって改善されました。

新生児スクリーニングプログラムに対する意識の高まり

新生児スクリーニングプログラムへの注目の高まりが、脊髄性筋萎縮症治療市場の成長を後押ししています。このプロセスでは、州の公衆衛生研究所が通常の新生児スクリーニングの一環として、生後24時間から48時間の間に赤ちゃんのかかとから採取した乾燥血液スポットを利用し、SMAを含む遺伝性疾患を特定します。検査技師は、SMAの原因となる遺伝子の欠失が障害の原因であるかどうかを調べる検査を行う。SMN1遺伝子に異常が認められた場合、公衆衛生研究所または臨床検査室は、SMN2遺伝子のコピー数を決定するための追加検査を実施します。

アジア太平洋地域の脊髄性筋萎縮症治療市場は安定した成長が見込まれます。

アジア太平洋地域の脊髄性筋萎縮症治療産業は安定した発展が見込まれます。遺伝子補充療法や低分子医薬品を含む新規治療薬の登場、認知度の向上、新生児スクリーニングプログラムの展開などが、SMA患者が利用できる治療の選択肢を広げる一助となっています。アジア太平洋地域の経済が拡大するにつれ、ヘルスケア、研究開発により多くの資金が投入されるようになっています。このことは、SMA治療の将来にとって、またSMAの影響を受けている人々の改善にとって、心強いことです。

脊髄性筋萎縮症治療市場

• SpinrazaTMとしても知られるNusinersenは、米国食品医薬品局（FDA）により、成人および小児のSMA治療薬として初めて認可された薬剤です。この薬の目的は、運動ニューロンの維持に不可欠なSMNタンパク質の合成を促進することです。
• オナセムノジーン・アベパロベック・シオイ（Zolgensma TM）遺伝子治療は、2歳未満の小児発症SMAの乳児に対してFDAから認可されました。対象となる運動ニューロンは、安全なウイルスから完全に機能するヒトSMN遺伝子を導入され、筋肉の生存、機能、運動が強化されます。
• リズディプラム（別名エベスディ）は、生後2カ月以上のSMA患者の治療薬としてFDAが認可した経口薬です。

目次

第1章 イントロダクション

• 市場概要
• 市場の定義
• 調査範囲
• 市場セグメンテーション
• 通貨
• 前提条件
• 基準年と予測年のタイムライン

第2章 調査手法

• 調査データ
• 前提条件

第3章 エグゼクティブサマリー

• 調査ハイライト

第4章 市場力学

• 市場促進要因
• 市場抑制要因
• ポーターのファイブフォース分析
• 業界バリューチェーン分析

第5章 脊髄性筋萎縮症治療市場：タイプ別

• イントロダクション
• タイプ1
• タイプ2
• タイプ3
• タイプ4

第6章 脊髄性筋萎縮症治療市場：薬剤別

• イントロダクション
• スピンラザ
• ゾルゲンスマ
• エブリスディ
• その他

第7章 脊髄性筋萎縮症治療市場：投与経路別

• イントロダクション
• 経口
• 注射

第8章 脊髄性筋萎縮症治療市場：地域別

• イントロダクション
• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 南米
  • ブラジル
  • アルゼンチン
  • その他
• 欧州
  • 英国
  • ドイツ
  • フランス
  • スペイン
  • その他
• 中東・アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • イスラエル
  • その他
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • 韓国
  • インドネシア
  • タイ
  • その他

第9章 競合環境と分析

• 主要企業と戦略分析
• 市場シェア分析
• 合併、買収、合意およびコラボレーション

第10章 企業プロファイル

• Cure SMA
• Evrysdi
• Biogen
• Novartis
• Zolgensma
• Roche
• Fierce Pharma
• Spinraza
• Cleveland Clinic
• Aster DM Healthcare

The spinal muscular atrophy treatment market is estimated to grow at a CAGR of 12.35% during the forecast period.

Approximately 1 in 10,000 persons have a hereditary condition known as spinal muscular atrophy (SMA). The majority of SMA instances are caused by a missing SMN1 segment, which prevents the gene from producing proteins. The survival motor neuron (SMN) protein, which is essential for preserving regular motor neuron activity, is mostly produced by SMN1. The severity of SMA varies in degrees. An infant with SMA has difficulty breathing, swallowing, sitting, and walking. SMA can potentially lead to an early death if therapy is delayed.

Growth drivers for Spinal Muscular Atrophy Treatment Market

The spinal muscular atrophy treatment industry is changing quickly due to discoveries in genetics, creative therapeutic approaches, and greater public awareness. Patient activism, newborn screening programs, and regulatory backing have all contributed to the acceleration of SMA therapy advancements. With more research being conducted and more accessible therapy alternatives, there is increasing hope for better results and a higher standard of living for those with SMA.

Increasing awareness about therapies

Numerous methods are used to treat spinal muscular atrophy (SMA). These include antisense oligonucleotide treatment with Spinraza, which aims to increase the synthesis of SMN proteins, and gene replacement therapies like Zolgensma, which provides a functioning SMN1 gene. Evrysdi and other small-molecule medications also target the development of SMN proteins. Treating SMA involves more than just raising the body's level of SMN protein. Other systems, pathways, and processes are also impacted by the loss of SMN protein, and these systems are the focus of further therapies. These methods are frequently referred to as non-SMN methods. Numerous non-SMN methods concentrate on the nerves or muscles.

Increasing R&D initiatives

In the field of medicine, the increase in R&D projects aimed at treating Spinal Muscular Atrophy (SMA) offers a significant growth driver for the spinal muscular atrophy treatment market growth. These projects, which range from gene therapy to small molecule medications and gene editing technologies, are driven by the urgent need for efficient treatments and a better understanding of the genetic causes of SMA. For instance, the FDA has approved two medications, Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi) and EvrysdiTM (risdiplam), in 2019 and 2020, respectively. Moreover, several R&D pipelines are currently in the clinical stage, which gives hope for a full recovery from SMA. Furthermore, with current R&D projects including DEVOTE, RESPOND, and ASCEND, Biogen hopes to evaluate treatment alternatives and provide guidance to the SMA community as per their choice.

Clinical Trials for Spinal Muscular Atrophy Treatment

The spinal muscular atrophy treatment market is further driven by the increasing clinical trials. To encourage the quick creation and execution of clinical trials for neurological illnesses affecting adults and/or children, NINDS formed the NeuroNext (NINDS Network for Excellence in Neuroscience Clinical Trials) network. The network's goal is to create early-stage studies that evaluate novel treatments and uncover biomarkers, which are often physical characteristics or substances found in physiological fluids like blood that may be used to assess the existence and severity of a disease. Finding biomarkers for SMA and comprehending the underlying mechanisms and causes of the illness was one of these projects. Information from this research was used to determine whether to approve nusinersen (SpinrazaTM). The design of the next clinical trials in SMA has also been improved by the knowledge gained from the study.

Growing awareness of the newborn screening program

Increasing focus on the newborn screening program is boosting the spinal muscular atrophy treatment market growth. In this process, state public health laboratories utilize dried blood spots taken from a baby's heel during the first 24 to 48 hours of life as part of normal newborn screening to identify genetic diseases, including SMA. Laboratorians run a test to see if the missing gene sequence that causes SMA is the source of the disorder. The public health laboratory or a clinical laboratory conducts additional investigations to determine the number of copies of the SMN2 gene if the SMN1 gene is shown to be abnormal.

The spinal muscular atrophy treatment market in the Asia Pacific region is anticipated to grow steadily.

The Asia Pacific region's spinal muscular atrophy treatment industry is expected to develop steadily. The advent of novel therapeutics, including gene replacement therapies and small molecule pharmaceuticals, as well as increased awareness and the deployment of newborn screening programs are all helping to expand the treatment choices available to SMA patients. More funds are being devoted to healthcare, research, and development as the economies in the Asia Pacific region expand. This is encouraging for the future of SMA therapy and for the betterment of people who are impacted by the illness.

Spinal Muscular Atrophy Treatment Market

• Nusinersen, also known as SpinrazaTM, is the first medication authorized by the US Food and Drug Administration (FDA) to treat SMA in both adults and children. The purpose of the medication is to boost the SMN protein's synthesis, which is essential for the upkeep of motor neurons.
• Onasemnogene abeparovec-xioi (Zolgensma TM) gene therapy was authorized by the FDA for infants with infantile-onset SMA under the age of two. The targeted motor neurons receive a fully functioning human SMN gene from a safe virus, which enhances muscle survival, function, and movement.
• Risdiplam, also known as Evesdi, is an oral medication that the FDA has authorized for the treatment of SMA in patients two months of age and older.

Market Key Developments

• In June 2023, new SPINRAZA® (nusinersen) data were released by Biogen Inc. with the goal of- providing important information to the spinal muscular atrophy (SMA) community. Cure SMA hosted the SMA Research & Clinical Care Meeting, where the statistics were presented.
• In August 2021, Novartis reported that the FDA of the United States has decided that OAV-101 intrathecal (IT) clinical studies for patients with spinal muscular atrophy (SMA) can move forward.

Segmentation:

By Type

• Type 1
• Type 2
• Type 3
• Type 4

By Drug

• Spinraza
• Zolgensma
• Evrysdi
• Others

By Route of Administration

• Oral
• Injection

By Geography

• North America
• United States
• Canada
• Mexico
• South America
• Brazil
• Argentina
• Others
• Europe
• United Kingdom
• Germany
• France
• Spain
• Others
• Middle East and Africa
• Saudi Arabia
• UAE
• Israel
• Others
• Asia Pacific
• Japan
• China
• India
• South Korea
• Indonesia
• Thailand
• Others

TABLE OF CONTENTS

1. INTRODUCTION

• 1.1. Market Overview
• 1.2. Market Definition
• 1.3. Scope of the Study
• 1.4. Market Segmentation
• 1.5. Currency
• 1.6. Assumptions
• 1.7. Base, and Forecast Years Timeline

2. RESEARCH METHODOLOGY

• 2.1. Research Data
• 2.2. Assumptions

3. EXECUTIVE SUMMARY

• 3.1. Research Highlights

4. MARKET DYNAMICS

• 4.1. Market Drivers
• 4.2. Market Restraints
• 4.3. Porter's Five Force Analysis
  • 4.3.1. Bargaining Power of Suppliers
  • 4.3.2. Bargaining Power of Buyers
  • 4.3.3. Threat of New Entrants
  • 4.3.4. Threat of Substitutes
  • 4.3.5. Competitive Rivalry in the Industry
• 4.4. Industry Value Chain Analysis

5. SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET BY TYPE

• 5.1. Introduction
• 5.2. Type 1
• 5.3. Type 2
• 5.4. Type 3
• 5.5. Type 4

6. SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET BY DRUG

• 6.1. Introduction
• 6.2. Spinraza
• 6.3. Zolgensma
• 6.4. Evrysdi
• 6.5. Others

7. SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET BY ROUTE OF ADMINISTRATION

• 7.1. Introduction
• 7.2. Oral
• 7.3. Injection

8. SPINAL MUSCULAR ATROPHY TREATMENT MARKET BY GEOGRAPHY

• 8.1. Introduction
• 8.2. North America
  • 8.2.1. United States
  • 8.2.2. Canada
  • 8.2.3. Mexico
• 8.3. South America
  • 8.3.1. Brazil
  • 8.3.2. Argentina
  • 8.3.3. Others
• 8.4. Europe
  • 8.4.1. United Kingdom
  • 8.4.2. Germany
  • 8.4.3. France
  • 8.4.4. Spain
  • 8.4.5. Others
• 8.5. The Middle East and Africa
  • 8.5.1. Saudi Arabia
  • 8.5.2. UAE
  • 8.5.3. Israel
  • 8.5.4. Others
• 8.6. Asia Pacific
  • 8.6.1. Japan
  • 8.6.2. China
  • 8.6.3. India
  • 8.6.4. South Korea
  • 8.6.5. Indonesia
  • 8.6.6. Thailand
  • 8.6.7. Others

9. COMPETITIVE ENVIRONMENT AND ANALYSIS

• 9.1. Major Players and Strategy Analysis
• 9.2. Market Share Analysis
• 9.3. Mergers, Acquisitions, Agreements, and Collaborations

10. COMPANY PROFILES

• 10.1. Cure SMA
• 10.2. Evrysdi
• 10.3. Biogen
• 10.4. Novartis
• 10.5. Zolgensma
• 10.6. Roche
• 10.7. Fierce Pharma
• 10.8. Spinraza
• 10.9. Cleveland Clinic
• 10.10. Aster DM Healthcare