CAR-T細胞療法 - 競合情勢（2026年）

DelveInsightの「CAR-T細胞療法 - 競合情勢（2026年）」レポートは、CAR-T細胞療法の競合情勢における250社以上、500種類以上の薬剤に関する包括的な洞察を提供します。当レポートでは、製品タイプ、開発段階、投与経路、分子タイプ別の治療薬評価を網羅しています。さらに、この分野における非活動状態のパイプライン製品についても重点的に取り上げています。

対象地域：

• 世界を対象

CAR T細胞療法：概要

CAR T細胞とは、特定のモノクローナル抗体から選択された単鎖可変領域（scFv）と、1つ以上のT細胞受容体（TCR）細胞内シグナル伝達ドメインを融合させた融合タンパク質です。CARは、抗原結合ドメイン（最も一般的なのは、抗体の可変領域から派生した単鎖可変フラグメント（scFv））と、TCR鎖のシグナル伝達ドメイン、およびCD28、OX40、CD137などの受容体からの追加の共刺激ドメインを組み合わせています。1989年にCARが最初に開発されて以来、CAR T細胞は細胞内ドメイン構造に基づいて4世代に分類できます。第一世代CARは複合体TCR/CD3のζ（ゼータ）鎖（CD3ζ）で構成されます。第二世代CARはT細胞活性化のための二重シグナルが特徴です。一つは抗原認識によって引き起こされ、もう一つはCD28/B7などの共刺激分子によって生成され、IL-2合成を促進してT細胞の活性化を完了させ、アポトーシスを回避します。第三世代CARは、OX40（CD134）、CD28、4-1BB（CD137）、CD27、DAP10などの共刺激シグナル分子をCD3ζと組み合わせています。複数の共刺激シグナルの組み合わせにより、抗原への反復曝露下において、サイトカイン産生、T細胞の増殖、および殺傷能の増強を通じてCAR T細胞の機能が強化される可能性があります。第四世代CAR - さらに、多くの研究者により、ユニバーサルサイトカイン殺傷（TRUCK）のために再誘導されたCAR T細胞など、CARのさらなる最適化設計も提案されています。TRUCK細胞は、IL-12やIFN-Yなどのトランスジェニック産物を産生し、放出します。CAR-T細胞の利点 - HLA（ヒト白血球抗原）に依存しない抗原認識、望ましくない自己免疫やGvHD（移植片対宿主病）の発生リスクが最小限、腫瘍特異的T細胞が大量かつ迅速に生成される、CD4+およびCD8+T細胞の両方で活性化するCAR、標的抗原にはタンパク質、炭水化物、糖脂質が含まれます。CAR-T細胞療法における最も困難な課題の一つは、単一抗原を標的とするCAR構築体に対する腫瘍の耐性発現です。当初は単一抗原標的CAR-T細胞が高い奏効率を示すもの、これらのCAR-T細胞で治療を受けた患者のかなりの割合において、悪性細胞は標的抗原の発現を部分的または完全に喪失します。固形腫瘍抗原を標的とする際の課題の一つは、固形腫瘍抗原が正常組織上でも様々なレベルで発現していることが多い点です。血液悪性腫瘍と比較すると、固形腫瘍に対するCAR-T細胞療法は、免疫抑制的な腫瘍微小環境や腫瘍間質などの物理的腫瘍バリアがCAR-T細胞の浸透と移動を制限するため、CAR-T細胞が固形腫瘍へ移動・浸潤する能力によって制約を受けます。

報告のハイライト：

• 2023年1月、CARsgen Therapeuticsは華東薬業との提携を発表し、ゼボルカブタゲンオートロイセル（ゼボルセル）、CT053の中国本土における商業化を進めます。本提携により、華東薬業はCARsgen社のCT053を中国本土で独占的に商業化する権利を有します。契約に基づき、CARsgenは2,970万米ドル（2億元）の前払い金を受け取り、さらに最大1億5,240万米ドル（10億2,500万元）の規制関連および商業化マイルストーン達成時に追加報酬を受け取る資格を有します。
• 2022年12月、Arcellxは再発性または難治性多発性骨髄腫患者向け主力後期開発製品候補「CART-ddBCMA」の共同開発・共同商業化に関する世界の戦略的提携を発表しました。現在第II相臨床開発段階にあるCART-ddBCMAは、多発性骨髄腫を標的とするよう遺伝子改変された自己由来T細胞から構成される治験中の細胞療法製品です。CART-ddBCMAはArcellx社の新規Dドメイン結合体を活用しています。Kite社とArcellx社は共同でCART-ddBMCA資産の開発を推進します。
• 2022年12月、CARsgen Therapeutics Holdings Limitedは、2022年米国血液学会（ASH）年次総会において、ゼボルカブタゲネ・オートロイセルの第I/II相LUMMICAR STUDY 1臨床試験の結果をポスター発表したことを発表しました。LUMMICAR STUDY 1の第I相で治療を受けた14名の被験者における結果は、良好な耐容性プロファイルに加え、深い持続的奏効を示し、客観的奏効率（ORR）は100％、完全奏効／厳格完全奏効（CR/sCR）率は78.6％でした。
• 2022年10月、CARsgen Therapeutics Holdings Limitedは、中国国家薬品監督管理局（NMPA）が再発性および/または難治性多発性骨髄腫（R/R MM）治療を目的としたゼボルカブタゲンオートロイセルの新薬承認申請（NDA）を受理したことを発表しました。本NDA受理は、中国における非盲検単群第I/II相臨床試験（LUMMICAR STUDY 1［試験番号CT053-MM-01］）のデータに基づいています。試験結果から、ゼボルセルは優れた安全性および有効性を示しました。また、高リスク疾患患者に対する有望な治療選択肢となることが示唆されています。
• 2022年8月、Poseida Therapeutics, Incは、血液悪性腫瘍を対象とした同種CAR-T療法の開発に焦点を当てた、ロシュ社との広範な戦略的提携およびライセンス契約を締結したことを発表いたしました。本世界の提携は、多発性骨髄腫、B細胞リンパ腫、その他の血液疾患を対象とした、複数の既存および新規「オフ・ザ・シェルフ」細胞療法の研究開発をカバーしております。

CAR T細胞療法：企業プロファイルおよび製品概要（市販治療法）

1.会社概要：JW Therapeutics

JW Therapeuticsは、細胞免疫療法製品の開発、製造、商業化に注力する革新的なバイオテクノロジー企業です。2016年にJuno Therapeutics（Bristol Myers Squibb companyの子会社）とWuXi AppTecにより共同設立され、細胞免疫療法分野におけるイノベーションリーダーとなることを目指しております。同社は、細胞免疫療法における技術および製品開発のための世界トップクラスのプラットフォームを構築するとともに、血液悪性腫瘍と固形腫瘍の両方をカバーする有望な製品パイプラインを構築し、中国および世界中の患者様に治癒の希望をもたらし、中国の細胞免疫療法産業の健全かつ標準化された発展をリードしてまいります。

製品概要 - レルマカブタジェンオートロイセル

レルマカブタジーン・オートロイセル注射液（略称 レルマ-セル、商品名 カルテイバ(R)）は、Juno Therapeutics（Bristol Myers Squibb傘下）のCAR-T細胞プロセスプラットフォームを基に、JW Therapeuticsが独自開発した自家抗CD19 CAR-T細胞免疫療法製品です。JW Therapeutics初の製品であるRelma-celは、2021年9月に中国国家薬品監督管理局（NMPA）より、全身療法を2回以上受けた後、再発または難治性の大細胞型B細胞リンパ腫の成人患者に対する治療薬として承認され、中国でカテゴリー1生物製剤として承認された初のCAR-T製品となりました。現在、中国において国家重要新薬開発計画への同時登録、優先審査指定、画期的治療薬指定を同時に取得した唯一のCAR-T製品です。Relma-celは中国でカテゴリー1生物製剤として承認された初のCAR-T製品であり、世界で6番目に承認されたCAR-T製品となります。Relma-celは、JW Therapeutics社の初のCAR-T製品であり、中国市場のニーズに応えるため、Juno Therapeutics社（Bristol Myers Squibbの子会社）のCAR T細胞プロセスプラットフォームを基に独自開発されました。現在、中国で承認されているCAR-T製品の中で、国家重要新薬開発計画に同時登録され、優先審査（再発／再燃性リビッド型B細胞リンパ腫）および画期的治療法指定（濾胞性リンパ腫）を取得した唯一の製品です。これまでに臨床試験で100名以上の患者様に投与されており、中国で最も研究が進んだ抗CD19 CAR-T製品となっています。

2.会社概要：Kite Pharma

Kite Pharma（Gilead社傘下）は、カリフォルニア州サンタモニカに本社を置く世界のバイオ医薬品企業であり、北米および欧州に製造拠点を有しております。カイトは、がん治療および潜在的な根治を目的とした細胞療法に専念しております。細胞療法のリーダーとして、カイトは他社を凌ぐ承認済みCAR-T適応症を有し、より多くの患者様を支援しております。遺伝子改変された免疫細胞を用いて腫瘍を標的とする細胞療法の可能性の限界を押し広げることで、がん治療に対する人々の考え方を根本的に変えることを目指しております。業界をリードする同社の細胞療法技術は、患者様自身の免疫システムの力を活用し、腫瘍を標的として攻撃します。これは、腫瘍特異的T細胞の数を増加させ、特定の種類のがん細胞を殺傷する身体の能力を強化できる遺伝子改変T細胞の使用によって達成されます。

製品概要 - KTE-X19

KTE-X19は、治験段階にある自家由来抗CD19 CAR T細胞療法です。KTE-X19は、T細胞の選別とリンパ球濃縮を含むXLP（TM）製造プロセスを採用しています。リンパ球濃縮は、循環リンパ芽球が認められる特定のB細胞悪性腫瘍において必須の工程です。KTE-X19は現在、急性リンパ芽球性白血病（ALL）、マントル細胞リンパ腫（MCL）、慢性リンパ性白血病（CLL）を対象とした第I/II相試験が実施中です。2020年12月、Kite社は欧州委員会がTecartus（自家由来、抗CD19遺伝子導入CD3+細胞；旧称KTE-X19）の条件付き販売承認を付与したことを発表しました。テカルタス（Tecartus）は、ブルートン型チロシンキナーゼ（BTK）阻害剤を含む2つ以上の全身療法後に再発または難治性となった成人マントル細胞リンパ腫患者を対象としたキメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法です。2020年7月、米国食品医薬品局（FDA）は、再発性または難治性のマントル細胞リンパ腫（MCL）成人患者に対する治療薬として、初めてかつ唯一の承認を受けたキメラ抗原受容体（CAR）T細胞療法であるテカルタス（ブレクスカブタジェン・オートロイセル、旧称KTE-X19）に対し、迅速承認を付与しました。

3.会社概要：Bristol Myers Squibb

Bristol Myers Squibbは、重篤な疾患に苦しむ患者様を支援する革新的な医薬品の発見、開発、提供を使命とする世界のバイオ医薬品企業です。CelgeneおよびJuno Therapeuticsは、Bristol Myers Squibbの完全子会社です。米国以外の特定の国々では、現地の法令に基づき、CelgeneおよびJuno Therapeuticsは「Celgene（Bristol Myers Squibbグループ企業）」および「Juno Therapeutics（Bristol Myers Squibbグループ企業）」として表記されます。Bristol Myers Squibbは「科学を通じて患者様の生活を変革する」という単一のビジョンに導かれております。当社のがん調査の目標は、各患者様に、より良く、より健康的な生活を提供する医薬品をお届けし、治癒の可能性を実現することです。多くのがんの生存予測を変えた幅広い実績を基盤に、Bristol Myers Squibbの研究者は個別化医療の新たな領域を探求し、革新的なデジタルプラットフォームを通じてデータを洞察へと転換し、研究の焦点をさらに明確にしております。深い科学的専門知識、最先端の能力、そして創薬プラットフォームにより、当社はあらゆる角度からがんを捉えることが可能となっております。がんは患者の生活の多くの側面を容赦なく蝕みます。Bristol Myers Squibbは、診断からサバイバーシップに至るケアのあらゆる側面に対応する取り組みを推進しております。がん治療のリーダーとして、Bristol Myers Squibbは、がんに直面するすべての方々がより良い未来を築けるよう支援してまいります。

製品概要 - アベクマ

アベクマは、多発性骨髄腫細胞表面のBCMAを認識し結合することで、CAR T細胞の増殖、サイトカイン分泌、そしてBCMA発現細胞の細胞溶解性殺傷を引き起こします。アベクマは、Bristol Myers Squibbと2seventy bio社との共同開発・共同販促・利益分配契約に基づき、米国において共同開発・販売されています。両社によるアベクマの広範な臨床開発プログラムには、多発性骨髄腫患者に対する早期治療ラインを対象とした臨床試験（KarMMa-2、KarMMa-3、KarMMa-9）が含まれます。アベクマは、多発性骨髄腫のがん細胞にほぼ普遍的に発現するタンパク質であるBCMAを認識・結合し、BCMA発現細胞の死滅をもたらす、承認された初の、そして唯一のCAR T細胞療法です。アベクマは単回投与により投与され、目標投与量は420×106CAR陽性生存T細胞（投与範囲 - 260～500×106CAR陽性生存T細胞）です。アベクマは欧州連合（EU）全加盟国において使用が承認されています。2021年8月、Bristol Myers Squibbは、欧州委員会（EC）がアベクマに対し、再発・難治性多発性骨髄腫の成人患者に対する治療薬として条件付き販売承認を付与したことを発表しました。対象患者は、免疫調節剤、プロテアソーム阻害剤、抗CD38抗体を含む少なくとも3種類の治療を事前に受け、最終治療において疾患の進行が認められた患者です。2021年3月、Bristol Myers Squibbとブルーバード・バイオ社は、米国食品医薬品局（FDA）がアベクマを承認したことを発表しました。適応症は、免疫調節剤、プロテアソーム阻害剤、抗CD38モノクローナル抗体を含む4つ以上の前治療を受けた後、再発または難治性の多発性骨髄腫を有する成人患者の治療です。

CAR T細胞療法：企業プロファイルおよび製品概要（開発中の治療法）

1.会社概要：CARsgen

CARsgenは、中国と米国に拠点を置くバイオ医薬品企業であり、血液悪性腫瘍および固形腫瘍の治療に向けた革新的なCAR T細胞療法に注力しております。当社は、標的発見、抗体開発、臨床試験、商業規模製造に至るまで、自社内で一貫した細胞療法プラットフォームを構築しております。CARsgenは、安全性の向上、固形腫瘍治療における有効性の強化、治療コストの削減など、CAR T細胞療法が直面する主要な課題に対処するため、独自に開発した新技術と世界の権利を有する製品パイプラインを有しております。同社のビジョンは、革新的で差別化された細胞療法を世界中のがん患者に提供し、がんを治癒可能な疾患とする世界のバイオ医薬品リーダーとなることです。

製品概要 - ゼヴォルカブタジーンオートロイセル

ゼヴォルセル（CT053）は、再発・難治性多発性骨髄腫（R/R MM）治療を目的とした完全ヒト型自家BCMA CAR T細胞製品候補です。CT053は、免疫原性の低減と安定性の向上を目的として設計された、完全ヒト型BCMA特異的単鎖可変領域（SCF）を有するCAR構築体を使用しています。CARsgen社は、再発・難治性多発性骨髄腫に対するZevor-celの安全性および有効性を評価する第I/II相臨床試験を実施中です。また、多発性骨髄腫の早期治療ラインとしての開発を目的とした追加臨床試験の実施も計画しております。CARsgen社は、腫瘍関連標的が存在しない状況下でのCAR T細胞の自己活性化を抑制することで、T細胞の消耗という課題に対処できることを期待しております。当社は、ゼヴォルセルが多発性骨髄腫の治療パラダイムを再構築し、多発性骨髄腫患者様にとって基盤となる治療法となる可能性を十分に有していると考えております。

2.会社概要：Cartesian Therapeutics

2016年に設立され、現在3つの治療薬が臨床試験段階にあるCartesianは、mRNA工学を用いた細胞治療のリーダー企業です。同社のビジョンは、あらゆる細胞をmRNA工学で改変し、あらゆる組織へ、あらゆる治療法の組み合わせを届けることで疾患を根治することです。同社は呼吸器疾患、自己免疫疾患、腫瘍疾患向けの製品を開発中であり、腫瘍学分野内外でmRNA細胞治療の先駆的役割を果たしています。すべての治験治療薬は、メリーランド州ゲイサーズバーグにあるCartesianの完全所有の、最新鋭のcGMP製造施設で製造されています。

製品概要 - Descartes 011

デカルト-11は、当社のRNAアーモリー（SM）プラットフォームを用いて設計されており、CAR分子を恒久的ではなく一過性に発現させます。これにより、従来のCAR T細胞療法に内在する短期的・長期的なリスクを低減します。デカルト-11は、メリーランド州ゲイサーズバーグにあるカルテシアン社の完全所有の、最新鋭のcGMP製造施設で自社製造されています。進行性骨髄腫患者を対象としたデカルト-11の第1相試験では、サイトカイン放出症候群（CRS）や神経毒性などの典型的なCAR T細胞毒性の兆候は認められませんでした。数十億個の細胞にCAR分子をmRNAで組み込むことで、各投与時に全治療量を投与することが可能となります。これにより、従来のCAR T細胞療法で必要とされた前処置化学療法が不要となります。現在、本剤は多発性骨髄腫治療を目的とした臨床試験の第II相評価段階にあります。

3.会社概要：Autolus Therapeutics plc.

Autolusは、がん治療のための次世代プログラムT細胞療法を開発する臨床段階のバイオ医薬品企業です。幅広い独自かつモジュール式のT細胞プログラミング技術を活用し、がん細胞をより正確に認識し、その防御機構を破壊して除去するよう設計された、精密に標的化され制御された高活性T細胞療法を構築しています。Autolusは、血液悪性腫瘍および固形腫瘍の治療を目的とした開発中の製品候補パイプラインを有しています。

製品概要 - AUTO8

AUTO8は、多発性骨髄腫を対象とした次世代製品候補であり、多発性骨髄腫の標的であるBCMAとCD19に対する2つの独立したCAR（細胞受容体抗体）で構成されています。当社は、低レベルでBCMAを発現する標的細胞の殺傷効率を向上させるよう設計された最適化されたBCMA CARを開発しました。これは、obe-cel由来の高速オフレートのCD19 CARと組み合わされています。Autolus Therapeutics plcは、AUTO8の設計により、現在開発中の他のBCMA CARと比較して、深く持続的な反応を誘導し、効果の持続性を延長する可能性があると確信しております。

4.会社概要：Sana Biotechnology

Sana Biotechnology, Inc.は、患者様の治療薬として、遺伝子操作された細胞の作成と提供に注力しております。当社は、遺伝子を修復・制御し、欠損または損傷した細胞を置換し、当社の治療法を患者様に広く提供するというビジョンを共有しております。当社は、世界の病気の治療方法を変える、永続的な企業を創り上げるために協力し合う、情熱的な集団です。Sanaは、シアトル、ケンブリッジ、サウスサンフランシスコ、ロチェスターで事業を展開しております。

製品概要 - SG299

SG299は、生体内（患者体内）でCAR T細胞を生成する可能性があり、前処置としての化学療法や複雑なCAR T細胞の製造が不要となります。当社の目標は、B細胞悪性腫瘍の患者を対象にこの薬剤候補を研究するため、今年中にINDを申請することです。2022年、SanaはSG295の製造プロセスを新たに切り替え、それに伴い製品名をSG299に変更しました。SG299は、製品の効力が少なくとも50倍向上しており、Sana社は、このことが、より優れた有効性、安全性、および長期的な製造可能性につながる可能性があると確信しております。同社は、B細胞悪性腫瘍の患者を対象とした、ヒトでの初めての臨床試験に、この第2世代のプロセスを使用する予定でございます。

CAR T細胞療法に関する分析的視点（DelveInsight提供）

• 詳細な商業的評価：企業別CAR T細胞療法提携分析

当レポートでは、対象となった薬剤について、提携、契約、ライセンシング、買収といった取引の価値動向を含む詳細な商業的評価を提供します。サブセグメンテーションについては、企業間提携（ライセンシング／パートナーシップ）、企業と学術機関の提携、買収分析を表形式で記載しております。

• CAR-T細胞療法の競合情勢

当レポートは、企業（治療法別、開発段階別、技術別）の比較評価を含みます。

CAR-T細胞療法レポート評価

• 企業分析
• 治療法評価
• パイプライン評価
• 非活性化薬剤の評価
• アンメットニーズ

よくあるご質問

目次

イントロダクション

エグゼクティブサマリー

CAR-T細胞療法：概要

• イントロダクション
• 作用機序
• 応用
• 制限
• 承認された治療法

CAR-T細胞療法- 分析的視点：詳細な商業的評価

• CAR-T細胞療法における企業連携分析

競合情勢

• 企業の比較評価（治療法、開発段階、技術別）

治療評価

• 製品タイプ別の評価
• 段階と製品タイプ別の評価
• 投与経路別評価
• 段階と投与経路別評価
• 分子タイプ別評価
• ステージと分子タイプ別評価

CAR-T細胞療法：企業と製品プロファイル（市販されている治療法）

JW Therapeutics

• 会社概要

レルマカブタゲンオートロイセル

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

腫瘍溶解性ウイルスがん治療：企業と製品プロファイル（パイプライン治療）

後期段階製品（登録済み）

• 比較分析

CARsgen

• 会社概要

ゼボルカブタゲンオートロイセル

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

中期段階の製品（第II相）

• 比較分析

Cartesian Therapeutics

• 会社概要

デカルト011

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

初期段階の製品（第I相）

• 比較分析

Autolus Therapeutics

• 会社概要

オート8

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

前臨床および探索段階の製品

• 比較分析

Sana Biotechnology

• 会社概要

SG299

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

非アクティブな製品

• 比較分析

CAR T細胞療法- アンメットニーズ

CAR-T細胞療法-市場促進要因と抑制要因