希少疾病用医薬品：市場シェア分析、業界動向と統計、成長予測（2025年～2031年）
Orphan Drugs - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2025 - 2031)
- 発行日
- ページ情報
- 英文 180 Pages
- 納期
- 2～3営業日
- 商品コード
- 2120650
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概要
希少疾病用医薬品市場の規模は、2025年の2,309億1,000万米ドル、2026年の2,456億米ドルから、2031年までに3,342億8,000万米ドルへと拡大すると予測されており、2026年から2031年までの年間平均成長率（CAGR）は6.36％となる見込みです。
本レポートは、薬剤の種類（生物学的製剤および非生物学的製剤）、疾患領域（腫瘍疾患、血液・免疫疾患、神経疾患など）、投与経路（非経口、経口など）、流通チャネル（病院薬局など）、および地域（北米、欧州、アジア太平洋など）ごとに分類されています。市場予測は金額（米ドル）で提示されています。
世界の希少疾病用医薬品市場の動向と洞察
希少疾患の有病率の増加
現在、米国38州では新生児スクリーニングの対象疾患が60以上となり、これにより平均で18ヶ月早い診断が可能となり、代謝性疾患や血液疾患における治療開始が促進されています。中国では2024年に国家カタログに86の疾患が追加され、12ヶ月以内の省レベルでの保険適用が義務付けられたことで、ゴーシェ病およびファブリー病の治療対象患者数が事実上2倍になりました。全エクソームシーケンシングの費用は500米ドルを下回り、インドやブラジルの地域病院でも超希少変異の検出が可能となり、これらの地域における処方箋数が年率22％の成長を遂げています。NORDおよびEURORDISが管理する世界の患者登録簿には、現在120万人が登録されており、これによりスポンサーによる被験者募集期間が40％短縮され、自然経過研究におけるプラセボ群が不要となりました。これらの進展が相まって、希少疾病用医薬品市場の予測CAGRに1.2ポイントの上乗せをもたらしています。
有利な政府の優遇措置と税額控除
米国希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）では、臨床試験に対する25％の税額控除、申請1件あたり320万米ドルの申請手数料免除、および7年間の独占権が提供されており、これにより、一般的な適応症と比較して純開発コストを40％近く削減しています。日本の「サキガケ」指定は、審査期間を6ヶ月に半減させ、対象製品に対して10％の価格プレミアムを付与するため、スポンサー各社はFDAへの同時申請を推進しています。欧州連合（EU）は規則141/2000を改正し、併用療法にも手数料減免を適用することで、希少疾病用医薬品の適格範囲を15％拡大しました。ブラジルの2025年ファストトラック制度では、現地での臨床試験を要さずにFDAまたはEMAの申請書類を受け入れるようになり、承認までの期間を2年から8ヶ月に短縮しました。これらの優遇措置を総合すると、希少疾病用医薬品市場のCAGRを0.9ポイント押し上げると予測されています。
患者1人あたりの治療費の高さ
LyfgeniaやHemgenixのような1回限りの遺伝子治療は、300万～425万米ドルの価格設定となっており、中規模病院の予算を圧迫し、再保険請求を引き起こしています。酵素補充療法の年間費用は50万米ドルを超え、欧州の保険者は発売から6ヶ月以内にバイオマーカー連動型の償還を要求するようになっています。ICERは2024年から2025年にかけて、12の希少疾病用医薬品が費用対効果の閾値を超えていると指摘しており、これにより事前承認のハードルが生じ、治療開始が42日遅れることになっています。ブラジルでは、患者1人あたりの償還上限を5万米ドルに設定し、遺伝子治療の80％を適用対象外としており、最大2年を要する司法上の不服申し立てを余儀なくされています。こうした圧力により、予測されるCAGRは0.8ポイント押し下げられています。
セグメント分析
生物学的製剤は2025年に希少疾病用医薬品市場の65.55％のシェアを確保しており、2031年までCAGR10.85％で成長すると予測されています。したがって、遺伝子治療、モノクローナル抗体、細胞由来製品が酵素補充療法に取って代わるにつれ、生物学的製剤の希少疾病用医薬品市場規模は予測期間中に2倍以上になると見込まれます。2024年から2025年にかけて15種類の遺伝子治療がFDAの承認を取得し、多くの疾患において、生涯にわたる治療から単回投与による治癒へと移行しています。モノクローナル抗体はすでにバイオ医薬品売上高の43％を占めており、Fc改変製剤では投与間隔が28日以上に延長されたことで、点滴投与の頻度が減少し、EMAへの順守率が向上しています。
非生物製剤の成長は、低分子薬剤の適応拡大と経口製剤の技術開発が牽引しています。Vertex社の経口CFTRモジュレーター「Trikafta」は、2024年に98億米ドルの売上を記録し、希少疾病用医薬品市場においても、患者数の多い遺伝子型別サブセグメントが依然としてブロックバスター級の収益性を支えることができることを証明しました。「セルデルガ」などの経口基質低減療法は、点滴投与と比較して年間治療費を30％削減します。法定独占期間が満了するまではバイオシミラーによる圧力は限定的であり、予測期間の大部分において、生物学的製剤の価格決定力は維持される見込みです。
2025年の売上高のうち、37.53％を腫瘍学適応症が占めました。これは、希少な血液悪性腫瘍を標的とするCAR-T療法や抗体薬物複合体（ADC）に支えられたものです。「Columvi」や「Monjuvi」といった二重特異性抗体は、再発性血液がんの対象患者層を拡大させ、希少疾病用医薬品市場の2桁成長を牽引しました。血液・免疫系製品は依然として第2位の規模を占めており、「Casgevy」や「Lyfgenia」により、生涯にわたる因子補充療法の費用が最大50％削減されています。
神経疾患分野では、アルツハイマー病治療用抗体「レケンビ」および「キスンラ」、さらにデュシェンヌ型筋ジストロフィーおよび脊髄性筋萎縮症に対する遺伝子治療薬の承認により、CAGR12.75％という最も高い伸びを記録しました（EMA）。ハンチントン病、ALS、および希少てんかんを対象とした18のプログラムからなる後期開発パイプラインにより、2030年以降、売上高の伸びがさらに加速する見込みです。代謝性疾患、感染症、および残りの超希少疾患の各カテゴリーは、それぞれ進展が緩やかではありますが、新生児スクリーニングの拡大や診断技術の向上による恩恵を受けています。
地域別分析
北米は2025年の売上高の45.55％を占め、これは「希少疾病用医薬品法（Orphan Drug Act）」に基づく25％の税額控除と7年間の独占権により、開発コストが約40％削減されたことが要因となっています。2024年から2025年にかけて、ベンチャー投資額は128億米ドルに達し、単一のIND（新薬臨床試験申請）の下で複数の適応症に対応可能なCRISPRおよびRNAプラットフォームに資本が注ぎ込まれました。この地域における希少疾病用医薬品の市場シェアは、今後のメディケア価格交渉が予定されているにもかかわらず、スポンサー各社が希少疾病用医薬品の指定を維持するために製品発売のタイミングを調整しているため、40％を上回って推移すると予想されます。
アジア太平洋地域は、中国の規制遅延期間の中央値が1.4年に短縮され、日本の「SAKIGAKE」制度により6ヶ月以内に審査が完了することから、CAGR11.22％で成長し、世界最速の成長率を示すと予測されています。中国における酵素補充療法の保険適用義務化により、リソソーム蓄積症の治療対象患者数は2倍に増加しました。一方、日本では、上市後2年間、希少疾病用医薬品に対して原価の110％を保険償還しており、早期申請のインセンティブとなっています。オーストラリアの暫定承認制度や韓国の成果連動型契約も、地域におけるアクセス拡大をさらに促進しています。
欧州では、中小企業に対する申請手数料の100％免除や、EMAによる最大12年間の独占権の付与に支えられ、2024年だけで15件の希少疾病用医薬品が承認されるなど、堅調なパイプライン活動が維持されています。しかし、HTA（医療技術評価）機関は現在、発売後18ヶ月以内に比較有効性データの提出を義務付けており、また、売上高が5,000万ユーロを超える医薬品については、独占期間が8年に短縮される可能性のある法案が提出されており、これにより欧州の希少疾病用医薬品市場の規模は、予測売上高の15～20％縮小する可能性があります。南米、中東・アフリカは、ブラジルのANVISAによるファストトラック制度やGCC諸国の国内登録制度が新たな患者層を生み出していることから、そのシェアは小さいもの、増加傾向にあります。
その他の特典：
- エクセル形式の市場予測（ME）シート
- 3ヶ月間のアナリストによるサポート
よくあるご質問
目次
第1章 イントロダクション
- 調査の前提条件と市場の定義
- 調査範囲
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 市場情勢
- 市場概要
- 市場促進要因
- 希少疾患の有病率の増加
- 有利な政府の優遇措置および税額控除
- 希少疾病用医薬品に指定された医薬品の市場独占権
- AIを活用した適応型臨床試験が開発期間を短縮しています
- ニッチな適応症に向けた、棚上げされていた第II相資産の再活用
- メディケアの価格交渉を先送りするための「オーファン・ファースト」導入順序
- 市場抑制要因
- 患者1人あたりの治療費の高さ
- 臨床試験および販売における患者数の制限
- 適応拡大と実世界における価値に対する支払者の精査
- 独占期間の短縮に向けた立法案
- サプライチェーン分析
- 規制情勢
- 技術展望
- ポーターのファイブフォース
第5章 市場規模と成長予測
- 薬剤タイプ別
- バイオロジクス
- 非バイオロジクス
- 疾病分野別
- 腫瘍疾患
- 血液・免疫疾患
- 神経疾患
- 代謝性疾患
- 感染症
- その他の希少疾患
- 投与経路別
- 非経口
- 経口
- 吸入
- 外用
- 埋め込み型
- 流通チャネル別
- 病院薬局
- 小売薬局
- オンライン薬局
- 地域
- 北米
- 米国
- カナダ
- メキシコ
- 欧州
- ドイツ
- 英国
- フランス
- イタリア
- スペイン
- その他の欧州諸国
- アジア太平洋
- 中国
- インド
- 日本
- オーストラリア
- 韓国
- その他のアジア太平洋諸国
- 中東・アフリカ
- GCC
- 南アフリカ
- その他の中東・アフリカ諸国
- 南米
- ブラジル
- アルゼンチン
- その他の南米諸国
- 北米
第6章 競合情勢
- 市場集中度
- 市場シェア分析
- 企業プロファイル
- AbbVie Inc.
- Alexion Pharmaceuticals Inc.
- Amgen Inc.
- AstraZeneca plc
- Bayer AG
- BioMarin Pharmaceutical Inc.
- Bristol-Myers Squibb Co.
- CSL Behring
- F. Hoffmann-La Roche Ltd
- GSK plc
- Horizon Therapeutics plc
- Johnson & Johnson
- Novartis AG
- Pfizer Inc.
- Regeneron Pharmaceuticals Inc.
- Sanofi S.A.
- Sarepta Therapeutics Inc.
- Takeda Pharmaceutical Co. Ltd
- Vertex Pharmaceuticals Inc.
第7章 市場機会と将来の展望
- 発行日
- 発行
- Mordor Intelligence
- ページ情報
- 英文 180 Pages
- 納期
- 2～3営業日
