遺伝子治療：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2026年～2031年）
Gene Therapy - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2026 - 2031)
- 発行日
- ページ情報
- 英文 124 Pages
- 納期
- 2～3営業日
- 商品コード
- 2123241
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概要
Mordor Intelligenceによると、遺伝子治療市場の規模は2025年に79億5,000万米ドルと評価され、2026年の100億4,000万米ドルから2031年までに258億9,000万米ドルに達すると予測されており、予測期間（2026年～2031年）におけるCAGRは20.86％となる見込みです。
本レポートは、治療法の種類（生体内、生体外）、ベクターの種類（ウイルスベクター、非ウイルスベクター）、適応症（腫瘍学、希少遺伝性疾患など）、投与方法（全身投与、局所投与）、エンドユーザー（病院・専門クリニックなど）、および地域（北米、欧州、アジア太平洋、中東・アフリカ、南米）ごとに分類されています。市場予測は金額（米ドル）ベースで提示されています。
世界の遺伝子治療市場の動向と洞察
ワンショット型根治療法の承認が急増
規制当局は2024年から2025年にかけて審査プロセスを加速させ、ウィスコット・アルドリッチ症候群に対する「ワスキラ（Waskyra）」、脊髄性筋萎縮症に対する「イトヴィスマ（Itvisma）」、鎌状赤血球症に対する「カスゲヴィ（Casgevy）」などの治療法を優先審査経路を通じて承認しました。これらの決定の根拠となった臨床データは、持続的な有効性を示しており、「Casgevy」では12ヶ月間にわたり患者の93.5％が発作を起こさず、「Beqvez」では第IX因子活性が40％以上を維持したため、B型血友病の予防的治療が不要となりました。保険者は、1回限りの治療によって数十年にわたる慢性期ケアの費用を相殺できることを認識しており、これにより予算モデルの見直しが促されています。日本の「さきがけ」制度が遺伝子治療へと適用範囲を拡大したことは、アジア太平洋地域における広範な連携を浮き彫りにしており、根治的治療パラダイムへの世界の移行を後押ししています。
超希少疾患に対する保険償還の拡大
現在、米国における民間契約の約40％は成果連動型モデルによって運用されており、CMS（米国医療保険医療サービスセンター）の「細胞・遺伝子治療アクセスモデル」は35のメディケイドプログラムをカバーし、製薬企業と財政リスクを分担しています。欧州は依然として対応がばらばらですが、分割払いの試みが進んでおり、フランスのHAS（高等保健評議会）は、ゾルゲンスマの210万米ドルの費用を5年間にわたり分割して支払っています。米国議会予算局（CBO）の予測によると、2028年までに鎌状赤血球症治療薬だけで年間18億米ドルのメディケイド支出が発生する可能性があり、これを受けて各州議会は共同購入ソリューションの策定を進めています。「ゾルゲンスマ」の実用データに基づくレジストリ調査では、治療を受けた小児の95％が5年後の追跡調査時点で運動発達のマイルストーンを維持していることが示されており、成果連動型報酬制度の価値が裏付けられています。
高い原価と6桁の価格に対する反発
ウイルスベクターのバッチ製造コストは50万～200万米ドルに上り、レンメルディ（Lenmeldy）の425万米ドルといった定価を押し上げ、米国上院財政委員会の公聴会や、NICEによる「10万ポンド／QALY」の閾値を下回るという理由で承認が却下される事態を招いています。1回の製造キャンペーンあたりの収率が30％から70％とばらつきがあるため、過剰生産や評価損の計上が余儀なくされています。Resilience社と富士フイルム・ディオシンサ社が実施している連続製造のパイロットプロジェクトは、50％のコスト削減を約束していますが、2027年までは実質的な商業規模には達しない見込みです。ブルーバード社が、償還承認の失敗を受けて2024年にEU市場から「Zynteglo」を撤退させた事例は、HTA（医療技術評価）機関が価格の承認に消極的であることによって生じる存続を脅かすリスクを如実に示しています。
セグメント分析
2025年の遺伝子治療市場規模において、生体内（in vivo）アプローチが売上高の67.31％を占め、肝臓および全身への応用分野におけるその優位性を反映しています。生体外（ex vivo）療法は残りの部分を占めていますが、自家由来のボトルネックを回避するCRISPRを活用した同種CAR-Tの設計に後押しされ、CAGR21.97％で市場平均を上回る成長が見込まれています。Allogene社とCRISPR Therapeutics社は2024年に第2相臨床試験を進め、14日間という迅速な「静脈から静脈へ」のワークフローを実証しました。FDAのCMCガイダンス案では、バッチ試験およびドナースクリーニングの基準が明確化され、規制上の曖昧さが解消されました。
この技術の普及は、費用対効果の高いポイント・オブ・ケア製造にかかっています。ロンザとミルテニー・バイオテックは2024年、1回分あたりのコストを40％削減する移動式クリーンルームの試験運用を行い、病院施設をマイクロファクトリーとして位置づけました。生体内（in vivo）プログラムでは依然として免疫原性の問題に直面しており、候補物質の最大50％で中和抗体が確認されたことから、改変カプシドの開発が進められています。uniQure社のAMT-130を筆頭とする神経変性疾患分野では、生体外（ex vivo）法が実用的でない場合でも有望な結果が示されており、治療法の多様性が維持されています。
2025年の収益の74.83％はウイルスを用いたプラットフォームが占め、その中心には、AAVの肝細胞への親和性と、血液疾患に対するLVの遺伝子組み込みが位置づけられています。非ウイルス性ベクターはCAGR23.41％で拡大すると予想されており、Moderna社およびBioNTech社の前臨床モデルにおいて40％～60％の編集率を達成した最適化された脂質ナノ粒子により、その差を縮めることが期待されています。MaxCyte社のエレクトロポレーション技術は50件以上の臨床試験を支えており、ex vivo編集に適した一過性発現を実現しています。
ウイルス系ベクターのカテゴリー内では、改変されたAAV-PHP.Bキャプシドがパーキンソン病を対象としたヒト初臨床試験に入りました。これは、中枢神経系（CNS）への送達に向けた次世代のトロピズムを際立たせるものです。Touchlight社の酵素的DNAは、細菌由来の汚染物質を回避するプラスミドの代替手段として競合しており、非ウイルス系の選択肢を広げています。FDAの非ウイルス系ガイドラインは品質要件を標準化し、ベクターのカテゴリーではなく、不可逆的な編集リスクに基づいて規制を統一しました。
地域別分析
北米は、45件の新たなRMAT指定と、メディケイドの障壁を緩和するCMSアクセスモデルに支えられ、2025年の収益の41.36％を維持しました。ロンザ、カタレント、レジリエンスが構築した生産能力は、バイオリアクターで合計120万リットルに達し、同地域の供給における優位性を確固たるものにしました。成果連動型契約は現在、米国の治療法の40％をカバーしており、Lyfgenia社が1億人の被保険者を対象とした契約を結んでいることがその一例です。カナダでは、州レベルの償還交渉が長期化しているため、2024年の承認件数はわずか2件にとどまっています。
CAGR28.78％で成長すると予測されるアジア太平洋地域は、中国国家薬品監督管理局（NMPA）による「ロクタビアン」および「イェスカルタ」の承認、ならびに200件以上の進行中の臨床試験に牽引されています。WuXi AppTecのプラスミド製造施設やサムスンのAAV製造プラントは、世界の製造基盤の多様化に寄与しています。日本のPMDAは「サキガケ」のファストトラック制度を遺伝子治療にも拡大し、インドは米国価格の10分の1で初のCAR-T療法を承認し、コスト面での革新を示しました。オーストラリアは「カスゲヴィ」を承認しましたが、保険償還の遅れに直面しています。
欧州では、HTA（医療技術評価）システムの分断化という課題に直面しています。ブルーバード社の「Zynteglo」が償還承認を得られずに市場から撤退した事例は、EMA（欧州医薬品庁）の承認に伴う商業的リスクを如実に示しています。ドイツのIQWiGによるヘムジェニックスの肯定的な評価や、フランスにおける「ゾルジェンスマ」の分割払い制度は、孤立した成功例に過ぎません。EUnetHTAによる2025年の共同評価はエビデンスの調和を目指していますが、価格決定権は依然として各国の保険者によって掌握されています。中東・アフリカおよび南米は依然として発展途上ですが、規制の枠組みを整備しつつあり、UAEやブラジルでは、特別使用許可や公立病院での使用を目的として、特定の治療法が承認されています。
その他の特典：
- エクセル形式の市場予測（ME）シート
- 3ヶ月間のアナリストによるサポート
よくあるご質問
目次
第1章 イントロダクション
- 調査の前提条件と市場の定義
- 調査範囲
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 市場情勢
- 市場概要
- 市場促進要因
- ワンショット型根治療法の承認件数が急増
- 超希少疾患に対する保険適用範囲の拡大
- 製造プラットフォームの標準化（AAVおよびLV）
- 拡大するベンチャーおよびSPACの資金調達パイプライン
- CRISPRを用いた生体内遺伝子編集における画期的な進展
- 希少疾患に対する遺伝子治療の適用拡大
- 市場抑制要因
- 高い原価と10万単位の価格に対する反発
- 複雑な長期安全性モニタリングの義務
- 世界のウイルスベクター生産能力のボトルネック
- 遺伝子編集ペイロードをめぐる新たな特許の密集地帯
- バリュー・サプライチェーン分析
- 規制情勢
- 技術展望
- ポーターのファイブフォース分析
第5章 市場規模と成長予測
- 療法タイプ別
- 生体内
- Ex Vivo
- ベクトルタイプ別
- ウイルスベクター
- アデノ随伴ウイルス
- レンチウイルス
- アデノウイルス
- レトロウイルスおよびY-レトロウイルス
- その他のウイルス
- 非ウイルス性ベクター
- ウイルスベクター
- 適応症別
- オンコロジー
- 希少遺伝性疾患
- 眼科
- 血液学
- 神経学
- 心血管系およびその他
- 提供方法別
- 全身投与
- 局所投与
- エンドユーザー別
- 病院および専門クリニック
- 学術研究機関
- その他のエンドユーザー
- 地域別
- 北米
- 米国
- カナダ
- メキシコ
- 欧州
- ドイツ
- 英国
- フランス
- イタリア
- スペイン
- その他の欧州諸国
- アジア太平洋
- 中国
- 日本
- インド
- オーストラリア
- 韓国
- その他のアジア太平洋諸国
- 中東・アフリカ
- GCC
- 南アフリカ
- その他の中東・アフリカ諸国
- 南米
- ブラジル
- アルゼンチン
- その他の南米諸国
- 北米
第6章 競合情勢
- 市場集中度
- 市場シェア分析
- 企業プロファイル
- Amgen Inc.
- Beam Therapeutics
- bluebird bio Inc.
- Bristol Myers Squibb
- Biogen Inc.
- CRISPR Therapeutics
- Editas Medicine
- Freeline Therapeutics
- Gilead Sciences Inc.
- Intellia Therapeutics
- LogicBio Therapeutics
- MeiraGTx
- Mustang Bio
- Novartis AG
- Orchard Therapeutics
- Passage Bio
- Pfizer Inc.
- Regenxbio
- Sangamo Therapeutics
- Sarepta Therapeutics
- Spark Therapeutics
- Takeda Pharmaceutical
- uniQure N.V.
- ViGeneron
第7章 市場機会と将来の展望
- 発行日
- 発行
- Mordor Intelligence
- ページ情報
- 英文 124 Pages
- 納期
- 2～3営業日
