米国のユルトミリス医薬品市場規模、シェア、動向分析レポート：適応症別、最終用途別、流通チャネル別、セグメント予測、2025年～2033年

米国のユルトミリス医薬品市場規模・動向：

米国のユルトミリス医薬品市場規模は2024年に14億6,000万米ドルと推計され、2033年には81億4,000万米ドルに達すると予測され、2025年から2033年までのCAGRは19.93%で成長する見込みです。

Ultomirisは、投与間隔の延長により患者のコンプライアンスと利便性が向上し、ヘルスケアプロバイダーの間で好ましい選択肢となっているため、引き続き支持を集めています。さらに、重症筋無力症（gMG）や視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）などの臨床適応の拡大も、市場の成長に寄与しています。

PNH、非典型的溶血性尿毒症症候群（aHUS）、重症筋無力症（gMG）などの希少な自己免疫疾患や血液疾患の有病率が上昇していることも、市場の成長を後押ししています。例えば、2022年4月にFDAが抗AChR抗体陽性のgMG成人患者を対象にユルトミリスを承認したことで、ユルトミリスの治療領域が拡大し、神経内科領域での地位が強化されました。さらに、視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）に対するUltomirisのFDA優先審査が2024年3月に行われたことは、同社の強力なパイプラインを裏付けています。アストラゼネカとアレクシオンによる戦略的マーケティングは、米国の高度な医療インフラと高い診断率と相まって、持続的な市場拡大を支えています。ユルトミリスは、8週間ごとに静脈内投与する長時間作用型のC5補体阻害剤であり、補体介在性疾患の治療に適した薬剤です。

アレクシオン・ファーマシューティカルズが開発し、2021年にアストラゼネカが買収したユルトミリス（ravulizumab-cwvz）は、米国の希少疾患市場に大きな影響を与えています。2024年上半期、ユルトミリスの米国での売上高は10億3,200万米ドルで、前年比27%増を記録しました。この成長は、適応症の拡大と前身のソリリスからのシフトによるものです。

米国血液疾患市場では、Ultomiris（ravulizumab）、Hemlibra（emicizumab）、Vafseo（vadadustat）が2023年の売上増加の45%に貢献しました。ユルトミリス単独では、適応拡大と承認取得が牽引し、この成長の21%を占めました。

アストラゼネカがユルトミリスを視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）に戦略的に拡大したことは、この薬剤の治療用途を拡大するというコミットメントを強調するものです。2024年3月、米国FDAはUltomirisを視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の適応で承認し、この適応症における最初で唯一の長時間作用型C5補体阻害薬としました。この承認はCHAMPION-NMOSD試験に基づいており、ユルトミリスを投与された患者において、投与期間中央値73週間で再発がゼロであったことが実証されました。

目次

第1章 調査手法と範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 米国のユルトミリス医薬品市場の変数、動向、範囲

• 市場系統の見通し
• 市場力学
  • 市場促進要因分析
  • 市場抑制要因分析
• ビジネス環境分析
  • 業界分析- ポーターのファイブフォース分析
  • PESTLE分析
  • パイプライン分析
  • 特許満了分析
  • 価格分析

第4章 米国のユルトミリス医薬品市場：適応症のビジネス分析

• 適応症市場シェア、2024年および2033年
• 適応症セグメントダッシュボード
• 市場規模、予測、動向分析（適応症別、2021～2033年）
• 発作性夜間血色素尿症（PNH）
• 非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）
• 全身性重症筋無力症（gMG）
• 視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）

第5章 米国のユルトミリス医薬品市場：最終用途のビジネス分析

• 最終用途市場シェア、2024年および2033年
• 最終用途セグメントダッシュボード
• 市場規模、予測、動向分析（最終用途別、2021～2033年）
• 成人
• 小児

第6章 米国のユルトミリス医薬品市場：流通チャネルのビジネス分析

• 流通チャネル市場シェア、2024年および2033年
• 流通チャネルセグメントダッシュボード
• 市場規模、予測、動向分析（流通チャネル別、2021～2033年）
• 病院薬局
• 小売薬局
• オンライン薬局

第7章 競合情勢

• 参加者概要
• 企業の市況分析
• 企業分類
• 戦略マッピング
• 企業プロファイル/上場企業
  • Alexion Pharmaceuticals（AstraZeneca）

List of Tables

• Table 1 List of secondary sources
• Table 2 List of abbreviations
• Table 3 U.S. Ultomiris Drug market, by indication, 2021 - 2033 (USD Million)
• Table 4 U.S. Ultomiris Drug market, by end use, 2021 - 2033 (USD Million)
• Table 5 U.S. Ultomiris Drug market, by distribution channel, 2021 - 2033 (USD Million)

List of Figures

• Fig. 1 Ultomiris Drug market segmentation
• Fig. 2 Market research process
• Fig. 3 Data triangulation techniques
• Fig. 4 Primary research pattern
• Fig. 5 Market research approaches
• Fig. 6 Value-chain-based sizing & forecasting
• Fig. 7 Market formulation & validation
• Fig. 8 Market snapshot
• Fig. 9 Therapeutic approach and application outlook (USD Million)
• Fig. 10 Competitive landscape
• Fig. 11 Ultomiris Drug market dynamics
• Fig. 12 Ultomiris Drug market: Porter's five forces analysis
• Fig. 13 Ultomiris Drug market: PESTLE analysis
• Fig. 14 Indication market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 15 Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 16 Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 17 Generalized Myasthenia Gravis (gMG) market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 18 Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 19 End Use market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 20 Adult market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 21 Pediatric market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 22 Distribution Channel market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 23 Hospital Pharmacies market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 24 Retail Pharmacies market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 25 Online Pharmacies market, 2021 - 2033 (USD Million)
• Fig. 26 Company market position analysis
• Fig. 27 Strategic framework

U.S. Ultomiris Drug Market Size & Trends:

The U.S. ultomiris drug market size was estimated at USD 1.46 billion in 2024 and is projected to reach USD 8.14 billion by 2033, growing at a CAGR of 19.93% from 2025 to 2033. Ultomiris continues to gain traction due to its extended dosing interval, which improves patient compliance and convenience, making it a preferred choice among healthcare providers. In addition, its expanding clinical indications, including generalized myasthenia gravis (gMG) and neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD), are contributing to market growth.

The rising prevalence of rare autoimmune and hematologic conditions, such as PNH, atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS), and generalized myasthenia gravis (gMG), fuels market growth. For instance, the FDA's approval of Ultomiris for adults with anti-AChR antibody-positive gMG in April 2022 has expanded its therapeutic reach, strengthening its position in the neurology segment. In addition, the FDA's priority review in March 2024 for Ultomiris in neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) underscores its robust pipeline. Strategic marketing by AstraZeneca and Alexion, coupled with advanced medical infrastructure and high diagnosis rates in the U.S., supports sustained market expansion. The drug's role as a long-acting C5 complement inhibitor, administered intravenously every 8 weeks, positions it as a preferred choice for managing complement-mediated disorders.

Ultomiris (ravulizumab-cwvz), developed by Alexion Pharmaceuticals and acquired by AstraZeneca in 2021, has significantly impacted the U.S. rare disease market. In the first half of 2024, Ultomiris generated USD 1.032 billion in U.S. sales, marking a 27% increase over the previous year. This growth is attributed to expanding indications and a shift from its predecessor, Soliris.

In the U.S. hematological disorders market, Ultomiris (ravulizumab), Hemlibra (emicizumab), and Vafseo (vadadustat) collectively contributed 45% of the market's sales growth in 2023. Ultomiris alone accounted for 21% of this growth, driven by its expanded indications and regulatory approvals.

AstraZeneca's strategic expansion of Ultomiris into neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) underscores its commitment to broadening the drug's therapeutic applications. In March 2024, the U.S. FDA approved Ultomiris for NMOSD, making it the first and only long-acting C5 complement inhibitor for this indication. The approval was based on the CHAMPION-NMOSD trial, which demonstrated zero relapses among patients treated with Ultomiris over a median duration of 73 weeks.

U.S. Ultomiris Drug Market Report Segmentation

This report forecasts revenue growth in the U.S. and provides an analysis of the latest industry trends in each of the sub-segments from 2021 to 2033. For this study, Grand View Research has segmented the U.S. Ultomiris drug market report based on indication, end use, distribution channel, and region:

• Indication Outlook (Revenue, USD Million, 2021 - 2033)
• Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
• Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)
• Generalized Myasthenia Gravis (gMG)
• Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
• End Use Outlook (Revenue, USD Million, 2021 - 2033)
• Adult
• Pediatric
• Distribution Channel Outlook (Revenue, USD Million, 2021 - 2033)
• Hospital Pharmacies
• Retail Pharmacies
• Online Pharmacies

Table of Contents

Chapter 1. Methodology and Scope

• 1.1. Market Segmentation & Scope
• 1.2. Segment Definitions
  • 1.2.1. Indication
  • 1.2.2. End Use
  • 1.2.3. Distribution Channel
• 1.3. Estimates and Forecast Timeline
• 1.4. Research Methodology
• 1.5. Information Procurement
  • 1.5.1. Purchased Database
  • 1.5.2. GVR's Internal Database
  • 1.5.3. Secondary Sources
  • 1.5.4. Primary Research
• 1.6. Information Analysis
  • 1.6.1. Data Analysis Models
• 1.7. Market Formulation & Data Visualization
• 1.8. Model Details
  • 1.8.1. Commodity Flow Analysis
• 1.9. List of Secondary Sources
• 1.10. Objectives

Chapter 2. Executive Summary

• 2.1. Market Snapshot
• 2.2. Segment Snapshot
• 2.3. Competitive Landscape Snapshot

Chapter 3. U.S. Ultomiris Drug Market Variables, Trends, & Scope

• 3.1. Market Lineage Outlook
• 3.2. Market Dynamics
  • 3.2.1. Market Driver Analysis
  • 3.2.2. Market Restraint Analysis
• 3.3. Business Environment Analysis
  • 3.3.1. Industry Analysis - Porter's Five Forces Analysis
    • 3.3.1.1. Supplier Power
    • 3.3.1.2. Buyer Power
    • 3.3.1.3. Substitution Threat
    • 3.3.1.4. Threat of New Entrants
    • 3.3.1.5. Competitive Rivalry
  • 3.3.2. PESTLE Analysis
  • 3.3.3. Pipeline Analysis
  • 3.3.4. Patent Expiry Analysis
  • 3.3.5. Pricing Analysis

Chapter 4. U.S. Ultomiris Drug Market: Indication Business Analysis

• 4.1. Indication Market Share, 2024 & 2033
• 4.2. Indication Segment Dashboard
• 4.3. Market Size & Forecasts and Trend Analysis, by Indication, 2021 to 2033 (USD Million)
• 4.4. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH)
  • 4.4.1. Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Market, 2021 - 2033 (USD Million)
• 4.5. Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS)
  • 4.5.1. Atypical Hemolytic Uremic Syndrome (aHUS) Market, 2021 - 2033 (USD Million)
• 4.6. Generalized Myasthenia Gravis (gMG)
  • 4.6.1. Generalized Myasthenia Gravis (gMG) Market, 2021 - 2033 (USD Million)
• 4.7. Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)
  • 4.7.1. Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) Market, 2021 - 2033 (USD Million)

Chapter 5. U.S. Ultomiris Drug Market: End Use Business Analysis

• 5.1. End Use Market Share, 2024 & 2033
• 5.2. End Use Segment Dashboard
• 5.3. Market Size & Forecasts and Trend Analysis, by End Use, 2021 to 2033 (USD Million)
• 5.4. Adult
  • 5.4.1. Adult Market, 2021 - 2033 (USD Million)
• 5.5. Pediatric
  • 5.5.1. Pediatric Market, 2021 - 2033 (USD Million)

Chapter 6. U.S. Ultomiris Drug Market: Distribution Channel Business Analysis

• 6.1. Distribution Channel Market Share, 2024 & 2033
• 6.2. Distribution Channel Segment Dashboard
• 6.3. Market Size & Forecasts and Trend Analysis, by Distribution Channel, 2021 to 2033 (USD Million)
• 6.4. Hospital Pharmacies
  • 6.4.1. Hospital Pharmacies Market, 2021 - 2033 (USD Million)
• 6.5. Retail Pharmacies
  • 6.5.1. Retail Pharmacies Market, 2021 - 2033 (USD Million)
• 6.6. Online Pharmacies
  • 6.6.1. Online Pharmacies Market, 2021 - 2033 (USD Million)

Chapter 7. Competitive Landscape

• 7.1. Participant Overview
• 7.2. Company Market Position Analysis
• 7.3. Company Categorization
• 7.4. Strategy Mapping
• 7.5. Company Profiles/Listing
  • 7.5.1. Alexion Pharmaceuticals (AstraZeneca)
    • 7.5.1.1. Overview
    • 7.5.1.2. Financial Performance
    • 7.5.1.3. Product Benchmarking
    • 7.5.1.4. Strategic Initiatives