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市場調査レポート
商品コード
1536930
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療：市場シェア分析、産業動向、成長予測（2024年～2029年）Duchenne Muscular Dystrophy Treatment - Market Share Analysis, Industry Trends & Statistics, Growth Forecasts (2024 - 2029) |
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| デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療：市場シェア分析、産業動向、成長予測（2024年～2029年） |
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出版日: 2024年08月14日
発行: Mordor Intelligence
ページ情報: 英文 115 Pages
納期: 2～3営業日
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- 概要
- 目次
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場規模は2024年に34億2,000万米ドルと推定され、2029年には81億9,000万米ドルに達すると予測され、予測期間中（2024～2029年）のCAGRは19.13%で成長すると予測されます。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の負担の増加、DMDの新規治療法の研究開発への投資の増加、DMDの啓発キャンペーンの増加が市場の主な促進要因です。例えば、Muscular Dystrophy Association Inc.が2023年6月に発表したデータによると、欧州と北米におけるDMDの有病率は10万人当たり約6人です。2023年6月にPLOS One Journalに発表された研究によると、一般人口におけるDMDの有病率は10万人当たり1.7～3.4例です。さらに、DMDの出生時有病率は、男性出生10万人当たり21.7～28.2例です。これらの統計は、DMDの管理・治療に携わるヘルスケア専門家や利害関係者に貴重な洞察を提供し、この疾患の影響をよりよく理解し、医療提供や資源配分の戦略的意思決定に役立つものです。このように、このまれな遺伝性疾患の負担が大きいことから、効果的な治療に対する需要が高まり、市場の成長が促進されると予想されます。
また、官民による研究開発投資の増加により、DMD治療の可能性を評価する臨床試験の数も増加しています。DMDの薬物療法として唯一承認されているのは、副腎皮質ステロイドに基づく抗炎症療法です。最近の動向では、医薬品の発見と開発が著しく増加しています。現在、ほぼすべての大手企業が研究開発に注力しており、このことは今後数年間、市場に大きな影響を与えると思われます。例えば、2023年1月、Parent Project Muscular Dystrophy（PPMD）は、Myosana Therapeutics Inc.（Myosana）に50万米ドルの戦略的投資を行い、同社の非ウイルス遺伝子治療デリバリー・プラットフォームの進歩と実装を強化することを明らかにしました。このイニシアチブは、DMDに伴う骨格筋変性の緩和と心不全への対応に向けたものです。このように、DMD症例の増加と研究開発への投資の増加は、治療に対する需要を促進し、市場の成長にプラスの影響を与えると予想されます。
変異特異的治療法は、DMD治療の突破口になるかもしれないです。さらに、DMDの認知度を高めるためのキャンペーンの増加、変異特異的治療法の開発、疾患の有病率、開発中の製品数、Exondys51やTranslarnaのような治療法の導入、副腎皮質ステロイドベースの抗炎症薬などが挙げられます。疾患修飾治療を含む革新的な医薬品や治療法の進歩、複数の企業による医薬品研究への多額の投資、規制当局の承認プロセスに影響を与える患者団体によるアドボカシー活動などが、デュシェンヌ型筋ジストロフィー市場を推進する1次触媒となっています。
しかし、DMDのすべての病期における臨床効果を測定するための標準化が行われていないことが、予測期間中の市場の成長を阻害する可能性があります。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場動向
予測期間中、エクソンスキッピングセグメントが主要市場シェアを占める見込み
筋細胞膜の完全性維持に不可欠なタンパク質であるジストロフィンをコードする遺伝子の内部欠失を伴う変異が、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの主な原因となっています。有望な治療法としては、欠失領域の近位に位置するエクソンを戦略的にマスクすることで、残りのエクソンのアライメントを容易にする方法があります。エキソンスキッピングとして知られるこのアプローチは、切断されながらも機能的なジストロフィンタンパク質の産生を復活させる最も有効な治療法の一つです。
市場セグメンテーション企業は、エクソンスキッピング技術の頻繁な上市に注力しており、これが同分野の成長を牽引する重要な要因となっています。例えば、2023年11月には、4つのエクソンスキッピング薬（エテプリルセン、ビルトラーセン、ゴロジレセン、カシメルセン）を含む6つの治療法がDMD治療薬として欧州で承認されました。これらの薬剤は終生治療を必要とし、筋肉細胞を騙して、わずかに短いが機能的なジストロフィンタンパク質を生成させる働きをします。この方法は、病気の原因となる突然変異の影響を回避するものです。同様に、2024年1月、サレプタ・セラピューティクス社は、8～21歳の患者を登録したSRP-5051（ベスレテプリルセン）の国際共同第2相反復投与臨床試験であるMOMENTUM試験（SRP-5051-201試験）のパートBから良好なデータを報告しました。SRP-5051は、エクソン51に感受性のあるDMD患者を対象とした最先端のペプチドホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PPMO）治療薬です。その結果、製品イントロダクション、規制当局の承認、技術革新により、予測期間を通じて大幅なセグメント拡大が見込まれます。
北米は予測期間中にかなりの成長が見込まれる
北米は、新製品のイノベーション、高いヘルスケア支出、政府の意識向上プログラムにより大幅な成長が見込まれます。疾病の蔓延が増加し、魅力的なパイプライン候補の上市が期待されることから、米国はこの地域の市場をリードしており、今後もその地位を維持すると予想されます。米国を中心に、世界中で実施される臨床試験の数が増加していることから、同市場は成長する態勢を整えています。例えば、2023年6月、Sarepta Therapeutics Inc.はアデノ随伴ウイルスベースの遺伝子治療薬ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec-rokl）について米国食品医薬品局（FDA）から早期承認を取得しました。この治療法は、DMDと診断され、DMD遺伝子に変異が確認された4～5歳の歩行可能な小児患者を対象としています。同様に、2024年3月、カタリスト・ファーマシューティカルズ・インクは、2歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたアガムリー（バモロロン）経口懸濁液40mg/mLの米国での商業開始を発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は、膨大なアンメットニーズと主要企業の積極的な取り組みにより、同地域で大きな成長が見込まれています。例えば、2023年5月、PepGen Inc.は、エクソン51スキップのアプローチが可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象に、PGN-EDO51の非盲検反復投与（MAD）臨床試験を開始するための第2相CONNECT1-EDO51試験について、カナダ保健省から臨床試験申請（CTA）に対する異議なし通知書（NOL）を受領しました。DMDの市場予測によると、今後数年間でパイプライン医薬品が市場を席巻することが予想され、エクソンスキッピング療法の市場シェアは3倍に縮小し、ステロイドの市場シェアは半減します。パイプラインにある8種類の新薬、遺伝子・細胞治療薬の高価格、予想される治療率の上昇が、DMD市場の大きな成長促進要因となると思われます。したがって、北米では予測期間中に大幅な市場成長が見込まれます。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療業界の概要
デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療市場は適度に細分化されており、複数の大手企業で構成されています。現在市場を独占している企業には、日本新薬、ITALFARMACO SpA、PTC Therapeutics、Santhera Pharmaceuticals Holding AG、Sarepta Therapeutics Inc.などがあります。
その他の特典：
- エクセル形式の市場予測（ME）シート
- 3ヶ月間のアナリスト・サポート
目次
第1章 イントロダクション
- 調査の前提条件と市場定義
- 調査範囲
第2章 調査手法
第3章 エグゼクティブサマリー
第4章 市場力学
- 市場概要
- 市場促進要因
- デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の疾病負担の増加
- DMDに対する新規治療法の研究開発投資の増加
- DMDの啓発キャンペーンの増加
- 市場抑制要因
- DMDの全ステージにおける臨床効果を測定するための標準化の欠如
- ポーターのファイブフォース分析
- 買い手/消費者の交渉力
- 供給企業の交渉力
- 新規参入業者の脅威
- 代替品の脅威
- 競争企業間の敵対関係の強さ
第5章 市場セグメンテーション
- 治療アプローチ別
- 分子ベースの治療法
- 変異抑制
- エクソンスキッピング
- ステロイド療法
- その他の治療アプローチ
- 分子ベースの治療法
- 地域
- 北米
- 米国
- カナダ
- メキシコ
- 欧州
- ドイツ
- 英国
- フランス
- イタリア
- スペイン
- その他欧州
- アジア太平洋
- 世界のその他の地域
- 北米
第6章 競合情勢
- 企業プロファイル
- NIPPON SHINYAKU CO. LTD（NS Pharma Inc.）
- ITALFARMACO SpA
- PTC Therapeutics
- Santhera Pharmaceuticals
- Sarepta Therapeutics
- Fibrogen Inc.
- BioMarin
第7章 市場機会と今後の動向
The Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market size is estimated at USD 3.42 billion in 2024, and is expected to reach USD 8.19 billion by 2029, growing at a CAGR of 19.13% during the forecast period (2024-2029).
The rising burden of Duchenne muscular dystrophy (DMD), increasing investments in the R&D of novel therapies for DMD, and increasing awareness campaigns for DMD are the major drivers for the market. For instance, according to the data published by Muscular Dystrophy Association Inc. in June 2023, the prevalence of DMD in Europe and North America is approximately 6 per 100,000 individuals. According to a study published in the PLOS One Journal in June 2023, the prevalence of DMD within the general populace ranges from 1.7 to 3.4 cases per 100,000 individuals. Additionally, the birth prevalence of DMD stands at 21.7-28.2 cases per 100,000 live male births. These statistics provide valuable insights for healthcare professionals and stakeholders involved in managing and treating DMD, facilitating a better understanding of the condition's impact and informing strategic decision-making in healthcare provision and resource allocation. Thus, the high burden of this rare genetic disease is expected to boost the demand for its effective therapy, thereby boosting market growth.
Increasing investments in R&D by the private and public sectors have also increased the number of clinical trials evaluating potential DMD treatments. The sole approved pharmacological therapy for managing DMD is an anti-inflammatory regimen based on corticosteroids. In recent years, there has been a significant increase in the discovery and development of pharmaceutical drugs. Nearly all major companies are now focusing on R&D, which is likely to impact the market significantly in the coming years. For instance, in January 2023, Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) disclosed a strategic investment of USD 500,000 in Myosana Therapeutics Inc. (Myosana) to bolster the advancement and implementation of its non-viral gene therapy delivery platform. This initiative is geared toward mitigating skeletal muscle degeneration and addressing heart failure associated with DMD. Thus, increasing cases of DMD and rising investments in research and development are expected to propel the demand for the treatment, which may positively impact the market's growth.
Mutation-specific therapies may become a breakthrough in treating DMD. Additionally, there has been an increase in the number of campaigns to raise awareness of DMD, the development of mutation-specific therapies, the prevalence of the disease, the number of products in development, and the introduction of therapies like Exondys51 and Translarna, as well as corticosteroid-based anti-inflammatory drugs. The advancement of innovative pharmaceuticals and therapies, including disease-modifying treatments, substantial investment from multiple firms in drug research, and advocacy efforts from patient groups influencing regulatory approval processes, are primary catalysts propelling the Duchenne muscular dystrophy market.
However, the lack of standardization to measure clinical efficacy across all stages of DMD may hinder the market's growth over the forecast period.
Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Market Trends
The Exon-skipping Segment is Expected to Hold a Major Market Share Over the Forecast Period
Mutations involving internal deletions in the gene responsible for encoding dystrophin, a protein vital for maintaining muscle cell membrane integrity, are the predominant drivers of Duchenne muscular dystrophy. A promising therapeutic avenue involves the strategic masking of an exon located proximal to the deleted regions, facilitating the alignment of the remaining exons. This approach, known as exon-skipping, is one of the most efficacious treatment modalities for reinstating the production of a truncated yet functional dystrophin protein.
Market players focus on frequent launches in exon skipping technology, a significant factor driving the segment's growth. For instance, in November 2023, six therapies were approved in Europe for treating DMD, including four exon-skipping drugs (eteplirsen, viltolarsen, golodiresen, and casimersen). These drugs require lifetime treatment and work to trick muscle cells into generating a slightly shorter but functional dystrophin protein. This approach bypasses the effect of the disease-causing mutation. Similarly, in January 2024, Sarepta Therapeutics Inc. reported positive data from Part B of the MOMENTUM study (Study SRP-5051-201), a global, Phase 2, multi-ascending dose clinical trial of SRP-5051 (vesleteplirsen) that enrolled patients aged 8-21 years. SRP-5051 represents a cutting-edge peptide phosphorodiamidate morpholino oligomer (PPMO) therapy designed for individuals afflicted with DMD who exhibit exon 51 susceptibility. Consequently, substantial segment expansion is anticipated throughout the projected period, owing to product introductions, regulatory endorsements, and technological innovations.
North America is Expected to Witness Considerable Growth Over the Forecast Period
North America is expected to grow considerably due to new product innovations, high healthcare expenditure, and government awareness programs. Due to the increased disease prevalence and anticipated launches of attractive pipeline candidates, the United States has led the regional market and is expected to keep this position. The market is poised for growth with the increasing number of clinical trials conducted worldwide, notably within the United States. For instance, in June 2023, Sarepta Therapeutics Inc. obtained accelerated approval from the US Food and Drug Administration (FDA) for ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), an adeno-associated virus-based gene therapy. This therapy targets the treatment of ambulatory pediatric patients aged 4-5 years diagnosed with DMD and confirmed mutations in the DMD gene. Similarly, in March 2024, Catalyst Pharmaceuticals Inc. announced the US commercial launch of AGAMREE (vamorolone) oral suspension 40 mg/mL for treating Duchenne muscular dystrophy (DMD) in patients aged two years and older.
The Duchenne muscular dystrophy treatment market is expected to grow significantly in the region due to huge unmet needs and favorable initiatives by key players. For instance, in May 2023, PepGen Inc. received a No Objection Letter (NOL) for its Clinical Trial Application (CTA) from Health Canada for its Phase 2 CONNECT1-EDO51 study to initiate an open-label, multiple ascending dose (MAD) clinical trial of PGN-EDO51 in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) amenable to an exon 51 skipping approach. According to market estimates for DMD, pipeline drugs are expected to conquer the market in the coming years, causing exon-skipping therapies' market share to shrink threefold and steroids' market share to decrease by half. Eight new medications in the pipeline, the high price of gene and cell therapies, and the anticipated increase in treatment rates will be significant growth drivers for the DMD market. Thus, significant market growth is expected over the forecast period in North America.
Duchenne Muscular Dystrophy Treatment Industry Overview
The Duchenne muscular dystrophy treatment market is moderately fragmented and consists of several major players. Some companies currently dominating the market are Nippon Shinyaku Co. Ltd, ITALFARMACO SpA, PTC Therapeutics, Santhera Pharmaceuticals Holding AG, and Sarepta Therapeutics Inc.
Additional Benefits:
- The market estimate (ME) sheet in Excel format
- 3 months of analyst support
TABLE OF CONTENTS
1 INTRODUCTION
- 1.1 Study Assumptions and Market Definition
- 1.2 Scope of the Study
2 RESEARCH METHODOLOGY
3 EXECUTIVE SUMMARY
4 MARKET DYNAMICS
- 4.1 Market Overview
- 4.2 Market Drivers
- 4.2.1 Rising Disease Burden of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD)
- 4.2.2 Increasing Investments in the R&D of Novel Therapies for DMD
- 4.2.3 Increasing Awareness Campaigns for DMD
- 4.3 Market Restraints
- 4.3.1 Lack of Standardization to Measure Clinical Efficacy Across All Stages of DMD
- 4.4 Porter's Five Forces Analysis
- 4.4.1 Bargaining Power of Buyers/Consumers
- 4.4.2 Bargaining Power of Suppliers
- 4.4.3 Threat of New Entrants
- 4.4.4 Threat of Substitute Products
- 4.4.5 Intensity of Competitive Rivalry
5 MARKET SEGMENTATION (Market Size by Value - USD)
- 5.1 By Therapeutic Approaches
- 5.1.1 Molecular-based Therapies
- 5.1.1.1 Mutation Suppression
- 5.1.1.2 Exon Skipping
- 5.1.2 Steroid Therapy
- 5.1.3 Other Therapeutic Approaches
- 5.1.1 Molecular-based Therapies
- 5.2 Geography
- 5.2.1 North America
- 5.2.1.1 United States
- 5.2.1.2 Canada
- 5.2.1.3 Mexico
- 5.2.2 Europe
- 5.2.2.1 Germany
- 5.2.2.2 United Kingdom
- 5.2.2.3 France
- 5.2.2.4 Italy
- 5.2.2.5 Spain
- 5.2.2.6 Rest of Europe
- 5.2.3 Asia-Pacific
- 5.2.4 Rest of the World
- 5.2.1 North America
6 COMPETITIVE LANDSCAPE
- 6.1 Company Profiles
- 6.1.1 NIPPON SHINYAKU CO. LTD (NS Pharma Inc.)
- 6.1.2 ITALFARMACO SpA
- 6.1.3 PTC Therapeutics
- 6.1.4 Santhera Pharmaceuticals
- 6.1.5 Sarepta Therapeutics
- 6.1.6 Fibrogen Inc.
- 6.1.7 BioMarin
