神経線維腫症1型（NF1）- 市場考察、疫学、市場予測（2034年）

主なハイライト

• 2023年、米国でNF1と診断された患者数は約9万7,000人であり、2034年までに増加すると予測されています。NF1患者の増加は、認知度の向上、診断技術の進歩、遺伝子検査へのアクセス性の向上によるものと考えられます。
• 叢状神経線維腫は、全身MRIによりNF1の約30～50%で同定されます。
• cNFは皮膚の良性腫瘍であり、成人のNF1患者の95%以上が罹患し、小児患者の約33%がNF1の中でcNFを発症します。
• 小児NF1患者が成人期に移行する際、一般的に小児科医または神経腫瘍医別提供される小児科治療から成人神経腫瘍医とケアチームへの移行に際してのサポートが必要となる可能性が高いです。この移行は、特に認知に困難を抱える患者にとっては困難であり、介護者の負担も増します。
• 手術は多くの患者にとって標準的な治療法ですが、多くの場合複雑であり、常に実行可能とは限らず、固有のリスクを伴い、再発の可能性が高いです。さらに、叢状神経線維腫の中には手術不可能と判断されるものもあります。
• 症候性で手術不可能なPNを有する小児NF1患者に対する疾患修飾治療が手術以外にないことは、QOLに深刻な影響を与えます。これには、疼痛、運動機能の低下、認知の課題、心理社会的葛藤、腫瘍の目に見える外観による社会的烙印の可能性などの問題が含まれます。
• 日本のNF1管理は、鎮痛剤と非ステロイド性抗炎症薬別支持療法が中心です。今回の調査結果は、重大なアンメットニーズ、経済的負担、革新的な治療オプションに対する緊急の需要を浮き彫りにしています。
• 主要7市場のNF1-PN治療における集学的で専門的な治療の必要性は、特に地理的格差に起因する公平性の潜在的課題を浮き彫りにしています。
• 手術に代わる薬剤療法は、臨床的な意思決定や管理戦略に新たな局面をもたらします。
• KOSELUGOの承認は、手術不能なNF1-PN腫瘍を持つ小児の治療を一変させました。この進歩に基づき、研究者たちは現在、小児と成人患者に使用できる可能性のある他のMEK阻害薬を模索しています。
• KOSELUGOは小児患者に対してのみ承認されていますが、成人に対しては承認されていないため、治療ギャップが生じています。mirdametinibは、小児と成人の両方での承認取得を目指しており、現在、臨床試験中です。mirdametinibのフェーズIIb ReNeu試験から得られた有望なデータは、小児・成人患者ともに腫瘍の有意な縮小とQOLの持続的改善を示しています。
• FCN-159や初期段階の候補であるPAS-004のような他のMEK阻害薬も開発中であり、投与と忍容性のプロファイルを向上させています。
• 新治療法は、投与の簡便性を向上させ、副作用を最小化することで、現在の治療の限界に対処することを目指しています。
• 半減期が70時間のPAS-004は、1日2回の投与が必要で半減期が短い第1世代のMEK阻害薬とは異なり、1日1回の投与が可能です。
• 進化するNF1-PN治療情勢には、SpringWorks Therapeutics、Healx、Fosun Pharmaceuticalが主導する臨床試験と、この患者セグメントにおける大学主催の臨床試験があります。

NF1-PN市場の見通し

• 主要7市場のNF1-PNの総市場規模は、2023年に約3億8,000万米ドルでした。これは2034年までに増加すると推定されます。
• 主要7市場では、米国が2023年に約2億3,000万米ドルと一貫してもっとも高い市場を獲得しており、予測期間も成長が見込まれます。
• 欧州4ヶ国・英国の中で、NF1-PNの市場シェアがもっとも高いのはドイツで、2023年に欧州4ヶ国・英国の市場シェアの約3,200万米ドルを占めると推定されました。
• 予測される新治療法の中では、mirdametinibが2034年までに主要7市場でもっとも高い市場を獲得すると予測されています。

当レポートでは、神経線維腫症1型（NF1）の主要7市場（米国、ドイツ、スペイン、イタリア、フランス、英国、日本）について調査分析し、各地域の市場規模、現在の治療法、アンメットニーズ、新薬などの情報を提供しています。

目次

第1章 重要考察

第2章 レポートのイントロダクション

第3章 NF1のエグゼクティブサマリー

第4章 疫学と市場調査手法

第5章 NF1-PN市場の概要

• 主要7市場のNF1の市場シェアの分布：治療法別（2020年）
• 主要7市場のNF1の市場シェアの分布：治療法別（2034年）

第6章 主な出来事

第7章 疾患の背景と概要

• イントロダクション
• 遺伝子変異
• 臨床症状
• 原因
• 診断
  • 鑑別診断
  • 診断アルゴリズム
  • 診断ガイドライン
• 治療と管理
  • 治療アルゴリズム

第8章 疫学と患者人口

• 主な調査結果
• 前提条件と根拠
• 主要7市場のNF1と診断された総患者数
• 米国
• 欧州4ヶ国・英国
• 日本

第9章 ペイシェントジャーニー

第10章 上市済み薬品

• 主な競合
• KOSELUGO（SELUMETINIB）：ASTRAZENECA AND MERCK
  • 製品の説明
  • 規制のマイルストーン
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性と有効性

第11章 新薬

• 主な競合
• MIRDAMETINIB（PD-0325901）：SPRINGWORKS THERAPEUTICS
  • 製品の説明
  • その他の開発活動
  • 臨床開発
  • 安全性と有効性
• FCN-159：FOSUN PHARMACEUTICAL
• HLX-1502：HEALX
• NFX-179：NFlection Therapeutics

第12章 NF1-PN：主要7市場の分析

• 主な調査結果
• 市場見通し
• コンジョイント分析
• 主な市場予測の前提条件
  • コストの想定とリベート
  • 価格動向
  • アナログの評価
  • 発売年と治療の普及
• 主要7市場のNF1の総市場規模
• 米国
  • 米国のNF1の総市場規模
  • 米国のNF1の市場規模：治療法別
• 欧州4ヶ国・英国
  • 欧州4ヶ国・英国のNF1の総市場規模
  • 欧州4ヶ国・英国のNF1の市場規模：治療法別
• 日本
  • 日本のNF1の総市場規模
  • 日本のNF1の市場規模：治療法別

第13章 アンメットニーズ

第14章 SWOT分析

第15章 KOLの見解

第16章 市場参入と償還

• 米国
• 欧州4ヶ国・英国
  • ドイツ
  • フランス
  • イタリア
  • スペイン
  • 英国
• 日本
• NF1の市場参入と償還

第17章 付録

第18章 DelveInsightの機能

第19章 免責事項

第20章 DelveInsightについて