オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）の世界市場レポート 2025年

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場規模は、今後数年間で力強い成長が見込まれます。2029年には11億6,000万米ドルに成長し、CAGRは6.8%となります。予測期間中の成長は、認知度と診断の向上、尿素サイクル障害の有病率の上昇、希少疾患治療への注目の高まり、研究と臨床試験の増加、治療への患者アクセスの改善などに起因すると考えられます。この期間の主な動向としては、遺伝子治療や遺伝子編集技術の発展、酵素補充療法の開発、共同研究の取り組みやパートナーシップ、診断ツールの技術革新、希少疾病治療薬に対する政府の資金援助や優遇措置などが挙げられます。

遺伝子治療に対する需要の増加は、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の成長を促進すると予想されます。遺伝子治療は、病気の治療や予防のために人の遺伝物質を変化させる医療技術です。これらの治療に対する需要の高まりは、遺伝性疾患の有病率の上昇に関連しており、その多くは治療選択肢がほとんどないため、遺伝子治療は単に症状を緩和するだけでなく、症状の根本原因に対処する魅力的なアプローチとなっています。オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症は、尿素サイクルを阻害する遺伝子変異を修正することで、代謝機能を回復させ、有害なアンモニアの蓄積を防ぐ標的ソリューションを提供し、遺伝子治療の可能性を浮き彫りにしています。例えば、2024年1月、米国遺伝子・細胞治療学会は、2023年第4四半期に第III相段階にある遺伝子治療薬の数が10％増加し、2022年第3四半期以来の増加となったと報告しました。このような遺伝子治療需要の伸びが、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の拡大に寄与しています。

オルニチントランスカルバミラーゼ欠乏症市場に関与する企業は、治療成果を改善し、OTC欠乏症の遺伝的基盤に対処するために、mRNA治療薬などの革新的な治療にますます注力しています。mRNA治療薬は、メッセンジャーRNAを使用して、遺伝性疾患、感染症、がんなどの疾患を治療できる特定のタンパク質を産生するよう細胞に指示します。例えば、2023年6月、米国のバイオテクノロジー企業であるArcturus Therapeutics Holdings Inc.は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠乏症治療用のmRNA治療薬候補ARCT-810について、FDAからファスト・トラック指定を受けた。この指定は、開発と審査のプロセスを加速させることを目的としており、FDAとの頻繁なやり取りや優先審査などの利点があります。ARCT-810は、OTC欠乏症患者が肝細胞内で機能的なOTC酵素を産生するのを助けるよう設計されており、症状の根本的な原因に対処し、QOLを改善する可能性があります。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

第3章 市場動向と戦略

第4章 市場- マクロ経済シナリオ金利、インフレ、地政学、新型コロナウイルス感染症の影響と回復が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第5章 世界の成長分析と戦略分析フレームワーク

• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症） PESTEL分析（政治、社会、技術、環境、法的要因、促進要因と抑制要因）
• 最終用途産業の分析
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：成長率分析
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場の実績：規模と成長、2019年～2024年
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場の予測：規模と成長、2024年～2029年、2034年
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）総アドレス可能市場（TAM）

第6章 市場セグメンテーション

• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：製品タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• DTX-301
• SEL-313
• SHP-641
• PRX-OTC
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：治療タイプ別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 遺伝子治療
• 肝臓移植
• 食事管理
• その他の治療タイプ
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：診断別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 遺伝子検査
• アンモニア濃度検査
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：エンドユーザー別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 病院
• 専門クリニック
• 研究機関
• その他のエンドユーザー
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場、DTX-301のサブセグメンテーション（タイプ別）、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• アデノ随伴ウイルス（AAV）を用いた遺伝子治療
• 静脈内投与製剤
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場、SEL-313のサブセグメンテーション（タイプ別）、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 免疫寛容誘導療法
• 酵素補充療法（ERT）併用療法
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場、SHP-641のサブセグメンテーション（タイプ別）、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 小分子療法
• mRNAベースの治療アプローチ
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場、PRX-OTCの種類別サブセグメンテーション、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 組換え酵素補充療法
• タンパク質工学に基づく治療法

第7章 地域別・国別分析

• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：地域別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年
• 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：国別、実績と予測、2019年～2024年、2024年～2029年、2034年

第8章 アジア太平洋市場

第9章 中国市場

第10章 インド市場

第11章 日本市場

第12章 オーストラリア市場

第13章 インドネシア市場

第14章 韓国市場

第15章 西欧市場

第16章 英国市場

第17章 ドイツ市場

第18章 フランス市場

第19章 イタリア市場

第20章 スペイン市場

第21章 東欧市場

第22章 ロシア市場

第23章 北米市場

第24章 米国市場

第25章 カナダ市場

第26章 南米市場

第27章 ブラジル市場

第28章 中東市場

第29章 アフリカ市場

第30章 競合情勢と企業プロファイル

• オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：競合情勢
• オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場：企業プロファイル
  • Thermo Fisher Scientific Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Novartis AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • GlaxoSmithKline plc Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Roche Holding AG Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis
  • Eli Lilly and Company Overview, Products and Services, Strategy and Financial Analysis

第31章 その他の大手企業と革新的企業

• Amgen Inc.
• Merck & Co. Inc
• Biogen Idec
• Bausch Health Companies Inc
• Alexion Pharmaceuticals
• Sobi
• BioMarin Pharmaceutical Inc
• Glenmark Pharmaceuticals Ltd.
• Nutricia
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc
• Arcturus Therapeutics
• Regenxbio
• OrphanPacific Inc
• Ucyclyd Pharma Inc.

第32章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第33章 主要な合併と買収

第34章 最近の市場動向

第35章 市場の潜在力が高い国、セグメント、戦略

• オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場2029年：新たな機会を提供する国
• オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場2029年：新たな機会を提供するセグメント
• オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症（OTC欠損症）市場2029年：成長戦略
  • 市場動向に基づく戦略
  • 競合の戦略

第36章 付録