遺伝性血管性浮腫治療薬市場、機会、成長促進要因、産業動向分析と予測、2024年～2032年

遺伝性血管性浮腫治療薬の世界市場は、2023年に41億米ドルと評価され、2024年から2032年にかけてCAGR 9.2％で成長すると予測されています。

主な促進要因としては、遺伝性血管性浮腫（HAE）に対する意識の高まりや、診断技術の進歩、特に遺伝子検査の強化が挙げられます。これらの進歩は、より多くの診断と、効果的な治療を求める患者数の増加につながります。

例えば、Rare Disease Advisor Reportは、HAEのエピソードが米国で年間15,000-30,000件の救急外来受診を占めていることを強調しています。米国の医師を対象とした調査によると、HAEの診断には0-6ヶ月から10年以上かかることがあり、症状発現から1-3年以内に正確な診断を受けた患者は38%未満であることが示されています。ヘルスケア専門家および患者間の認識の高まりと、標的治療における画期的な進歩が相まって、市場の成長が促進されると予想されます。これらのブレークスルーには、新しい補体阻害薬やブラジキニンB2受容体拮抗薬などが含まれます。

標的治療薬、特に新規補体阻害薬とブラジキニンB2受容体拮抗薬における継続的な技術革新が市場拡大に拍車をかけています。従来の治療法よりも優れた有効性と安全性を誇るこれらの治療法は、患者にもヘルスケアプロバイダーにも魅力的です。例えば、2024年5月、Ionis Pharmaceuticals, Inc.は、第3相OASIS-HAEおよびOASISplus試験の有望な結果を報告しました。同社の薬剤であるドニダロルセンは、毎月の投与か隔月投与かにかかわらず、1年後でも90％以上の改善を示し、毎月のHAE発作率の顕著かつ持続的な減少を示しました。薬剤開発におけるこのような進歩は、HAEの治療展望を広げ、市場の成長をさらに後押ししています。

2023年には、C1エステラーゼ阻害剤分野が市場をリードし、売上高は18億米ドルに達しました。HAEに対する認識と理解がヘルスケア専門家と一般市民の間で高まるにつれ、早期の診断と治療が一般的になってきました。このような意識の高まりは、急性HAE発作の治療薬であるC1エステラーゼ阻害薬への需要を高めています。安全性と有効性が認められているC1エステラーゼ阻害剤は、より広範な治療選択肢の中でますます好まれています。さらに、HAE患者における長期的な予防のための使用が増加していることは、特に業界が反応的治療から予防的治療へとシフトしていることを示すものであり、重要な市場動向です。

成人セグメントは、2032年までに51億米ドルに達すると予測されています。診断の進歩と意識の高まりにより、HAEと正確に診断される成人の数が増えています。この診断の急増は、成人のニーズに合わせた治療法の需要に拍車をかけています。成人患者は、自分の症状に対する理解が深いため、治療に積極的であることが多く、患者支援団体や教育キャンペーンの恩恵を受けており、この層のHAE治療に対する需要をさらに高めています。

北米は、2023年に46.8%という大きなシェアを占め、世界の遺伝性血管性浮腫治療薬市場における優位を維持する見通しです。この地域、特に米国の強固な研究開発インフラは、新規HAE治療薬の迅速な開発と承認を促進しています。一流の製薬会社、著名な学術機関、先駆的な研究機関が集中していることが技術革新を促進し、先進的な治療法を市場に送り込んでいます。さらに、HAEのような希少疾患のための専門クリニックや治療センターの普及が、患者の治療へのアクセスを高めています。最新の治療法を備えたこれらのセンターは、患者にタイムリーで効果的な治療を保証する上で極めて重要な役割を果たしており、市場の成長を後押ししています。

目次

第1章 調査手法と調査範囲

第2章 エグゼクティブサマリー

第3章 業界洞察

• エコシステム分析
• 業界への影響要因
  • 促進要因
    • HAEの標的治療法の進歩
    • HAEの発生率の増加
    • 診断技術の進歩
    • 個別化医療へのシフトの増加
  • 業界の潜在的リスク＆課題
    • 新しいHAE治療に対する厳しい規制要件
    • 治療費の高騰
• 成長可能性分析
• 規制状況
• パイプライン分析
• 将来の市場動向
• ポーター分析
• PESTEL分析

第4章 競合情勢

• イントロダクション
• 企業シェア分析
• 企業マトリックス分析
• 主要市場プレーヤーの競合分析
• 競合ポジショニングマトリックス
• 戦略ダッシュボード

第5章 市場推計・予測：治療タイプ別、2021年～2032年

• 主要動向
• C1-エステラーゼ阻害薬
• ブラジキニンB2受容体拮抗薬
• カリクレイン阻害薬
• その他の治療タイプ

第6章 市場推計・予測：投与経路別、2021年～2032年

• 主要動向
• 経口剤
• 非経口剤

第7章 市場推計・予測：年齢層別、2021年～2032年

• 主要動向
• 小児
• 成人
• 老年

第8章 市場推計・予測：流通チャネル別、2021年～2032年

• 主要動向
• 病院薬局
• ドラッグストア・小売薬局
• オンライン薬局

第9章 市場推計・予測：地域別、2021年～2032年

• 主要動向
• 北米
  • 米国
  • カナダ
• 欧州
  • ドイツ
  • 英国
  • フランス
  • スペイン
  • イタリア
  • オランダ
  • その他欧州
• アジア太平洋
  • 日本
  • 中国
  • インド
  • オーストラリア
  • 韓国
  • その他アジア太平洋地域
• ラテンアメリカ
  • ブラジル
  • メキシコ
  • アルゼンチン
  • その他ラテンアメリカ
• 中東・アフリカ
  • 南アフリカ
  • サウジアラビア
  • アラブ首長国連邦
  • その他中東とアフリカ

第10章 企業プロファイル

• Attune Pharmaceuticals
• BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
• Biomarin
• CSL Behring LLC
• Intellia Therapeutics
• Ionis Pharmaceuticals
• KalVista Pharmaceuticals, Inc.
• Pharming Healthcare, Inc.
• Pharvaris
• Takeda Pharmaceutical Company Ltd

The Global Hereditary Angioedema Therapeutics Market was valued at USD 4.1 billion in 2023 and is projected to grow at a CAGR of 9.2% from 2024 to 2032. Key drivers include heightened awareness of hereditary angioedema (HAE) and advancements in diagnostic technologies, particularly enhanced genetic testing. These advancements lead to more diagnoses and an increasing patient population seeking effective treatments.

For example, the Rare Disease Advisor Report highlights that HAE episodes account for 15,000-30,000 emergency department visits annually in the U.S. A survey of U.S. physicians indicated that diagnosing HAE can take anywhere from 0-6 months to over a decade, with less than 38% of patients receiving an accurate diagnosis within 1-3 years of symptom onset. Growing awareness among healthcare professionals and patients, combined with breakthroughs in targeted therapies, is expected to propel market growth. These breakthroughs include new complement inhibitors and bradykinin B2 receptor antagonists.

Ongoing innovations in targeted therapies, especially new complement inhibitors and bradykinin B2 receptor antagonists, are fueling market expansion. These therapies, boasting superior efficacy and safety over traditional treatments, appeal to both patients and healthcare providers. For instance, in May 2024, Ionis Pharmaceuticals, Inc. reported promising outcomes from its Phase 3 OASIS-HAE and OASISplus studies. Their drug, donidalorsen, showcased a marked and sustained reduction in monthly HAE attack rates, with over 90% improvement even after a year, regardless of whether patients were dosed monthly or bi-monthly. Such advancements in drug development are broadening the therapeutic landscape for HAE, further bolstering market growth.

The overall HAE therapeutics market is divided based on treatment type, route of administration, age group, and region.

In 2023, the C1 esterase inhibitors segment led the market with revenues reaching USD 1.8 billion. As awareness and understanding of HAE have grown among both healthcare professionals and the public, earlier diagnoses and treatments have become more common. This surge in awareness has heightened the demand for C1 esterase inhibitors, the go-to treatment for acute HAE attacks. Recognized for their safety and effectiveness, C1 esterase inhibitors are increasingly preferred over broader treatment options. Furthermore, their rising use for long-term prevention in HAE patients underscores a significant market trend, especially with the industry's shift from reactive to preventive care.

The adult segment is projected to hit USD 5.1 billion by 2032. Thanks to advancements in diagnostics and heightened awareness, a growing number of adults are being accurately diagnosed with HAE. This surge in diagnoses has spurred demand for therapies tailored to adult needs. Adult patients, often more proactive in their treatment pursuits due to a deeper understanding of their condition, benefit from the efforts of patient advocacy groups and educational campaigns, further amplifying the demand for HAE therapies in this demographic.

North America, holding a significant 46.8% share in 2023, is poised to maintain its dominance in the global hereditary angioedema therapeutics market. The region's robust R&D infrastructure, particularly in the U.S., has facilitated the swift development and approval of novel HAE therapies. The concentration of top-tier pharmaceutical firms, esteemed academic institutions, and pioneering research organizations has catalyzed innovation, ushering advanced treatments into the market. Additionally, the proliferation of specialized clinics and treatment centers for rare diseases like HAE enhances patient access to care. These centers, equipped with the latest therapies, play a pivotal role in ensuring timely and effective treatment for patients, thereby bolstering market growth.

Table of Contents

Chapter 1 Methodology and Scope

• 1.1 Market scope and definitions
• 1.2 Research design
  • 1.2.1 Research approach
  • 1.2.2 Data collection methods
• 1.3 Base estimates and calculations
  • 1.3.1 Base year calculation
  • 1.3.2 Key trends for market estimation
• 1.4 Forecast model
• 1.5 Primary research and validation
  • 1.5.1 Primary sources
  • 1.5.2 Data mining sources

Chapter 2 Executive Summary

• 2.1 Industry 360° synopsis

Chapter 3 Industry Insights

• 3.1 Industry ecosystem analysis
• 3.2 Industry impact forces
  • 3.2.1 Growth drivers
    • 3.2.1.1 Advancement in targeted therapies for HAE
    • 3.2.1.2 Increasing incidence of HAE
    • 3.2.1.3 Advancement in diagnostic technologies
    • 3.2.1.4 Increasing shift towards personalized medicine
  • 3.2.2 Industry pitfalls and challenges
    • 3.2.2.1 Stringent regulatory requirements for new HAE therapies
    • 3.2.2.2 High cost of treatment
• 3.3 Growth potential analysis
• 3.4 Regulatory landscape
• 3.5 Pipeline analysis
• 3.6 Future market trends
• 3.7 Porter's analysis
• 3.8 PESTEL analysis

Chapter 4 Competitive Landscape, 2023

• 4.1 Introduction
• 4.2 Company market share analysis
• 4.3 Company matrix analysis
• 4.4 Competitive analysis of major market players
• 4.5 Competitive positioning matrix
• 4.6 Strategic dashboard

Chapter 5 Market Estimates and Forecast, By Treatment Type, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 5.1 Key trends
• 5.2 C1-esterase inhibitor
• 5.3 Bradykinin B2 receptor antagonist
• 5.4 Kallikrein inhibitor
• 5.5 Other treatment types

Chapter 6 Market Estimates and Forecast, By Route of administration, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 6.1 Key trends
• 6.2 Oral
• 6.3 Parenteral

Chapter 7 Market Estimates and Forecast, By Age Group, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 7.1 Key trends
• 7.2 Pediatric
• 7.3 Adult
• 7.4 Geriatric

Chapter 8 Market Estimates and Forecast, By Distribution Channel, 2021 - 2032 ($ Mn)

• 8.1 Key trends
• 8.2 Hospital pharmacies
• 8.3 Drug store and retail pharmacies
• 8.4 Online pharmacies

Chapter 9 Market Estimates and Forecast, By Region, 2021 - 2032 ($ Million)

• 9.1 Key trends
• 9.2 North America
  • 9.2.1 U.S.
  • 9.2.2 Canada
• 9.3 Europe
  • 9.3.1 Germany
  • 9.3.2 UK
  • 9.3.3 France
  • 9.3.4 Spain
  • 9.3.5 Italy
  • 9.3.6 Netherlands
  • 9.3.7 Rest of Europe
• 9.4 Asia Pacific
  • 9.4.1 Japan
  • 9.4.2 China
  • 9.4.3 India
  • 9.4.4 Australia
  • 9.4.5 South Korea
  • 9.4.6 Rest of Asia Pacific
• 9.5 Latin America
  • 9.5.1 Brazil
  • 9.5.2 Mexico
  • 9.5.3 Argentina
  • 9.5.4 Rest of Latin America
• 9.6 Middle East and Africa
  • 9.6.1 South Africa
  • 9.6.2 Saudi Arabia
  • 9.6.3 UAE
  • 9.6.4 Rest of Middle East and Africa

Chapter 10 Company Profiles

• 10.1 Attune Pharmaceuticals
• 10.2 BioCryst Pharmaceuticals, Inc.
• 10.3 Biomarin
• 10.4 CSL Behring LLC
• 10.5 Intellia Therapeutics
• 10.6 Ionis Pharmaceuticals
• 10.7 KalVista Pharmaceuticals, Inc.
• 10.8 Pharming Healthcare, Inc.
• 10.9 Pharvaris
• 10.10 Takeda Pharmaceutical Company Ltd