ドラベ症候群（DS）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年

市場概要

• フランスのドラベ症候群市場は、2025年の9,975万米ドルから、2035年までに2億6,250万米ドルへと成長すると予測されています。
• 市場の成長を牽引する要因は以下の通りです：
• 新規の抗てんかん療法の導入
• 精密医療アプローチの利用拡大
• 今後の市場拡大は、疾患修飾療法および遺伝子治療に左右される見込みです。

ドラベ症候群（DS）の新規治療法およびTPPに関するインサイト

Thelansis社の「ドラベ症候群（DS）：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な医薬品開発機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、臨床試験デザイン、ならびにキーオピニオンリーダー（KOL）のインサイトに関する包括的な分析を提供しています。

ドラベ症候群（DS）の概要

ドラベ症候群は、重度の乳児期ミオクローヌスてんかんとしても知られ、通常、生後1年以内に発症する希少かつ難治性の遺伝性てんかんです。この疾患は、主に発熱や温かい入浴などの高体温によって引き起こされることが多い、頻発かつ長時間の発作を特徴とし、最終的にはミオクローヌス発作や非定型欠神発作を含む複数の発作型へと進行します。症例の約80～85％は、抑制性ニューロンの機能に不可欠なNav1.1電圧依存性ナトリウムチャネルをコードするSCN1A遺伝子の変異または欠失に起因しています。これらの変異の大部分は自然発生的なものですが、ごく一部はGEFS+家系スペクトラムに属しており、その他の症例ではPCDH19遺伝子の変異や体細胞モザイクが関与している可能性があります。発作に加え、この症候群は著しい発達遅延、運動失調、筋緊張低下、および睡眠障害を伴います。一般的なナトリウムチャネル遮断薬は逆説的に発作頻度を増加させる可能性があるため、管理は特に複雑であり、より良好な発作コントロールを達成するには、スティリペントール、フェンフルラミン、またはカンナビジオールなどの特定の治療法の使用が必要となります。

主なハイライト

• ドイツでは、変異が確認されたドラベ症候群の症例数が、2025年の1,749例から2035年までに1,781例へと増加すると予測されています。
• ドラベ症候群は、通常SCN1A遺伝子の変異によって引き起こされる、重度の発達障害およびてんかん性脳症です。
• 患者は、治療抵抗性の発作や著しい神経発達障害を経験します。
• 標的療法の利用拡大により、発作のコントロールと患者の転帰が改善されています。

医師およびKOLを対象とした調査から得られたインサイト：

• 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られたインサイトによって裏付けられ、さらに充実しています
• 調査は、クライアントの要件に基づいてカスタマイズされます

成果物の形式：

• PowerPointプレゼンテーション
• MS Excel

主な質問

• 詳細な競合情勢の動向
• パイプライン分析
• 新興治療法の対象患者
• 主要企業
• 主な作用機序
• 発売時期の見通しなど
• 臨床試験の動向分析
• 対象患者層
• 試験のエンドポイント
• 試験デザイン
• 被験者募集基準など
• アンメットニーズと機会
• 現在の主要な治療法の有効性
• アンメットニーズの主要分野
• 主要なアンメットニーズにおける市場規模の推定
• ターゲット製品プロファイル
• 属性とレベル
• 医師による処方可能性
• 予想される患者シェア
• 主要な新興治療法に関するKOLのインサイト
• 認知度
• 予想される使用状況／治療ライン
• 主要なアンメットニーズを満たす程度
• KOLのコメント

対象国

• G8
  • 米国
  • EU5
    • フランス
    • ドイツ
    • イタリア
    • スペイン
    • 英国
  • 日本
  • 中国

主な企業

• Ionis Pharmaceuticals, Inc.
• Stoke Therapeutics, Inc.
• Encoded Therapeutics
• UCB BIOSCIENCES, Inc.
• Epygenix
• Longboard Pharmaceuticals
• Zogenix International Limited, Inc., a subsidiary of Zogenix, Inc.
• Takeda
• Zogenix, Inc.
• Bright Minds Biosciences Pty Ltd.
• Jazz Pharmaceuticals
• Biocodex

目次

第1章 主な調査結果とアナリストの解説

• 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど

第2章 競合情勢

• 現在の治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な現行治療法-概要およびKOLのインサイト
• 新興治療法
• 主なポイント
• 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
• 主要な新興治療法-概要とKOLのインサイト

第3章 製品属性分析

• 主なポイント
• 科学的属性
• 商業的属性
• 製品のポジショニング

第4章 1次調査

• 現在の治療状況
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特性と利点
• 将来の治療環境
• 現在の課題
• アンメットニーズ
• 新興の治療法
• 主要な治療法と対象患者層の比較
• 主な特徴と利点
• 将来の治療の展望
• アンメットニーズとKOLの期待

第5章 アンメットニーズとTPP分析

• 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
• TPP分析とKOLの期待

第6章 規制および償還環境

第7章 付録