オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の世界市場規模：製品タイプ別、エンドユーザー別、地域範囲別および予測

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の市場規模と予測

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場規模は、2024年に6億8,874万米ドルと評価され、2024年から2031年にかけて3.83%のCAGRで成長し、2031年には9億3,033万米ドルに達すると予測されています。

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の主要企業が家族やヘルスケア専門家向けに実施する啓発キャンペーンの増加が、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療市場の発展を後押ししています。世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場レポートは、市場の全体的な評価を提供します。主要セグメント、動向、市場促進要因、抑制要因、競合情勢、市場で重要な役割を果たしている要因などを包括的に分析しています。

世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の定義

遺伝性疾患であるオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症により、アンモニアが血流に蓄積します。体内でタンパク質が分解されるとアンモニアが生成されますが、その量が増えすぎると有害です。過剰なアンモニアは特に神経系に悪影響を及ぼします。オルニチントランスカルバミラーゼの欠乏は年齢に関係なく起こりうるものです。生後数日間が最も重症です。この新生児発症型は、女性よりも男性の方が発症しやすいです。新生児期発症のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の新生児は、無気力になったり、食べるのをためらったりし、呼吸数と体温が制御不能なほど高くなることがあります。アンモニアは神経系に特に有害であるため、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症では、肝臓病だけでなく神経系の問題も生じます。

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の発症率は、14,000人に1人から77,000人に1人と推定されています。遅発型の患者は医療機関を受診する可能性が低いため、新生児期発症型の患者はこれらの推定値に含まれる可能性が高いです。OTC欠損症はX染色体を介して受け継がれる遺伝性疾患です。OTC欠損症に罹患する可能性は女性よりも男性の方が高く、完全に症状が現れるのは男性のみです。男性の症状は通常、乳児期の最初の数日間に現れますが、遅発性のOTC欠損症は人生の後半に現れることもあります。

保因者の女性の約20％がこの病気の緩やかな症状を経験し、小児期に重症化するのはそのうちのごく一部です。小児科医、遺伝学者、栄養士、神経科医、内科医が集学的チームを構成します。OTC欠損症の治療の目標は、過剰なアンモニアの生成を防ぐか、過剰なアンモニアを除去することです。OTC欠損症の人の食事制限は、アンモニアの蓄積を避けるために、タンパク質の消費を最小限に抑えるように設計されています。OTC欠損症の乳児には、必要なアミノ酸を含む高カロリー低タンパク食を与えます。体内からの窒素の排泄を促進する薬も、OTC欠損症の人の治療に使われます。

世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場概要

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症のCOVID-19患者はリスクが高いです。そのような患者では、この病気によって以前から併存疾患があります。オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の患者におけるCOVID-19の憂慮すべき急増が業界を牽引しています。糖尿病、高血圧、腎臓病など他の合併症を持つ患者はCOVID-19に特に罹患しやすいです。OTCに弱い患者はより脆弱であることがエビデンスで示されています。そのため、医療従事者は必要不可欠な医薬品の供給力を高めようと常に努力しています。

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症は、乳幼児突然死症候群（SIDS）の多くの症例に関連しています。COVID-19ワクチンはオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の企業に収益見通しをもたらしています。COVID-19ワクチンは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の各企業に収益の見通しをもたらしており、流行期間中は需要を維持し、企業の利幅を最大化し、安定したキャッシュフローを維持することが期待されています。オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場は、このような理由から恩恵を受けています。さらに、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の主要企業が実施する家族や医療専門家向けの啓発プログラムの増加が、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療市場の成長を支えています。

オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の世界市場は、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症の患者数の増加によって促進されると予想されます。世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場を牽引する主な要因としては、オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症治療のための新規治療法の導入、OTC欠損症治療のための有利な償還政策、いくつかの国際機関や地域機関が提供する様々な患者支援プログラムなどが挙げられます。市場の成長を鈍らせる要因の一つは、OTC欠損症治療の予後・診断に関するデータが不足していることです。OTC欠損症の治療薬を作るのに必要な原材料のサプライチェーンは、COVID-19の結果、多くの国で中断しています。

さらに、パンデミックのため、医薬品メーカーは製造を停止しており、その結果、医薬品業界の成長が低下しています。このことは、オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症治療薬市場に大きな影響を与えると予測されます。世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の主要企業は、製品の幅を広げるため、新興企業を買収しています。企業は新興企業の研究開発部門を買収し、画期的な技術を共同開発することを好みます。この戦略は、企業に製造業を活用し、製品を商業化する大きな機会を提供します。

市場の魅力

市場の魅力は、世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場をリードしている地域についての情報を得るのに役立ちます。我々は、指定された地域における業界の成長を促進するための主要な影響要因をカバーしています。

ポーターのファイブフォース

ポーターのファイブフォース（5つの力）は、競合他社の行動や各業界における戦略的ポジショニングを理解するためのフレームワークです。ポーターの5つの力モデルは、世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場における競合情勢を評価し、特定の分野の魅力を測定し、投資の可能性を評価するために使用することができます。

目次

第1章 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場のイントロダクション

• 市場概要
• 調査範囲
• 前提条件

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 VERIFIED MARKET RESEARCHの調査手法

• データマイニング
• バリデーション
• 一次資料
• データソース一覧

第4章 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場展望

• 概要
• 市場力学
  • 促進要因
  • 抑制要因
  • 機会
• ポーターのファイブフォースモデル
• バリューチェーン分析

第5章 オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の世界市場：製品タイプ別

• 概要
• DTX-301
• SEL-313
• SHP-641
• PRX-OTC
• その他

第6章 オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の世界市場：エンドユーザー別

• 概要
• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

第7章 オルニチントランスカルバミラーゼ欠損症の世界市場：地域別

• 概要
• 北米
  • 米国
  • カナダ
  • メキシコ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 中国
  • 日本
  • インド
  • その他アジア太平洋地域
• 世界のその他の地域
  • ラテンアメリカ
  • 中東・アフリカ

第8章 世界のオルニチントランスカルバミラーゼ欠損症市場の競合情勢

• 概要
• 各社の市場ランキング
• 主な開発戦略

第9章 企業プロファイル

• Abbott
• Nutricia
• Ultragenyx Pharmaceuticals
• Acer Therapeutics
• Bausch Health Companies Inc
• Mead Johnson
• Arcturus Therapeutics Inc
• Horizon Therapeutics
• Nestle
• OrphanPacific Inc

第10章 主な発展

• 製品上市／開発
• 合併と買収
• 事業拡大
• パートナーシップと提携

第11章 付録

• 関連調査

Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market Size And Forecast

Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market size was valued at USD 688.74 Million in 2024 and is projected to reach USD 930.33 Million by 2031, growing at a CAGR of 3.83% from 2024 to 2031.

An increase in the number of awareness campaigns run by key players of the Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market for families and healthcare experts has boosted the market development for ornithine transcarbamylase insufficiency treatment. The Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market report provides a holistic evaluation of the market. The report offers a comprehensive analysis of key segments, trends, drivers, restraints, competitive landscape, and factors that are playing a substantial role in the market.

Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market Definition

Ammonia builds up in the bloodstream due to Ornithine Transcarbamylase deficiency, a hereditary condition. When proteins are broken down inside the body, ammonia is produced, which can be harmful if quantities rise too high. Excess ammonia has a particularly negative impact on the nervous system. Deficiency in ornithine transcarbamylase can occur at any age. In the first few days of life, the most severe form occurs. Males are more likely than females to develop this neonatal-onset variant of the illness. A newborn with neonatal-onset ornithine transcarbamylase deficiency may be getting lethargic or hesitant to eat, and his or her respiration rate and body temperature may be uncontrollably high. Because ammonia is particularly harmful to the nervous system, ornithine transcarbamylase deficiency results in neurological issues as well as liver disease.

The incidence of ornithine transcarbamylase deficiency has been estimated to be between 1 in 14,000 and 1 in 77,000 people. Because patients with the late-onset form of the illness are less likely to seek medical help, those with the neonatal-onset variant are more likely to be included in these estimations. OTC deficiency is a hereditary disease that is passed down through the X-chromosome. Males are more likely than females to be affected by OTC deficiency, which is only completely manifested in males. Symptoms in males usually appear in the first few days of infancy, however, late-onset OTC deficiency might appear later in life.

Approximately 20% of carrier females experience modest symptoms of the illness, and only a small percentage of them are severely affected as children. Pediatricians, geneticists, dieticians, neurologists, neurologists, and physicians make up a multidisciplinary team. The goal of treatment for OTC deficiency is to prevent excessive ammonia formation or to remove excessive ammonia. Dietary limitations in people with OTC deficiency are designed to keep protein consumption to a minimum to avoid ammonia buildup. Infants with OTC deficiency are put on a high-calorie, low-protein diet that includes necessary amino acids. Medications that promote the elimination of nitrogen from the body are also used to treat people with OTC deficiency.

Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market Overview

COVID-19 patients with ornithine transcarbamylase deficiency are at a higher risk. In such patients, this illness has resulted in previous comorbidities. The industry is being driven by an alarming surge in COVID-19 instances among patients who also have ornithine transcarbamylase deficiency. Patients with other co-morbidities, such as diabetes, hypertension, or kidney disease, are especially vulnerable to COVID-19. Evidence has shown that patients who are weak in OTCs are more vulnerable. As a result, healthcare providers are constantly seeking to boost the availability of essential pharmaceuticals.

Ornithine transcarbamylase deficiency has been linked to a large number of cases of sudden infant death syndrome (SIDS). COVID-19 vaccines are providing revenue prospects for companies in the Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market. This is expected to keep demand afloat for the duration of the epidemic, maximizing company margins and maintaining consistent cash flow. The Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market is benefiting from this reason. Furthermore, an increase in the number of awareness programs for families and healthcare professionals performed by key companies in the Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market has supported the market growth for ornithine transcarbamylase deficiency treatment.

The Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market is expected to be fueled by an increase in the number of patients with ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency. Major factors that are driving the global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market include the implementation of novel therapies for ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency treatment, favorable reimbursement policies for OTC deficiency treatment, and various patient assistance programs provided by several international and regional organizations. One of the reasons that could slow the market's growth is a lack of data on the prognosis & diagnosis of the OTC deficiency treatment. The supply chain for the raw material needed to make medications for OTC deficiency has been interrupted in numerous countries as a result of COVID-19.

Furthermore, due to the pandemic, medicine makers have halted their manufacturing, resulting in a decline in pharmaceutical industry growth. This is predicted to have a big influence on the market for ornithine transcarbamylase deficient treatments. To extend their product range, key companies in the global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market are acquiring emerging players. Companies prefer to buy rising players' R&D units to collaborate on revolutionary technology. The strategy provides businesses with an enormous opportunity to leverage manufacturing and commercialize products.

Market Attractiveness

The image of market attractiveness provided would further help to get information about the region that is majorly leading in the Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market. We cover the major impacting factors that are responsible for driving the industry growth in the given region.

Porter's Five Forces

The image provided would further help to get information about Porter's five forces framework providing a blueprint for understanding the behavior of competitors and a player's strategic positioning in the respective industry. Porter's five forces model can be used to assess the competitive landscape in the Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market, gauge the attractiveness of a certain sector, and assess investment possibilities.

Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market Segmentation Analysis

The Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market is Segmented on the basis of Product Type, End-User, And Geography.

Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market, By Product Type

• DTX-301
• SEL-313
• SHP-641
• PRX-OTC
• Others

Based on Product Type, the market is bifurcated into DTX-301, SEL-313, SHP-641, PRX-OTC, and Others. The DTX 301 segment holds the largest market share during the forecast period. DTX 301 is an investigational AAV gene therapy being developed for the treatment of individuals with ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency.

Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market, By End-User

• Hospital Pharmacies
• Retail Pharmacies
• Online Pharmacies

Based on End-User, the market is bifurcated into Hospital Pharmacies, Retail Pharmacies, and Online Pharmacies. Because of the larger number of prescriptions filled at these hospital pharmacies, strong supply chain management, favorable reimbursement scenarios, and various patient assistance programs run by pharmaceutical companies, the hospital pharmacies segment accounted for a significant portion of the market.

Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market, By Geography

• North America
• Europe
• Asia Pacific
• Latin America
• Middle East and Africa
• On the basis of Regional Analysis, the Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market is classified into North America, Europe, Asia Pacific, Latin America, and Middle East and Africa. North America holds the largest market share. The availability of well-defined reimbursement policies from public and private health insurance firms, which help provide patients easy access to diagnosis, and ongoing projects will boost the market in the North American region.

Key Players

The "Global Ornithine-Transcarbamylase Deficiency Market" study report will provide valuable insight with an emphasis on the global market including some of the major players such as Abbott, Nutricia, Ultragenyx Pharmaceuticals, Acer Therapeutics, Bausch Health Companies Inc, Mead Johnson, Arcturus Therapeutics Inc, Horizon Therapeutics, Nestle, OrphanPacific Inc.

Our market analysis also entails a section solely dedicated to such major players wherein our analysts provide an insight into the financial statements of all the major players, along with product benchmarking and SWOT analysis. The competitive landscape section also includes key development strategies, market share, and market ranking analysis of the above-mentioned players globally.

Key Developments

• Feb 8, 2023 - Abbott and Cardiovascular Systems, Inc. (CSI) announced a definitive agreement for Abbott to acquire CSI, a medical device company with an innovative atherectomy system used in treating peripheral and coronary artery disease. Under terms of the agreement, CSI stockholders will receive $20 per common share at a total expected equity value of approximately $890 million.
• Dec 19, 2022 - Abbot announced the U.S. Food and Drug Administration (FDA) approval of the company's Eterna(TM) spinal cord stimulation (SCS) system - the smallest implantable, rechargeable spinal cord stimulator currently available on the market for the treatment of chronic pain.*4 Eterna SCS utilizes Abbott's proprietary low-dose BurstDR(TM) stimulation, the only SCS waveform technology with the highest level of clinical evidence (1A evidence), proven to reduce pain 23% more than traditional waveform technology approaches.
• DEC 15, 2022 - Nestle invested over CHF 100 million by 2030 in low-carbon logistics for its three international water brands - S. Pellegrino, Acqua Panna and Perrier. This investment will focus on optimizing logistics routes and accelerating train transport, increasing the use of alternative fuels and transportation options and testing innovative alternative transportation options. By eliminating unnecessary journeys and shifting towards alternative modes of transport, Nestle's international water brands will be able to reduce their total greenhouse gas emissions and contribute to Nestle's 2050 net zero commitment.
• Ace Matrix Analysis
• The Ace Matrix provided in the report would help to understand how the major key players involved in this industry are performing as we provide a ranking for these companies based on various factors such as service features & innovations, scalability, innovation of services, industry coverage, industry reach, and growth roadmap. Based on these factors, we rank the companies into four categories as Active, Cutting Edge, Emerging, and Innovators.

TABLE OF CONTENTS

1 INTRODUCTION OF GLOBAL ORNITHINE-TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY MARKET

• 1.1 Overview of the Market
• 1.2 Scope of Report
• 1.3 Assumptions

2 EXECUTIVE SUMMARY

3 RESEARCH METHODOLOGY OF VERIFIED MARKET RESEARCH

• 3.1 Data Mining
• 3.2 Validation
• 3.3 Primary Interviews
• 3.4 List of Data Sources

4 GLOBAL ORNITHINE-TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY MARKET OUTLOOK

• 4.1 Overview
• 4.2 Market Dynamics
  • 4.2.1 Drivers
  • 4.2.2 Restraints
  • 4.2.3 Opportunities
• 4.3 Porters Five Force Model
• 4.4 Value Chain Analysis

5 GLOBAL ORNITHINE-TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY MARKET, BY PRODUCT TYPE

• 5.1 Overview
• 5.2 DTX-301
• 5.3 SEL-313
• 5.4 SHP-641
• 5.5 PRX-OTC
• 5.6 Others

6 GLOBAL ORNITHINE-TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY MARKET, BY END-USER

• 6.1 Overview
• 6.2 Hospital Pharmacies
• 6.3 Retail Pharmacies
• 6.4 Online Pharmacies

7 GLOBAL ORNITHINE-TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY MARKET, BY GEOGRAPHY

• 7.1 Overview
• 7.2 North America
  • 7.2.1 U.S.
  • 7.2.2 Canada
  • 7.2.3 Mexico
• 7.3 Europe
  • 7.3.1 Germany
  • 7.3.2 U.K.
  • 7.3.3 France
  • 7.3.4 Rest of Europe
• 7.4 Asia Pacific
  • 7.4.1 China
  • 7.4.2 Japan
  • 7.4.3 India
  • 7.4.4 Rest of Asia Pacific
• 7.5 Rest of the World
  • 7.5.1 Latin America
  • 7.5.2 Middle East and Africa

8 GLOBAL ORNITHINE-TRANSCARBAMYLASE DEFICIENCY MARKET COMPETITIVE LANDSCAPE

• 8.1 Overview
• 8.2 Company Market Ranking
• 8.3 Key Development Strategies

9 COMPANY PROFILES

• 9.1 Abbott
  • 9.1.1 Overview
  • 9.1.2 Financial Performance
  • 9.1.3 Product Outlook
  • 9.1.4 Key Developments
• 9.2 Nutricia
  • 9.2.1 Overview
  • 9.2.2 Financial Performance
  • 9.2.3 Product Outlook
  • 9.2.4 Key Developments
• 9.3 Ultragenyx Pharmaceuticals
  • 9.3.1 Overview
  • 9.3.2 Financial Performance
  • 9.3.3 Product Outlook
  • 9.3.4 Key Developments
• 9.4 Acer Therapeutics
  • 9.4.1 Overview
  • 9.4.2 Financial Performance
  • 9.4.3 Product Outlook
  • 9.4.4 Key Developments
• 9.5 Bausch Health Companies Inc
  • 9.5.1 Overview
  • 9.5.2 Financial Performance
  • 9.5.3 Product Outlook
  • 9.5.4 Key Developments
• 9.6 Mead Johnson
  • 9.6.1 Overview
  • 9.6.2 Financial Performance
  • 9.6.3 Product Outlook
  • 9.6.4 Key Developments
• 9.7 Arcturus Therapeutics Inc
  • 9.7.1 Overview
  • 9.7.2 Financial Performance
  • 9.7.3 Product Outlook
  • 9.7.4 Key Developments
• 9.8 Horizon Therapeutics
  • 9.8.1 Overview
  • 9.8.2 Financial Performance
  • 9.8.3 Product Outlook
  • 9.8.4 Key Developments
• 9.9 Nestle
  • 9.9.1 Overview
  • 9.9.2 Financial Performance
  • 9.9.3 Product Outlook
  • 9.9.4 Key Developments
• 9.10 OrphanPacific Inc
  • 9.10.1 Overview
  • 9.10.2 Financial Performance
  • 9.10.3 Product Outlook
  • 9.10.4 Key Developments

10 KEY DEVELOPMENTS

• 10.1 Product Launches/Developments
• 10.2 Mergers and Acquisitions
• 10.3 Business Expansions
• 10.4 Partnerships and Collaborations

11 Appendix

• 11.1 Related Research