RNA干涉療法 - 競合情勢（2026年）

DelveInsightの「RNA干渉療法 - 競合情勢（2026年）」レポートは、RNA干渉療法の競合情勢における40社以上、90種類以上の薬剤に関する包括的な洞察を提供します。当レポートでは、製品タイプ、開発段階、投与経路、分子タイプ別の治療薬評価を網羅しています。さらに、この分野における非活動的なパイプライン製品にも焦点を当てています。

対象地域：

• 世界を対象

RNA干渉療法：概要

RNA干渉（RNAi）は、配列特異的なサイレンシングのガイドとして小さなRNAを利用する、総称してRNAサイレンシング経路と呼ばれる経路の一つです。RNAiは線虫（C. elegans）において発見され、長い二本鎖RNA（dsRNA）によって誘導される配列特異的なmRNA分解として定義されました。RNA干渉（RNAi）経路は、ほぼすべての人間の細胞においてmRNAの安定性と翻訳を調節しています。

RNA干渉（RNAi）または転写後遺伝子サイレンシング（PTGS）は、二重鎖RNAに対する保存された生物学的応答であり、内因性の寄生性核酸および外因性の病原性核酸に対する抵抗性を仲介し、タンパク質コード遺伝子の発現を調節します。この配列特異的な遺伝子サイレンシングの自然メカニズムは、実験生物学に革命をもたらす可能性を秘めており、機能ゲノミクス、治療介入、農業その他の分野において重要な実用応用が期待されます。

新規治療薬の開発は、臨床的有効性を維持しつつ、成功かつ安全な臨床試験を実現するための絶え間ない課題です。モノクローナル抗体療法が開発されるまでは、低分子医薬品があらゆる疾患に対する解決策として伝統的に用いられてきました。モノクローナル抗体療法は多くの疾患で成功を収めていますが、組織浸透性、製造、精製において依然として課題を抱えています。RNA干渉（RNAi）治療法は、現行の薬剤技術が限界に達した場合の代替治療選択肢を提供します。さらに、感染症治療薬は変異による回避作用により急速に陳腐化します。RNAi戦略の開発は両方のニーズに対応するため、薬剤市場を革新する次なる技術となる可能性があります。

治療法として、RNAiはマイクロRNA（miRNA）ミミック、短鎖干渉RNA（siRNA）、短鎖ヘアピンRNA（shRNA）、ダイサー基質RNA（dsiRNA）を含む小分子RNA二本鎖の送達によって作用します。治療薬として、これら4種類のRNAi入力物質は現在すべて臨床試験段階にあります。主な考慮事項には、毒性、有効性、送達法が含まれます。RNAi治療薬の毒性は、送達方法による毒性効果に加え、標的認識の不適切さや、外因性RNA導入による免疫原性効果によって生じます。

RNAi技術の急速な進歩は、逆遺伝学および治療への応用において有望な可能性を示しています。しかしながら、この技術のメカニズムの複雑さは依然として解明が必要です。RNAiは現在、生物における機能ゲノミクスのための革新的なツールとして確立されています。複数の研究により、哺乳類および植物の防御システムにおけるRNAiの役割が定義されています。数多くの研究が、遺伝子発現を調節するためにRNAi技術を活用してきました。RNAiに基づく全ゲノムスクリーニングにより、特定の形質を高い精度で制御する特定の遺伝子の同定が可能となりました。

RNA干渉は、病原性ウイルス性dsRNAに反応し、抑制的な分子応答を誘導する高度に保存された生物学的機構です。多くの研究により、RNAiがSARS-CoVや潜在的にSARS-CoV-2を含む多くの呼吸器ウイルスを標的とし、感染の治療および予防においてin vitroおよびin vivoで治療的に利用可能であることが示されています。このような治療法が日常的に用いられるようになるには、基礎および臨床の両面でのさらなる調査が必要です。

最新動向

• 2026年2月、革新的なRNAi治療薬を開発中の臨床段階バイオテクノロジー企業であるSanegeneBioは、Roche Groupの一員であるGenentechと、同社の独自RNAiプラットフォームに基づくRNAiプログラムの一つを推進するための世界のライセンシング契約を締結したことを発表しました。本契約に基づき、SanegeneBioは当該プログラムの開発および商業化に関する世界の独占的権利をGenentechに付与します。SanegeneBioは初期開発活動を担当し、その後Genentechが全ての臨床開発および商業化活動を主導します。
• 2025年9月、Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.は、パーキンソン病などのシナプシン病治療を目的としたα-シヌクレイン標的の非臨床段階siRNA治療薬「ARO-SNCA」ならびにアローヘッド社の独自技術「標的RNAi分子（TRiM™）」プラットフォームを活用するその他の共同研究対象について、ノバルティス社との世界のライセンシング・共同研究契約を締結したことを発表しました。契約締結に伴い、アローヘッド社は前払い金として2億米ドルを受領し、最大20億米ドルのマイルストーン達成時支払金に加え、商業販売に対するロイヤルティの受領資格を有します。
• 2023年3月、RNAi治療薬分野の主要企業であるAlnylam Pharmaceuticals, Inc.と、国際市場における患者様への革新的治療法提供に注力する世界の製薬企業Medison Pharmaは、既存の提携関係を拡大し、イスラエルに加え、ポーランド、チェコ共和国、ハンガリー、スロバキア、リトアニア、エストニア、ラトビアを含む複数地域を対象とした契約を締結したことを発表いたしました。
• 2021年7月、Arbutus Biopharma CorporationとVaccitechは、標準治療であるヌクレオシド（チド）系逆転写酵素阻害剤（NRTI）療法を既に受けている慢性B型肝炎ウイルス（HBV）感染（CHB）患者を対象とした革新的な併用療法を評価する臨床試験協力契約を締結しました。
• 2021年12月、Arbutus Biopharma CorporationとQilu Pharmaceuticalは、中国本土、香港、マカオ、台湾におけるB型肝炎の治療または予防を目的としたAB-729の開発および商業化に関する独占的ライセンシング契約ならびに戦略的提携を締結いたしました。
• 2021年11月、Arrowhead Pharmaceuticals Inc.は、共同研究パートナーであるJanssen Pharmaceuticals, Inc.（Johnson & Johnson傘下のJanssen Pharmaceutical Companiesの一つ）が、第I相臨床試験段階にある治験薬JNJ-75220795に関するArrowheadとの共同研究を開示したことを発表しました。
• 2020年8月、 Assembly BiosciencesとArbutus Biopharma Corporationは、慢性B型肝炎ウイルス（HBV）感染患者に対する治療法として、Assemblyの主力B型肝炎ウイルス（HBV）コア阻害剤候補化合物ABI-H0731を、Arbutusの独自技術であるGalNAc送達型RNAi治療薬AB-729および標準治療であるヌクレオシド（チド）逆転写酵素阻害剤（NrtI）療法と併用する評価に関する臨床共同研究契約を締結いたしました。本提携の一環として、両社は将来的にコホートを追加し、他の患者人口および/または併用療法の評価を行う可能性があります。
• 2018年4月、Regeneron PharmaceuticalsとAlnylam Pharmaceuticalsは、肝臓で発現する特定の標的に加え、眼および中枢神経系（CNS）で発現する疾患標的に対処することにより、幅広い疾患に対する新たなRNA干渉（RNAi）治療薬の創薬、開発、商業化を目的とした提携を発表しました。

RNA干渉療法：企業プロファイルおよび製品概要（市販治療薬）

1.会社概要：Alnylam Pharmaceuticals

Alnylam Pharmaceuticalsは、RNA干渉（RNAi）治療薬を専門とする先駆的なバイオテクノロジー企業です。Alnylamは、遺伝子の過剰発現や変異によって引き起こされる疾患を治療するRNAiベースの医薬品開発において、世界をリードする企業です。同社の革新的治療薬であるパティシラン（オンパトロ）やインクリシラン（レクビオ）は、遺伝性アミロイドーシスや高コレステロール血症などの疾患を対象としています。Alnylamの強力なパイプラインは、希少遺伝性疾患、心血管疾患、肝疾患、中枢神経系疾患に焦点を当て、RNAi技術を活用して特定の疾患原因遺伝子を沈黙させることに注力しています。画期的な調査と承認を通じて、AlnylamはRNAiを臨床的に実用可能な治療プラットフォームへと変革しました。

製品概要 - Lumasiran

Lumasiran（オクスルモ）は、1型原発性シュウ酸尿症（PH1）の治療を目的とした、ヒドロキシアシドオキシダーゼ1（HAO1）を標的とするRNAi治療薬であり、小児および成人患者の尿中シュウ酸濃度を低下させます。HAO1は、PH1における疾患原因となる欠陥の上流酵素であるグリコール酸オキシダーゼ（GO）をコードしています。オクスルモはHAO1メッセンジャーRNAを分解し、GOの合成を減少させることで作用します。これにより、PH1の臨床症状の原因となる有毒代謝物であるシュウ酸の肝臓内生成が抑制されます。2020年11月、Alnylam Pharmaceuticalsは、米国食品医薬品局（FDA）がOXLUMO™（Lumasiran）皮下注射剤を承認したことを発表しました。これは、小児および成人患者における尿中シュウ酸値を低下させるための原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）治療として初めて利用可能な治療法となります。PH1はシュウ酸の過剰産生を特徴とする超希少遺伝性疾患です。

2020年11月、Lumasiranは小児および成人患者における尿中シュウ酸値を低下させるPH1治療薬として米国FDAの承認を取得し、さらに欧州医薬品庁（EMA）からは全年齢層におけるPH1治療薬として承認されました。Lumasiranは米国およびEUにおいてOXLUMO（R）の名称で販売されています。2022年10月、Alnylam Pharmaceuticals社は、米国食品医薬品局（FDA）がOXLUMO®（Lumasiran）の適応拡大を承認したことを発表しました。皮下注射により投与されるRNAi治療薬であるOXLUMO®は、小児および成人患者における尿中シュウ酸（UOx）および血漿シュウ酸（POx）レベルを低下させるため、原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の治療に新たに適応が追加されました。本承認は、重度の腎機能障害を有する患者（血液透析患者を含む）を対象としたOXLUMOの第III相臨床試験「ILLUMINATE-C」における有効性および安全性の良好な結果に基づいています。

Lumasiranは、米国および欧州で希少疾病用医薬品指定、米国食品医薬品局（FDA）から画期的治療薬指定、優先審査、小児希少疾病指定、欧州医薬品庁（EMA）から優先医薬品（PRIME）指定を受けております。

RNA干渉療法：企業プロファイルおよび製品概要（開発中の治療法）

1.会社概要：Alnylam Pharmaceuticals/Regeneron Pharmaceuticals

Alnylamは、ノーベル賞受賞の発見であるRNAi（RNA干渉）を、革新的で全く新しいクラスの医薬品へと発展させる先駆的役割を果たしてまいりました。2002年に著名なライフサイエンスリーダーたちによって設立されたAlnylamのビジョンは、RNAi治療薬の可能性を活用し、治療選択肢が限られている、あるいは不十分な疾患に苦しむ人々の生活を変革することにあります。同社の先駆的な取り組みにより、世界初かつ唯一の承認済みRNAi治療薬であるONPATTRO®（パティシラン）が2018年に、GIVLAARI®（ギボシラン）が2019年に、2020年にはOXLUMO®（Lumasiran）、2022年にはAMVUTTRA®（ヴトリシラン）を承認取得いたしました。現在、遺伝性疾患治療薬、心代謝疾患、感染症、中枢神経系（CNS）および眼疾患の4つの治療領域において、革新的なRNAiベース医薬品の豊富なパイプラインを推進しております。

製品概要 - Cemdisiran

セムディシラン（ALN-CC5）は、補体経路のC5成分を標的とする、皮下投与型の治験段階にあるRNAi治療薬であり、補体介在性疾患の治療を目的として開発中です。セムディシランは、補体経路の末端補体成分5（C5）を標的とする小干渉RNA（siRNA）と、N-アセチルガラクトサミン（GalNAc）リガンドを結合させたもので、発作性夜間血色素尿症（PNH）などの補体介在性疾患の治療に有用である可能性があります。セムディシランを皮下投与すると、GalNAcリガンド部分が肝細胞に発現するアシアロ糖タンパク質受容体（ASGPR）に特異的に結合し、取り込まれます。

細胞内では、siRNAがC5 mRNAに結合し、C5タンパク質の翻訳および発現の両方を阻害します。これにより血漿中C5濃度が低下し、C5が炎症促進性成分へ切断されるのを防ぎ、補体介在性溶血を阻害します。補体経路タンパク質であるC5は、肝臓で高レベルに発現しています。現在、本薬剤は発作性夜間血色素尿症、加齢黄斑変性（AMD）、地理的萎縮（GA）、重症筋無力症の治療を目的とした臨床開発の第III相試験段階にあります。

2023年8月、米国食品医薬品局（FDA）は筋無力症（MG）治療における本併用療法に対し、希少疾病用医薬品指定を承認いたしました。ポゼリマブは抗体療法であり、筋無力症（MG）の潜在的治療法として、RNAベース療法であるセムディシランとの併用試験が実施されております。この併用療法は、重症筋無力症（MG）を進行させる自己免疫攻撃に関与すると考えられている免疫系の一部である補体システムの活性化を完全に阻害することで、疾患の重症度を緩和することを目的としています。この治療法の組み合わせは、レジェネロン・ファーマシューティカルズ社によって研究が進められており、月1回の皮下注射（皮膚の下への注射）として投与される予定です。

2.会社概要：Amgen

Amgenは、先進的な科学と遺伝学を活用して重篤な疾患に対応する医薬品を開発することで知られる、世界有数のバイオテクノロジー企業です。1980年の創業以来、がん、炎症、心血管疾患、希少疾患などの分野における先駆的な生物学的製剤の開発と最先端研究の活用により、確固たる評価を築いてまいりました。複雑な科学的知見を効果的な治療法へと転換することに注力し、Amgenは画期的な医薬品と研究開発への継続的な投資を通じて、患者の治療成果を向上させながら、その世界の影響力を拡大し続けております。

製品概要 - オルパシラン

オルパシラン（旧称AMG 890）は、リポタンパク質（a）（Lp（a））を低下させる小干渉RNA（siRNA）です。動脈硬化性心血管疾患の治療薬として研究が進められています。

3.会社概要：SanegeneBio

SanegeneBioは、アンメット医療ニーズの高い疾患を対象とした次世代治療薬の開発に注力する、革新的なRNA技術に焦点を当てたバイオテクノロジー企業です。先進的なRNA干渉技術と送達技術を活用し、遺伝子発現をその発生源で調節できる、精密で安全かつ効果的な治療法の創出に取り組んでおります。強固な科学的基盤とトランスレーショナルリサーチへの取り組みにより、発見から臨床応用までのプロセスを加速し、最終的には世界中の患者様の治療成果向上を目指しております。

製品概要 - SGB-9768

SGB-9768は、補体C3を標的とする実験的RNAi治療薬であり、補体依存性腎疾患の治療を目的としています。2025年10月、米国食品医薬品局（FDA）はC3糸球体症（C3G）の治療薬としてSGB-9768に希少疾病用医薬品指定（ODD）を付与しました。新規RNAi療法であるSGB-9768は、皮下投与可能な安全かつ効果的な薬剤であり、年2回という低頻度での投与が可能であるため、C3G患者の生活の質を大幅に改善する可能性があります。

4.会社概要：Alys Pharmaceuticals

Alys Pharmaceuticalsは、ライフサイエンス分野における新興のイノベーターとして、慢性かつ複雑な疾患における未解決の医療ニーズに対応する先進的治療法の開発に注力しております。科学主導型のアプローチで知られる当社は、最先端の研究プラットフォームを活用し、世界規模で患者の治療成果を改善する可能性を秘めた、標的を絞った高インパクトな治療法の開発に取り組んでおります。確固たる臨床的根拠と戦略的提携に基づくパイプラインを基盤に、Alys Pharmaceuticalsは研究室での画期的な発見から、アクセス可能な現実世界の医療ソリューションへの移行を加速することを目指しております。

製品概要 - ALY 101

ALY-101は、皮膚科領域向けに開発されたAlysのsiRNA分子パイプラインから生まれた初の臨床候補物質です。ALY-101は、円形脱毛症の主要な原因因子であるJAK1を標的とするJAK1標的siRNA-脂質複合体により、炎症の局所的かつ選択的な調節を目的として設計されています。初期適応症では、皮内注射剤として製剤化されています。Alys社はまた、アトピー性皮膚炎や白斑などの適応症治療に向けたALY-101の経皮製剤を開発中であり、2026年には臨床段階に到達する見込みです。

DelveInsightによるRNA干渉療法の分析的展望

詳細な商業的評価：企業別RNA干渉療法提携分析

当レポートでは、対象薬剤に関する詳細な商業的評価を提供します。これには、提携、ライセンシング、ライセンス供与、買収といった取引の価値動向が含まれます。サブセグメンテーションについては、企業間提携（ライセンシング/パートナーシップ）、企業と学術機関の提携、買収分析を表形式で記載しております。

RNA干渉療法の競合情勢

当レポートは、企業（治療法、開発段階、技術別）の比較評価を含んでいます。

RNA干渉療法レポート評価

• 企業分析
• 治療評価
• パイプライン評価
• 非活性化薬剤の評価
• アンメットニーズ

よくあるご質問

• RNA干渉療法の競合情勢に関するレポートは何を提供しますか？
  • RNA干渉療法の競合情勢における40社以上、90種類以上の薬剤に関する包括的な洞察を提供します。
• RNA干渉療法の対象地域はどこですか？
  • 世界を対象としています。
• RNA干渉（RNAi）とは何ですか？
  • 配列特異的なサイレンシングのガイドとして小さなRNAを利用する経路の一つです。
• RNA干渉（RNAi）の治療法にはどのようなものがありますか？
  • マイクロRNA（miRNA）ミミック、短鎖干渉RNA（siRNA）、短鎖ヘアピンRNA（shRNA）、ダイサー基質RNA（dsiRNA）を含む小分子RNA二本鎖の送達によって作用します。
• RNA干渉療法の最新動向にはどのようなものがありますか？
  • 2026年2月にSanegeneBioがGenentechとライセンシング契約を締結したことや、2025年9月にArrowhead Pharmaceuticalsがノバルティス社と契約を締結したことなどがあります。
• Alnylam Pharmaceuticalsの主な製品は何ですか？
  • パティシラン（オンパトロ）やインクリシラン（レクビオ）などがあります。
• Lumasiranはどのような治療薬ですか？
  • 1型原発性シュウ酸尿症（PH1）の治療を目的としたRNAi治療薬です。
• セムディシランはどのような治療薬ですか？
  • 補体経路のC5成分を標的とするRNAi治療薬であり、補体介在性疾患の治療を目的としています。
• オルパシランはどのような治療薬ですか？
  • リポタンパク質（a）（Lp（a））を低下させる小干渉RNA（siRNA）で、動脈硬化性心血管疾患の治療薬として研究が進められています。
• SGB-9768はどのような治療薬ですか？
  • 補体C3を標的とする実験的RNAi治療薬で、補体依存性腎疾患の治療を目的としています。
• ALY-101はどのような治療薬ですか？
  • 皮膚科領域向けに開発されたsiRNA分子で、円形脱毛症の主要な原因因子であるJAK1を標的としています。

目次

導入

エグゼクティブサマリー

RNA干渉療法：概要

• 原因
• 種類
• 応用
• 制限
• 承認された治療法

RNA干渉療法- 分析的視点：徹底的な商業的評価

• RNA干渉療法における企業連携分析

競合情勢

• 企業の比較評価（治療法、開発段階、技術別）

治療評価

• 製品タイプ別の評価
• 段階と製品タイプ別の評価
• 投与経路別評価
• 段階と投与経路別評価
• 分子タイプ別評価
• ステージと分子タイプ別評価

RNA干渉療法：企業および製品プロファイル（市販されている治療法）

Alnylam Pharmaceuticals

• 会社概要

Lumasiran

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

RNA干渉療法：企業と製品の概要（パイプライン療法）

後期段階の製品（第III相）

• 比較分析

Alnylam Pharmaceuticals/Regeneron Pharmaceuticals

• 会社概要

セムジシラン

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

中期段階の製品（第II相）

• 比較分析

Alnylam Pharmaceuticals

• 会社概要

ALN-6400

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

初期段階の製品（第I相）

• 比較分析

ADARx Pharmaceuticals

• 会社概要

ADX-850

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

前臨床および探索段階の製品

• 比較分析

Avidity Biosciences

• 会社概要

AOC 1086

• 製品概要
• 研究開発活動
• 製品開発活動

非アクティブな製品

• 比較分析

RNA干渉療法- アンメットニーズ

RNA干渉療法-市場促進要因と抑制要因