ファブリー病：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年
Fabry Disease - Emerging Therapy, with Unmet Needs and TPP Insights Report - 2026
- 発行日
- ページ情報
- 英文 53 Pages
- 納期
- 2～3営業日
- 商品コード
- 2072297
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概要
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市場概要
- フランスのファブリー病市場は、2025年の1億2,600万米ドルから、2035年までに2億8,350万米ドルへと成長すると予測されています。
- 市場の成長を牽引する要因は以下の通りです：
- 酵素補充療法およびシャペロン療法の採用拡大
- 新たな遺伝子治療および基質低減療法の登場
- 今後の市場拡大は、持続的な疾患修飾治療法にかかっています。
ファブリー病の新たな治療法とTPPに関するインサイト
Thelansis社の「ファブリー病：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年」は、この適応症における主要な新興治療法および主要な創薬機会について、新興の競合情勢、アンメットニーズ、ターゲット製品プロファイル（TPP）、臨床試験デザイン、ならびにキーオピニオンリーダー（KOL）のインサイトに関する包括的な分析を提供しています。
ファブリー病の概要
ファブリー病は、希少な遺伝性代謝性蓄積疾患であり、臓器の進行性機能不全や早期死亡を引き起こします。これは、ガラクトシダーゼα遺伝子の変異に起因し、リソソーム酵素であるαーガラクトシダーゼA（GALA）の欠乏または欠如を引き起こします。その結果、この欠乏により、グロボトリアオシルセラミド（Gb3）および関連するグリコスフィンゴ脂質の分解が阻害され、リソソーム内にGb3やグリコスフィンゴ脂質が徐々に蓄積します。これらの蓄積は、細胞毒性、炎症促進、および線維化促進作用を持つと考えられています。遅発型ファブリー病の患者は、通常、人生の後半になって症状が現れ、主に単一の臓器系、とりわけ心臓に影響を及ぼします。とはいえ、ファブリー病は希少疾患であり、症状も多岐にわたるため、診断は課題となる場合があります。
主なハイライト
- ドイツでは、ファブリー病の有病者数が、2025年の1,318人から2035年までに1,369人へと増加すると予測されています。
- ファブリー病は、αーガラクトシダーゼAの欠乏に起因する、X連鎖性の希少なリソソーム蓄積症です。
- 進行性の腎臓、心臓、および神経系の合併症が、長期的な疾患負担の要因となっています。
- 早期診断と遺伝子スクリーニングにより、特定される患者数が増加しています。
医師およびKOLを対象とした調査から得られたインサイト：
- 調査結果は、主要なKOLへのインタビューから得られたインサイトによって裏付けられ、さらに充実しています
- 調査は、クライアントの要件に基づいてカスタマイズされます
成果物の形式：
- PowerPointプレゼンテーション
- MS Excel
主な質問
- 詳細な競合情勢の動向
- パイプライン分析
- 新興治療法の対象患者
- 主要企業
- 主な作用機序
- 発売時期の見通しなど
- 臨床試験の動向分析
- 対象患者層
- 試験のエンドポイント
- 試験デザイン
- 被験者募集基準など
- アンメットニーズと機会
- 現在の主要治療法の有効性
- アンメットニーズの主要分野
- 主要なアンメットニーズにおける市場規模の推定
- ターゲット製品プロファイル
- 属性とレベル
- 医師による処方可能性
- 予想される患者シェア
- 主要な新興治療法に関するKOLのインサイト
- 認知度
- 予想される使用状況／治療ライン
- 主要なアンメットニーズへの対応度
- KOLのコメント
対象国
- G8
- 米国
- EU5
- フランス
- ドイツ
- イタリア
- スペイン
- 英国
- 日本
- 中国
主な企業
- Sanofi
- Bio Sidus SA
- Guangzhou Jiayin Biotech Ltd.
- Amicus Therapeutics
- UniQure Biopharma B.V.
- 4D Molecular Therapeutics
- Chiesi Farmaceutici S.p.A.
- Shire
- Idorsia Pharmaceuticals Ltd.
- Sangamo Therapeutics
- GC Biopharma Corp.
目次
第1章 主な調査結果とアナリストの解説
- 主な動向：市場の概況、SWOT分析、商業的メリットとリスクなど
第2章 競合情勢
- 現在の治療法
- 主なポイント
- 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
- 主要な現行治療法-概要およびKOLのインサイト
- 新興治療法
- 主なポイント
- 診断・治療のプロセス／アルゴリズム
- 主要な新興治療法-概要とKOLのインサイト
第3章 製品属性分析
- 主なポイント
- 科学的属性
- 商業的属性
- 製品のポジショニング
第4章 1次調査
- 現在の治療状況
- 主要な治療法と対象患者層の比較
- 主な特性と利点
- 将来の治療環境
- 現在の課題
- アンメットニーズ
- 新興治療法
- 主要な治療法と対象患者層の比較
- 主な特徴と利点
- 将来の治療の展望
- アンメットニーズとKOLの期待
第5章 アンメットニーズとTPP分析
- 主要なアンメットニーズと、新興治療法による将来的な達成状況
- TPP分析とKOLの期待
第6章 規制および償還環境
第7章 付録
ファブリー病：新規療法、アンメットニーズおよびTPPインサイトレポート、2026年
- 発行日
- 発行
- Thelansis Knowledge Partners
- ページ情報
- 英文 53 Pages
- 納期
- 2～3営業日