成人発症型成長ホルモン欠乏症：市場洞察、疫学、および市場予測（2036年）

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）のインサイトと動向

• 成長ホルモン欠乏症（GHD）は、成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）や小児GHDを含め、下垂体からの成長ホルモンの分泌不足によって引き起こされる希少な内分泌疾患であり、小児では成長障害を、成人では代謝異常、心血管系の障害、および生活の質の低下をもたらします。
• 英国では、成人発症のAGHDは、ある時点において成人1万人あたり約1人の割合で罹患していると推定されていますが、小児発症および成人発症のGHDを合わせた有病率は、1万人あたり約3人と、より高くなっています。
• 日本において、診断済みの全AGHD症例のうち、女性がわずかに過半数を占め、症例の約54％を占めており、男性は患者総数の46％を占めています。
• AGHD市場は、治療のアドヒアランス、利便性、および長期的な継続性の向上が求められることから、毎日行う組換えヒト成長ホルモン（hGH）の注射から、週1回の長時間作用型治療へと急速に移行しつつあります。
• 2020年までは、AGHDの治療は主に毎日のソマトロピン注射という従来の標準治療に依存していましたが、ソマパシタン（SOGROYA）の承認により、AGHD向けの初の週1回投与療法が登場し、長時間作用型成長ホルモン補充療法への大きな転換がもたらされました。
• 最近、成人AGHD治療薬としてロナペグソマトロピン（SKYTROFA）が承認されたことで、AGHD市場内の競合が激化しており、これは持続性の長いGH補充療法に対する医師の受容が広まっていることを裏付けています。
• GX-H9などの新たなパイプライン候補は、Fc融合やアルブミン結合プラットフォームといった先進的な半減期延長技術を活用しており、週1回または月2回の投与を可能にする可能性があります。
• 毎日の成長ホルモン注射に対する服薬遵守率の低さは、AGHDの管理における主要なアンメットニーズであり続けており、特に生涯にわたるホルモン補充療法を必要とする成人患者において顕著です。そのため、週1回または投与間隔を延長した製品への需要が高まっています。
• Versartis社のソマバラタン（VRS-317）プログラムの中止を含む過去の臨床上の挫折は、依然として規制当局の審査に影響を与え続けており、長時間作用型GHの開発において、有効性、安全性、およびIGF-1の安定性のバランスが重要であることを浮き彫りにしています。

「成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）」市場レポートは、標準治療、臨床実践、進化する治療アルゴリズムなど、現在の市場情勢に関する包括的な分析を提供します。本レポートでは、AGHD患者の負担の動向、収益および市場シェアの動向、ピーク時の患者シェアおよび治療導入率の分析を評価するとともに、世界各地域における詳細な市場規模の評価および成長率の予測（過去データおよび2022年～2036年の予測）を提示しています。本レポートでは、AGHDにおける主要なアンメットニーズを浮き彫りにし、競合情勢および臨床状況を整理することで、高付加価値の成長機会を明らかにするとともに、将来の市場成長の可能性について明確な見通しを示しています。

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）市場の成長を牽引する主な要因

• AGHDに対する認識の高まりと診断件数の増加

未治療のAGHDに伴う代謝、心血管、および生活の質（QOL）への影響に対する認識の高まりが、スクリーニング、診断、および内分泌専門医への紹介の増加を後押ししています。

• 長時間作用型成長ホルモン療法の採用拡大

ソマパシタン（SOGROYA）やロナペグソマトロピン（SKYTROFA）などの週1回投与療法の導入により、患者の利便性、服薬遵守率、および長期的な治療継続性が向上し、毎日の注射からの移行が加速しています。

• 長期的な治療依存性

AGHDは一般的に、慢性または生涯にわたるホルモン補充療法を必要とするため、承認済みおよび開発中の治療法に対して、持続的な需要と安定した継続的な収益機会が生まれています。

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）の理解と治療アルゴリズム

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）の概要と診断

AGHDは、成人期における下垂体からの成長ホルモン（GH）の分泌不足を特徴とする慢性内分泌疾患であり、その最も一般的な原因としては、下垂体腫瘍、下垂体手術、放射線療法、外傷性脳損傷、または視床下部・下垂体疾患が挙げられます。AGHDは、体組成の変化、筋肉量および骨密度の低下、内臓脂肪の増加、心血管機能および代謝機能の障害、疲労、運動能力の低下、そして生活の質の低下と関連しています。小児のGHDとは異なり、AGHDは主に直線的な成長ではなく、代謝の健康状態や身体機能に影響を及ぼします。

AGHDの診断は複雑であり、内因性GH分泌が脈動性を示すため、通常は臨床評価、病歴、血清インスリン様成長因子-1（IGF-1）の測定、および確定診断のための動的刺激試験を組み合わせて行う必要があります。ただし、血清IGF-1値が正常範囲内であってもAGHDを否定することはできません。多くの患者では、依然として標準的な基準範囲内の値を示しているからです。一般的な診断検査には、インスリン耐性試験（ITT）、グルカゴン刺激試験、およびマシモレリン刺激試験があります。このうち、ITTは依然としてゴールドスタンダードの診断法ですが、手間がかかり、心血管疾患や発作のある特定の患者さんには禁忌となります。症状は非特異的であることが多く、診断手順には内分泌学の専門知識が必要であるため、多くのヘルスケア現場において、AGHDは依然として大幅に診断漏れが生じています。

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）の現在の治療状況

AGHDの治療は、主に生理的なGHレベルを回復させ、代謝機能、体組成、骨密度、心血管の健康、および生活の質を改善することを目的とした、組換えhGH補充療法が中心となっています。従来、AGHDの管理は毎日のソマトロピン注射に依存していましたが、治療の動向は、注射頻度を減らし、患者の服薬遵守率を向上させる長時間作用型成長ホルモン療法へとますます移行しつつあります。ソマパシタン（SOGROYA）やロナペグソマトロピン（SKYTROFA）など、FDA承認の週1回投与療法は、毎日投与するGH製剤と同等の有効性を持ちながら、インスリン様成長因子-1（IGF-1）を持続的にコントロールすることで、治療選択肢を大幅に拡大しました。浮腫、関節痛、インスリン抵抗性、体液貯留などの副作用を軽減するため、最新の臨床ガイドラインでは、体重に基づかない個別化された「低用量から開始し、徐々に増量する」という用量調整プロトコルが義務付けられており、血清IGF-1濃度が年齢調整済みの中央値から上限の基準範囲内に正常化するまで、毎月投与量を調整することになっています。治療用量は年齢および生物学的性別に大きく依存します。高齢者は感受性が高いため、導入用量は低く設定する必要がありますが、一方、経口エストロゲンを服用している女性は、肝臓による成長ホルモン抵抗性を克服するために、かなり高い用量が必要となります。

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）の疫学

AGHDの疫学的分析および予測に関する主な知見

• 米国では、2025年のAGHDの診断済み有病者数は、人口10万人あたり約0.2例と推定されています。
• 2025年、米国における性別別の症例では、女性がAGHD症例の大部分を占め、患者の平均年齢は約50歳と推定されています。
• 欧州では、報告されたAGHD患者数は、フランスで約200例、イタリアで約600例、スペインで約200例、英国で約100例と推定されています。
• 英国では、2025年の年齢別症例において、GHDの症例数が最も多かったのは20～29歳（24.5％）の年齢層で、次いで18～19歳（17.2％）、40～49歳（14.5％）の順でした。一方、60～69歳（9.9％）や70歳以上（5.5％）を含む高齢層では、有病率が低いことが報告されました。
• 2025年、日本におけるGHD患者の約70％は、成人発症型と診断されました。

成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）市場の展望

AGHD市場は、長年にわたり依存してきた毎日1回の組換えヒト成長ホルモン（hGH）注射から、患者の服薬遵守率、利便性、および長期的な治療継続性を向上させるよう設計された長時間作用型成長ホルモン製剤へと移行し、緩やかではあるが有意義な変革を遂げています。アセンディス・ファーマ社のロナペグソマトロピン（SKYTROFA）およびノボノルディスク社のソマパシタン（SOGROYA）の承認は、週1回の成長ホルモン補充療法の臨床的および商業的潜在力を実証することで、治療の様相を大きく変えました。これらの薬剤は、持続的なIGF-1コントロール、毎日のGH療法と同等の有効性、および注射負担の軽減を実証しており、長時間作用型内分泌療法のより広範な採用を後押ししています。

市場の変遷は、長期作用型GH開発における初期の挫折によっても形作られてきました。内分泌分野に特化したバイオ医薬品企業であるヴェルサルティス社は、以前、AGHD（成人成長ホルモン欠乏症）を対象とした長期作用型組換えヒト成長ホルモン（hGH）候補薬であるソマヴァラタン（VRS-317）を開発していました。しかし、2017年の第III相試験において有効性のエンドポイントを達成できなかったため、このプログラムは中止され、最終的には2018年に同社はアラバイブ社と合併することとなりました。こうした挫折にもかかわらず、半減期延長技術や最適化された薬物動態プラットフォームにおける継続的な進歩により、長時間作用型GH分野への信頼が再び高まっています。

現在、新たなパイプラインは、投与の柔軟性と安全性プロファイルが向上した次世代の長作用型生物製剤に焦点を当てています。Genexine社のGX-H9は、有力な新候補の一つであり、週1回、あるいは将来的には月2回の投与を可能にするよう設計されています。この治療薬は、臨床試験において良好な薬物動態および忍容性プロファイルを示しており、長期的な服薬遵守を改善し、世界中のAGHD市場におけるアクセスを拡大できる、差別化された長時間作用型製剤に対する業界の関心の高まりを反映しています。

• 未治療のAGHDが引き起こす代謝および心血管系の合併症に対する認識の高まり、内分泌スクリーニングの普及、そして患者中心の長作用型治療法の広範な採用により、主要7ヶ国全域で市場は持続的な成長を遂げると予想されています。
• 現在、AGHD治療薬市場において最大のシェアを占めているのは米国であり、その主な要因は、高い診断率、確立された保険および償還制度、そして先進的な内分泌学ネットワークにあります
• 長時間作用型成長ホルモン療法は、投与頻度を減らし、患者の利便性と服薬遵守率を向上させることで、AGHDの治療環境を一新しつつあります。
• ソマパシタン（SOGROYA）は、GHDを有する成人に対して承認された初の週1回投与型成長ホルモン療法として登場し、長時間作用型GHセグメントにおいて、商業的および臨床的な重要なマイルストーンを確立しました。
• 開発中のAGHD治療薬パイプラインは依然として適度な競合環境にあり、GX-H9をはじめとする次世代の長作用型および半減期延長型成長ホルモン候補薬が、治療の継続性を向上させ、差別化された薬物動態および半減期延長プロファイルを提供するために開発されています。

長時間作用型成長ホルモン療法：ロナペグソマトロピン（SKYTROFA）やソマパシタン（SOGROYA）などの承認済み治療薬は、週1回の投与、注射負担の軽減、および毎日のGH注射と比較した治療順守率の向上を通じて、成人GHD（AGHD）の治療環境を一新しつつあります。一方、GX-H9などの新たな候補薬は、週1回または月2回の投与が可能な次世代の長作用型生物製剤として開発が進んでおり、投与の柔軟性、持続的なIGF-1コントロール、そして患者中心のAGHD管理に焦点を当てた継続的なイノベーションを際立たせています。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：疫学および市場調査手法

第6章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：市場概要

• 臨床状況の分析
• 成人発症型成長ホルモン欠乏症の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2025年
• 成人発症型成長ホルモン欠乏症の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2036年

第7章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：疾患背景と概要

• 原因と危険因子
• 病態生理
• 症状と臨床像
• 診断
  • 診断アルゴリズム
  • 診断ガイドライン
  • 鑑別診断
• 治療と管理
  • 治療アルゴリズム
  • 治療ガイドライン

第8章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：疫学および患者人口

• 前提と根拠
• 主要7ヶ国におけるGHDの診断済み有病症例総数
• 主要7ヶ国におけるAGHDの診断済み有病症例数
• 米国
  • 米国におけるGHDの診断済み有病症例総数
  • 米国における年齢別GHD診断済み有病症例数
  • 米国におけるAGHDと診断された有病症例数
  • 米国における性別のAGHD診断済み有病症例数
  • 米国におけるAGHDの治療例
• EU4および英国
  • EU4および英国におけるGHDの診断済み有病症例総数
  • EU4および英国における年齢別GHD診断済み有病症例数
  • EU4および英国におけるAGHDと診断された有病症例数
  • EU4および英国における性別のAGHD診断済み有病症例数
  • EU4および英国におけるAGHDの治療対象症例
• 日本
  • 日本におけるGHDの診断済み有病者総数
  • 日本における年齢別GHD診断済み有病例数
  • 日本におけるAGHDと診断された有病症例数
  • 日本における性別のAGHD診断済み有病例数
  • 日本におけるAGHDの治療例

第9章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：患者の経過

第10章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：市販治療薬

• AGHDの市販薬市場における競合情勢
• ロナペグソマトロピン（SKYTROFA）：Ascendis Pharma
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • 臨床開発
  • アナリストの見解
• ソマパシタン（SOGROYA）：Novo Nordisk

第11章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：新興治療法

• AGHDの新たな競合情勢
• GX-H9：Genexine／Handok
  • 製品概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解

第12章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：主要7ヶ国分析

• 市場の見通し
• コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
  • コストに関する前提
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 主要7ヶ国におけるAGHDの市場規模
• 米国
  • 米国におけるAGHDの市場規模
  • 米国における治療法別のAGHD市場規模
• EU4および英国
  • EU4および英国におけるAGHDの市場規模
  • EU4および英国における治療法別のAGHD市場規模
• 日本
  • 日本におけるAGHDの市場規模
  • 日本における治療法別AGHD市場規模

第13章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：アンメットニーズ

第14章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：SWOT分析

第15章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：KOLの見解

• 専門家・KOLインタビューのハイライト

第16章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：市場参入および償還

• 米国
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• AGHD治療薬の市場参入および償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて

よくあるご質問

• 成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）はどのような疾患ですか？
  • AGHDは、成人期における下垂体からの成長ホルモン（GH）の分泌不足を特徴とする慢性内分泌疾患であり、代謝異常、心血管系の障害、および生活の質の低下をもたらします。
• 成人発症型成長ホルモン欠乏症（AGHD）の有病率はどのくらいですか？
  • 英国では、成人1万人あたり約1人がAGHDに罹患していると推定されていますが、小児発症および成人発症のGHDを合わせた有病率は1万人あたり約3人です。
• 日本におけるAGHDの性別分布はどうなっていますか？
  • 日本において、診断済みの全AGHD症例のうち、女性が約54％、男性が46％を占めています。
• AGHD市場の治療法のトレンドはどのように変化していますか？
  • AGHD市場は、毎日行う組換えヒト成長ホルモン（hGH）の注射から、週1回の長時間作用型治療へと急速に移行しています。
• AGHDの治療において新たに承認された薬剤は何ですか？
  • 最近、成人AGHD治療薬としてロナペグソマトロピン（SKYTROFA）が承認されました。
• AGHDの治療における主要なアンメットニーズは何ですか？
  • 毎日の成長ホルモン注射に対する服薬遵守率の低さが、AGHDの管理における主要なアンメットニーズです。
• AGHD市場の成長を牽引する主な要因は何ですか？
  • AGHDに対する認識の高まり、長時間作用型成長ホルモン療法の採用拡大、長期的な治療依存性が主な要因です。
• AGHDの診断はどのように行われますか？
  • AGHDの診断は、臨床評価、病歴、血清インスリン様成長因子-1（IGF-1）の測定、および動的刺激試験を組み合わせて行います。
• AGHDの治療薬市場の規模はどのように予測されていますか？
  • 2025年には、米国におけるAGHDの診断済み有病者数は人口10万人あたり約0.2例と推定されています。
• AGHD市場における主要企業はどこですか？
  • アセンディス・ファーマ社、ノボノルディスク社などがAGHD市場における主要企業です。
• AGHD市場の成長率はどのように予測されていますか？
  • 主要7ヶ国全域で市場は持続的な成長を遂げると予想されています。

目次

第1章 主な洞察

第2章 イントロダクション

第3章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：エグゼクティブサマリー

第4章 主な出来事

第5章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：疫学および市場調査手法

第6章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：市場概要

• 臨床状況の分析
• 成人発症型成長ホルモン欠乏症の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2025年
• 成人発症型成長ホルモン欠乏症の主要7ヶ国の市場シェア：治療法別、2036年

第7章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：疾患背景と概要

• 原因と危険因子
• 病態生理
• 症状と臨床像
• 診断
  • 診断アルゴリズム
  • 診断ガイドライン
  • 鑑別診断
• 治療と管理
  • 治療アルゴリズム
  • 治療ガイドライン

第8章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：疫学および患者人口

• 前提と根拠
• 主要7ヶ国におけるGHDの診断済み有病症例総数
• 主要7ヶ国におけるAGHDの診断済み有病症例数
• 米国
  • 米国におけるGHDの診断済み有病症例総数
  • 米国における年齢別GHD診断済み有病症例数
  • 米国におけるAGHDと診断された有病症例数
  • 米国における性別のAGHD診断済み有病症例数
  • 米国におけるAGHDの治療例
• EU4および英国
  • EU4および英国におけるGHDの診断済み有病症例総数
  • EU4および英国における年齢別GHD診断済み有病症例数
  • EU4および英国におけるAGHDと診断された有病症例数
  • EU4および英国における性別のAGHD診断済み有病症例数
  • EU4および英国におけるAGHDの治療対象症例
• 日本
  • 日本におけるGHDの診断済み有病者総数
  • 日本における年齢別GHD診断済み有病例数
  • 日本におけるAGHDと診断された有病症例数
  • 日本における性別のAGHD診断済み有病例数
  • 日本におけるAGHDの治療例

第9章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：患者の経過

第10章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：市販治療薬

• AGHDの市販薬市場における競合情勢
• ロナペグソマトロピン（SKYTROFA）：Ascendis Pharma
  • 製品概要
  • 規制上のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 主要臨床試験のサマリー
  • 臨床開発
  • アナリストの見解
• ソマパシタン（SOGROYA）：Novo Nordisk

第11章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：新興治療法

• AGHDの新たな競合情勢
• GX-H9：Genexine／Handok
  • 製品概要
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性および有効性
  • アナリストの見解

第12章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：主要7ヶ国分析

• 市場の見通し
• コンジョイント分析
• 市場予測の主な前提条件
  • コストに関する前提
  • 価格動向
  • 類似製品の評価
  • 発売年および治療法の普及状況
• 主要7ヶ国におけるAGHDの市場規模
• 米国
  • 米国におけるAGHDの市場規模
  • 米国における治療法別のAGHD市場規模
• EU4および英国
  • EU4および英国におけるAGHDの市場規模
  • EU4および英国における治療法別のAGHD市場規模
• 日本
  • 日本におけるAGHDの市場規模
  • 日本における治療法別AGHD市場規模

第13章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：アンメットニーズ

第14章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：SWOT分析

第15章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：KOLの見解

• 専門家・KOLインタビューのハイライト

第16章 成人発症型成長ホルモン欠乏症：市場参入および償還

• 米国
• EU4および英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• 市場参入および価格政策の動向のサマリーと比較、2025年
• AGHD治療薬の市場参入および償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightのサービス内容

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて