急性リンパ性白血病向けCAR-T細胞療法：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法のインサイトと動向

• ALL市場は2025年に主要7ヶ国全体で18億米ドルを突破しました。これは主に、低コストの化学療法から、標的治療薬（チロシンキナーゼ阻害剤など）、モノクローナル抗体、そしてCAR-T細胞治療のような先進的な免疫療法を含む、高付加価値で革新的な治療法への移行が主な要因です。これらの治療法は、臨床成績の向上をもたらすだけでなく、価格も大幅に高くなっています。
• CAR-T細胞療法は、1回の治療で持続的かつ長期的な効果をもたらし、高リスクの患者において、サルベージ化学療法や自家幹細胞移植に伴う毒性を回避できる可能性があります。この療法の承認により、一次治療に抵抗性を示す患者や、一次治療後に早期再発を経験した患者に対する標準治療が再構築されました。
• 近年、CAR-T細胞療法の登場により免疫療法は著しく進歩し、ALLの治療において大きなブレークスルーとなりました。ティサゲンレクレウセル（KYMRIAH）、ブレクスカブタゲネ・オートロイセル（TECARTUS）、そしてより最近のオベスカブタゲネ・オートロイセル（AUCATZYL）などの承認済み製品により、CAR-T療法は変革的な治療法としての地位を確立し、白血病の免疫療法において次の大きな飛躍を牽引する可能性を秘めています。
• CAR-T細胞療法については、より早期の治療段階での使用を裏付けるさらなる臨床的エビデンスが必要です。臨床試験の対象集団で見られたように、複数回の化学療法に先立って投与された場合、治療成績が改善される可能性が高いと考えられます。現在進行中の研究では、より早期の治療段階におけるCAR-T細胞療法の有効性と安全性が評価されています。
• CD19、CD20、CD22を含むB細胞表面抗原は、再発・難治性（R/R）B細胞性急性リンパ性白血病（B-ALL）において、確立された治療標的となっています。その中でも、CD19を標的とするCAR-T細胞療法は、小児および成人の両集団において、約80～90％という高い完全寛解率を達成しています。しかし、こうした強力な初期反応にもかかわらず、長期的な寛解維持は依然として大きな課題であり、患者のほぼ半数が1～2年以内に再発しています。
• 標的とできる遺伝的病変の数が限られていることに加え、T-ALLの変異プロファイルが極めて不均一であるため、効果的な標的療法の開発は特に課題となっています。このような状況において、CD7などの一貫して発現する表面抗原に焦点を当てたアプローチは、遺伝的バイオマーカーへの依存を回避する手段となり、患者層全体にわたってより幅広い適用可能性をもたらす可能性があります。
• 救済療法後に完全寛解を達成した患者にとって、同種造血幹細胞移植（ALLo-SCT）は依然として唯一の根治的治療の選択肢です。しかし、治療に関連する合併症や死亡のリスクが極めて高いため、その適用には限界があります。
• 標的とできる遺伝的変異の数が限られていることに加え、T-ALLの変異プロファイルが極めて不均一であるため、効果的な治療法の特定は課題です。遺伝的バイオマーカーに依存せず、CD7のような広範に発現する抗原を標的とすることは、これらの課題を克服する潜在的な手段となります。

「急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法」市場レポートは、標準治療、臨床実践、および進化する治療アルゴリズムを含む、現在の市場情勢に関する包括的な分析を提供します。本レポートでは、ALLにおけるCAR-T細胞療法の患者数動向、収益および市場シェアの推移、ピーク時の患者シェアおよび治療導入状況の分析を評価するとともに、世界各地における市場規模の詳細な評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提供しています。本レポートでは、ALLにおけるCAR-T細胞療法の主要なアンメットニーズに焦点を当て、競合情勢および臨床状況を分析して高付加価値の成長機会を明らかにするとともに、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法市場を牽引する主な要因

急性リンパ性白血病（ALL）の罹患率の上昇

ALLの罹患率は、主に人口増加、診断能力の向上、および疾患報告体制の整備を背景に、世界的に緩やかな増加傾向を示しています。ALLは依然として小児悪性腫瘍の中で最も一般的な疾患であり、小児における罹患率は一貫して高い水準を維持している一方、成人集団においても、緩やかではあるもの顕著な増加が観察されています。罹患率は地域によって異なり、ヘルスケアインフラや検診体制が整備されている先進国では報告症例数が多いため、世界全体での疾患負担の増加に寄与しています。米国では、ALLは全がんの0.5％未満を占めており、生涯リスクは平均して約1,000人に1人となっています。

急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法：理解と治療アルゴリズム

急性リンパ性白血病（ALL）の概要と診断

ALLは、血液および骨髄に発生するがんの一種です。骨髄内の未熟な白血球であるリンパ球から発生し、リンパ芽球または白血病芽球と呼ばれる異常な未熟細胞が急速に過剰産生されることが特徴です。これらの芽球が骨髄を埋め尽くすと、骨髄は十分な量の健康な赤血球、正常な白血球、および血小板を産生できなくなります。その結果、貧血、感染症への感受性の上昇、あざができやすくなったり出血しやすくなったりするといった症状が現れます。時間が経つにつれて、異常な細胞は骨髄から血流へと広がり、リンパ節、脾臓、肝臓、中枢神経系（脳および脊髄）など、体の他の部位に蓄積することがあります。

急性リンパ性白血病（ALL）の診断

ALLの診断には、臨床評価と検査結果の総合的な検討が必要です。通常、血液検査から始まり、全血球計算では、白血球、赤血球、血小板の数が異常を示すほか、芽球と呼ばれる未熟な細胞の存在が確認される場合があります。確定診断は、骨髄穿刺および生検を行い、検体を検査してリンパ芽球の存在を確認することで下されます。ALLの具体的な亜型を特定し、遺伝的異常を検出するために、免疫表現型解析、細胞遺伝学的解析、分子学的検査などの追加検査が行われます。また、画像検査や腰椎穿刺を用いて、中枢神経系を含む他の臓器への転移の有無を調べることもあります。

急性リンパ性白血病（ALL）の治療

成人ALLの主な治療法は長期にわたる化学療法であり、多くの場合、標的療法や免疫療法と併用され、場合によっては造血幹細胞移植が行われます。治療は、白血病がB細胞型かT細胞型か、再発のリスク、フィラデルフィア染色体のような遺伝的変化の有無、患者の年齢や全身状態などの要因によって異なります。治療は通常、2つの主要な段階に分けられます。1つは、白血病細胞を破壊して寛解を達成することを目的とする「寛解導入療法」、もう1つは、残存細胞を標的として再発を予防する「寛解維持療法」です。また、標準的な化学療法では届きにくい脳や脊髄内の白血病細胞を排除するため、治療中は中枢神経系（CNS）予防療法も行われます。

寛解導入期には、通常、併用化学療法（場合によってはイマチニブなどの分子標的薬を含む）に加え、抗生物質や輸血などの支持療法、および中枢神経系を対象とした治療が行われます。寛解維持期には、寛解を維持するために、さらなる化学療法、分子標的療法、または造血幹細胞移植が行われます。再発性ALLの場合、治療選択肢としては、追加の化学療法に続いて移植を行うほか、免疫療法、標的療法、CAR-T細胞療法、あるいは症状を緩和し生活の質（QOL）を向上させるための低線量放射線療法などが挙げられます。

急性リンパ性白血病（ALL）の疫学

急性リンパ性白血病（ALL）の疫学分析および予測に関する主な調査結果

• DelveInsight社の推計によると、2025年の主要7ヶ国におけるALLの新規罹患者総数は約1万2,000人でした。
• 米国では、2025年にALLの症例の約56％を男性が占め、男性の方が発症頻度が高いとされています。
• EU4および英国におけるALLの亜型別症例数では、2025年時点でB細胞リンパ芽球性白血病の症例数がT細胞リンパ芽球性白血病の症例数のほぼ4倍でした。
• 日本では、2025年に約1,400人の患者が一次治療および再発例に対する治療を受けましたが、三次治療以降を受ける患者数は約150人と、かなり少なかったです。

急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法の市場見通し

ALLの治療は、患者の年齢（青年・若年成人対高齢者）およびフィラデルフィア染色体の有無（Ph陽性対Ph陰性）によって層別化されます。標準的な治療法には、多剤併用化学療法、寛解後の強化療法および維持療法、標的療法、免疫療法、CAR-T細胞療法が含まれ、特定のハイリスク患者に対しては早期に幹細胞移植が行われます。数十年にわたり、細胞毒性化学療法は成人ALL治療の中核であり続けてきましたが、これには感染症、出血、血栓症、神経障害、骨壊死、および急性骨髄性白血病（AML）や骨髄異形成症候群（MDS）などの二次性悪性腫瘍を含む、重大な毒性が伴います。

免疫療法、特にCAR-T細胞療法の進歩により、治療の様相は一変しました。KYMRIAH（ティサゲンレクレセル）は、再発または難治性（R/R）B細胞性ALLの小児および若年成人患者に対して初めて承認された（米国、2017年）CAR-T療法であり、サイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性などのリスクはあるもの、高い寛解率（3ヶ月以内に83％）と持続的な奏効を示しました。その後、ZUMA 3試験の結果に基づき、TECARTUS（brexucabtagene autoleucel）がR/R B細胞性ALLの成人患者に対して承認されました。この試験では、完全寛解率が52％を示し、奏効した患者において持続的な治療成績が確認されました。さらに最近では、AUCATZYL（オベカブタジーン・オートロイセル）が成人の再発・難治性（R/R）B細胞性急性リンパ性白血病（ALL）に対して承認されました。本剤は、持続性を維持しつつ免疫毒性を低減することを目的とした結合設計の改良が特徴であり、白血病治療における大きな進歩として、CAR-T療法の継続的な進化を浮き彫りにしています。

• 推計によると、ALLにおけるCAR-T細胞療法の市場規模が最も大きいのは米国であり、2025年には約2億2,000万米ドルに達すると見込まれています。
• TECATRUSは、2025年に主要7ヶ国において最大の市場収益（約50％）を獲得しました。
• AUCATZYLは2025年に約7,400万米ドルの売上を記録し、同社は2026年の売上を約1億2,000万～1億3,500万米ドルと見込んでいます。

よくあるご質問

• 急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法の市場規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年に主要7ヶ国全体で18億米ドルを突破すると予測されています。
• 急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法の市場成長率はどのように予測されていますか？
  • CAGRは不明ですが、2025年には18億米ドルを超えるとされています。
• 急性リンパ性白血病（ALL）におけるCAR-T細胞療法の主要企業はどこですか？
  • Novartis、Gilead Sciences、Autolus Therapeuticsなどです。
• 急性リンパ性白血病（ALL）の罹患率はどのように推移していますか？
  • ALLの罹患率は、人口増加、診断能力の向上、および疾患報告体制の整備を背景に、世界的に緩やかな増加傾向を示しています。
• 急性リンパ性白血病（ALL）の治療法にはどのようなものがありますか？
  • 主な治療法は長期にわたる化学療法、標的療法、免疫療法、CAR-T細胞療法、造血幹細胞移植などです。
• 急性リンパ性白血病（ALL）の新規罹患者数はどのように推計されていますか？
  • 2025年の主要7ヶ国における新規罹患者総数は約1万2,000人と推計されています。
• 急性リンパ性白血病（ALL）の治療におけるCAR-T細胞療法の利点は何ですか？
  • 1回の治療で持続的かつ長期的な効果をもたらし、高リスクの患者において毒性を回避できる可能性があります。
• 急性リンパ性白血病（ALL）の治療におけるCAR-T細胞療法の課題は何ですか？
  • 長期的な寛解維持が課題であり、患者のほぼ半数が1～2年以内に再発しています。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 急性リンパ性白血病に対するCAR T細胞療法：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 疫学および市場予測の調査手法

第6章 急性リンパ性白血病に対するCAR T細胞療法：市場概要

• 臨床状況の分析
• 市場シェア（％）：2025年の主要7ヶ国におけるALL向けCAR-T細胞療法の治療法別内訳
• 市場シェア（％）：2036年の主要7ヶ国におけるALL向けCAR-T細胞療法の治療法別内訳

第7章 疾患背景と概要

• イントロダクション
  • ALLの亜型
  • ALLの徴候と症状
  • ALLの危険因子と原因
  • ALLの病因
• ALLの診断
  • 全血球計算（CBC）および末梢血塗抹標本
  • 血液生化学検査
  • 凝固検査
• 骨髄検査
  • 骨髄穿刺および生検
• ALLの診断および分類に用いられる検査
  • 顕微鏡による日常的な検査
  • 細胞化学
  • フローサイトメトリーと免疫組織化学
• 染色体検査
  • 蛍光in situハイブリダイゼーション（FISH）
  • ポリメラーゼ連鎖反応（PCR）
• イメージング検査
  • コンピュータ断層撮影（CT）スキャン
  • 磁気共鳴画像法（MRI）検査
• ALLの病期
  • B細胞性ALLの病期分類
  • T細胞性ALLの病期分類

第8章 現在の治療法：ALL

• CAR-T細胞療法
  • CAR-Tの構造
  • 抗原の選択
  • 製造と投与
  • ALLにおける現在承認されているCAR-T細胞療法
  • CAR-T細胞療法の利点
  • CAR-T細胞療法の限界
  • 今後の展望
• その他の治療選択肢
• 治療ガイドライン

第9章 ALLの疫学および患者人口

• 主な知見
  • 前提と根拠
  • 主要7ヶ国におけるALLの新規症例総数
• 米国
  • 米国におけるALLの新規症例総数
  • 米国における性別のALL新規症例数
  • 米国におけるALLの年齢別新規症例数
  • 米国におけるALLの亜型別新規症例数
  • 米国における遺伝子変異別ALL新規症例数
  • 米国におけるALLの治療症例総数
• EU4および英国
  • EU4および英国におけるALLの新規症例総数
  • EU4および英国におけるALLの性別新規症例数
  • EU4および英国におけるALLの年齢別新規症例数
  • EU4および英国におけるALLのサブタイプ別新規症例数
  • EU4および英国における遺伝子変異別ALL新規症例数
  • EU4および英国におけるALLの治療総症例数
• 日本
  • 日本におけるALLの新規発症患者数
  • 日本におけるALLの性別新規症例数
  • 日本におけるALLの年齢別新規症例数
  • 日本におけるALLの亜型別新規症例数
  • 日本における遺伝子変異別ALL新規症例数
  • 日本におけるALLの総治療症例数

第10章 患者の経過

• CAR-T細胞治療を受ける患者の経過

第11章 市販薬

• 市販されているCAR-T療法の競合情勢
• KYMRIAH（ティサゲンレクレセル）：Novartis
  • 薬剤の概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • 臨床開発
  • アナリストの見解
  • 製品概要
• TECARTUS（ブレクスカブタジェン・オートロイセル）：Gilead Sciences
• AUCATZYL（オベカブタジェン・オートロイセル）：Autolus Therapeutics

第12章 新興治療薬

• 新興CAR-T療法の競合情勢
• ラスメカブタジェン・ティムゲドルセル（Lasme-cel/UCART22）：Cellectis
  • 薬剤の概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • アナリストの見解
• WU-CART-007（ソフィカブタジェン・ゲレウセル／ソフィーセル）：Wugen

第13章 ALLにおけるCAR-T細胞療法：主要7ヶ国分析

• 市場の見通し
• コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
• 主要7ヶ国におけるALL向けCAR-T細胞療法の市場規模
• 市場規模：米国
  • 米国におけるALL向けCAR-T細胞療法の市場規模
  • 米国における治療法別の市場規模
• 市場規模：EU4および英国
  • EU4および英国におけるALL向けCAR-T細胞療法の市場規模
  • EU4および英国における治療法別の市場規模
• 市場規模：日本
  • 日本におけるALL向けCAR-T細胞療法の市場規模
  • 日本における治療法別市場規模

第14章 ALLにおけるCAR-T細胞療法のアンメットニーズ

第15章 ALLにおけるCAR-T細胞療法のSWOT分析

第16章 ALLにおけるCAR-T細胞療法に関するKOLの見解

第17章 ALLにおけるCAR-T細胞療法の市場参入と償還

• 米国
  • メディケア・メディケイドサービスセンター（CMS）
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
  • MHLW
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• ALL治療におけるCAR-T細胞療法の市場参入と償還

第18章 付録

第19章 DelveInsightのサービス内容

第20章 免責事項

第21章 DelveInsightについて