自己造血幹細胞遺伝子治療の世界市場レポート 2026年

自己造血幹細胞遺伝子治療の市場規模は、近年飛躍的に拡大しています。2025年の52億3,000万米ドルから、2026年には63億米ドルへと、CAGR20.6％で成長すると見込まれています。これまでの期間における成長要因としては、ウイルスベクタ技術の進歩、希少遺伝性疾患の有病率の増加、造血幹細胞移植手術の増加、体外療法の臨床的成功率の向上、再生医療研究の拡大などが挙げられます。

自己造血幹細胞遺伝子治療の市場規模は、今後数年間で飛躍的に拡大すると予想されます。2030年には134億4,000万米ドルに達し、CAGRは20.8％となる見込みです。予測期間におけるこの成長は、遺伝子編集療法の商業化の拡大、先進療法に対する規制当局の承認増加、個別化医療の普及拡大、細胞・遺伝子治療インフラへの投資増加、次世代の非ウイルス性送達プラットフォームの開発などに起因すると考えられます。予測期間における主要動向としては、自己幹細胞工学プラットフォームの進展、体外での造血幹細胞改変療法の拡大、希少遺伝性疾患に対する個別化根治的治療の導入拡大、次世代のウイルス性と非ウイルス性遺伝子導入システムの開発、造血幹細胞を用いた再生医療の臨床開発パイプラインの拡大などが挙げられます。

希少疾患に対するヘルスケア投資の増加は、今後、自己造血幹細胞遺伝子治療市場の成長を後押しすると予想されます。希少疾患とは、2,000人に1人以下の割合で発症する疾患を指し、多くの場合、複雑な症状を伴い、治療選択肢が限られています。ヘルスケア投資が希少疾患で増加しているのは、オーファン薬施策、税額控除、規制面での支援など、政府によるインセンティブが拡大しているためです。これらは、製薬企業が患者数が少なく、十分な医療サービスを受けていない患者集団用の治療法開発に投資することを後押ししています。ヘルスケア投資の増加は、高度な研究開発への資金提供、臨床試験の支援、希少な血液・免疫疾患の根本的な遺伝的原因に対処する高コストの個別化治療へのアクセス改善を通じて、自己造血幹細胞遺伝子治療の開発と普及を加速させています。例えば、米国を拠点とする非営利団体「Global Genes」によると、2024年4月の時点で、2024年第1四半期に希少疾患治療を開発する企業は、株式公開と債務調達を通じて71億米ドルを調達しました。これは、2023年の同期間に調達された18億米ドルと比較して307％の増加となります。したがって、希少疾患へのヘルスケア投資の増加が、自己造血幹細胞遺伝子治療市場の成長を牽引しています。

自己造血幹細胞遺伝子治療市場で事業を展開する主要企業は、希少な遺伝性血液疾患に対処し、長期的な疾患修飾効果を高めるため、CRISPR/Cas9による遺伝子編集治療などの革新的な治療法の開発に注力しています。CRISPR/Cas9による遺伝子編集治療は、CRISPR遺伝子編集システムとCas9酵素を用いて、患者の細胞内の欠陥のあるDNAを精密に改変する高度な治療法です。これにより、疾患の遺伝的原因を是正し、体が健康な細胞やタンパク質を産生できるようにすることで、長期的に症状を軽減したり、継続的な治療に代わって一回限りの根治的治療を提供したりすることが可能となります。例えば、2024年2月、米国に拠点を置くバイオテクノロジー企業であるVertex Pharmaceuticals Inc.は、CRISPR Therapeuticsと共同で開発したCRISPR/Cas9遺伝子編集療法「CASGEVY（exagamglogene autotemcel）」について、重度の鎌状赤血球症と輸血依存性βーサラセミアを患う12歳以上の患者の治療として、欧州委員会から条件付き販売承認を取得しました。この治療法は、体外で造血幹細胞を編集し、それを再投与することで、機能的なヘモグロビンの持続的な産生を可能にし、それによって血管閉塞性発作や定期的な輸血の必要性を軽減または解消することを目的としています。

よくあるご質問

• 自己造血幹細胞遺伝子治療の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に52億3,000万米ドル、2026年には63億米ドル、2030年には134億4,000万米ドルに達すると予測されています。CAGRは20.6%から20.8%です。
• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場の成長要因は何ですか？
  • ウイルスベクタ技術の進歩、希少遺伝性疾患の有病率の増加、造血幹細胞移植手術の増加、体外療法の臨床的成功率の向上、再生医療研究の拡大などが挙げられます。
• 希少疾患に対するヘルスケア投資の増加はどのように市場に影響しますか？
  • 希少疾患へのヘルスケア投資の増加が、自己造血幹細胞遺伝子治療市場の成長を牽引しています。
• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場で事業を展開する主要企業はどこですか？
  • Novartis AG、Vertex Pharmaceuticals Incorporated、CSL Behring LLC、Orchard Therapeutics、Genetix Biotherapeuticsなどです。
• CRISPR/Cas9による遺伝子編集治療の特徴は何ですか？
  • CRISPR遺伝子編集システムとCas9酵素を用いて、患者の細胞内の欠陥のあるDNAを精密に改変する高度な治療法です。

目次

第1章 エグゼクティブサマリー

第2章 市場の特徴

• 市場定義と範囲
• 市場セグメンテーション
• 主要製品・サービス概要
• 世界の自己造血幹細胞遺伝子治療市場：魅力度スコアと分析
• 成長可能性分析、競合評価、戦略適合性評価、リスクプロファイル評価

第3章 市場サプライチェーン分析

• サプライチェーンとエコシステム概要
• 一覧：主要原料・資源・供給業者
• 一覧：主要な流通業者、チャネルパートナー
• 一覧：主要エンドユーザー

第4章 世界の市場動向と戦略

• 主要技術と将来動向
  • バイオテクノロジー、ゲノミクス、精密医療
  • 人工知能と自律知能
  • デジタル化、クラウド、ビッグデータ、サイバーセキュリティ
  • Industry 4.0とインテリジェントマニュファクチャリング
  • 没入型技術（AR/VR/XR）とデジタル体験
• 主要動向
  • 自己幹細胞工学プラットフォームの進展
  • 体外での造血幹細胞改変療法の拡大
  • 希少遺伝性疾患に対する個別化根治的治療の導入拡大
  • 次世代のウイルス性と非ウイルス性遺伝子導入システムの開発
  • 造血幹細胞を用いた再生医療の臨床開発パイプラインの拡大

第5章 最終用途産業の市場分析

• 病院
• 専門クリニック
• 研究機関
• 細胞・遺伝子治療センター
• その他

第6章 市場：金利、インフレ、地政学、貿易戦争と関税の影響、関税戦争と貿易保護主義によるサプライチェーンへの影響、コロナ禍が市場に与える影響を含むマクロ経済シナリオ

第7章 世界の戦略分析フレームワーク、現在の市場規模、市場比較と成長率分析

• 世界の自己造血幹細胞遺伝子治療市場：PESTEL分析
• 世界の自己造血幹細胞遺伝子治療市場：規模、比較、成長率分析
• 世界の自己造血幹細胞遺伝子治療市場実績：規模と成長、2020～2025年
• 世界の自己造血幹細胞遺伝子治療市場予測：規模と成長、2025～2030年、2035年

第8章 市場における世界の総潜在市場規模（TAM）

第9章 市場セグメンテーション

• 療法タイプ別
• 遺伝子導入療法、遺伝子編集療法、ウイルスベクタを用いた療法、非ウイルスベクタを用いた療法
• 疾病分野別
• 希少血液疾患、原発性免疫不全症、リソソーム貯蔵疾患、ヘモグロビン病
• エンドユーザー別
• 病院、専門クリニック、研究機関、細胞・遺伝子治療センター
• サブセグメンテーション（タイプ別）：遺伝子導入療法
• 体外遺伝子導入療法、レトロウイルス遺伝子導入療法、安定型遺伝子導入療法、矯正的遺伝子置換療法
• サブセグメンテーション（タイプ別）：遺伝子編集療法
• クラスター型規則的間隔短回文反復配列（CRISPR）による遺伝子編集、亜鉛指ヌクレアーゼ（ZFN）による遺伝子編集、転写活性化因子様エフェクタヌクレアーゼ（TALEN）による遺伝子編集、塩基編集療法
• サブセグメンテーション（タイプ別）：ウイルスベクタを用いた療法
• レンチウイルスベクタ療法、アデノウイルスベクタ療法、アデノ随伴ウイルスベクタ療法、レトロウイルスベクタ療法
• サブセグメンテーション（タイプ別）：非ウイルスベクタを用いた療法
• エレクトロポレーションを用いた遺伝子導入、脂質ナノ粒子を用いた遺伝子導入、プラスミドデオキシリボ核酸の導入、高分子を用いた遺伝子導入

第10章 地域別・国別分析

第11章 アジア太平洋市場

第12章 中国市場

第13章 インド市場

第14章 日本市場

第15章 オーストラリア市場

第16章 インドネシア市場

第17章 韓国市場

第18章 台湾市場

第19章 東南アジア市場

第20章 西欧市場

第21章 英国市場

第22章 ドイツ市場

第23章 フランス市場

第24章 イタリア市場

第25章 スペイン市場

第26章 東欧市場

第27章 ロシア市場

第28章 北米市場

第29章 米国市場

第30章 カナダ市場

第31章 南米市場

第32章 ブラジル市場

第33章 中東市場

第34章 アフリカ市場

第35章 市場規制状況と投資環境

第36章 競合情勢と企業プロファイル

• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場：競合情勢と市場シェア、2024年
• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場：企業評価マトリクス
• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場：企業プロファイル
  • Novartis AG
  • Vertex Pharmaceuticals Incorporated
  • CSL Behring LLC
  • Orchard Therapeutics
  • Genetix Biotherapeutics

第37章 その他の大手企業と革新的企業

• Crispr Therapeutics AG、Rocket Pharmaceuticals、Editas Medicine Inc.、Sangamo Therapeutics Inc.、Beam Therapeutics Inc.、Prime Medicine Inc.

第38章 世界の市場競合ベンチマーキングとダッシュボード

第39章 市場に登場予定のスタートアップ

第40章 主要な合併と買収

第41章 市場の潜在力が高い国、戦略

• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場、2030年：新たな機会を提供する国
• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場、2030年：新たな機会を提供するセグメント
• 自己造血幹細胞遺伝子治療市場、2030年：成長戦略
  • 市場動向による戦略
  • 競合の戦略

第42章 付録